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EBMT ADWP Estudo Prospectivo Não Intervencionista: AutoHSCT em Pacientes com ES (NISSC)

30 de abril de 2018 atualizado por: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Transplante autólogo de células-tronco para esclerose sistêmica progressiva: uma abordagem não intervencionista prospectiva em toda a Europa (NISSC) para o grupo de trabalho de doenças autoimunes do EBMT

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia do transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas (AHSCT) para esclerose sistêmica grave ou rapidamente progressiva, conforme atualmente realizado por diferentes protocolos de estudo usados ​​em toda a Europa em vários centros de EBMT por meio do registro e análise cuidadosos de dados clínicos e biológicos coletados rotineiramente.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Diferentes protocolos são usados ​​em diferentes centros, ainda não está claro qual abordagem será a mais eficiente e segura. Cada centro seguirá seu próprio protocolo local para AHSCT, que geralmente se refere à atualização recente das Diretrizes EBMT para HSCT em doenças autoimunes. A seleção de pacientes para a técnica de tratamento AHSCT em relação ao risco/benefício deve ser cuidadosamente abordada pela avaliação pré-transplante padrão do paciente, enquanto o regime local de tratamento, avaliação de acompanhamento, medicação de suporte e profilaxia serão registrados e analisados.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

82

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75010
        • Badoglio Manuela- EBMT Paris Office

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes tratados com TCTH autólogo para esclerose sistêmica grave

Descrição

Critério de inclusão:

  • TCTH Autólogo
  • Idade entre 18 e 65 anos no momento do transplante.
  • Diagnóstico estabelecido de esclerose sistêmica progressiva de acordo com critérios ARA

Critério de exclusão:

  • Gravidez ou contracepção inadequada
  • Doença concomitante grave
  • Função pulmonar reduzida
  • Medula óssea previamente danificada
  • Infecção grave descontrolada
  • Doença psiquiátrica grave concomitante

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
NISSC
TCTH Autólogo
Procedimento: TCTH Autólogo
1º AHSCT

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência livre de progressão
Prazo: 2 anos pós transplante
Sobrevida livre de progressão (PFS), definida como a sobrevivência desde a linha de base (o 1º dia de mobilização) sem evidência de progressão da ES.
2 anos pós transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança avaliada por Toxicidade relacionada ao tratamento durante todo o período do estudo usando parâmetros de toxicidade da OMS (expressos como grau máximo de toxicidade por sistema de órgãos, consulte o apêndice)
Prazo: 2 anos pós transplante
Incidência de Eventos Adversos (EA) e Eventos Adversos Graves (SE) Enxerto de neutrófilos e plaquetas, definido como primeiro dia após o transplante com contagem absoluta de neutrófilos > 500 células/μL e > 20.000 plaquetas/μL sem transfusão de plaquetas, respectivamente
2 anos pós transplante
Sobrevivência geral
Prazo: 2 anos pós transplante
Sobrevivência geral
2 anos pós transplante
Resposta ao tratamento
Prazo: 1 ano após o transplante

Resposta ao tratamento dentro de 1 ano após TCTH autólogo, definida como

  • Melhoria de 25% no mRSS (Pontuação de Rodnan modificada) e/ou
  • ≥10% de melhoria na capacidade difusa para monóxido de carbono (DLCO) ou capacidade vital forçada (FVC) em comparação com a linha de base sem necessidade de imunossupressão adicional
1 ano após o transplante
Melhora na Qualidade de vida
Prazo: 2 anos pós transplante
Avaliado pela evolução do SHAQ (Scleroderma Health Assessment Questionnaire)
2 anos pós transplante
Incidência de recaída
Prazo: 2 anos pós transplante

Definido como qualquer uma das seguintes alterações após resposta anterior ao tratamento no acompanhamento trimestral, conforme definido abaixo:

  • Piora do mRSS > 25%
  • Novo/Agravamento da manifestação de órgão: pulmões, coração ou rim
2 anos pós transplante
Mortalidade relacionada ao tratamento de 100 dias
Prazo: 100 dias após o transplante
qualquer morte durante 100 dias após o transplante que não possa ser atribuída à progressão ou recidiva da doença
100 dias após o transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Dominique Farge, PhD, EBMT ADWP

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de agosto de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de agosto de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

5 de agosto de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de maio de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de abril de 2018

Última verificação

1 de julho de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NCT02516124

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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