Stratégies de traitement adaptatives centrées sur le patient utilisant l'inférence causale bayésienne

Au cours des soins cliniques de routine, les patients et les médecins sont souvent confrontés aux questions suivantes : "Compte tenu de mes réponses (de mon enfant) aux traitements précédents, quelle est la meilleure option de traitement pour moi (mon enfant) ?" (par un patient/parent) et "Quel traitement doit-on recommander aux patients qui ne répondent pas à la première (ou deuxième) ligne de traitement ?" (par un médecin). Ces deux questions sont au cœur de la recherche sur les résultats centrés sur le patient et des soins cliniques, mais les réponses à ces questions sont sérieusement entravées par le manque de méthodes analytiques adéquates qui prennent en compte de manière appropriée le fait que les traitements, ainsi que les déterminants d'une décision de traitement, varient dans le temps au cours de l'évolution de la maladie. Exemple : malgré de nombreuses options de traitement, l'arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire (AJIp) est souvent réfractaire et nécessite de meilleures stratégies de traitement adaptatif (ATS). Trois ATS ont été recommandés par un panel d'experts pour les patients atteints d'AJIp, mais ils ont besoin de méthodes d'analyse adéquates pour évaluer et identifier de meilleurs ATS à l'aide de données d'observation. Motivé par nos questions centrées sur le patient et rigoureusement conçu pour évaluer l'efficacité clinique des stratégies de traitement adaptatif centrées sur le patient (PCATS), le développement de la méthode proposée abordera directement : " le développement et la diffusion de méthodes pour une analyse adéquate des données dans les cas où le traitement /l'exposition varie dans le temps », un domaine d'intérêt identifié par le PCORI.

La réalisation de l'étude proposée fournira des méthodes d'inférence causale bayésiennes robustes doubles indispensables qui prennent en compte les défis de l'analyse des grands registres et des dossiers de santé électroniques, y compris l'incertitude du modèle, les grandes covariables dimensionnelles et les facteurs de confusion non mesurés. Un progiciel de calcul analytique convivial basé sur le Web sera développé pour permettre une application facile des méthodes proposées. Ces développements : 1) offriront immédiatement des méthodes et des outils de calcul pour évaluer l'efficacité clinique et informer l'ATS optimal, 2) dans un avenir proche, permettront des outils de prise de décision partagée pour identifier le PCATS optimal au point de service, et 3) éventuellement permettre un système d'apprentissage rapide qui facilitera un PCATS optimal. Cette étude aura un impact immédiat sur les enfants et les parties prenantes de l'AJI et un large impact à long terme sur de nombreux patients atteints de maladies chroniques. La réussite de ce projet rapprochera considérablement PCORI de sa mission d'aider "les gens à prendre des décisions de santé mieux informées et à améliorer la prestation et les résultats des soins de santé".