Patiëntgerichte adaptieve behandelstrategieën met behulp van Bayesiaanse causale gevolgtrekkingen

Tijdens routinematige klinische zorg worden patiënten en artsen vaak geconfronteerd met de volgende vragen: "Gezien de reacties van mijn (mijn kind) op de voorgaande behandelingen, wat is de beste behandelingsoptie voor mij (mijn kind)?" (door een patiënt/ouder) en "Welke behandeling moeten we aanbevelen aan patiënten die niet reageren op de eerste (of tweede) behandelingslijn?" (door een arts). Beide vragen vormen de kern van onderzoek naar patiëntgerichte resultaten en klinische zorg, maar antwoorden op deze vragen worden ernstig belemmerd door het ontbreken van adequate analytische methoden die op gepaste wijze rekening houden met het feit dat behandelingen, evenals de bepalende factoren voor een behandelbeslissing, variëren in de tijd tijdens het verloop van de ziekte. Voorbeeld: ondanks de vele medicatieopties is polyarticulaire juveniele idiopathische artritis (pJIA) vaak refractair en vereist het betere adaptieve behandelstrategieën (ATS). Drie ATS werden aanbevolen door een panel van experts voor pJIA-patiënten, maar ze hebben adequate analysemethoden nodig om betere ATS te evalueren en te identificeren met behulp van observatiegegevens. Gemotiveerd door onze patiëntgerichte vragen en rigoureus ontworpen om de klinische effectiviteit van patiëntgerichte adaptieve behandelstrategieën (PCATS) te evalueren, zal de voorgestelde methodeontwikkeling rechtstreeks betrekking hebben op: "ontwikkeling en verspreiding van methoden voor adequate analyse van gegevens in gevallen waarin de behandeling /blootstelling varieert in de tijd", een interessegebied geïdentificeerd door PCORI.

Het voltooien van de voorgestelde studie zal de broodnodige dubbele robuuste Bayesiaanse causale inferentiemethoden opleveren die rekening houden met de uitdagingen van het analyseren van grote registers en elektronische medische dossiers, inclusief modelonzekerheid, grote dimensionale covariaten en de niet-gemeten confounders. Er zal een webgebaseerd gebruiksvriendelijk analytisch rekenpakket worden ontwikkeld om een ​​gemakkelijke toepassing van de voorgestelde methoden mogelijk te maken. Deze ontwikkelingen zullen: 1) onmiddellijk methoden en computationele hulpmiddelen bieden voor het evalueren van klinische effectiviteit en het informeren van optimale ATS, 2) in de nabije toekomst hulpmiddelen voor gedeelde besluitvorming mogelijk maken voor het identificeren van optimale PCATS op het zorgpunt, en 3) uiteindelijk een snel lerend systeem mogelijk maken dat optimale PCATS mogelijk maakt. Deze studie zal een onmiddellijke impact hebben op kinderen en belanghebbenden van JIA en een brede impact op de lange termijn op veel chronisch zieke patiënten. Succesvolle afronding van dit project zal PCORI aanzienlijk dichter bij zijn missie brengen om "mensen te helpen beter geïnformeerde beslissingen over gezondheidszorg te nemen en de levering en resultaten van de gezondheidszorg te verbeteren".