Skoncentrowane na pacjencie adaptacyjne strategie leczenia z wykorzystaniem Bayesowskiego wnioskowania przyczynowego

Podczas rutynowej opieki klinicznej pacjenci i lekarze często stają przed następującymi pytaniami: „Biorąc pod uwagę reakcje mojego (mojego dziecka) na poprzednie terapie, jaka jest najlepsza opcja leczenia dla mnie (mojego dziecka)?” (przez pacjenta/rodzica) oraz „Jakie leczenie zalecamy pacjentom, którzy nie reagują na pierwszą (lub drugą) linię leczenia?” (przez lekarza). Oba pytania leżą u podstaw badań i opieki klinicznej skoncentrowanych na pacjencie, jednak odpowiedzi na te pytania są poważnie utrudnione przez brak odpowiednich metod analitycznych, które odpowiednio uwzględniają fakt, że leczenie, jak również determinanty decyzji dotyczącej leczenia, zmieniać się w czasie w przebiegu choroby. Przykład: pomimo wielu opcji leczenia, wielostawowe młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów (wMIZS) jest często oporne na leczenie i wymaga lepszych strategii leczenia adaptacyjnego (ATS). Zespół ekspertów zalecił trzy ATS dla pacjentów z wMIZS, ale wymagają one odpowiednich metod analizy, aby ocenić i zidentyfikować lepszy ATS za pomocą danych obserwacyjnych. Zmotywowany naszymi pytaniami skoncentrowanymi na pacjencie i rygorystycznie opracowany w celu oceny skuteczności klinicznej adaptacyjnych strategii leczenia skoncentrowanych na pacjencie (PCATS), proponowany rozwój metody będzie bezpośrednio dotyczył: „rozwoju i rozpowszechniania metod odpowiedniej analizy danych w przypadkach, w których leczenie /ekspozycja zmienia się w czasie”, obszar zainteresowania zidentyfikowany przez PCORI.

Realizacja proponowanych badań zapewni bardzo potrzebne, podwójne solidne Bayesowskie metody wnioskowania przyczynowego, które uwzględniają wyzwania związane z analizą dużych rejestrów i elektronicznych kart zdrowia, w tym niepewności modelu, współzmiennych o dużych wymiarach i niezmierzonych czynników zakłócających. Opracowany zostanie internetowy, przyjazny dla użytkownika pakiet analityczno-obliczeniowy, aby umożliwić łatwe zastosowanie proponowanych metod. Zmiany te: 1) natychmiast zaoferują metody i narzędzia obliczeniowe do oceny skuteczności klinicznej i informowania o optymalnym ATS, 2) w niedalekiej przyszłości umożliwią narzędzia do podejmowania wspólnych decyzji w celu identyfikacji optymalnych PCATS w miejscu opieki, oraz 3) ostatecznie umożliwić system szybkiego uczenia się, który ułatwi optymalne PCATS. Badanie to będzie miało natychmiastowy wpływ na dzieci i interesariuszy MIZS oraz długoterminowy szeroki wpływ na wielu przewlekle chorych pacjentów. Pomyślne zakończenie tego projektu znacznie przybliży PCORI do realizacji swojej misji pomagania „ludziom w podejmowaniu bardziej świadomych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej oraz poprawie świadczenia i wyników opieki zdrowotnej”.