Betegközpontú adaptív kezelési stratégiák Bayes-féle ok-okozati következtetés segítségével

A rutin klinikai ellátás során a betegek és az orvosok gyakran szembesülnek a következő kérdésekkel: "Tekintettel a (gyermekem) korábbi kezelésekre adott válaszaira, mi a legjobb kezelési lehetőség számomra (gyermekem)?" (beteg/szülő által) és "Milyen kezelést javasoljunk azoknak a betegeknek, akik nem reagálnak az első (vagy második) kezelési vonalra?" (orvos által). Mindkét kérdés a betegközpontú eredménykutatás és a klinikai ellátás középpontjában áll, ám ezekre a kérdésekre adott válaszokat komolyan hátráltatja a megfelelő analitikai módszerek hiánya, amelyek megfelelően figyelembe veszik azt a tényt, hogy a kezelések, valamint a kezelési döntés meghatározó tényezői, idővel változnak a betegség lefolyása során. Példa: számos gyógyszeres kezelési lehetőség ellenére a poliarticularis juvenilis idiopátiás arthritis (pJIA) gyakran refrakter, és jobb adaptív kezelési stratégiákat (ATS) igényel. Egy szakértői testület három ATS-t javasolt a pJIA-betegek számára, de megfelelő elemzési módszerekre van szükségük a jobb ATS értékeléséhez és azonosításához megfigyelési adatok felhasználásával. A betegközpontú kérdéseink által motivált, és szigorúan a betegközpontú adaptív kezelési stratégiák (PCATS) klinikai hatékonyságának értékelésére tervezett módszerfejlesztés közvetlenül a következőkkel fog foglalkozni: „az adatok megfelelő elemzésére szolgáló módszerek kidolgozása és terjesztése olyan esetekben, amikor a kezelés /expozíció idővel változik", a PCORI által azonosított érdeklődési terület.

A javasolt tanulmány elvégzése olyan nagyon szükséges kettős, robusztus Bayes-oksági következtetési módszereket biztosít, amelyek figyelembe veszik a nagy nyilvántartási és elektronikus egészségügyi nyilvántartások elemzésének kihívásait, beleértve a modell bizonytalanságát, a nagy dimenziós kovariánsokat és a nem mért zavaró tényezőket. Web alapú, felhasználóbarát elemző számítási csomag kerül kifejlesztésre, amely lehetővé teszi a javasolt módszerek egyszerű alkalmazását. Ezek a fejlesztések: 1) azonnal módszereket és számítási eszközöket kínálnak a klinikai hatékonyság értékelésére és az optimális ATS tájékoztatására, 2) a közeljövőben lehetővé teszik a megosztott döntéshozatali eszközöket az optimális PCATS azonosítására a gondozási helyen, és 3) végül lehetővé teszi a gyors tanulási rendszert, amely elősegíti az optimális PCATS-t. Ez a tanulmány azonnali hatással lesz a gyermekekre és a JIA-ban érdekelt felekre, és hosszú távú, széles körű hatással lesz sok krónikusan beteg betegre. A projekt sikeres befejezése jelentősen közelebb viszi a PCORI-t küldetéséhez, hogy segítse az embereket, hogy megalapozottabb egészségügyi döntéseket hozzanak, és javítsák az egészségügyi ellátást és az eredményeket.