Estrategias de tratamiento adaptativo centradas en el paciente utilizando la inferencia causal bayesiana

Durante la atención clínica de rutina, los pacientes y los médicos a menudo se enfrentan a las siguientes preguntas: "Dadas mis respuestas (las de mi hijo) a los tratamientos anteriores, ¿cuál es la mejor opción de tratamiento para mí (mi hijo)?" (por un paciente/padre) y "¿Qué tratamiento deberíamos recomendar a los pacientes que no responden a la primera (o segunda) línea de tratamiento?" (por un médico). Ambas preguntas están en el corazón de la investigación de resultados centrada en el paciente y la atención clínica, sin embargo, las respuestas a estas preguntas se ven seriamente obstaculizadas por la falta de métodos analíticos adecuados que tengan en cuenta adecuadamente el hecho de que los tratamientos, así como los determinantes de una decisión de tratamiento, varían con el tiempo durante el curso de la enfermedad. Caso en cuestión: a pesar de las muchas opciones de medicación, la artritis idiopática juvenil poliarticular (pJIA) a menudo es refractaria y requiere mejores estrategias de tratamiento adaptativo (ATS). Un panel de expertos recomendó tres ATS para pacientes con AIJp, ​​pero necesitan métodos de análisis adecuados para evaluar e identificar mejores ATS utilizando datos observacionales. Motivado por nuestras preguntas centradas en el paciente y diseñado rigurosamente para evaluar la eficacia clínica de las estrategias de tratamiento adaptativo centradas en el paciente (PCATS), el desarrollo del método propuesto abordará directamente: "desarrollo y difusión de métodos para el análisis adecuado de datos en casos en los que el tratamiento /la exposición varía con el tiempo", un área de interés identificada por PCORI.

La realización del estudio propuesto proporcionará métodos de inferencia causal bayesianos robustos dobles muy necesarios que tomen en cuenta los desafíos de analizar grandes registros y registros de salud electrónicos, incluida la incertidumbre del modelo, las covariables dimensionales grandes y los factores de confusión no medidos. Se desarrollará un paquete computacional analítico fácil de usar basado en la web para permitir una fácil aplicación de los métodos propuestos. Estos desarrollos: 1) ofrecerán inmediatamente métodos y herramientas computacionales para evaluar la efectividad clínica e informar ATS óptimos, 2) en un futuro cercano, habilitarán herramientas de toma de decisiones compartidas para identificar PCATS óptimos en el punto de atención, y 3) eventualmente habilitar un sistema de aprendizaje rápido que facilitará un PCATS óptimo. Este estudio tendrá un impacto inmediato para los niños y las partes interesadas de la JIA y un amplio impacto a largo plazo para muchos pacientes con enfermedades crónicas. La finalización exitosa de este proyecto acercará significativamente a PCORI a su misión de ayudar a "las personas a tomar decisiones de atención médica mejor informadas y mejorar la prestación y los resultados de la atención médica".