使用贝叶斯因果推理以患者为中心的自适应治疗策略

在常规临床护理中，患者和医生经常面临以下问题：“鉴于我（我的孩子）对之前治疗的反应，什么是对我（我的孩子）最好的治疗方案？” （由患者/父母提出）和“我们应该向对第一（或第二）线治疗无反应的患者推荐什么治疗方法？” （由医生）。 这两个问题都是以患者为中心的结果研究和临床护理的核心，但由于缺乏适当的分析方法，这些问题的答案受到严重阻碍，这些方法适当地考虑了治疗以及治疗决定的决定因素，在病程中随时间变化。 例证：尽管有多种药物选择，但多关节幼年特发性关节炎 (pJIA) 通常难以治愈，需要更好的适应性治疗策略 (ATS)。 专家小组为 pJIA 患者推荐了三种 ATS，但他们需要足够的分析方法来使用观察数据评估和识别更好的 ATS。 受我们以患者为中心的问题的启发，并经过严格设计以评估以患者为中心的适应性治疗策略 (PCATS) 的临床有效性，拟议的方法开发将直接解决：“开发和传播方法，以便在治疗的情况下对数据进行充分分析/exposure 随时间变化”，这是 PCORI 确定的一个感兴趣的领域。

完成拟议的研究将提供急需的双稳健贝叶斯因果推理方法，这些方法考虑了分析大型注册表和电子健康记录的挑战，包括模型不确定性、大维协变量和未测量的混杂因素。 将开发一个基于网络的用户友好的分析计算包，以便轻松应用所提出的方法。 这些发展将：1) 立即提供用于评估临床有效性和告知最佳 ATS 的方法和计算工具，2) 在不久的将来，启用用于在护理点识别最佳 PCATS 的共享决策工具，以及 3) 最终启用一个快速学习系统，以促进优化 PCATS。 这项研究将对 JIA 的儿童和利益相关者产生直接影响，并对许多慢性病患者产生长期的广泛影响。 该项目的成功完成将使 PCORI 更接近其帮助“人们做出更明智的医疗保健决策并改善医疗保健服务和结果”的使命。