Pasientsentrerte adaptive behandlingsstrategier ved bruk av Bayesian Causal Inference

Under rutinemessig klinisk behandling blir pasienter og leger ofte konfrontert med følgende spørsmål: "Gitt mine (mitt barns) svar på de tidligere behandlingene, hva er det beste behandlingsalternativet for meg (mitt barn)?" (av en pasient/forelder) og "Hvilken behandling bør vi anbefale til pasienter som ikke responderer på første (eller andre) behandlingslinje?" (av en lege). Begge spørsmålene er kjernen i pasientsentrert resultatforskning og klinisk behandling, men svarene på disse spørsmålene er alvorlig hindret av mangelen på adekvate analytiske metoder som på passende måte tar hensyn til det faktum at behandlinger, så vel som determinantene for en behandlingsbeslutning, varierer over tid i løpet av sykdomsforløpet. Eksempel: til tross for mange medisineringsalternativer, er polyartikulær juvenil idiopatisk artritt (pJIA) ofte refraktær, og krever bedre adaptive behandlingsstrategier (ATS). Tre ATS ble anbefalt av et panel av eksperter for pJIA-pasienter, men de trenger tilstrekkelige analysemetoder for å evaluere og identifisere bedre ATS ved bruk av observasjonsdata. Motivert av våre pasientsentrerte spørsmål, og strengt utformet for å evaluere den kliniske effektiviteten til pasientsentrerte adaptive behandlingsstrategier (PCATS), vil den foreslåtte metodeutviklingen direkte ta for seg: "utvikling og spredning av metoder for adekvat analyse av data i tilfeller hvor behandlingen /eksponering varierer over tid", et interesseområde identifisert av PCORI.

Gjennomføring av den foreslåtte studien vil gi sårt tiltrengte doble, robuste Bayesianske årsaksinferensmetoder som tar utfordringene med å analysere store register og elektroniske helsejournaler inkludert modellusikkerhet, store dimensjonale kovariater og de umålte konfounderne i betraktning. En nettbasert brukervennlig analytisk beregningspakke vil bli utviklet for å muliggjøre enkel anvendelse av de foreslåtte metodene. Disse utviklingene vil: 1) umiddelbart tilby metoder og beregningsverktøy for å evaluere klinisk effektivitet og informere om optimal ATS, 2) i nær fremtid muliggjøre verktøy for å ta delt beslutninger for å identifisere optimale PCATS ved behandlingspunktet, og 3) til slutt muliggjøre et raskt læringssystem som vil legge til rette for optimal PCATS. Denne studien vil ha en umiddelbar innvirkning på barn og interessenter av JIA og en langsiktig bred innvirkning på mange kronisk syke pasienter. Vellykket gjennomføring av dette prosjektet vil i betydelig grad flytte PCORI nærmere sitt oppdrag om å hjelpe "folk til å ta bedre informerte helsebeslutninger og forbedre levering og resultater av helsetjenester".