Estratégias de Tratamento Adaptativo Centrado no Paciente Usando Inferência Causal Bayesiana

Durante o atendimento clínico de rotina, pacientes e médicos frequentemente se deparam com as seguintes perguntas: "Dadas as respostas (de meu filho) aos tratamentos anteriores, qual é a melhor opção de tratamento para mim (meu filho)?" (por um paciente/pai) e "Que tratamento devemos recomendar aos pacientes que não respondem à primeira (ou segunda) linha de tratamento?" (por um médico). Ambas as questões estão no cerne da pesquisa de resultados centrados no paciente e nos cuidados clínicos, mas as respostas a essas questões são seriamente prejudicadas pela falta de métodos analíticos adequados que levem em consideração o fato de que os tratamentos, bem como os determinantes de uma decisão de tratamento, variam ao longo do tempo durante o curso da doença. Caso em questão: apesar de muitas opções de medicamentos, a Artrite Idiopática Juvenil Poliarticular (AIJp) costuma ser refratária e requer melhores estratégias de tratamento adaptativo (ATS). Três ATS foram recomendados por um painel de especialistas para pacientes com AIJp, ​​mas eles precisam de métodos de análise adequados para avaliar e identificar melhores ATS usando dados observacionais. Motivado por nossas questões centradas no paciente e rigorosamente projetado para avaliar a eficácia clínica das estratégias de tratamento adaptativo centradas no paciente (PCATS), o desenvolvimento do método proposto abordará diretamente: "desenvolvimento e disseminação de métodos para análise adequada de dados nos casos em que o tratamento /exposição varia ao longo do tempo", uma área de interesse identificada pelo PCORI.

A realização do estudo proposto fornecerá métodos de inferência causal bayesiana robustos duplos muito necessários que levam em consideração os desafios de analisar grandes registros e registros eletrônicos de saúde, incluindo incerteza do modelo, covariáveis ​​de grande dimensão e fatores de confusão não medidos. Um pacote computacional analítico baseado na web será desenvolvido para permitir fácil aplicação dos métodos propostos. Esses desenvolvimentos irão: 1) oferecer imediatamente métodos e ferramentas computacionais para avaliar a eficácia clínica e informar o ATS ideal, 2) em um futuro próximo, permitir ferramentas de tomada de decisão compartilhada para identificar o PCATS ideal no ponto de atendimento e 3) eventualmente permitem um sistema de aprendizado rápido que facilitará o PCATS ideal. Este estudo terá um impacto imediato para as crianças e partes interessadas da AIJ e um amplo impacto a longo prazo para muitos pacientes com doenças crônicas. A conclusão bem-sucedida deste projeto aproximará significativamente o PCORI de sua missão de ajudar "as pessoas a tomar decisões de saúde mais bem informadas e melhorar a prestação e os resultados da saúde".