Стратегии адаптивного лечения, ориентированные на пациента, с использованием байесовского причинно-следственного вывода

Во время обычной клинической помощи пациенты и врачи часто сталкиваются со следующими вопросами: «Учитывая мою (моего ребенка) реакцию на предыдущее лечение, какой вариант лечения является лучшим для меня (моего ребенка)?» (от пациента/родителя) и «Какое лечение мы должны порекомендовать пациентам, которые не реагируют на первую (или вторую) линию лечения?» (от врача). Оба вопроса лежат в основе исследований исходов, ориентированных на пациента, и клинической помощи, однако ответы на эти вопросы серьезно затруднены из-за отсутствия адекватных аналитических методов, которые должным образом учитывают тот факт, что методы лечения, а также факторы, определяющие решение о лечении, изменяются во времени в течение болезни. Показательный пример: несмотря на множество вариантов лечения, полиартикулярный ювенильный идиопатический артрит (пЮИА) часто не поддается лечению и требует более эффективных стратегий адаптивного лечения (АТС). Три ATS были рекомендованы группой экспертов для пациентов с pJIA, но они нуждаются в адекватных методах анализа для оценки и выявления лучших ATS с использованием данных наблюдений. Вдохновленная нашими вопросами, ориентированными на пациента, и строго разработанная для оценки клинической эффективности стратегий адаптивного лечения, ориентированного на пациента (PCATS), предлагаемая разработка метода будет непосредственно направлена ​​на: «разработку и распространение методов адекватного анализа данных в случаях, когда лечение / экспозиция меняется со временем», область интересов, определенная PCORI.

Выполнение предлагаемого исследования предоставит столь необходимые двойные надежные байесовские методы вывода о причинно-следственных связях, которые учитывают проблемы анализа больших реестров и электронных медицинских записей, включая неопределенность модели, крупноразмерные ковариаты и неизмеренные искажающие факторы. Будет разработан удобный для пользователя аналитический вычислительный пакет, позволяющий легко применять предлагаемые методы. Эти разработки: 1) немедленно предложат методы и вычислительные инструменты для оценки клинической эффективности и информирования об оптимальной ATS, 2) в ближайшем будущем позволят использовать инструменты совместного принятия решений для определения оптимальной PCATS в месте оказания медицинской помощи и 3) в конечном итоге включить систему быстрого обучения, которая будет способствовать оптимальному PCATS. Это исследование окажет непосредственное влияние на детей и участников ЮИА, а также долгосрочное влияние на многих хронически больных пациентов. Успешное завершение этого проекта значительно приблизит PCORI к ее миссии по оказанию помощи «людям в принятии более обоснованных решений в области здравоохранения и улучшении оказания медицинской помощи и результатов».