Patientcentrerade adaptiva behandlingsstrategier med Bayesian Causal Inferens

Under rutinmässig klinisk vård konfronteras patienter och läkare ofta med följande frågor: "Med tanke på mina (mitt barns) svar på de tidigare behandlingarna, vilket är det bästa behandlingsalternativet för mig (mitt barn)?" (av en patient/förälder) och "Vilken behandling bör vi rekommendera till patienter som inte svarar på den första (eller andra) behandlingslinjen?" (av en läkare). Båda frågorna är kärnan i patientcentrerad resultatforskning och klinisk vård, men svaren på dessa frågor hindras allvarligt av bristen på adekvata analysmetoder som på lämpligt sätt tar hänsyn till det faktum att behandlingar, såväl som bestämningsfaktorerna för ett behandlingsbeslut, varierar över tid under sjukdomsförloppet. Exempel: trots många medicineringsalternativ är polyartikulär juvenil idiopatisk artrit (pJIA) ofta refraktär och kräver bättre adaptiva behandlingsstrategier (ATS). Tre ATS rekommenderades av en expertpanel för pJIA-patienter, men de behöver adekvata analysmetoder för att utvärdera och identifiera bättre ATS med hjälp av observationsdata. Motiverad av våra patientcentrerade frågor och noggrant utformade för att utvärdera den kliniska effektiviteten av patientcentrerade adaptiva behandlingsstrategier (PCATS), kommer den föreslagna metodutvecklingen direkt att ta itu med: "utveckling och spridning av metoder för adekvat analys av data i fall där behandlingen /exponering varierar över tiden", ett intresseområde som identifierats av PCORI.

Genomförandet av den föreslagna studien kommer att tillhandahålla välbehövliga dubbla robusta Bayesianska kausala slutledningsmetoder som tar hänsyn till utmaningarna med att analysera stora register och elektroniska hälsojournaler, inklusive modellosäkerhet, stora dimensionella kovariater och de omätade konfounders. Ett webbaserat användarvänligt analytiskt beräkningspaket kommer att utvecklas för att möjliggöra enkel tillämpning av de föreslagna metoderna. Dessa utvecklingar kommer att: 1) omedelbart erbjuda metoder och beräkningsverktyg för att utvärdera klinisk effektivitet och informera om optimal ATS, 2) inom en snar framtid möjliggöra delade beslutsfattande verktyg för att identifiera optimal PCATS vid vårdpunkten, och 3) så småningom möjliggöra ett snabbt inlärningssystem som kommer att underlätta optimal PCATS. Denna studie kommer att ha en omedelbar inverkan på barn och intressenter av JIA och en långvarig bred inverkan på många kroniskt sjuka patienter. Ett framgångsrikt slutförande av detta projekt kommer avsevärt att flytta PCORI närmare sitt uppdrag att hjälpa "människor att fatta bättre informerade hälsobeslut och förbättra sjukvårdens leverans och resultat".