Adaptivní léčebné strategie zaměřené na pacienta využívající Bayesiánskou kauzální inferenci

Během rutinní klinické péče jsou pacienti a lékaři často konfrontováni s následujícími otázkami: "Vzhledem k reakcím mého (mého dítěte) na předchozí léčbu, jaká je pro mě (mé dítě) nejlepší možnost léčby?" (pacientem/rodičem) a "Jakou léčbu bychom měli doporučit pacientům, kteří nereagují na první (nebo druhou) linii léčby?" (od lékaře). Obě otázky jsou jádrem výzkumu výsledků zaměřeného na pacienta a klinické péče, avšak odpovědi na tyto otázky jsou vážně ztíženy nedostatkem adekvátních analytických metod, které náležitě zohledňují skutečnost, že léčba, stejně jako determinanty rozhodnutí o léčbě, se v průběhu onemocnění v průběhu času mění. Příklad: navzdory mnoha možnostem léčby je polyartikulární juvenilní idiopatická artritida (pJIA) často refrakterní a vyžaduje lepší adaptivní léčebné strategie (ATS). Tři ATS byly doporučeny panelem odborníků pro pacienty s pJIA, ale potřebují adekvátní analytické metody k vyhodnocení a identifikaci lepších ATS pomocí pozorovacích dat. Navržený vývoj metod, motivovaný našimi otázkami zaměřenými na pacienta a důsledně navržený tak, aby vyhodnotil klinickou účinnost strategií adaptivní léčby zaměřené na pacienta (PCATS), bude přímo řešit: „vývoj a šíření metod pro adekvátní analýzu dat v případech, kdy léčba /expozice se v čase mění“, oblast zájmu identifikovaná PCORI.

Dokončení navrhované studie poskytne tolik potřebné dvojité robustní bayesovské kauzální inferenční metody, které berou v úvahu výzvy analýzy velkých registrů a elektronických zdravotních záznamů včetně modelové nejistoty, velkých rozměrových kovariát a neměřených zmatků. Bude vyvinut webový uživatelsky přívětivý analytický výpočetní balíček, který umožní snadnou aplikaci navrhovaných metod. Tento vývoj: 1) okamžitě nabídne metody a výpočetní nástroje pro hodnocení klinické účinnosti a informování o optimálních ATS, 2) v blízké budoucnosti umožní nástroje pro společné rozhodování pro identifikaci optimálních PCATS v místě péče a 3) případně umožnit systém rychlého učení, který usnadní optimální PCATS. Tato studie bude mít okamžitý dopad na děti a zainteresované strany JIA a dlouhodobý široký dopad na mnoho chronicky nemocných pacientů. Úspěšné dokončení tohoto projektu výrazně posune společnost PCORI blíže k jejímu poslání pomáhat „lidé činit informovanější rozhodnutí v oblasti zdravotní péče a zlepšit poskytování a výsledky zdravotní péče“.