Patientcentrerede adaptive behandlingsstrategier ved hjælp af Bayesiansk kausal inferens

Under rutinemæssig klinisk behandling bliver patienter og læger ofte konfronteret med følgende spørgsmål: "I betragtning af mine (mit barns) reaktioner på de tidligere behandlinger, hvad er den bedste behandlingsmulighed for mig (mit barn)?" (af en patient/forælder) og "Hvilken behandling skal vi anbefale til patienter, der ikke reagerer på den første (eller anden) behandlingslinje?" (af en læge). Begge spørgsmål er kernen i patientcentreret resultatforskning og klinisk pleje, men svarene på disse spørgsmål er alvorligt hæmmet af manglen på tilstrækkelige analytiske metoder, der passende tager højde for det faktum, at behandlinger såvel som determinanterne for en behandlingsbeslutning, variere over tid i løbet af sygdomsforløbet. Eksempel: på trods af mange medicineringsmuligheder er polyartikulær juvenil idiopatisk arthritis (pJIA) ofte refraktær og kræver bedre adaptive behandlingsstrategier (ATS). Tre ATS blev anbefalet af et panel af eksperter til pJIA-patienter, men de har brug for passende analysemetoder til at evaluere og identificere bedre ATS ved hjælp af observationsdata. Motiveret af vores patientcentrerede spørgsmål og strengt designet til at evaluere den kliniske effektivitet af patientcentrerede adaptive behandlingsstrategier (PCATS), vil den foreslåede metodeudvikling direkte adressere: "udvikling og formidling af metoder til tilstrækkelig analyse af data i tilfælde, hvor behandlingen /eksponering varierer over tid", et interesseområde identificeret af PCORI.

Gennemførelsen af ​​den foreslåede undersøgelse vil give tiltrængte dobbelt robuste Bayesianske kausale inferensmetoder, der tager udfordringerne ved at analysere store register og elektroniske sundhedsjournaler, herunder modelusikkerhed, store dimensionelle kovariater og de umålte konfoundere i betragtning. En webbaseret brugervenlig analytisk beregningspakke vil blive udviklet for at muliggøre nem anvendelse af de foreslåede metoder. Disse udviklinger vil: 1) straks tilbyde metoder og beregningsværktøjer til at evaluere klinisk effektivitet og informere om optimal ATS, 2) i den nærmeste fremtid muliggøre fælles beslutningstagningsværktøjer til at identificere optimale PCATS på plejestedet, og 3) i sidste ende muliggøre et hurtigt læringssystem, der vil lette optimal PCATS. Denne undersøgelse vil have en øjeblikkelig indvirkning på børn og interessenter i JIA og en langsigtet bred indvirkning på mange kronisk syge patienter. En vellykket gennemførelse af dette projekt vil markant flytte PCORI tættere på sin mission om at hjælpe "folk med at træffe bedre informerede beslutninger om sundhedspleje og forbedre leveringen af ​​sundhedsydelser og resultater".