Patientenzentrierte adaptive Behandlungsstrategien unter Verwendung bayesianischer Kausalinferenz

Im klinischen Alltag werden Patienten und Ärzte häufig mit folgenden Fragen konfrontiert: „Was ist angesichts der Reaktionen meines Kindes (mein Kindes) auf die vorherigen Behandlungen die beste Behandlungsoption für mich (mein Kind)?“ (von einem Patienten/Elternteil) und „Welche Behandlung sollten wir Patienten empfehlen, die auf die erste (oder zweite) Behandlungslinie nicht ansprechen?“ (von einem Arzt). Beide Fragen stehen im Mittelpunkt der patientenzentrierten Ergebnisforschung und der klinischen Versorgung, doch Antworten auf diese Fragen werden durch das Fehlen angemessener Analysemethoden, die die Tatsache angemessen berücksichtigen, dass Behandlungen sowie die Determinanten einer Behandlungsentscheidung variieren im Laufe der Zeit im Krankheitsverlauf. Ein typisches Beispiel: Trotz vieler medikamentöser Optionen ist die polyartikuläre juvenile idiopathische Arthritis (pJIA) häufig refraktär und erfordert bessere adaptive Behandlungsstrategien (ATS). Drei ATS wurden von einem Expertengremium für pJIA-Patienten empfohlen, sie benötigen jedoch geeignete Analysemethoden, um bessere ATS anhand von Beobachtungsdaten zu bewerten und zu identifizieren. Motiviert durch unsere patientenzentrierten Fragen und konsequent darauf ausgelegt, die klinische Wirksamkeit patientenzentrierter adaptiver Behandlungsstrategien (PCATS) zu bewerten, wird sich die vorgeschlagene Methodenentwicklung direkt mit Folgendem befassen: „Entwicklung und Verbreitung von Methoden für eine angemessene Analyse von Daten in Fällen, in denen die Behandlung erforderlich ist.“ /Exposition variiert im Laufe der Zeit“, ein von PCORI identifizierter Interessenbereich.

Die Durchführung der vorgeschlagenen Studie wird dringend benötigte doppelt robuste Bayes'sche kausale Inferenzmethoden bereitstellen, die die Herausforderungen der Analyse großer Register und elektronischer Gesundheitsakten, einschließlich Modellunsicherheit, großdimensionaler Kovariaten und der nicht gemessenen Störfaktoren, berücksichtigen. Es wird ein webbasiertes, benutzerfreundliches analytisches Rechenpaket entwickelt, um eine einfache Anwendung der vorgeschlagenen Methoden zu ermöglichen. Diese Entwicklungen werden: 1) sofort Methoden und Rechenwerkzeuge zur Bewertung der klinischen Wirksamkeit und zur Information über optimale ATS bereitstellen, 2) in naher Zukunft gemeinsame Entscheidungshilfen zur Identifizierung optimaler PCATS am Point-of-Care ermöglichen und 3) schließlich Ermöglichen Sie ein schnelles Lernsystem, das optimale PCATS ermöglicht. Diese Studie wird unmittelbare Auswirkungen auf Kinder und Interessenvertreter von JIA haben und langfristig weitreichende Auswirkungen auf viele chronisch kranke Patienten haben. Der erfolgreiche Abschluss dieses Projekts wird PCORI seiner Mission, „Menschen dabei zu helfen, fundiertere Gesundheitsentscheidungen zu treffen und die Gesundheitsversorgung und -ergebnisse zu verbessern“, deutlich näher bringen.