Strategie di trattamento adattative centrate sul paziente che utilizzano l'inferenza causale bayesiana

Durante l'assistenza clinica di routine, pazienti e medici si trovano spesso di fronte alle seguenti domande: "Date le mie (di mio figlio) risposte ai trattamenti precedenti, qual è la migliore opzione terapeutica per me (mio figlio)?" (da un paziente/genitore) e "Quale trattamento dovremmo raccomandare ai pazienti che non rispondono alla prima (o seconda) linea di trattamento?" (da un medico). Entrambe le domande sono al centro della ricerca sugli esiti centrati sul paziente e dell'assistenza clinica, tuttavia le risposte a queste domande sono seriamente ostacolate dalla mancanza di metodi analitici adeguati che tengano adeguatamente conto del fatto che i trattamenti, così come i determinanti di una decisione terapeutica, variare nel tempo durante il decorso della malattia. Caso in questione: nonostante molte opzioni terapeutiche, l'artrite idiopatica giovanile poliarticolare (pJIA) è spesso refrattaria e richiede migliori strategie di trattamento adattativo (ATS). Tre ATS sono state raccomandate da un gruppo di esperti per i pazienti con pJIA, ma necessitano di metodi di analisi adeguati per valutare e identificare una migliore ATS utilizzando dati osservazionali. Motivato dalle nostre domande incentrate sul paziente e rigorosamente progettato per valutare l'efficacia clinica delle strategie di trattamento adattativo centrato sul paziente (PCATS), lo sviluppo del metodo proposto riguarderà direttamente: "sviluppo e diffusione di metodi per un'analisi adeguata dei dati nei casi in cui il trattamento /l'esposizione varia nel tempo", un'area di interesse identificata da PCORI.

La realizzazione dello studio proposto fornirà metodi di inferenza causale bayesiana doppiamente necessari che tengono conto delle sfide dell'analisi di registri di grandi dimensioni e di cartelle cliniche elettroniche, tra cui l'incertezza del modello, le covariate di grandi dimensioni e i fattori confondenti non misurati. Sarà sviluppato un pacchetto analitico computazionale basato sul web per consentire una facile applicazione dei metodi proposti. Questi sviluppi: 1) offriranno immediatamente metodi e strumenti computazionali per valutare l'efficacia clinica e fornire informazioni su ATS ottimali, 2) nel prossimo futuro consentiranno strumenti decisionali condivisi per identificare PCATS ottimali presso il punto di cura e 3) infine consentire un sistema di apprendimento rapido che faciliterà PCATS ottimali. Questo studio avrà un impatto immediato sui bambini e sulle parti interessate dell'AIG e un ampio impatto a lungo termine su molti pazienti con malattie croniche. Il completamento con successo di questo progetto avvicinerà in modo significativo PCORI alla sua missione di aiutare "le persone a prendere decisioni sanitarie più informate e migliorare l'erogazione e i risultati dell'assistenza sanitaria".