- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02534077
Émulsion intraveineuse de graisse composée d'huile de poisson dans le traitement des lésions hépatiques induites par la nutrition parentérale chez les nourrissons
23 juillet 2024 mis à jour par: Pediatrix
Utilisation compassionnelle d'une émulsion intraveineuse de graisse composée d'huile de poisson dans le traitement des lésions hépatiques induites par la nutrition parentérale chez les nourrissons
Fournir un mécanisme permettant aux nourrissons gravement malades atteints de cholestase associée à la nutrition parentérale (NP) de recevoir Omegaven dans des situations d'utilisation compassionnelle pour lesquelles il n'existe pas de traitements alternatifs satisfaisants.
Aperçu de l'étude
Statut
Approuvé pour la commercialisation
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Utilisation compassionnelle
Type d'étude
Accès étendu
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Texas
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 semaines à 2 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Les nourrissons gravement malades avec soit un intestin court anatomique connu (plus de 50 % de l'intestin retiré) ou une dysmotilité sévère connue de l'intestin reflétant un intestin non fonctionnel similaire à l'intestin court anatomique se verront proposer Omegaven® lorsque leur bilirubine directe atteint 2 mg/ dL. Les nourrissons qui ne répondent pas aux critères ci-dessus d'intestin court anatomique ou dysfonctionnel seront autorisés à recevoir Omegaven® lorsque leur bilirubine directe atteindra 4 mg/dL. Les mesures qualifiantes de 2 mg/dL ou 4 mg/dL de bilirubine directe doivent être consécutives et obtenues à au moins 24 heures d'intervalle.
- Devrait nécessiter une nutrition intraveineuse pendant au moins 28 jours supplémentaires
Le patient doit avoir un échec documenté ou une inéligibilité aux traitements suivants pour prévenir la progression du PNALD :
- Réduction d'Intralipid® à 1 g/kg/jour
- Limiter les oligo-éléments dont le cuivre et le manganèse
- Initiation et utilisation de l'Ursodiol
- Cycle de nutrition parentérale
- Promotion de l'alimentation entérale
- Le consentement éclairé des parents doit être signé.
Critère d'exclusion:
- Avoir une maladie congénitale mortelle (par ex. Trisomie 13).
- Avoir des saignements cliniquement graves qui ne peuvent pas être gérés avec des mesures de routine.
- Avoir des preuves d'une hépatite virale ou d'une maladie hépatique primaire comme étiologie principale de leur cholestase.
- Avoir d'autres problèmes de santé tels que la survie est extrêmement improbable même si la cholestase du nourrisson s'améliore.
- A une septicémie positive à la culture
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: 1
Médicament : Omegaven
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Le traitement par Omegaven sera fourni à une dose de 1 g/kg/jour (par perfusion continue).
Omegaven sera perfusé par voie intraveineuse via un cathéter central ou périphérique en conjonction avec une nutrition parentérale.
Autres noms:
Le traitement sera administré aussi longtemps que l'enfant aura besoin de n'importe quel TPN ET aura une bilirubine conjuguée supérieure à 2 mg/dL pendant un maximum de 2 ans.
Si la bilirubine est inférieure à 2 mg/dL mais que l'enfant a encore besoin de TPN, l'Omegaven sera poursuivi jusqu'à ce que le nourrisson n'ait plus besoin de TPN.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Décès associé à une maladie du foie
Délai: Maximum 2 ans
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Les patients dont le décès est uniquement associé à une maladie du foie, à la période de prétraitement et au taux de croissance attendu.
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Maximum 2 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Transplantation hépatique
Délai: Maximum 2 ans
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Maximum 2 ans
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Croissance dans le temps déterminée par le poids en grammes.
Délai: Maximum 2 ans
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Maximum 2 ans
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Croissance dans le temps mesurée par la longueur en cm.
Délai: Maximum 2 ans
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Maximum 2 ans
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Croissance dans le temps mesurée par le tour de tête en cm.
Délai: Maximum 2 ans
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Maximum 2 ans
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Développement d'une carence en acides gras essentiels (AGE) mesurée par le rapport triène:tétraène chez les personnes ayant un statut NPO prolongé.
Délai: Maximum 2 ans
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Maximum 2 ans
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Hyperlipidémie mesurée par le taux de triglycérides
Délai: Maximum 2 ans
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Maximum 2 ans
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Bactériémie positive à la culture
Délai: Maximum 2 ans
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Calculez le nombre (taux total et quotidien) d'infections de la circulation sanguine avant le traitement, chez chaque bébé recevant Omegaven et comparez avec le taux précédent.
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Maximum 2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Kaashif Ahmad, MD, Pediatrix
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 août 2015
Achèvement primaire
1 avril 2019
Achèvement de l'étude
1 avril 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 juillet 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 août 2015
Première publication (Estimé)
27 août 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
26 juillet 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 juillet 2024
Dernière vérification
1 avril 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- WIRB Study# 1155515
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