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Dosage guidé par BAX 855 PK (PROPEL)

3 mai 2021 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Étude clinique de phase 3, prospective, randomisée et multicentrique comparant l'innocuité et l'efficacité du BAX 855 après une prophylaxie guidée par PK ciblant deux niveaux de FVIII différents chez des sujets atteints d'hémophilie A sévère

  1. Comparer l'efficacité et l'innocuité d'un traitement guidé par la pharmacocinétique (PK) avec le BAX 855 ciblant des taux de FVIII de 1 à 3 % et d'environ 10 % (8 à 12 %)
  2. Pour caractériser davantage les paramètres pharmacocinétiques (PK) et pharmacodynamiques (PD) du BAX 855

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

135

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10249
        • Hamophiliezentrum/Gerinnungssprechstunde
      • Leipzig, Allemagne, 04289
        • MVZ Labor Dr. Reising-Ackermann
    • Hessen
      • Mörfelden-Walldorf, Hessen, Allemagne, 65446
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Allemagne, 53127
        • Inst. f. Experimentelle Hamatologie u. Transfusionsmedizin
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Allemagne, 47051
        • Coagulation Research Centre GmbH
  • Australie
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australie, 4006
        • Royal Brisbane Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • The Perth Blood Institute
  • Bulgarie
      • Plovdiv, Bulgarie, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgarie, 1527
        • UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
      • Varna, Bulgarie, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD, Clinic of Clinical Hematology
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Espagne, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Espagne, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario a Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Espagne, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • France
      • Caen, France, 14003
        • CHU de Caen - Hôpital Côte de Nacre
      • Rouen, France, 76031
        • CHU Charles Nicolle
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, France, 06200
        • CHU Nice- Service hematologie
    • Finistere
      • Brest Cedex, Finistere, France, 29609
        • Hopital Morvan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, France, 35033
        • CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • University of Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1134
        • Magyar Honvedseg EK
      • Debrecen, Hongrie, 4032
        • DE OEC Belgyógyászati Int
      • Pecs, Hongrie, 7624
        • PTE AOK
  • Israël
      • Tel-Hashomer, Israël, 5262000
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italie
      • Catania, Italie, 90124
        • Presidio Osped. Ferrarotto
      • Milano, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Italie, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Torino, Italie, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza - Presidio Molinette
      • Vicenza, Italie, 36100
        • ULSS n. 6 "Vicenza"
    • Treviso
      • Castelfranco Veneto, Treviso, Italie, 31033
        • UOC Ematologia, Azienda ULSS 8 Asolo, Regione Veneto
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • Malaisie
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Melaka, Malaisie, 75400
        • Hospital Melaka
      • Pulau Pinang, Malaisie, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malaisie, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaisie, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, 0372
        • Oslo Universitetssykehus HF
  • Pologne
      • Lodz, Pologne, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Mikolaja Kopernika, Klinika Hematologii
      • Poznań, Pologne, 61-828
        • ALVAMED
      • Warszawa, Pologne, 02-776
        • Instytut Hematologii Ii Transfuzjologii
      • Wroclaw, Pologne, 50-367
        • SP Szpital Kliniczny Nr 1 we Wroclawiu
  • Roumanie
      • Brasov, Roumanie, 500365
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Brasov
      • Cluj Napoca, Roumanie, 400124
        • Institutul Oncologic ClNa.
  • Royaume-Uni
    • Avon
      • Bristol, Avon, Royaume-Uni, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Royaume-Uni, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Royaume-Uni, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
    • West Glamorgan
      • Cardiff, West Glamorgan, Royaume-Uni, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
      • Singapore, Singapour, 119074
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapour, 169608
        • Singapore General Hospital- Parent
  • Suisse
      • Zürich, Suisse, 8091
        • UniversitätsSpital Zürich
  • Suède
      • Gothenburg, Suède, S-41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Suède, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • Taïwan
      • Taichung, Taïwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taïwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taïwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Turquie
      • Adana, Turquie, 01130
        • Acibadem Hastanesi
      • Antalya, Turquie, 07070
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Turquie, 34098
        • Istanbul University
      • Izmir, Turquie, 35040
        • Ege University
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 1135
        • NChSH Okhmatdyt of MoHU Center of Children Oncohematology and Bone Marrow Transplantation
      • Kyiv, Ukraine, 4112
        • Kyiv CCH #9 Dept of Surgery City SPC of Diagnostics & Treatment of Patients with HP
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Poltava, Ukraine, 36011
        • M.V. Sklifosovskyi Poltava RCH Dept of Gematology HSEIU Ukrainian Medical Stomatological Academy
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • Arizona Hemophilia & Thrombosis Center, located within The University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University-ECC
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40504
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • University of Louisville KCPCRU
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198-5456
        • University of Nebraska Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Gulf States Hemophilia Centre
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

CRITÈRE D'INTÉGRATION:

  • Les participants passant d'une autre étude BAX 855 qui répondent à TOUS les critères suivants sont éligibles pour cette étude :

    1. Le participant a terminé la visite de fin d'étude d'une étude BAX 855 ou est en train de passer de l'étude de continuation Baxalta 261302 en cours.
    2. Le participant reçoit soit un traitement à la demande, soit un traitement prophylactique avec BAX 855 et a eu un taux de saignement annuel (ABR) ≥ 2 documenté et traité au cours des 12 derniers mois.
    3. Le participant est négatif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH-); ou VIH+ avec une maladie stable et un nombre de CD4+ ≥ 200 cellules/mm^3, tel que confirmé par le laboratoire central.
    4. Le participant est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.

  • Les participants nouvellement recrutés (c'est-à-dire ne faisant pas la transition d'une autre étude BAX 855), y compris les participants naïfs au BAX855 qui répondent à TOUS les critères suivants, sont éligibles pour cette étude :

    1. Le participant a une hémophilie A sévère (activité de coagulation du FVIII < 1 %) comme confirmé par le laboratoire central OU par une activité de coagulation du FVIII historiquement documentée réalisée par un laboratoire clinique certifié, éventuellement soutenue par une mutation du gène du FVIII compatible avec une hémophilie A sévère
    2. Le participant a déjà été traité avec des concentrés de FVIII dérivés du plasma ou du FVIII recombinant pendant ≥ 150 jours d'exposition documentés (ED)
    3. Le participant reçoit soit un traitement à la demande, soit un traitement prophylactique et a eu un taux de saignement annuel ≥ 2 documenté et traité au cours des 12 derniers mois.
    4. Le participant a un score de performance Karnofsky ≥ 60 lors de la sélection
    5. Le participant est séropositif ; ou VIH+ avec une maladie stable et un nombre de CD4+ ≥ 200 cellules/mm^3, tel que confirmé par le laboratoire central lors du dépistage
    6. Le participant est négatif pour le virus de l'hépatite C (VHC-) par anticorps (s'il est positif, des tests PCR supplémentaires seront effectués), comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage ; ou VHC+ avec hépatite chronique stable
    7. Si une femme en âge de procréer, la participante présente un test de grossesse urinaire négatif et accepte d'utiliser des mesures de contrôle des naissances adéquates pendant la durée de l'étude
    8. Le participant est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.

CRITÈRE D'EXCLUSION:

  • Les participants en transition d'une autre étude BAX 855 qui répondent à l'UN des critères suivants ne sont pas éligibles pour cette étude :

    1. Le participant a développé un anticorps inhibiteur confirmé contre le FVIII avec un titre ≥ 0,6 UB en utilisant la modification de Nijmegen du test Bethesda tel que déterminé au laboratoire central au cours de la précédente étude BAX 855.
    2. Le participant a reçu un diagnostic de défaut hémostatique acquis autre que l'hémophilie A.
    3. Le poids du participant est < 35 kg ou > 100 kg.
    4. Le nombre de plaquettes du participant est < 100 000/mL.
    5. Le participant a une fonction rénale anormale (créatinine sérique > 1,5 fois la limite supérieure de la normale).
    6. Le participant a une maladie hépatique active avec des niveaux d'alanine aminotransférase (ALT) et/ou d'aspartate aminotransférase (AST) ≥ 5 fois la limite supérieure de la normale.
    7. Le participant doit recevoir un médicament immunomodulateur systémique (par ex. corticoïdes à dose équivalente à l'hydrocortisone supérieure à 10 mg/j, ou à l'interféron α) autre qu'une chimiothérapie anti-rétrovirale pendant l'étude.
    8. Le participant a une maladie médicale, psychiatrique ou cognitive cliniquement significative, ou une consommation de drogues/d'alcool à des fins récréatives qui, de l'avis de l'investigateur, affecterait la sécurité ou la conformité du participant.
    9. Le participant envisage de participer à toute autre étude clinique au cours de l'étude.
    10. Le participant est membre de l'équipe menant cette étude ou est dans une relation de dépendance avec l'un des membres de l'équipe d'étude. Les relations de dépendance incluent les parents proches (c'est-à-dire les enfants, le partenaire/conjoint, les frères et sœurs, les parents) ainsi que les employés de l'investigateur ou le personnel du site menant l'étude.

Les participants nouvellement recrutés (c'est-à-dire ne faisant pas la transition d'une autre étude BAX 855) qui répondent à l'UN des critères suivants ne sont pas éligibles pour cette étude :

  1. Le participant a des anticorps inhibiteurs du FVIII détectables (≥ 0,6 UB en utilisant la modification de Nijmegen du test Bethesda) comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage.
  2. Le participant a des antécédents d'inhibiteurs confirmés du FVIII avec un titre ≥ 0,6 unités Bethesda (UB) (tel que déterminé par la modification de Nimègue du test Bethesda ou le test utilisé avec le seuil respectif dans le laboratoire local) à tout moment avant le dépistage .
  3. Le participant a reçu un diagnostic de défaut hémostatique héréditaire ou acquis autre que l'hémophilie A (par exemple, défaut qualitatif des plaquettes ou maladie de von Willebrand).
  4. Le poids du participant est < 35 kg ou > 100 kg.
  5. Le nombre de plaquettes du participant est < 100 000/mL.
  6. Le participant a une hypersensibilité connue aux protéines de souris ou de hamster, au PEG ou au Tween 80.
  7. Le participant a un dysfonctionnement hépatique chronique sévère [par exemple, ≥ 5 fois la limite supérieure de l'alanine aminotransférase (ALT) et/ou de l'aspartate aminotransférase (AST), comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage, ou un INR documenté > 1,5].
  8. Le participant a une insuffisance rénale sévère (créatinine sérique > 1,5 fois la limite supérieure de la normale).
  9. Le participant a utilisé actuellement ou récemment (< 30 jours) d'autres médicaments pégylés avant la participation à l'étude ou doit utiliser ces médicaments pendant la participation à l'étude.
  10. Le participant doit recevoir au cours de l'étude un médicament immunomodulateur systémique (par ex. corticoïdes à dose équivalente à l'hydrocortisone supérieure à 10 mg/j, ou à l'interféron α) autre qu'une chimiothérapie antirétrovirale.
  11. Le participant a participé à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription ou doit participer à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental au cours de cette étude.
  12. Le participant souffre d'une maladie médicale, psychiatrique ou cognitive ou d'une consommation de drogues/d'alcool à des fins récréatives qui, de l'avis de l'investigateur, affecterait la sécurité ou l'observance du participant.
  13. Le participant est membre de l'équipe menant cette étude ou est dans une relation de dépendance avec l'un des membres de l'équipe d'étude. Les relations de dépendance incluent les parents proches (c'est-à-dire les enfants, le partenaire/conjoint, les frères et sœurs, les parents) ainsi que les employés de l'investigateur ou le personnel du site menant l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Évaluation pharmacocinétique (PK) du BAX 855
Les participants subiront d'abord une évaluation pharmacocinétique (PK) initiale. À la suite de l'évaluation PK, les participants seront randomisés pour recevoir l'un des 2 schémas posologiques.
Biologique: Facteur VIII recombinant pégylé
Évaluation pharmacocinétique (PK)
Autres noms:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologique: Facteur VIII recombinant pégylé
Traitement standard
Autres noms:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologique: Facteur VIII recombinant pégylé
Traitement intensifié
Autres noms:
  • BAX 855
  • BAX855
Expérimental: FVIII creux cible 1-3 %
Bras de traitement standard - schéma posologique guidé par PK pour atteindre un creux de facteur VIII (FVIII) de 1 à 3 %
Biologique: Facteur VIII recombinant pégylé
Évaluation pharmacocinétique (PK)
Autres noms:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologique: Facteur VIII recombinant pégylé
Traitement standard
Autres noms:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologique: Facteur VIII recombinant pégylé
Traitement intensifié
Autres noms:
  • BAX 855
  • BAX855
Expérimental: FVIII creux cible 8-12 %
Bras de traitement intensifié - schéma posologique guidé par PK pour atteindre un creux de facteur VIII (FVIII) de 8 à 12 %
Biologique: Facteur VIII recombinant pégylé
Évaluation pharmacocinétique (PK)
Autres noms:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologique: Facteur VIII recombinant pégylé
Traitement standard
Autres noms:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologique: Facteur VIII recombinant pégylé
Traitement intensifié
Autres noms:
  • BAX 855
  • BAX855

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec un taux de saignement annualisé total (ABR) de zéro pendant les six mois suivants
Délai: Jour 183 à Jour 364 (6 mois)
Le taux de saignement annualisé a été déterminé en divisant le nombre de saignements par la période d'observation en années.
Jour 183 à Jour 364 (6 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisé total pour le deuxième semestre
Délai: Jour 183 à Jour 364 (6 mois)
Le taux de saignement annualisé a été déterminé en divisant le nombre de saignements par la période d'observation en années.
Jour 183 à Jour 364 (6 mois)
Taux annualisé de saignements spontanés pour le deuxième semestre
Délai: Jour 183 à Jour 364 (6 mois)
Le taux annualisé de saignements spontanés a été déterminé en divisant le nombre de saignements spontanés par la période d'observation en années. Un saignement était défini comme spontané s'il n'était pas lié à une blessure/un traumatisme.
Jour 183 à Jour 364 (6 mois)
Taux de saignement traumatique annualisé pour le deuxième semestre
Délai: Jour 183 à Jour 364 (6 mois)
Le taux annualisé de saignements traumatiques a été déterminé en divisant le nombre de saignements traumatiques par la période d'observation en années. Un saignement était défini comme traumatique s'il était lié à une blessure/un traumatisme.
Jour 183 à Jour 364 (6 mois)
Taux de saignement articulaire annualisé (AJBR) pour le deuxième semestre
Délai: Jour 183 à Jour 364 (6 mois)
Le taux annualisé de saignements articulaires a été déterminé en divisant le nombre de saignements articulaires par la période d'observation en années. Un saignement articulaire aigu comprend tout ou partie des éléments suivants : « aura », douleur, gonflement, chaleur de la peau au-dessus de l'articulation, diminution de l'amplitude des mouvements et difficulté à utiliser le membre par rapport à la valeur initiale ou perte de fonction.
Jour 183 à Jour 364 (6 mois)
Consommation totale ajustée au poids de BAX 855
Délai: Du début du traitement à l'étude jusqu'à 12 mois (fin ou fin)
La consommation totale ajustée en fonction du poids de BAX 855 a été rapportée.
Du début du traitement à l'étude jusqu'à 12 mois (fin ou fin)
Nombre d'épisodes hémorragiques : évaluation globale de l'efficacité hémostatique au nombre de perfusions
Délai: 8 heures après l'administration du médicament à l'étude
Le participant ou le soignant a évalué la réponse globale au traitement à l'aide d'une échelle d'évaluation de l'efficacité en 4 points comme étant excellente : soulagement complet de la douleur et cessation des signes objectifs de saignement après une seule perfusion et aucune perfusion supplémentaire n'est nécessaire pour contrôler le saignement ; Bon : soulagement définitif de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement après une seule perfusion et peut nécessiter plus d'une perfusion pour une résolution complète ; Passable : soulagement probable et/ou léger de la douleur et légère amélioration des signes de saignement après une seule perfusion et nécessitant plus d'une perfusion pour une résolution complète et Aucun : aucune amélioration ou aggravation de l'état.
8 heures après l'administration du médicament à l'étude
Nombre d'épisodes hémorragiques : évaluation globale de l'efficacité hémostatique à la résolution du saignement
Délai: Du début du traitement à l'étude jusqu'à la résolution du saignement (jusqu'à 12 mois)
Le participant ou le soignant a évalué la réponse globale au traitement à l'aide d'une échelle d'évaluation de l'efficacité en 4 points comme étant excellente : soulagement complet de la douleur et cessation des signes objectifs de saignement après une seule perfusion et aucune perfusion supplémentaire n'est nécessaire pour contrôler le saignement ; Bon : soulagement définitif de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement après une seule perfusion et peut nécessiter plus d'une perfusion pour une résolution complète ; Passable : soulagement probable et/ou léger de la douleur et légère amélioration des signes de saignement après une seule perfusion et nécessitant plus d'une perfusion pour une résolution complète et Aucun : aucune amélioration ou aggravation de l'état.
Du début du traitement à l'étude jusqu'à la résolution du saignement (jusqu'à 12 mois)
Traitement des épisodes hémorragiques : nombre de perfusions de BAX 855 par épisode hémorragique requis jusqu'à la résolution de l'hémorragie
Délai: Du début du traitement à l'étude jusqu'à 12 mois (fin ou fin)
Les perfusions de BAX 855 nécessaires jusqu'à la résolution du saignement ont été signalées.
Du début du traitement à l'étude jusqu'à 12 mois (fin ou fin)
Changement par rapport à la ligne de base du score de santé articulaire de l'hémophilie (HJHS) - Score total
Délai: Base de référence, mois 12
Le HJHS a été évalué sur la base des composants suivants des articulations du coude, du genou et de la cheville : gonflement, durée du gonflement, atrophie musculaire, crépitation au mouvement, perte de flexion, perte d'extension, douleurs articulaires et force, ainsi qu'une évaluation de l'état global démarche. Le HJHS est un outil de notation validé en 11 points basé sur une évaluation radiologique et clinique, sensible pour détecter les signes précoces et les changements mineurs. HJHS va de 0 à 124. Des valeurs plus élevées dans le HJHS représentent une situation pire pour le participant.
Base de référence, mois 12
Nombre de participants avec des cotes d'efficacité hémostatique pour le traitement BAX 855 des saignements opératoires
Délai: Jour 0 jusqu'à la sortie ou 14 jours après la chirurgie
Le participant ou le soignant a évalué la réponse globale au traitement à l'aide d'une échelle d'évaluation de l'efficacité en 4 points comme étant excellente : soulagement complet de la douleur et cessation des signes objectifs de saignement après une seule perfusion et aucune perfusion supplémentaire n'est nécessaire pour contrôler le saignement ; Bon : soulagement définitif de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement après une seule perfusion et peut nécessiter plus d'une perfusion pour une résolution complète ; Passable : soulagement probable et/ou léger de la douleur et légère amélioration des signes de saignement après une seule perfusion et nécessitant plus d'une perfusion pour une résolution complète et Aucun : aucune amélioration ou aggravation de l'état. L'efficacité hémostatique a été évaluée en peropératoire (du début à la fin de l'intervention), en postopératoire (de la fin de l'intervention jusqu'à 24 h après l'intervention) et en périopératoire (du début de l'intervention à la sortie de l'hôpital du participant ou 14 jours après l'achèvement de la procédure ; selon la première éventualité).
Jour 0 jusqu'à la sortie ou 14 jours après la chirurgie
Perte de sang par participant en cas de chirurgie
Délai: Jour 0 jusqu'à la sortie ou 14 jours après la chirurgie
La perte de sang peropératoire a été mesurée en déterminant le volume de sang et de liquide retiré par aspiration dans le récipient de collecte (boîte à déchets et/ou économiseur de cellules) et la perte de sang estimée dans les écouvillons et les serviettes pendant la procédure, selon le dossier de l'anesthésiste. En postopératoire, la perte de sang a été déterminée par le volume de drainage collecté, qui consistait principalement en liquide de drainage par aspiration ou par gravité, selon le cas. Dans les cas où aucun drain n'était présent, la perte de sang a été déterminée par le jugement clinique du chirurgien, selon le cas, ou inscrite comme « non disponible ». La perte de sang a été évaluée en peropératoire (du début à la fin de l'intervention), en postopératoire (de la fin de l'intervention jusqu'à 24 h après l'intervention) et en périopératoire (du début de l'intervention à la sortie du participant de l'hôpital ou 14 jours après l'achèvement de la procédure ; selon la première éventualité).
Jour 0 jusqu'à la sortie ou 14 jours après la chirurgie
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du début du traitement à l'étude jusqu'à 12 mois (fin ou fin)
Un EI était tout signe défavorable et non intentionnel (résultat de laboratoire anormal), symptôme (éruption cutanée, douleur, inconfort, fièvre, étourdissements, etc.), maladie (péritonite, bactériémie, etc.) ou résultat de décès temporairement associé à l'utilisation d'un produit expérimental (IP), qu'il soit ou non considéré comme ayant un lien de causalité avec l'IP. Un EIG a été défini comme un événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose, répondait à un ou plusieurs des critères suivants : l'issue était fatale/entraînait la mort, mettait la vie en danger, nécessitait une hospitalisation ou avait entraîné la prolongation d'une hospitalisation existante, avait entraîné une invalidité/incapacité persistante ou importante, était une anomalie congénitale/malformation congénitale, était un événement médicalement important qui n'a pas immédiatement mis la vie en danger ou entraîné la mort ou nécessité une hospitalisation, mais a mis en danger le participant ou a nécessité une intervention médicale ou chirurgicale pour prévenir l'un des événements ci-dessus résultats.
Du début du traitement à l'étude jusqu'à 12 mois (fin ou fin)
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs des signes vitaux signalés comme événements indésirables liés au traitement
Délai: Du début du traitement à l'étude jusqu'à 12 mois (fin ou fin)
Les signes vitaux comprenaient la tension artérielle systolique et diastolique, le pouls, la fréquence respiratoire, la température corporelle.
Du début du traitement à l'étude jusqu'à 12 mois (fin ou fin)
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire clinique signalés comme événements indésirables liés au traitement
Délai: Du début du traitement à l'étude jusqu'à 12 mois (fin ou fin)
Les évaluations de laboratoire clinique comprenaient la chimie clinique, l'hématologie, le panel lipidique, la génétique, les lymphocytes T, les lymphocytes B et les cellules NK (TBNK) et la sérologie virale.
Du début du traitement à l'étude jusqu'à 12 mois (fin ou fin)
Nombre de participants avec des anticorps inhibiteurs positifs et des anticorps de liaison au facteur VIII (FVIII), au BAX 855, au polyéthylène glycol (PEG) et à la protéine d'ovaire de hamster chinois (CHO)
Délai: Du début du traitement à l'étude jusqu'à 12 mois (fin ou fin)
Les anticorps inhibiteurs positifs et les anticorps de liaison au facteur VIII (FVIII), au BAX 855, au polyéthylène glycol (PEG) et à la protéine d'ovaire de hamster chinois (CHO) ont été rapportés ici.
Du début du traitement à l'étude jusqu'à 12 mois (fin ou fin)
Changement par rapport à la ligne de base des scores de la composante physique (PCS) de l'enquête sur la santé du formulaire court-36 (SF-36)
Délai: Baseline, Mois 12 (achèvement ou résiliation)
Short Form (36) Health Survey (SF-36) est un instrument générique validé de 36 items sur la qualité de vie liée à la santé (HR QoL). PCS est une échelle récapitulative des dimensions du fonctionnement physique, du rôle physique, de la douleur corporelle et de la santé générale. Le score du composant est normalisé par rapport à une population standard. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs.
Baseline, Mois 12 (achèvement ou résiliation)
Zone sous la concentration plasmatique du BAX 855 de zéro à l'infini (AUC0-inf)
Délai: Pré-infusion, 15 à 30 minutes, 3, 8, 24, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
L'aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps du temps 0 à l'infini du BAX 855 a été rapportée.
Pré-infusion, 15 à 30 minutes, 3, 8, 24, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Récupération incrémentielle (IR) à la concentration plasmatique maximale (Cmax) du BAX 855
Délai: Pré-infusion, 15 à 30 minutes, 3, 8, 24, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
IR à Cmax de BAX 855 ont été signalés.
Pré-infusion, 15 à 30 minutes, 3, 8, 24, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Demi-vie plasmatique (T1/2) du BAX 855
Délai: Pré-infusion, 15 à 30 minutes, 3, 8, 24, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
T1/2 de BAX 855 dans le plasma ont été rapportés.
Pré-infusion, 15 à 30 minutes, 3, 8, 24, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Temps de séjour moyen (MRT) du BAX 855
Délai: Pré-infusion, 15 à 30 minutes, 3, 8, 24, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
MRT de BAX 855 ont été signalés.
Pré-infusion, 15 à 30 minutes, 3, 8, 24, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Concentration plasmatique maximale (Cmax) de BAX 855
Délai: Pré-infusion, 15 à 30 minutes, 3, 8, 24, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Cmax de BAX 855 ont été signalés.
Pré-infusion, 15 à 30 minutes, 3, 8, 24, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Temps jusqu'à la concentration maximale de BAX 855 dans le plasma (Tmax)
Délai: Pré-infusion, 15 à 30 minutes, 3, 8, 24, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Tmax de BAX 855 ont été rapportés.
Pré-infusion, 15 à 30 minutes, 3, 8, 24, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Dégagement corporel total (CL) du BAX 855
Délai: Pré-infusion, 15 à 30 minutes, 3, 8, 24, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
La clairance corporelle totale du BAX 855 du sang par les reins a été rapportée.
Pré-infusion, 15 à 30 minutes, 3, 8, 24, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss)
Délai: Pré-infusion, 15 à 30 minutes, 3, 8, 24, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le volume de distribution a été défini comme le volume théorique dans lequel la quantité totale de médicament était uniformément distribuée pour produire la concentration sanguine souhaitée d'un médicament. Vss est le volume de distribution apparent à l'état d'équilibre.
Pré-infusion, 15 à 30 minutes, 3, 8, 24, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Récupération incrémentielle (IR) au fil du temps
Délai: Baseline, Mois 3, 6, 7.5, 9, 10.5, 12 (Achèvement ou résiliation)
La récupération incrémentielle a été calculée par incrément de BAX 855 (UI/dL) / dose de BAX 855 (UI/kg).
Baseline, Mois 3, 6, 7.5, 9, 10.5, 12 (Achèvement ou résiliation)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baxalta now part of Shire

Collaborateurs

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 novembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

5 août 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

5 août 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 octobre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 octobre 2015

Première publication (Estimation)

26 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mai 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 261303
  • 2014-005477-37 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (afin de respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche dans le cadre d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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