Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

BAX 855 Dozowanie sterowane PK (PROPEL)

3 maja 2021 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

Faza 3, prospektywne, randomizowane, wieloośrodkowe badanie kliniczne porównujące bezpieczeństwo i skuteczność BAX 855 po zastosowaniu profilaktyki PK ukierunkowanej na dwa różne minimalne poziomy czynnika VIII u pacjentów z ciężką hemofilią A

  1. Porównanie skuteczności i bezpieczeństwa leczenia opartego na farmakokinetyce (PK) za pomocą BAX 855 ukierunkowanego na minimalne poziomy FVIII wynoszące 1-3% i około 10% (8-12%)
  2. Dalsza charakterystyka parametrów farmakokinetycznych (PK) i farmakodynamicznych (PD) BAX 855

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

135

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4006
        • Royal Brisbane Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • The Perth Blood Institute
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bułgaria, 1527
        • UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
      • Varna, Bułgaria, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD, Clinic of Clinical Hematology
  • Francja
      • Caen, Francja, 14003
        • CHU de Caen - Hopital Cote de Nacre
      • Rouen, Francja, 76031
        • CHU Charles Nicolle
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Francja, 06200
        • CHU Nice- Service hematologie
    • Finistere
      • Brest Cedex, Finistere, Francja, 29609
        • Hôpital Morvan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francja, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Hiszpania, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Hiszpania, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • University of Hong Kong
      • Shatin, Hongkong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01130
        • Acibadem Hastanesi
      • Antalya, Indyk, 07070
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Indyk, 34098
        • Istanbul University
      • Izmir, Indyk, 35040
        • Ege University
  • Izrael
      • Tel-Hashomer, Izrael, 5262000
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Malezja
      • Kuala Lumpur, Malezja, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Melaka, Malezja, 75400
        • Hospital Melaka
      • Pulau Pinang, Malezja, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malezja, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malezja, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10249
        • Hamophiliezentrum/Gerinnungssprechstunde
      • Leipzig, Niemcy, 04289
        • MVZ Labor Dr. Reising-Ackermann
    • Hessen
      • Mörfelden-Walldorf, Hessen, Niemcy, 65446
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Niemcy, 53127
        • Inst. f. Experimentelle Hamatologie u. Transfusionsmedizin
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Niemcy, 47051
        • Coagulation Research Centre GmbH
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0372
        • Oslo Universitetssykehus HF
  • Polska
      • Lodz, Polska, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Mikolaja Kopernika, Klinika Hematologii
      • Poznań, Polska, 61-828
        • ALVAMED
      • Warszawa, Polska, 02-776
        • Instytut Hematologii Ii Transfuzjologii
      • Wroclaw, Polska, 50-367
        • SP Szpital Kliniczny Nr 1 we Wroclawiu
  • Rumunia
      • Brasov, Rumunia, 500365
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Brasov
      • Cluj Napoca, Rumunia, 400124
        • Institutul Oncologic ClNa.
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Singapore General Hospital- Parent
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Arizona Hemophilia & Thrombosis Center, located within The University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University-ECC
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40504
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville KCPCRU
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-5456
        • University of Nebraska Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Gulf States Hemophilia Centre
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • University of Washington
  • Szwajcaria
      • Zürich, Szwajcaria, 8091
        • Universitatsspital Zurich
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, S-41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Szwecja, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Tajwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Tajwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 1135
        • NChSH Okhmatdyt of MoHU Center of Children Oncohematology and Bone Marrow Transplantation
      • Kyiv, Ukraina, 4112
        • Kyiv CCH #9 Dept of Surgery City SPC of Diagnostics & Treatment of Patients with HP
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Poltava, Ukraina, 36011
        • M.V. Sklifosovskyi Poltava RCH Dept of Gematology HSEIU Ukrainian Medical Stomatological Academy
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1134
        • Magyar Honvedseg EK
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • DE OEC Belgyógyászati Int
      • Pecs, Węgry, 7624
        • PTE AOK
  • Włochy
      • Catania, Włochy, 90124
        • Presidio Osped. Ferrarotto
      • Milano, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Włochy, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Torino, Włochy, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza - Presidio Molinette
      • Vicenza, Włochy, 36100
        • ULSS n. 6 "Vicenza"
    • Treviso
      • Castelfranco Veneto, Treviso, Włochy, 31033
        • UOC Ematologia, Azienda ULSS 8 Asolo, Regione Veneto
  • Zjednoczone Królestwo
    • Avon
      • Bristol, Avon, Zjednoczone Królestwo, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Zjednoczone Królestwo, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
    • West Glamorgan
      • Cardiff, West Glamorgan, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA:

  • Do tego badania kwalifikują się uczestnicy przechodzący z innego badania BAX 855, którzy spełniają WSZYSTKIE poniższe kryteria:

    1. Uczestnik ukończył wizytę końcową badania BAX 855 lub przechodzi z trwającego badania kontynuacyjnego Baxalta 261302.
    2. Uczestnik otrzymuje leczenie na żądanie lub leczenie profilaktyczne za pomocą BAX 855 i miał udokumentowany roczny wskaźnik krwawień (ABR) ≥ 2 i był leczony w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
    3. Uczestnik nie jest zakażony ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV-); lub HIV+ ze stabilną chorobą i liczbą CD4+ ≥ 200 komórek/mm^3, potwierdzoną przez laboratorium centralne.
    4. Uczestnik jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu.

  • Nowo rekrutowani uczestnicy (tj. nieprzechodzący z innego badania BAX 855), w tym uczestnicy nieleczeni BAX855, którzy spełniają WSZYSTKIE poniższe kryteria, kwalifikują się do tego badania:

    1. Uczestnik ma ciężką hemofilię A (aktywność krzepnięcia FVIII < 1%), potwierdzoną przez laboratorium centralne LUB historycznie udokumentowaną aktywność krzepnięcia FVIII przeprowadzoną przez certyfikowane laboratorium kliniczne, opcjonalnie popartą mutacją genu FVIII odpowiadającą ciężkiej hemofilii A
    2. Uczestnik był wcześniej leczony koncentratami FVIII pochodzącymi z osocza lub rekombinowanym FVIII przez ≥ 150 udokumentowanych dni ekspozycji (ED)
    3. Uczestnik otrzymuje leczenie na żądanie lub leczenie profilaktyczne i miał udokumentowany roczny wskaźnik krwawień ≥ 2 i był leczony w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
    4. Uczestnik ma wynik wydajności Karnofsky'ego ≥ 60 podczas badania przesiewowego
    5. Uczestnik jest nosicielem wirusa HIV; lub HIV+ ze stabilną chorobą i liczbą CD4+ ≥ 200 komórek/mm^3, potwierdzoną przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych
    6. Uczestnik ma ujemny wynik badania na obecność wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV-) (jeśli jest pozytywny, zostaną przeprowadzone dodatkowe testy PCR), co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych; lub HCV+ z przewlekłym stabilnym zapaleniem wątroby
    7. Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym, uczestnik przedstawia negatywny wynik testu ciążowego z moczu i wyraża zgodę na zastosowanie odpowiednich środków kontroli urodzeń na czas trwania badania
    8. Uczestnik jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  • Uczestnicy przechodzący z innego badania BAX 855, którzy spełniają DOWOLNE z poniższych kryteriów, nie kwalifikują się do tego badania:

    1. Uczestnik wytworzył potwierdzone przeciwciało hamujące FVIII o mianie ≥ 0,6 BU, stosując modyfikację Nijmegen testu Bethesda, jak określono w laboratorium centralnym podczas poprzedniego badania BAX 855.
    2. U uczestnika zdiagnozowano nabytą wadę hemostatyczną inną niż hemofilia A.
    3. Waga uczestnika < 35 kg lub > 100 kg.
    4. Liczba płytek krwi uczestnika wynosi < 100 000/ml.
    5. Uczestnik ma nieprawidłową czynność nerek (stężenie kreatyniny w surowicy > 1,5-krotność górnej granicy normy).
    6. Uczestnik ma czynną chorobę wątroby z poziomem aminotransferazy alaninowej (ALT) i/lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) ≥ 5 razy powyżej górnej granicy normy.
    7. Uczestnik ma otrzymać ogólnoustrojowy lek immunomodulujący (np. kortykosteroidy w dawce równoważnej hydrokortyzonowi większej niż 10 mg/dobę lub α-interferon) inne niż chemioterapia przeciwretrowirusowa podczas badania.
    8. Uczestnik cierpi na klinicznie istotną chorobę medyczną, psychiatryczną lub poznawczą albo używa narkotyków/alkoholu rekreacyjnie, co w opinii badacza mogłoby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub jego przestrzeganie.
    9. Uczestnik planuje wziąć udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym w trakcie trwania badania.
    10. Uczestnik jest członkiem zespołu prowadzącego to badanie lub pozostaje w związku zależnym z jednym z członków zespołu badawczego. Zależne związki obejmują bliskich krewnych (tj. dzieci, partnera/małżonka, rodzeństwo, rodziców), a także pracowników badacza lub personelu ośrodka prowadzącego badanie.

Nowo rekrutowani uczestnicy (tj. nieprzechodzący z innego badania BAX 855), którzy spełniają DOWOLNE z poniższych kryteriów, nie kwalifikują się do tego badania:

  1. Uczestnik ma wykrywalne przeciwciała hamujące FVIII (≥ 0,6 BU przy użyciu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda), co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych.
  2. Uczestnik ma historię potwierdzonych inhibitorów FVIII o mianie ≥ 0,6 jednostek Bethesda (BU) (co określono za pomocą modyfikacji Nijmegen testu Bethesda lub testu zastosowanego z odpowiednim punktem odcięcia w lokalnym laboratorium) w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym .
  3. U uczestnika zdiagnozowano wrodzony lub nabyty defekt hemostatyczny inny niż hemofilia A (np. jakościowy defekt płytek krwi lub choroba von Willebranda).
  4. Waga uczestnika < 35 kg lub > 100 kg.
  5. Liczba płytek krwi uczestnika wynosi < 100 000/ml.
  6. Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na białka myszy lub chomika, PEG lub Tween 80.
  7. Uczestnik ma ciężką przewlekłą dysfunkcję wątroby [np. ≥ 5-krotność górnej granicy normy aminotransferazy alaninowej (ALT) i/lub aminotransferazy asparaginianowej (AST), co zostało potwierdzone przez centralne laboratorium podczas badań przesiewowych, lub udokumentowany INR > 1,5].
  8. Uczestnik ma ciężkie zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy > 1,5-krotność górnej granicy normy).
  9. Uczestnik obecnie lub niedawno (< 30 dni) stosował inne leki pegylowane przed udziałem w badaniu lub planuje stosować takie leki podczas udziału w badaniu.
  10. W trakcie badania uczestnik ma otrzymać ogólnoustrojowy lek immunomodulujący (np. kortykosteroidy w dawce równoważnej hydrokortyzonowi większej niż 10 mg/dobę lub α-interferon) inne niż chemioterapia przeciwretrowirusowa.
  11. Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym obejmującym IP lub badane urządzenie w ciągu 30 dni przed rejestracją lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym obejmującym IP lub badane urządzenie w trakcie tego badania.
  12. Uczestnik cierpi na chorobę medyczną, psychiatryczną lub poznawczą albo używa narkotyków/alkoholu rekreacyjnie, co w opinii badacza mogłoby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub przestrzeganie zasad.
  13. Uczestnik jest członkiem zespołu prowadzącego to badanie lub pozostaje w związku zależnym z jednym z członków zespołu badawczego. Zależne związki obejmują bliskich krewnych (tj. dzieci, partnera/małżonka, rodzeństwo, rodziców), a także pracowników badacza lub personelu ośrodka prowadzącego badanie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ocena farmakokinetyczna (PK) BAX 855
Uczestnicy zostaną najpierw poddani wstępnej ocenie farmakokinetycznej (PK). Po ocenie PK uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednego z 2 schematów dawkowania.
Biologiczny: PEGylowany rekombinowany czynnik VIII
Ocena farmakokinetyki (PK).
Inne nazwy:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologiczny: PEGylowany rekombinowany czynnik VIII
Standardowe leczenie
Inne nazwy:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologiczny: PEGylowany rekombinowany czynnik VIII
Zintensyfikowany zabieg
Inne nazwy:
  • BAX 855
  • BAX855
Eksperymentalny: Minimalny cel FVIII 1-3%
Ramię leczenia standardowego — schemat dawkowania oparty na farmakokinetyce w celu osiągnięcia minimalnego stężenia czynnika VIII (FVIII) na poziomie 1-3%
Biologiczny: PEGylowany rekombinowany czynnik VIII
Ocena farmakokinetyki (PK).
Inne nazwy:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologiczny: PEGylowany rekombinowany czynnik VIII
Standardowe leczenie
Inne nazwy:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologiczny: PEGylowany rekombinowany czynnik VIII
Zintensyfikowany zabieg
Inne nazwy:
  • BAX 855
  • BAX855
Eksperymentalny: Docelowy poziom FVIII 8-12%
Ramię leczenia intensywnego — schemat dawkowania oparty na farmakokinetyce w celu osiągnięcia minimalnego stężenia czynnika VIII (FVIII) na poziomie 8–12%
Biologiczny: PEGylowany rekombinowany czynnik VIII
Ocena farmakokinetyki (PK).
Inne nazwy:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologiczny: PEGylowany rekombinowany czynnik VIII
Standardowe leczenie
Inne nazwy:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologiczny: PEGylowany rekombinowany czynnik VIII
Zintensyfikowany zabieg
Inne nazwy:
  • BAX 855
  • BAX855

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z całkowitym rocznym wskaźnikiem krwawień (ABR) równym zero przez drugie sześć miesięcy
Ramy czasowe: Dzień 183 do dnia 364 (6 miesięcy)
Roczną częstość krwawień określono dzieląc liczbę krwawień przez okres obserwacji w latach.
Dzień 183 do dnia 364 (6 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity roczny wskaźnik krwawień za drugie sześć miesięcy
Ramy czasowe: Dzień 183 do dnia 364 (6 miesięcy)
Roczną częstość krwawień określono dzieląc liczbę krwawień przez okres obserwacji w latach.
Dzień 183 do dnia 364 (6 miesięcy)
Roczny wskaźnik samoistnych krwawień w drugim półroczu
Ramy czasowe: Dzień 183 do dnia 364 (6 miesięcy)
Roczną częstość spontanicznych krwawień określono dzieląc liczbę samoistnych krwawień przez okres obserwacji w latach. Krwawienie definiowano jako samoistne, jeśli nie było związane z urazem/urazem.
Dzień 183 do dnia 364 (6 miesięcy)
Roczny wskaźnik krwawień pourazowych w drugim półroczu
Ramy czasowe: Dzień 183 do dnia 364 (6 miesięcy)
Roczną częstość krwawień pourazowych określono dzieląc liczbę krwawień pourazowych przez okres obserwacji w latach. Krwawienie definiowano jako traumatyczne, jeśli było związane z urazem/urazem.
Dzień 183 do dnia 364 (6 miesięcy)
Roczny wskaźnik krwawień do stawów (AJBR) w drugim półroczu
Ramy czasowe: Dzień 183 do dnia 364 (6 miesięcy)
Roczną częstość krwawień do stawów określono dzieląc liczbę krwawień do stawów przez okres obserwacji w latach. Ostre krwawienie do stawu obejmuje niektóre lub wszystkie z następujących objawów: „aura”, ból, obrzęk, ciepło skóry nad stawem, zmniejszony zakres ruchu i trudności w używaniu kończyny w porównaniu z wartościami wyjściowymi lub utrata funkcji.
Dzień 183 do dnia 364 (6 miesięcy)
Całkowite skorygowane o masę zużycie BAX 855
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 12 miesięcy (zakończenie lub zakończenie)
Zgłoszono całkowite skorygowane o masę spożycie BAX 855.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 12 miesięcy (zakończenie lub zakończenie)
Liczba epizodów krwawienia: ogólna ocena skuteczności hemostatycznej przy liczbie infuzji
Ramy czasowe: 8 godzin po podaniu badanego leku
Uczestnik lub opiekun ocenił ogólną odpowiedź na leczenie za pomocą 4-punktowej skali oceny skuteczności jako Doskonała: Pełne ustąpienie bólu i ustanie obiektywnych objawów krwawienia po pojedynczym wlewie i nie jest wymagany żaden dodatkowy wlew do opanowania krwawienia; Dobrze: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia po pojedynczym wlewie i prawdopodobnie wymaga więcej niż 1 wlewu do całkowitego ustąpienia; Dostateczny: Prawdopodobne i/lub nieznaczne złagodzenie bólu i nieznaczna poprawa objawów krwawienia po pojedynczym wlewie i wymaga więcej niż 1 wlewu do całkowitego ustąpienia oraz Brak: Brak poprawy lub pogorszenie stanu.
8 godzin po podaniu badanego leku
Liczba epizodów krwawienia: ogólna ocena skuteczności hemostatycznej przy ustąpieniu krwawienia
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do ustąpienia krwawienia (do 12 miesięcy)
Uczestnik lub opiekun ocenił ogólną odpowiedź na leczenie za pomocą 4-punktowej skali oceny skuteczności jako Doskonała: Pełne ustąpienie bólu i ustanie obiektywnych objawów krwawienia po pojedynczym wlewie i nie jest wymagany żaden dodatkowy wlew do opanowania krwawienia; Dobrze: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia po pojedynczym wlewie i prawdopodobnie wymaga więcej niż 1 wlewu do całkowitego ustąpienia; Dostateczny: Prawdopodobne i/lub nieznaczne złagodzenie bólu i nieznaczna poprawa objawów krwawienia po pojedynczym wlewie i wymaga więcej niż 1 wlewu do całkowitego ustąpienia oraz Brak: Brak poprawy lub pogorszenie stanu.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do ustąpienia krwawienia (do 12 miesięcy)
Leczenie epizodów krwawienia: liczba infuzji BAX 855 na epizod krwawienia wymagana do ustąpienia krwawienia
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 12 miesięcy (zakończenie lub zakończenie)
Zgłoszono infuzje BAX 855, które były wymagane do ustąpienia krwawienia.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 12 miesięcy (zakończenie lub zakończenie)
Zmiana od wartości początkowej w ocenie ogólnego stanu zdrowia stawów w przypadku hemofilii (HJHS) — całkowity wynik
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
HJHS oceniano na podstawie następujących składowych stawów łokciowych, kolanowych i skokowych: obrzęk, czas trwania obrzęku, zanik mięśni, trzeszczenie podczas ruchu, utrata zgięcia, utrata wyprostu, ból stawów i siła, wraz z oceną globalnego chód. HJHS jest zatwierdzonym 11-punktowym narzędziem oceniającym opartym na ocenie radiologicznej i klinicznej, czułym na wykrywanie wczesnych objawów i drobnych zmian. HJHS mieści się w zakresie od 0 do 124. Wyższe wartości w HJHS oznaczają gorszą sytuację uczestnika.
Wartość bazowa, miesiąc 12
Liczba uczestników z oceną skuteczności hemostatycznej leczenia krwawień operacyjnych metodą BAX 855
Ramy czasowe: Dzień 0 do wypisu ze szpitala lub 14 dni po operacji
Uczestnik lub opiekun ocenił ogólną odpowiedź na leczenie za pomocą 4-punktowej skali oceny skuteczności jako Doskonała: Pełne ustąpienie bólu i ustanie obiektywnych objawów krwawienia po pojedynczym wlewie i nie jest wymagany żaden dodatkowy wlew do opanowania krwawienia; Dobrze: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia po pojedynczym wlewie i prawdopodobnie wymaga więcej niż 1 wlewu do całkowitego ustąpienia; Dostateczny: Prawdopodobne i/lub nieznaczne złagodzenie bólu i nieznaczna poprawa objawów krwawienia po pojedynczym wlewie i wymaga więcej niż 1 wlewu do całkowitego ustąpienia oraz Brak: Brak poprawy lub pogorszenie stanu. Skuteczność hemostazy oceniano śródoperacyjnie (od początku do końca zabiegu), pooperacyjnie (od zakończenia zabiegu do 24 godzin po zabiegu) i okołooperacyjnie (od początku zabiegu do wypisu ze szpitala lub 14 dni po zabiegu) po zakończeniu procedury; w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej).
Dzień 0 do wypisu ze szpitala lub 14 dni po operacji
Utrata krwi na uczestnika w przypadku zabiegu chirurgicznego
Ramy czasowe: Dzień 0 do wypisu ze szpitala lub 14 dni po operacji
Śródoperacyjną utratę krwi mierzono, określając objętość krwi i płynu usuwanego przez odsysanie do pojemnika na odpady (pojemnik na odpady i/lub pojemnik na komórki) oraz szacowaną utratę krwi do wymazów i ręczników podczas zabiegu, zgodnie z zapisem anestezjologa. Utratę krwi po operacji określono na podstawie zebranej objętości drenażu, która składała się głównie z płynu drenującego drogą próżniową lub grawitacyjną, zależnie od przypadku. W przypadkach, w których nie było drenażu, utratę krwi określano na podstawie oceny klinicznej chirurga, stosownie do przypadku, lub wpisywano jako „niedostępne”. Utratę krwi oceniano śródoperacyjnie (od początku do końca zabiegu), pooperacyjnie (od zakończenia zabiegu do 24 h po zabiegu) i okołooperacyjnie (od początku zabiegu do wypisu ze szpitala lub 14 dni po zabiegu). po zakończeniu procedury; w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej).
Dzień 0 do wypisu ze szpitala lub 14 dni po operacji
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 12 miesięcy (zakończenie lub zakończenie)
AE to jakikolwiek niekorzystny i niezamierzony objaw (nieprawidłowy wynik badań laboratoryjnych), objaw (wysypka, ból, dyskomfort, gorączka, zawroty głowy itp.), choroba (zapalenie otrzewnej, bakteriemia itp.) lub wynik zgonu czasowo związany ze stosowaniem badanego produktu (IP), bez względu na to, czy został uznany za związek przyczynowo-skutkowy z OD. SAE zdefiniowano jako nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spełniało jedno lub więcej z następujących kryteriów: zakończyło się zgonem/spowodowało zgon, zagrożenie życia, wymagało hospitalizacji pacjenta w szpitalu lub spowodowało przedłużenie istniejącej hospitalizacji, skutkowało trwała lub znaczna niepełnosprawność/niesprawność, była wadą wrodzoną/wadą wrodzoną, była medycznie ważnym zdarzeniem, które nie zagrażało bezpośrednio życiu lub nie skutkowało śmiercią lub wymagało hospitalizacji, ale zagrażało uczestnikowi lub wymagało interwencji medycznej lub chirurgicznej w celu zapobieżenia któremukolwiek z powyższych wyniki.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 12 miesięcy (zakończenie lub zakończenie)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów życiowych zgłoszonymi jako zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 12 miesięcy (zakończenie lub zakończenie)
Oznaki życiowe obejmowały skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi, częstość tętna, częstość oddechów, temperaturę ciała.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 12 miesięcy (zakończenie lub zakończenie)
Liczba uczestników, u których wystąpiły istotne klinicznie zmiany parametrów laboratoryjnych, zgłoszone jako zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 12 miesięcy (zakończenie lub zakończenie)
Kliniczne oceny laboratoryjne obejmowały chemię kliniczną, hematologię, panel lipidowy, genetykę, limfocyty T, limfocyty B i komórki NK (TBNK) oraz serologię wirusową.
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 12 miesięcy (zakończenie lub zakończenie)
Liczba uczestników z dodatnimi przeciwciałami hamującymi i przeciwciałami wiążącymi czynnik VIII (FVIII), BAX 855, glikol polietylenowy (PEG) i białko jajnika chomika chińskiego (CHO)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 12 miesięcy (zakończenie lub zakończenie)
Zgłoszono tutaj pozytywne przeciwciała hamujące i przeciwciała wiążące czynnik VIII (FVIII), BAX 855, glikol polietylenowy (PEG) i białko jajnika chomika chińskiego (CHO).
Od rozpoczęcia leczenia w ramach badania do 12 miesięcy (zakończenie lub zakończenie)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach komponentu fizycznego (PCS) kwestionariusza zdrowotnego Short Form-36 (SF-36).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12 (zakończenie lub zakończenie)
Krótka ankieta (36) Health Survey (SF-36) to zwalidowany, ogólny instrument jakości życia (HR QoL), składający się z 36 pozycji. PCS to sumaryczna skala wymiarów funkcjonowania fizycznego, roli fizycznej, bólu ciała i ogólnego stanu zdrowia. Wynik składnika jest normalizowany do standardowej populacji. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia. Nie ma całkowitego wyniku ogólnego; punktacja jest dokonywana zarówno dla wyników cząstkowych, jak i wyników sumarycznych.
Wartość bazowa, miesiąc 12 (zakończenie lub zakończenie)
Obszar pod stężeniem BAX 855 w osoczu od zera do nieskończoności (AUC0-inf)
Ramy czasowe: Przed infuzją, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 i 96 godzin po infuzji
Podano pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 do nieskończoności BAX 855.
Przed infuzją, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 i 96 godzin po infuzji
Odzysk przyrostowy (IR) przy maksymalnym stężeniu w osoczu (Cmax) BAX 855
Ramy czasowe: Przed infuzją, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 i 96 godzin po infuzji
Zgłoszono IR przy Cmax BAX 855.
Przed infuzją, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 i 96 godzin po infuzji
Okres półtrwania w osoczu (T1/2) BAX 855
Ramy czasowe: Przed infuzją, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 i 96 godzin po infuzji
Zgłoszono T1/2 BAX 855 w osoczu.
Przed infuzją, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 i 96 godzin po infuzji
Średni czas przebywania (MRT) BAX 855
Ramy czasowe: Przed infuzją, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 i 96 godzin po infuzji
Zgłoszono MRT BAX 855.
Przed infuzją, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 i 96 godzin po infuzji
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) BAX 855
Ramy czasowe: Przed infuzją, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 i 96 godzin po infuzji
Zgłoszono Cmax BAX 855.
Przed infuzją, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 i 96 godzin po infuzji
Czas do maksymalnego stężenia BAX 855 w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: Przed infuzją, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 i 96 godzin po infuzji
Zgłoszono Tmax BAX 855.
Przed infuzją, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 i 96 godzin po infuzji
Całkowity klirens ciała (CL) BAX 855
Ramy czasowe: Przed infuzją, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 i 96 godzin po infuzji
Odnotowano całkowity klirens ustrojowy BAX 855 z krwi przez nerki.
Przed infuzją, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 i 96 godzin po infuzji
Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss)
Ramy czasowe: Przed infuzją, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 i 96 godzin po infuzji
Objętość dystrybucji zdefiniowano jako teoretyczną objętość, w której całkowita ilość leku została równomiernie rozprowadzona w celu wytworzenia pożądanego stężenia leku we krwi. Vss to pozorna objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym.
Przed infuzją, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 i 96 godzin po infuzji
Odzyskiwanie przyrostowe (IR) w czasie
Ramy czasowe: Punkt początkowy, miesiąc 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (zakończenie lub zakończenie)
Odzysk przyrostowy obliczono na podstawie przyrostu dawki BAX 855 (j.m./dl) / dawki BAX 855 (j.m./kg).
Punkt początkowy, miesiąc 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (zakończenie lub zakończenie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Współpracownicy

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 października 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 261303
  • 2014-005477-37 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostanie udostępniony wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na PEGylowany rekombinowany czynnik VIII

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Armenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj