Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

BAX 855 Дозирование с PK-наведением (PROPEL)

3 мая 2021 г. обновлено: Baxalta now part of Shire

Фаза 3, проспективное, рандомизированное, многоцентровое клиническое исследование, сравнивающее безопасность и эффективность BAX 855 после профилактики под контролем фармакокинетики с двумя различными минимальными уровнями FVIII у субъектов с тяжелой гемофилией А

  1. Сравнить эффективность и безопасность фармакокинетического (ФК) лечения с помощью BAX 855, нацеленного на минимальные уровни FVIII 1-3% и приблизительно 10% (8-12%).
  2. Для дальнейшей характеристики фармакокинетических (ФК) и фармакодинамических (ФД) параметров BAX 855.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

135

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Австралия, 4006
        • Royal Brisbane Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • The Perth Blood Institute
  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • Болгария
      • Plovdiv, Болгария, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Болгария, 1527
        • UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
      • Varna, Болгария, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD, Clinic of Clinical Hematology
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1134
        • Magyar Honvedseg EK
      • Debrecen, Венгрия, 4032
        • DE OEC Belgyógyászati Int
      • Pecs, Венгрия, 7624
        • PTE AOK
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10249
        • Hamophiliezentrum/Gerinnungssprechstunde
      • Leipzig, Германия, 04289
        • MVZ Labor Dr. Reising-Ackermann
    • Hessen
      • Mörfelden-Walldorf, Hessen, Германия, 65446
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Германия, 53127
        • Inst. f. Experimentelle Hamatologie u. Transfusionsmedizin
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Германия, 47051
        • Coagulation Research Centre GmbH
  • Гонконг
      • Hong Kong, Гонконг
        • University of Hong Kong
      • Shatin, Гонконг, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Израиль
      • Tel-Hashomer, Израиль, 5262000
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Испания, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Испания, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Испания, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Италия
      • Catania, Италия, 90124
        • Presidio Osped. Ferrarotto
      • Milano, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Италия, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Италия, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Torino, Италия, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza - Presidio Molinette
      • Vicenza, Италия, 36100
        • ULSS n. 6 "Vicenza"
    • Treviso
      • Castelfranco Veneto, Treviso, Италия, 31033
        • UOC Ematologia, Azienda ULSS 8 Asolo, Regione Veneto
  • Малайзия
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Melaka, Малайзия, 75400
        • Hospital Melaka
      • Pulau Pinang, Малайзия, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Малайзия, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Малайзия, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия, 0372
        • Oslo Universitetssykehus HF
  • Польша
      • Lodz, Польша, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Mikolaja Kopernika, Klinika Hematologii
      • Poznań, Польша, 61-828
        • ALVAMED
      • Warszawa, Польша, 02-776
        • Instytut Hematologii Ii Transfuzjologii
      • Wroclaw, Польша, 50-367
        • SP Szpital Kliniczny Nr 1 we Wroclawiu
  • Румыния
      • Brasov, Румыния, 500365
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Brasov
      • Cluj Napoca, Румыния, 400124
        • Institutul Oncologic ClNa.
  • Сингапур
      • Singapore, Сингапур, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
      • Singapore, Сингапур, 119074
        • National University Hospital
      • Singapore, Сингапур, 169608
        • Singapore General Hospital- Parent
  • Соединенное Королевство
    • Avon
      • Bristol, Avon, Соединенное Королевство, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Соединенное Королевство, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Соединенное Королевство, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Соединенное Королевство, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
    • West Glamorgan
      • Cardiff, West Glamorgan, Соединенное Королевство, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
        • Arizona Hemophilia & Thrombosis Center, located within The University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University-ECC
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40504
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • University of Louisville KCPCRU
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198-5456
        • University of Nebraska Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Gulf States Hemophilia Centre
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • University of Washington
  • Тайвань
      • Taichung, Тайвань, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Тайвань, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Тайвань, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Турция
      • Adana, Турция, 01130
        • Acibadem Hastanesi
      • Antalya, Турция, 07070
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Турция, 34098
        • Istanbul University
      • Izmir, Турция, 35040
        • Ege University
  • Украина
      • Kyiv, Украина, 1135
        • NChSH Okhmatdyt of MoHU Center of Children Oncohematology and Bone Marrow Transplantation
      • Kyiv, Украина, 4112
        • Kyiv CCH #9 Dept of Surgery City SPC of Diagnostics & Treatment of Patients with HP
      • Lviv, Украина, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Poltava, Украина, 36011
        • M.V. Sklifosovskyi Poltava RCH Dept of Gematology HSEIU Ukrainian Medical Stomatological Academy
  • Франция
      • Caen, Франция, 14003
        • CHU de Caen - Hopital Cote de Nacre
      • Rouen, Франция, 76031
        • CHU Charles Nicolle
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Франция, 06200
        • CHU Nice- Service hematologie
    • Finistere
      • Brest Cedex, Finistere, Франция, 29609
        • Hopital Morvan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Франция, 35033
        • CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
  • Швейцария
      • Zürich, Швейцария, 8091
        • Universitatsspital Zurich
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция, S-41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Швеция, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

  • Участники, переходящие из другого исследования BAX 855, которые соответствуют ВСЕМ следующим критериям, имеют право на участие в этом исследовании:

    1. Участник завершил заключительный визит исследования BAX 855 или переходит из продолжающегося исследования Baxalta Continuation Study 261302.
    2. Участник получает либо лечение по требованию, либо профилактическое лечение с помощью BAX 855, и у него зарегистрирована годовая частота кровотечений (ABR) ≥ 2, и он получает лечение в течение последних 12 месяцев.
    3. Участник отрицательный по вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ-); или ВИЧ+ со стабильным заболеванием и числом CD4+ ≥ 200 клеток/мм^3, что подтверждается центральной лабораторией.
    4. Участник желает и может соблюдать требования протокола.

  • Вновь набранные участники (т. е. не переходящие из другого исследования BAX 855), включая участников, ранее не получавших BAX855, которые соответствуют ВСЕМ следующим критериям, имеют право на участие в этом исследовании:

    1. У участника тяжелая форма гемофилии А (свертывающая активность FVIII < 1%), подтвержденная центральной лабораторией ИЛИ исторически задокументированная активность свертывания FVIII, выполненная сертифицированной клинической лабораторией, необязательно подтвержденная мутацией гена FVIII, соответствующей тяжелой гемофилии А
    2. Участник ранее лечился концентратами FVIII, полученными из плазмы, или рекомбинантным FVIII в течение ≥ 150 задокументированных дней воздействия (ЭД).
    3. Участник получает либо лечение по требованию, либо профилактическое лечение, и в течение последних 12 месяцев у него была зарегистрирована и пролечена ежегодная частота кровотечений ≥ 2.
    4. Участник имеет оценку Карновского ≥ 60 на скрининге.
    5. Участник ВИЧ-; или ВИЧ+ со стабильным заболеванием и числом CD4+ ≥ 200 клеток/мм^3, что подтверждено центральной лабораторией при скрининге
    6. Участник отрицателен к вирусу гепатита С (HCV-) по антителам (в случае положительного результата будет проведено дополнительное ПЦР-тестирование), что подтверждается центральной лабораторией при скрининге; или HCV+ с хроническим стабильным гепатитом
    7. Если женщина детородного возраста, участник представляет отрицательный тест мочи на беременность и соглашается использовать адекватные меры контроля над рождаемостью на время исследования.
    8. Участник желает и может соблюдать требования протокола.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

  • Участники, переходящие из другого исследования BAX 855, которые соответствуют ЛЮБЫМ из следующих критериев, не имеют права на участие в этом исследовании:

    1. Участник разработал подтвержденное ингибирующее антитело к FVIII с титром ≥ 0,6 BU, используя модификацию Nijmegen анализа Bethesda, как определено в центральной лаборатории в ходе предыдущего исследования BAX 855.
    2. У участника был диагностирован приобретенный гемостатический дефект, отличный от гемофилии А.
    3. Вес участника < 35 кг или > 100 кг.
    4. Количество тромбоцитов у участника < 100 000/мл.
    5. У участника нарушена функция почек (креатинин сыворотки > 1,5 раза выше верхней границы нормы).
    6. У участника активное заболевание печени с уровнями аланинаминотрансферазы (АЛТ) и/или аспартатаминотрансферазы (АСТ) в ≥ 5 раз превышающих верхнюю границу нормы.
    7. Планируется, что участник получит системный иммуномодулирующий препарат (например, кортикостероидные препараты в дозе, эквивалентной гидрокортизону (более 10 мг/сутки, или α-интерферон), кроме антиретровирусной химиотерапии во время исследования.
    8. У участника есть клинически значимое медицинское, психическое или когнитивное заболевание, или он употребляет наркотики/алкоголь в рекреационных целях, что, по мнению исследователя, может повлиять на безопасность участника или его соблюдение.
    9. Участник планирует принять участие в любом другом клиническом исследовании в ходе исследования.
    10. Участник является членом группы, проводящей это исследование, или находится в зависимых отношениях с одним из членов исследовательской группы. Зависимые отношения включают близких родственников (т. е. детей, партнера/супруга, братьев и сестер, родителей), а также сотрудников исследователя или персонала, проводящего исследование.

Вновь набранные участники (т. е. не переходящие из другого исследования BAX 855), которые соответствуют ЛЮБЫМ из следующих критериев, не имеют права на участие в этом исследовании:

  1. У участника обнаруживаются антитела, ингибирующие FVIII (≥ 0,6 BU с использованием модификации Nijmegen теста Bethesda), что подтверждено центральной лабораторией при скрининге.
  2. У участника в анамнезе есть подтвержденные ингибиторы FVIII с титром ≥ 0,6 единиц Бетесда (BU) (как определено модификацией Неймегена теста Бетесда или анализа, используемого с соответствующим порогом отсечения в местной лаборатории) в любое время до скрининга. .
  3. У участника был диагностирован врожденный или приобретенный дефект гемостаза, отличный от гемофилии А (например, качественный дефект тромбоцитов или болезнь фон Виллебранда).
  4. Вес участника < 35 кг или > 100 кг.
  5. Количество тромбоцитов у участника < 100 000/мл.
  6. У участника была известная гиперчувствительность к белкам мыши или хомяка, ПЭГ или твину 80.
  7. У участника тяжелая хроническая дисфункция печени [например, ≥ 5-кратное превышение верхнего предела нормы аланинаминотрансферазы (АЛТ) и/или аспартатаминотрансферазы (АСТ), подтвержденное центральной лабораторией при скрининге, или документально подтвержденное МНО > 1,5].
  8. У участника тяжелая почечная недостаточность (креатинин сыворотки > 1,5 раза выше верхней границы нормы).
  9. Участник в настоящее время или недавно (< 30 дней) принимал другие пегилированные препараты до участия в исследовании или планирует использовать такие препараты во время участия в исследовании.
  10. Планируется, что в ходе исследования участник получит системный иммуномодулирующий препарат (например, кортикостероиды в дозе, эквивалентной гидрокортизону (более 10 мг/сутки, или α-интерферону), кроме антиретровирусной химиотерапии.
  11. Участник участвовал в другом клиническом исследовании с использованием ИС или исследуемого устройства в течение 30 дней до регистрации или должен участвовать в другом клиническом исследовании с использованием ИС или исследуемого устройства в ходе этого исследования.
  12. У участника есть медицинское, психиатрическое или когнитивное заболевание, или он употребляет рекреационные наркотики/алкоголь, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на безопасность участника или его соблюдение.
  13. Участник является членом группы, проводящей это исследование, или находится в зависимых отношениях с одним из членов исследовательской группы. Зависимые отношения включают близких родственников (т. е. детей, партнера/супруга, братьев и сестер, родителей), а также сотрудников исследователя или персонала, проводящего исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Фармакокинетическая (ФК) оценка BAX 855
Сначала участники пройдут начальную фармакокинетику (ФК) оценку. После оценки фармакокинетики участники будут случайным образом распределены по одному из двух режимов дозирования.
Биологический: Пегилированный рекомбинантный фактор VIII
Фармакокинетическая (ФК) оценка
Другие имена:
  • БАКС 855
  • BAX855
Биологический: Пегилированный рекомбинантный фактор VIII
Стандартное лечение
Другие имена:
  • БАКС 855
  • BAX855
Биологический: Пегилированный рекомбинантный фактор VIII
Интенсивное лечение
Другие имена:
  • БАКС 855
  • BAX855
Экспериментальный: Минимальный уровень FVIII 1-3%
Группа стандартного лечения - схема дозирования с учетом фармакокинетики для достижения минимума фактора VIII (FVIII) на уровне 1-3%
Биологический: Пегилированный рекомбинантный фактор VIII
Фармакокинетическая (ФК) оценка
Другие имена:
  • БАКС 855
  • BAX855
Биологический: Пегилированный рекомбинантный фактор VIII
Стандартное лечение
Другие имена:
  • БАКС 855
  • BAX855
Биологический: Пегилированный рекомбинантный фактор VIII
Интенсивное лечение
Другие имена:
  • БАКС 855
  • BAX855
Экспериментальный: FVIII минимальная цель 8-12%
Группа интенсивного лечения - схема дозирования с учетом фармакокинетики для достижения минимума фактора VIII (FVIII) на уровне 8-12%
Биологический: Пегилированный рекомбинантный фактор VIII
Фармакокинетическая (ФК) оценка
Другие имена:
  • БАКС 855
  • BAX855
Биологический: Пегилированный рекомбинантный фактор VIII
Стандартное лечение
Другие имена:
  • БАКС 855
  • BAX855
Биологический: Пегилированный рекомбинантный фактор VIII
Интенсивное лечение
Другие имена:
  • БАКС 855
  • BAX855

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с нулевой годовой частотой кровотечений (ABR) в течение вторых шести месяцев
Временное ограничение: День 183 – День 364 (6 месяцев)
Годовую частоту кровотечений определяли путем деления числа кровотечений на период наблюдения в годах.
День 183 – День 364 (6 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая годовая частота кровотечений за вторые шесть месяцев
Временное ограничение: День 183 – День 364 (6 месяцев)
Годовую частоту кровотечений определяли путем деления числа кровотечений на период наблюдения в годах.
День 183 – День 364 (6 месяцев)
Годовая частота спонтанных кровотечений за вторые шесть месяцев
Временное ограничение: День 183 – День 364 (6 месяцев)
Годовую частоту спонтанных кровотечений определяли путем деления числа спонтанных кровотечений на период наблюдения в годах. Кровотечение считалось спонтанным, если оно не было связано с повреждением/травмой.
День 183 – День 364 (6 месяцев)
Годовая частота травматических кровотечений за вторые шесть месяцев
Временное ограничение: День 183 – День 364 (6 месяцев)
Годовую частоту травматических кровотечений определяли путем деления количества травматических кровотечений на период наблюдения в годах. Кровотечение определялось как травматическое, если оно было связано с повреждением/травмой.
День 183 – День 364 (6 месяцев)
Годовая частота суставных кровотечений (AJBR) за вторые шесть месяцев
Временное ограничение: День 183 – День 364 (6 месяцев)
Частоту суставных кровотечений в годовом исчислении определяли путем деления количества суставных кровотечений на период наблюдения в годах. К острому кровотечению из сустава относятся некоторые или все из следующих признаков: «аура», боль, отек, повышение температуры кожи над суставом, снижение диапазона движений и трудности в использовании конечности по сравнению с исходным состоянием или потеря функции.
День 183 – День 364 (6 месяцев)
Общее потребление BAX 855 с поправкой на вес
Временное ограничение: От начала лечения до 12 месяцев (завершение или прекращение)
Сообщалось об общем потреблении BAX 855 с поправкой на вес.
От начала лечения до 12 месяцев (завершение или прекращение)
Количество эпизодов кровотечения: общая оценка гемостатической эффективности при количестве инфузий
Временное ограничение: Через 8 часов после введения исследуемого препарата
Участник или лицо, осуществляющее уход, оценили общий ответ на лечение по 4-балльной шкале оценки эффективности как «отлично»: полное облегчение боли и прекращение объективных признаков кровотечения после однократной инфузии, и для остановки кровотечения не требуется дополнительной инфузии; Хорошее: заметное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения после однократной инфузии и, возможно, требуется более 1 инфузии для полного разрешения; Удовлетворительное: вероятное и/или незначительное облегчение боли и незначительное улучшение признаков кровотечения после однократной инфузии и требуется более 1 инфузии для полного разрешения и отсутствие: улучшения нет или состояние ухудшается.
Через 8 часов после введения исследуемого препарата
Количество эпизодов кровотечения: общая оценка гемостатической эффективности при разрешении кровотечения
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения до прекращения кровотечения (до 12 месяцев)
Участник или лицо, осуществляющее уход, оценили общий ответ на лечение по 4-балльной шкале оценки эффективности как «отлично»: полное облегчение боли и прекращение объективных признаков кровотечения после однократной инфузии, и для остановки кровотечения не требуется дополнительной инфузии; Хорошее: заметное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения после однократной инфузии и, возможно, требуется более 1 инфузии для полного разрешения; Удовлетворительное: вероятное и/или незначительное облегчение боли и незначительное улучшение признаков кровотечения после однократной инфузии и требуется более 1 инфузии для полного разрешения и отсутствие: улучшения нет или состояние ухудшается.
От начала исследуемого лечения до прекращения кровотечения (до 12 месяцев)
Лечение эпизодов кровотечения: количество инфузий BAX 855 на эпизод кровотечения, необходимое до прекращения кровотечения
Временное ограничение: От начала лечения до 12 месяцев (завершение или прекращение)
Инфузии BAX 855, которые требовались до прекращения кровотечения.
От начала лечения до 12 месяцев (завершение или прекращение)
Изменение общего показателя гемофилии по шкале здоровья суставов (HJHS) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
HJHS оценивали на основе следующих компонентов локтевого, коленного и голеностопного суставов: припухлость, продолжительность отека, мышечная атрофия, крепитация при движении, потеря сгибания, потеря разгибания, боль в суставах и сила, вместе с оценкой общей походка. HJHS — это утвержденный инструмент оценки из 11 пунктов, основанный на рентгенологической и клинической оценке, чувствительный к обнаружению ранних признаков и незначительных изменений. HJHS находится в диапазоне от 0 до 124. Более высокие значения HJHS представляют худшую ситуацию для участника.
Исходный уровень, месяц 12
Количество участников с оценками гемостатической эффективности лечения BAX 855 операционных кровотечений
Временное ограничение: День 0 до выписки или 14 дней после операции
Участник или лицо, осуществляющее уход, оценили общий ответ на лечение по 4-балльной шкале оценки эффективности как «отлично»: полное облегчение боли и прекращение объективных признаков кровотечения после однократной инфузии, и для остановки кровотечения не требуется дополнительной инфузии; Хорошее: заметное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения после однократной инфузии и, возможно, требуется более 1 инфузии для полного разрешения; Удовлетворительное: вероятное и/или незначительное облегчение боли и незначительное улучшение признаков кровотечения после однократной инфузии и требуется более 1 инфузии для полного разрешения и отсутствие: улучшения нет или состояние ухудшается. Гемостатическую эффективность оценивали интраоперационно (от начала до конца процедуры), послеоперационно (от конца процедуры до 24 часов после процедуры) и периоперационно (от начала процедуры до выписки участника из больницы или 14 дней). после завершения процедуры; в зависимости от того, что было раньше).
День 0 до выписки или 14 дней после операции
Кровопотеря на участника в случае операции
Временное ограничение: День 0 до выписки или 14 дней после операции
Интраоперационную кровопотерю измеряли путем определения объема крови и жидкости, удаленной путем отсасывания в контейнер для сбора (контейнер для отходов и/или контейнер для клеток), а также предполагаемой кровопотери в тампоны и полотенца во время процедуры согласно записи анестезиолога. В послеоперационном периоде кровопотерю определяли по собранному объему дренажа, который в основном состоял из дренажной жидкости через вакуумный или гравитационный дренаж, в зависимости от обстоятельств. В тех случаях, когда отсутствовал дренаж, кровопотеря определялась по клинической оценке хирурга, как применимо, или записывалась как «нет данных». Кровопотерю оценивали интраоперационно (от начала до конца процедуры), послеоперационно (от конца процедуры до 24 ч после процедуры) и периоперационно (от начала процедуры до выписки участника из больницы или через 14 дней). после завершения процедуры; в зависимости от того, что было раньше).
День 0 до выписки или 14 дней после операции
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От начала лечения до 12 месяцев (завершение или прекращение)
НЯ представлял собой любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (аномальные лабораторные данные), симптом (сыпь, боль, дискомфорт, лихорадка, головокружение и т. д.), заболевание (перитонит, бактериемия и т. д.) или исход смерти, временно связанные с употреблением исследуемого продукта (ИС), независимо от того, считается ли оно причинно связанным с ИС. СНЯ определяли как неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе соответствовало одному или нескольким из следующих критериев: исход был фатальным/приводил к смерти, угрожал жизни, требовал госпитализации в стационар или приводил к продлению существующей госпитализации, приводил к постоянная или значительная инвалидность/нетрудоспособность, была врожденная аномалия/врожденный дефект, было важным с медицинской точки зрения событием, которое не представляло непосредственной угрозы для жизни или приводило к смерти или требовало госпитализации, но подвергало опасности участника или требовало медицинского или хирургического вмешательства для предотвращения любого из вышеперечисленных результаты.
От начала лечения до 12 месяцев (завершение или прекращение)
Количество участников с клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности, зарегистрированными как нежелательные явления, связанные с лечением
Временное ограничение: От начала лечения до 12 месяцев (завершение или прекращение)
Основные показатели жизнедеятельности включали систолическое и диастолическое артериальное давление, частоту пульса, частоту дыхания, температуру тела.
От начала лечения до 12 месяцев (завершение или прекращение)
Количество участников с клинически значимыми изменениями клинико-лабораторных параметров, зарегистрированными как нежелательные явления, связанные с лечением
Временное ограничение: От начала лечения до 12 месяцев (завершение или прекращение)
Клинические лабораторные исследования включали клиническую химию, гематологию, панель липидов, генетику, Т-клетки, В-клетки и NK-клетки (TBNK) и вирусную серологию.
От начала лечения до 12 месяцев (завершение или прекращение)
Количество участников с положительными ингибиторными антителами и связывающими антителами к фактору VIII (FVIII), BAX 855, полиэтиленгликолю (ПЭГ) и белку яичника китайского хомячка (CHO)
Временное ограничение: От начала лечения до 12 месяцев (завершение или прекращение)
Здесь сообщалось о положительных ингибирующих антителах и связывающих антителах к фактору VIII (FVIII), ВАХ 855, полиэтиленгликолю (ПЭГ) и белку яичника китайского хомяка (СНО).
От начала лечения до 12 месяцев (завершение или прекращение)
Изменение показателей физического компонента (PCS) краткой формы-36 (SF-36) обследования состояния здоровья по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц (завершение или прекращение)
Краткая форма (36) Health Survey (SF-36) представляет собой утвержденный общий инструмент качества жизни, связанного со здоровьем (HR QoL), состоящий из 36 пунктов. PCS представляет собой сводную шкалу показателей физического функционирования, ролевого физического состояния, телесной боли и общего состояния здоровья. Оценка компонента нормирована на стандартную популяцию. Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье. Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных баллов, так и для итоговых баллов.
Исходный уровень, 12-й месяц (завершение или прекращение)
Площадь под плазменной концентрацией BAX 855 от нуля до бесконечности (AUC0-inf)
Временное ограничение: До инфузии, через 15–30 минут, через 3, 8, 24, 48, 72 и 96 часов после инфузии.
Сообщалось о площади под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от времени 0 до бесконечности BAX 855.
До инфузии, через 15–30 минут, через 3, 8, 24, 48, 72 и 96 часов после инфузии.
Инкрементальное восстановление (IR) при максимальной концентрации в плазме (Cmax) BAX 855
Временное ограничение: До инфузии, через 15–30 минут, через 3, 8, 24, 48, 72 и 96 часов после инфузии.
IR при Cmax ВАХ 855 не сообщалось.
До инфузии, через 15–30 минут, через 3, 8, 24, 48, 72 и 96 часов после инфузии.
Плазменный период полураспада (T1/2) BAX 855
Временное ограничение: До инфузии, через 15–30 минут, через 3, 8, 24, 48, 72 и 96 часов после инфузии.
Сообщалось о T1/2 ВАХ 855 в плазме.
До инфузии, через 15–30 минут, через 3, 8, 24, 48, 72 и 96 часов после инфузии.
Среднее время пребывания (MRT) BAX 855
Временное ограничение: До инфузии, через 15–30 минут, через 3, 8, 24, 48, 72 и 96 часов после инфузии.
Сообщалось о МРТ BAX 855.
До инфузии, через 15–30 минут, через 3, 8, 24, 48, 72 и 96 часов после инфузии.
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) BAX 855
Временное ограничение: До инфузии, через 15–30 минут, через 3, 8, 24, 48, 72 и 96 часов после инфузии.
Сообщалось о Cmax BAX 855.
До инфузии, через 15–30 минут, через 3, 8, 24, 48, 72 и 96 часов после инфузии.
Время достижения максимальной концентрации BAX 855 в плазме (Tmax)
Временное ограничение: До инфузии, через 15–30 минут, через 3, 8, 24, 48, 72 и 96 часов после инфузии.
Сообщалось о Tmax BAX 855.
До инфузии, через 15–30 минут, через 3, 8, 24, 48, 72 и 96 часов после инфузии.
Общий клиренс кузова (CL) BAX 855
Временное ограничение: До инфузии, через 15–30 минут, через 3, 8, 24, 48, 72 и 96 часов после инфузии.
Сообщалось об общем клиренсе BAX 855 из крови через почки.
До инфузии, через 15–30 минут, через 3, 8, 24, 48, 72 и 96 часов после инфузии.
Объем распределения в устойчивом состоянии (Vss)
Временное ограничение: До инфузии, через 15–30 минут, через 3, 8, 24, 48, 72 и 96 часов после инфузии.
Объем распределения определяли как теоретический объем, в котором общее количество лекарственного средства было равномерно распределено для получения желаемой концентрации лекарственного средства в крови. Vss — кажущийся объем распределения в стационарном состоянии.
До инфузии, через 15–30 минут, через 3, 8, 24, 48, 72 и 96 часов после инфузии.
Инкрементальное восстановление (IR) с течением времени
Временное ограничение: Базовый уровень, месяц 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (Завершение или прекращение)
Постепенное восстановление рассчитывали как приращение BAX 855 (МЕ/дл)/доза BAX 855 (МЕ/кг).
Базовый уровень, месяц 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (Завершение или прекращение)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baxalta now part of Shire

Соавторы

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 ноября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 августа 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 августа 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 октября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 октября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

26 октября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 мая 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 261303
  • 2014-005477-37 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • Протокол исследования
  • План статистического анализа (SAP)
  • Форма информированного согласия (ICF)
  • Отчет о клиническом исследовании (CSR)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Клинические исследования Пегилированный рекомбинантный фактор VIII

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mali

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться