Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

BAX 855 PK-geleide dosering (PROPEL)

3 mei 2021 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

Fase 3, prospectief, gerandomiseerd, multicenter klinisch onderzoek waarin de veiligheid en werkzaamheid van BAX 855 worden vergeleken na PK-geleide profylaxe gericht op twee verschillende FVIII-dalspiegels bij proefpersonen met ernstige hemofilie A

  1. Om de werkzaamheid en veiligheid van farmacokinetische (PK) geleide behandeling te vergelijken met BAX 855 gericht op FVIII-dalspiegels van 1-3% en ongeveer 10% (8-12%)
  2. Om de farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) parameters van BAX 855 verder te karakteriseren

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

135

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4006
        • Royal Brisbane Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • The Perth Blood Institute
  • Bulgarije
      • Plovdiv, Bulgarije, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgarije, 1527
        • UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
      • Varna, Bulgarije, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD, Clinic of Clinical Hematology
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10249
        • Hamophiliezentrum/Gerinnungssprechstunde
      • Leipzig, Duitsland, 04289
        • MVZ Labor Dr. Reising-Ackermann
    • Hessen
      • Mörfelden-Walldorf, Hessen, Duitsland, 65446
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Duitsland, 53127
        • Inst. f. Experimentelle Hamatologie u. Transfusionsmedizin
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Duitsland, 47051
        • Coagulation Research Centre GmbH
  • Frankrijk
      • Caen, Frankrijk, 14003
        • CHU de Caen - Hopital Cote de Nacre
      • Rouen, Frankrijk, 76031
        • CHU Charles Nicolle
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Frankrijk, 06200
        • CHU Nice- Service hematologie
    • Finistere
      • Brest Cedex, Finistere, Frankrijk, 29609
        • Hopital Morvan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrijk, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1134
        • Magyar Honvedseg EK
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • DE OEC Belgyógyászati Int
      • Pecs, Hongarije, 7624
        • PTE AOK
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • University of Hong Kong
      • Shatin, Hongkong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Israël
      • Tel-Hashomer, Israël, 5262000
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italië
      • Catania, Italië, 90124
        • Presidio Osped. Ferrarotto
      • Milano, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italië, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Italië, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Torino, Italië, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza - Presidio Molinette
      • Vicenza, Italië, 36100
        • ULSS n. 6 "Vicenza"
    • Treviso
      • Castelfranco Veneto, Treviso, Italië, 31033
        • UOC Ematologia, Azienda ULSS 8 Asolo, Regione Veneto
  • Kalkoen
      • Adana, Kalkoen, 01130
        • Acibadem Hastanesi
      • Antalya, Kalkoen, 07070
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Kalkoen, 34098
        • Istanbul University
      • Izmir, Kalkoen, 35040
        • Ege university
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Melaka, Maleisië, 75400
        • Hospital Melaka
      • Pulau Pinang, Maleisië, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Maleisië, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Maleisië, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0372
        • Oslo Universitetssykehus HF
  • Oekraïne
      • Kyiv, Oekraïne, 1135
        • NChSH Okhmatdyt of MoHU Center of Children Oncohematology and Bone Marrow Transplantation
      • Kyiv, Oekraïne, 4112
        • Kyiv CCH #9 Dept of Surgery City SPC of Diagnostics & Treatment of Patients with HP
      • Lviv, Oekraïne, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Poltava, Oekraïne, 36011
        • M.V. Sklifosovskyi Poltava RCH Dept of Gematology HSEIU Ukrainian Medical Stomatological Academy
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Mikolaja Kopernika, Klinika Hematologii
      • Poznań, Polen, 61-828
        • ALVAMED
      • Warszawa, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii Ii Transfuzjologii
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • SP Szpital Kliniczny Nr 1 we Wroclawiu
  • Roemenië
      • Brasov, Roemenië, 500365
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Brasov
      • Cluj Napoca, Roemenië, 400124
        • Institutul Oncologic ClNa.
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital- Parent
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spanje, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanje, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spanje, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
    • Avon
      • Bristol, Avon, Verenigd Koninkrijk, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
    • West Glamorgan
      • Cardiff, West Glamorgan, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • Arizona Hemophilia & Thrombosis Center, located within The University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University-ECC
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40504
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • University of Louisville KCPCRU
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-5456
        • University of Nebraska Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Gulf States Hemophilia Centre
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • University of Washington
  • Zweden
      • Gothenburg, Zweden, S-41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Zweden, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • Zwitserland
      • Zürich, Zwitserland, 8091
        • Universitätsspital Zürich

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

INSLUITINGSCRITERIA:

  • Deelnemers die overstappen van een ander BAX 855-onderzoek en die aan ALLE volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor dit onderzoek:

    1. De deelnemer heeft het einde van het studiebezoek van een BAX 855-onderzoek voltooid of stapt over van het lopende Baxalta-voortzettingsonderzoek 261302.
    2. Deelnemer krijgt behandeling op aanvraag of profylactische behandeling met BAX 855 en had een jaarlijks bloedingspercentage (ABR) van ≥ 2 gedocumenteerd en behandeld gedurende de afgelopen 12 maanden.
    3. Deelnemer is humaan immunodeficiëntie virus negatief (HIV-); of HIV+ met stabiele ziekte en CD4+-telling ≥ 200 cellen/mm^3, zoals bevestigd door het centrale laboratorium.
    4. Deelnemer is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol.

  • Nieuw aangeworven deelnemers (dwz niet overstappen van een ander BAX 855-onderzoek), inclusief BAX855-naïeve deelnemers die aan ALLE volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor dit onderzoek:

    1. Deelnemer heeft ernstige hemofilie A (FVIII-stollingsactiviteit < 1%) zoals bevestigd door een centraal laboratorium OF door historisch gedocumenteerde FVIII-stollingsactiviteit uitgevoerd door een gecertificeerd klinisch laboratorium, eventueel ondersteund door een FVIII-genmutatie die consistent is met ernstige hemofilie A
    2. Deelnemer is eerder behandeld met plasma-afgeleide FVIII-concentraten of recombinant FVIII gedurende ≥ 150 gedocumenteerde blootstellingsdagen (ED's)
    3. Deelnemer krijgt behandeling op aanvraag of profylactische behandeling en er is in de afgelopen 12 maanden een jaarlijks bloedingspercentage van ≥ 2 gedocumenteerd en behandeld.
    4. Deelnemer heeft een Karnofsky-prestatiescore van ≥ 60 bij screening
    5. Deelnemer is HIV-; of HIV+ met stabiele ziekte en CD4+ aantal ≥ 200 cellen/mm^3, zoals bevestigd door centraal laboratorium bij screening
    6. Deelnemer is hepatitis C-virus-negatief (HCV-) door antilichaam (indien positief, zullen aanvullende PCR-testen worden uitgevoerd), zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij screening; of HCV+ met chronische stabiele hepatitis
    7. Als een vrouw in de vruchtbare leeftijd is, presenteert de deelnemer zich met een negatieve zwangerschapstest in de urine en stemt ermee in om adequate anticonceptiemaatregelen te nemen voor de duur van het onderzoek
    8. Deelnemer is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol.

UITSLUITINGSCRITERIA:

  • Deelnemers die overstappen van een ander BAX 855-onderzoek en die aan EEN van de volgende criteria voldoen, komen niet in aanmerking voor dit onderzoek:

    1. Deelnemer heeft een bevestigd remmend antilichaam tegen FVIII ontwikkeld met een titer van ≥ 0,6 BU met behulp van de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay, zoals bepaald in het centrale laboratorium tijdens de vorige BAX 855-studie.
    2. Bij de deelnemer is een andere verworven hemostatische afwijking dan hemofilie A vastgesteld.
    3. Het gewicht van de deelnemer is < 35 kg of > 100 kg.
    4. Het aantal bloedplaatjes van de deelnemer is < 100.000/ml.
    5. Deelnemer heeft een abnormale nierfunctie (serumcreatinine > 1,5 keer de bovengrens van normaal).
    6. Deelnemer heeft een actieve leverziekte met alanine aminotransferase (ALT) en/of aspartaat aminotransferase (AST) niveaus ≥ 5 keer de bovengrens van normaal.
    7. De deelnemer krijgt volgens het schema een systemisch immunomodulerend geneesmiddel (bijv. corticosteroïden in een dosis equivalent aan hydrocortison hoger dan 10 mg/dag, of α-interferon) anders dan antiretrovirale chemotherapie tijdens het onderzoek.
    8. Deelnemer heeft een klinisch significante medische, psychiatrische of cognitieve ziekte, of recreatief drugs-/alcoholgebruik dat, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid of therapietrouw van de deelnemer zou kunnen beïnvloeden.
    9. De deelnemer is van plan deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek in de loop van het onderzoek.
    10. Deelnemer is lid van het team dat dit onderzoek uitvoert of heeft een afhankelijke relatie met een van de onderzoeksteamleden. Afhankelijke relaties omvatten naaste familieleden (dwz kinderen, partner/echtgenoot, broers en zussen, ouders) evenals werknemers van de onderzoeker of locatiepersoneel dat het onderzoek uitvoert.

Nieuw aangeworven deelnemers (dwz die niet overstappen van een andere BAX 855-studie) die aan EEN van de volgende criteria voldoen, komen niet in aanmerking voor deze studie:

  1. De deelnemer heeft detecteerbare FVIII-remmende antilichamen (≥ 0,6 BU met behulp van de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay), zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij de screening.
  2. Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van bevestigde FVIII-remmers met een titer ≥ 0,6 Bethesda-eenheden (BU) (zoals bepaald door de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay of de assay die wordt gebruikt met de respectievelijke cut-off in het lokale laboratorium) op enig moment voorafgaand aan de screening .
  3. Bij de deelnemer is een andere erfelijke of verworven hemostatische afwijking vastgesteld dan hemofilie A (bijv. kwalitatief bloedplaatjesdefect of de ziekte van von Willebrand).
  4. Het gewicht van de deelnemer is < 35 kg of > 100 kg.
  5. Het aantal bloedplaatjes van de deelnemer is < 100.000/ml.
  6. Deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor eiwitten van muizen of hamsters, PEG of Tween 80.
  7. Deelnemer heeft een ernstige chronische leverfunctiestoornis [bijv. ≥ 5 keer de bovengrens van normaal alanineaminotransferase (ALT) en/of aspartaataminotransferase (AST), zoals bevestigd door een centraal laboratorium bij screening, of een gedocumenteerde INR > 1,5].
  8. Deelnemer heeft een ernstige nierfunctiestoornis (serumcreatinine > 1,5 keer de bovengrens van normaal).
  9. Deelnemer heeft huidig ​​of recent (< 30 dagen) andere gepegyleerde geneesmiddelen gebruikt voorafgaand aan deelname aan de studie of is van plan dergelijke geneesmiddelen te gebruiken tijdens deelname aan de studie.
  10. Het is de bedoeling dat de deelnemer in de loop van het onderzoek een systemisch immunomodulerend geneesmiddel (bijv. corticosteroïden in een dosis equivalent aan hydrocortison hoger dan 10 mg/dag, of α-interferon) anders dan antiretrovirale chemotherapie.
  11. Deelnemer heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een IP of onderzoeksapparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving of staat gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een IP of onderzoeksapparaat in de loop van dit onderzoek.
  12. Deelnemer heeft een medische, psychiatrische of cognitieve ziekte of recreatief drugs-/alcoholgebruik dat, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid of naleving van de deelnemer zou kunnen aantasten.
  13. Deelnemer is lid van het team dat dit onderzoek uitvoert of heeft een afhankelijke relatie met een van de onderzoeksteamleden. Afhankelijke relaties omvatten naaste familieleden (dwz kinderen, partner/echtgenoot, broers en zussen, ouders) evenals werknemers van de onderzoeker of locatiepersoneel dat het onderzoek uitvoert.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Farmacokinetische (PK) evaluatie van BAX 855
Deelnemers ondergaan eerst een initiële farmacokinetische (PK) beoordeling. Na de PK-beoordeling worden de deelnemers gerandomiseerd naar een van de 2 doseringsregimes.
Biologisch: GePEGyleerde recombinante factor VIII
Farmacokinetische (PK) evaluatie
Andere namen:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisch: GePEGyleerde recombinante factor VIII
Standaard behandeling
Andere namen:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisch: GePEGyleerde recombinante factor VIII
Intensieve behandeling
Andere namen:
  • BAX 855
  • BAX855
Experimenteel: FVIII daldoel 1-3%
Standaard behandelingsarm - PK-gestuurd doseringsschema om een ​​factor VIII (FVIII) dalpunt van 1-3% te bereiken
Biologisch: GePEGyleerde recombinante factor VIII
Farmacokinetische (PK) evaluatie
Andere namen:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisch: GePEGyleerde recombinante factor VIII
Standaard behandeling
Andere namen:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisch: GePEGyleerde recombinante factor VIII
Intensieve behandeling
Andere namen:
  • BAX 855
  • BAX855
Experimenteel: FVIII daldoel 8-12%
Intensieve behandelingsarm - PK-gestuurd doseringsschema om een ​​factor VIII (FVIII) dalpunt van 8-12% te bereiken
Biologisch: GePEGyleerde recombinante factor VIII
Farmacokinetische (PK) evaluatie
Andere namen:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisch: GePEGyleerde recombinante factor VIII
Standaard behandeling
Andere namen:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisch: GePEGyleerde recombinante factor VIII
Intensieve behandeling
Andere namen:
  • BAX 855
  • BAX855

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met een totaal aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) van nul gedurende de tweede zes maanden
Tijdsspanne: Dag 183 tot Dag 364 (6 maanden)
Het aantal bloedingen op jaarbasis werd bepaald door het aantal bloedingen te delen door de observatieperiode in jaren.
Dag 183 tot Dag 364 (6 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal aantal bloedingen op jaarbasis voor de tweede zes maanden
Tijdsspanne: Dag 183 tot Dag 364 (6 maanden)
Het aantal bloedingen op jaarbasis werd bepaald door het aantal bloedingen te delen door de observatieperiode in jaren.
Dag 183 tot Dag 364 (6 maanden)
Geannualiseerd aantal spontane bloedingen voor de tweede zes maanden
Tijdsspanne: Dag 183 tot Dag 364 (6 maanden)
Het aantal spontane bloedingen op jaarbasis werd bepaald door het aantal spontane bloedingen te delen door de observatieperiode in jaren. Een bloeding werd als spontaan gedefinieerd als deze geen verband hield met letsel/trauma.
Dag 183 tot Dag 364 (6 maanden)
Traumatisch bloedingspercentage op jaarbasis voor de tweede zes maanden
Tijdsspanne: Dag 183 tot Dag 364 (6 maanden)
Het aantal traumatische bloedingen op jaarbasis werd bepaald door het aantal traumatische bloedingen te delen door de observatieperiode in jaren. Een bloeding werd gedefinieerd als traumatisch als deze verband hield met letsel/trauma.
Dag 183 tot Dag 364 (6 maanden)
Op jaarbasis berekend gewrichtsbloedingspercentage (AJBR) voor de tweede zes maanden
Tijdsspanne: Dag 183 tot Dag 364 (6 maanden)
Het aantal gewrichtsbloedingen op jaarbasis werd bepaald door het aantal gewrichtsbloedingen te delen door de observatieperiode in jaren. Een acute gewrichtsbloeding omvat enkele of alle van de volgende symptomen: 'aura', pijn, zwelling, warmte van de huid rond het gewricht, verminderd bewegingsbereik en moeite met het gebruiken van de ledemaat in vergelijking met de basislijn of functieverlies.
Dag 183 tot Dag 364 (6 maanden)
Totaal gewicht gecorrigeerd verbruik van BAX 855
Tijdsspanne: Vanaf start studiebehandeling tot 12 maanden (voltooiing of beëindiging)
Het totale gewicht gecorrigeerde verbruik van BAX 855 werd gerapporteerd.
Vanaf start studiebehandeling tot 12 maanden (voltooiing of beëindiging)
Aantal bloedingsepisodes: algehele beoordeling van hemostatische werkzaamheid bij aantal infusies
Tijdsspanne: 8 uur na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
De deelnemer of verzorger beoordeelde de algehele respons op de behandeling met behulp van een 4-punts beoordelingsschaal voor werkzaamheid als Uitstekend: Volledige verlichting van pijn en stopzetting van objectieve tekenen van bloeding na een enkele infusie en er is geen extra infusie nodig om de bloeding onder controle te krijgen; Goed: Duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding na een enkele infusie en vereist mogelijk meer dan 1 infusie voor volledige oplossing; Redelijk: waarschijnlijke en/of lichte verlichting van pijn en lichte verbetering van tekenen van bloeding na een enkele infusie en meer dan 1 infusie nodig voor volledige oplossing en Geen: geen verbetering of toestand verslechtert.
8 uur na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Aantal bloedingsepisodes: algehele beoordeling van hemostatische werkzaamheid bij het oplossen van bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studiebehandeling tot het verdwijnen van de bloeding (tot 12 maanden)
De deelnemer of verzorger beoordeelde de algehele respons op de behandeling met behulp van een 4-punts beoordelingsschaal voor werkzaamheid als Uitstekend: Volledige verlichting van pijn en stopzetting van objectieve tekenen van bloeding na een enkele infusie en er is geen extra infusie nodig om de bloeding onder controle te krijgen; Goed: Duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding na een enkele infusie en vereist mogelijk meer dan 1 infusie voor volledige oplossing; Redelijk: waarschijnlijke en/of lichte verlichting van pijn en lichte verbetering van tekenen van bloeding na een enkele infusie en meer dan 1 infusie nodig voor volledige oplossing en Geen: geen verbetering of toestand verslechtert.
Vanaf het begin van de studiebehandeling tot het verdwijnen van de bloeding (tot 12 maanden)
Behandeling van bloedingsepisodes: aantal BAX 855-infusies per bloedingsepisode vereist totdat de bloeding is verdwenen
Tijdsspanne: Vanaf start studiebehandeling tot 12 maanden (voltooiing of beëindiging)
Infusies van BAX 855 die nodig waren totdat de bloeding was verdwenen, werden gemeld.
Vanaf start studiebehandeling tot 12 maanden (voltooiing of beëindiging)
Verandering ten opzichte van baseline in hemofilie Joint Health Score (HJHS) - Totale score
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
HJHS werd beoordeeld op basis van de volgende componenten van de elleboog-, knie- en enkelgewrichten: zwelling, duur van de zwelling, spieratrofie, crepitus bij beweging, flexieverlies, extensieverlies, gewrichtspijn en kracht, samen met een beoordeling van de globale gang. De HJHS is een gevalideerde scoretool met 11 items op basis van radiologische en klinische evaluatie, gevoelig voor het detecteren van vroege tekenen en kleine veranderingen. HJHS varieert van 0 tot 124. Hogere waarden in de HJHS vertegenwoordigen een slechtere situatie voor de deelnemer.
Basislijn, maand 12
Aantal deelnemers met hemostatische werkzaamheidsbeoordelingen voor BAX 855 Behandeling van operatieve bloedingen
Tijdsspanne: Dag 0 tot ontslag of 14 dagen na de operatie
De deelnemer of verzorger beoordeelde de algehele respons op de behandeling met behulp van een 4-punts beoordelingsschaal voor werkzaamheid als Uitstekend: Volledige verlichting van pijn en stopzetting van objectieve tekenen van bloeding na een enkele infusie en er is geen extra infusie nodig om de bloeding onder controle te krijgen; Goed: Duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding na een enkele infusie en vereist mogelijk meer dan 1 infusie voor volledige oplossing; Redelijk: waarschijnlijke en/of lichte verlichting van pijn en lichte verbetering van tekenen van bloeding na een enkele infusie en meer dan 1 infusie nodig voor volledige oplossing en Geen: geen verbetering of toestand verslechtert. De hemostatische werkzaamheid werd intra-operatief (van begin tot einde van de procedure), postoperatief (van het einde van de procedure tot 24 uur na de procedure) en perioperatief (van het begin van de procedure tot ontslag van de deelnemer uit het ziekenhuis of 14 dagen na de operatie) geëvalueerd. na voltooiing van de procedure; wat het eerst was).
Dag 0 tot ontslag of 14 dagen na de operatie
Bloedverlies per deelnemer in geval van operatie
Tijdsspanne: Dag 0 tot ontslag of 14 dagen na de operatie
Het intra-operatieve bloedverlies werd gemeten door het volume van bloed en vloeistof te bepalen dat werd verwijderd door afzuiging in de verzamelcontainer (afvalbak en/of celbespaarder) en het geschatte bloedverlies in wattenstaafjes en handdoeken tijdens de procedure, volgens het dossier van de anesthesioloog. Postoperatief werd het bloedverlies bepaald door het verzamelde drainagevolume, dat voornamelijk bestond uit drainagevloeistof via vacuüm of zwaartekrachtdrain, naargelang het geval. In gevallen waarin geen drain aanwezig was, werd het bloedverlies bepaald door het klinisch oordeel van de chirurg, indien van toepassing of ingevoerd als "niet beschikbaar". Bloedverlies werd intraoperatief (van begin tot einde van de procedure), postoperatief (van het einde van de procedure tot 24 uur na de procedure) en perioperatief (van het begin van de procedure tot ontslag uit het ziekenhuis of 14 dagen na de operatie) geëvalueerd. na voltooiing van de procedure; wat het eerst was).
Dag 0 tot ontslag of 14 dagen na de operatie
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf start studiebehandeling tot 12 maanden (voltooiing of beëindiging)
Een AE was elk ongunstig en onbedoeld teken (een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom (huiduitslag, pijn, ongemak, koorts, duizeligheid, enz.), ziekte (peritonitis, bacteriëmie, enz.) of de uitkomst van overlijden die tijdelijk geassocieerd is met het gebruik van een onderzoeksproduct (IP), al dan niet beschouwd als oorzakelijk verband met het IP. Een SAE werd gedefinieerd als een ongewenst medisch voorval dat bij elke dosis voldeed aan een of meer van de volgende criteria: afloop was fataal/leidde tot de dood, levensbedreigend, ziekenhuisopname was vereist of resulteerde in verlenging van een bestaande ziekenhuisopname, resulteerde in aanhoudende of significante handicap/onbekwaamheid, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking was, een medisch belangrijke gebeurtenis was die niet onmiddellijk levensbedreigend was of resulteerde in overlijden of ziekenhuisopname, maar de deelnemer in gevaar bracht of medische of chirurgische interventie vereiste om een ​​van de bovenstaande te voorkomen uitkomsten.
Vanaf start studiebehandeling tot 12 maanden (voltooiing of beëindiging)
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in vitale functies gerapporteerd als behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf start studiebehandeling tot 12 maanden (voltooiing of beëindiging)
Vitale functies omvatten systolische en diastolische bloeddruk, polsslag, ademhalingsfrequentie, lichaamstemperatuur.
Vanaf start studiebehandeling tot 12 maanden (voltooiing of beëindiging)
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in klinische laboratoriumparameters gerapporteerd als behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf start studiebehandeling tot 12 maanden (voltooiing of beëindiging)
Klinische laboratoriumbeoordelingen omvatten klinische chemie, hematologie, lipidenpanel, genetica, T-cel, B-cel en NK-cel (TBNK) en virale serologie.
Vanaf start studiebehandeling tot 12 maanden (voltooiing of beëindiging)
Aantal deelnemers met positieve remmende antilichamen en bindende antilichamen tegen factor VIII (FVIII), BAX 855, polyethyleenglycol (PEG) en ovariumeiwit van de Chinese hamster (CHO)
Tijdsspanne: Vanaf start studiebehandeling tot 12 maanden (voltooiing of beëindiging)
Hier werden positieve remmende antilichamen en bindende antilichamen tegen factor VIII (FVIII), BAX 855, polyethyleenglycol (PEG) en ovariumeiwit van de Chinese hamster (CHO) gerapporteerd.
Vanaf start studiebehandeling tot 12 maanden (voltooiing of beëindiging)
Verandering ten opzichte van baseline in Physical Component Scores (PCS) van de Short Form-36 (SF-36) Gezondheidsenquête
Tijdsspanne: Baseline, maand 12 (voltooiing of beëindiging)
Short Form (36) Gezondheidsenquête (SF-36) is een 36-item gevalideerd, generiek gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HR KvL) instrument. PCS is een samenvattende schaal van de dimensies fysiek functioneren, fysieke rol, lichamelijke pijn en algemene gezondheid. De componentscore wordt genormaliseerd naar een standaardpopulatie. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; er wordt gescoord voor zowel subscores als samenvattingsscores.
Baseline, maand 12 (voltooiing of beëindiging)
Gebied onder de plasmaconcentratie van BAX 855 van nul tot oneindig (AUC0-inf)
Tijdsspanne: Pre-infusie, 15 - 30 minuten, 3, 8, 24, 48, 72 en 96 uur na infusie
Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve van tijd 0 tot oneindig van BAX 855 werd gerapporteerd.
Pre-infusie, 15 - 30 minuten, 3, 8, 24, 48, 72 en 96 uur na infusie
Incrementeel herstel (IR) bij maximale plasmaconcentratie (Cmax) van BAX 855
Tijdsspanne: Pre-infusie, 15 - 30 minuten, 3, 8, 24, 48, 72 en 96 uur na infusie
IR bij Cmax van BAX 855 werd gerapporteerd.
Pre-infusie, 15 - 30 minuten, 3, 8, 24, 48, 72 en 96 uur na infusie
Plasmahalfwaardetijd (T1/2) van BAX 855
Tijdsspanne: Pre-infusie, 15 - 30 minuten, 3, 8, 24, 48, 72 en 96 uur na infusie
T1/2 van BAX 855 in plasma werd gemeld.
Pre-infusie, 15 - 30 minuten, 3, 8, 24, 48, 72 en 96 uur na infusie
Gemiddelde verblijftijd (MRT) van BAX 855
Tijdsspanne: Pre-infusie, 15 - 30 minuten, 3, 8, 24, 48, 72 en 96 uur na infusie
MRT van BAX 855 werd gemeld.
Pre-infusie, 15 - 30 minuten, 3, 8, 24, 48, 72 en 96 uur na infusie
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van BAX 855
Tijdsspanne: Pre-infusie, 15 - 30 minuten, 3, 8, 24, 48, 72 en 96 uur na infusie
Cmax van BAX 855 werd gerapporteerd.
Pre-infusie, 15 - 30 minuten, 3, 8, 24, 48, 72 en 96 uur na infusie
Tijd tot maximale concentratie van BAX 855 in plasma (Tmax)
Tijdsspanne: Pre-infusie, 15 - 30 minuten, 3, 8, 24, 48, 72 en 96 uur na infusie
Tmax van BAX 855 werd gemeld.
Pre-infusie, 15 - 30 minuten, 3, 8, 24, 48, 72 en 96 uur na infusie
Totale bodemvrijheid (CL) van BAX 855
Tijdsspanne: Pre-infusie, 15 - 30 minuten, 3, 8, 24, 48, 72 en 96 uur na infusie
Totale lichaamsklaring van BAX 855 uit het bloed door de nieren werd gemeld.
Pre-infusie, 15 - 30 minuten, 3, 8, 24, 48, 72 en 96 uur na infusie
Distributievolume bij stabiele toestand (Vss)
Tijdsspanne: Pre-infusie, 15 - 30 minuten, 3, 8, 24, 48, 72 en 96 uur na infusie
Distributievolume werd gedefinieerd als het theoretische volume waarin de totale hoeveelheid geneesmiddel gelijkmatig werd verdeeld om de gewenste bloedconcentratie van een geneesmiddel te produceren. Vss is het schijnbare verdelingsvolume bij steady-state.
Pre-infusie, 15 - 30 minuten, 3, 8, 24, 48, 72 en 96 uur na infusie
Incrementeel herstel (IR) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (voltooiing of beëindiging)
Incrementeel herstel werd berekend met een verhoging van BAX 855 (IE/dL) / dosis BAX 855 (IE/kg).
Basislijn, maand 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (voltooiing of beëindiging)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Medewerkers

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 november 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 augustus 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 augustus 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 oktober 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 oktober 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

26 oktober 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 261303
  • 2014-005477-37 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren