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Dosagem guiada BAX 855 PK (PROPEL)

3 de maio de 2021 atualizado por: Baxalta now part of Shire

Fase 3, Estudo Clínico Prospectivo, Randomizado, Multicêntrico Comparando a Segurança e Eficácia de BAX 855 Após Profilaxia Guiada por PK Visando Dois Níveis Mínimos de FVIII Diferentes em Indivíduos com Hemofilia A Grave

  1. Comparar a eficácia e a segurança do tratamento guiado por farmacocinética (PK) com BAX 855 visando níveis mínimos de FVIII de 1-3% e aproximadamente 10% (8-12%)
  2. Para caracterizar ainda mais os parâmetros farmacocinéticos (PK) e farmacodinâmicos (PD) de BAX 855

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

135

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10249
        • Hamophiliezentrum/Gerinnungssprechstunde
      • Leipzig, Alemanha, 04289
        • MVZ Labor Dr. Reising-Ackermann
    • Hessen
      • Mörfelden-Walldorf, Hessen, Alemanha, 65446
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Alemanha, 53127
        • Inst. f. Experimentelle Hamatologie u. Transfusionsmedizin
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Alemanha, 47051
        • Coagulation Research Centre GmbH
  • Austrália
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrália, 4006
        • Royal Brisbane Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • The Perth Blood Institute
  • Bulgária
      • Plovdiv, Bulgária, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgária, 1527
        • UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
      • Varna, Bulgária, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD, Clinic of Clinical Hematology
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
      • Singapore, Cingapura, 119074
        • National University Hospital
      • Singapore, Cingapura, 169608
        • Singapore General Hospital- Parent
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Espanha, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Espanha, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Espanha, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Arizona Hemophilia & Thrombosis Center, located within The University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University-ECC
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40504
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville KCPCRU
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5456
        • University of Nebraska Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Gulf States Hemophilia Centre
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • University of Washington
  • França
      • Caen, França, 14003
        • CHU de Caen - Hopital Cote de Nacre
      • Rouen, França, 76031
        • CHU Charles Nicolle
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, França, 06200
        • CHU Nice- Service hematologie
    • Finistere
      • Brest Cedex, Finistere, França, 29609
        • Hopital Morvan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, França, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • University of Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1134
        • Magyar Honvedseg EK
      • Debrecen, Hungria, 4032
        • DE OEC Belgyógyászati Int
      • Pecs, Hungria, 7624
        • PTE AOK
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 5262000
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Itália
      • Catania, Itália, 90124
        • Presidio Osped. Ferrarotto
      • Milano, Itália, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Itália, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Itália, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Torino, Itália, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza - Presidio Molinette
      • Vicenza, Itália, 36100
        • ULSS n. 6 "Vicenza"
    • Treviso
      • Castelfranco Veneto, Treviso, Itália, 31033
        • UOC Ematologia, Azienda ULSS 8 Asolo, Regione Veneto
  • Malásia
      • Kuala Lumpur, Malásia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Melaka, Malásia, 75400
        • Hospital Melaka
      • Pulau Pinang, Malásia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malásia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malásia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0372
        • Oslo Universitetssykehus HF
  • Peru
      • Adana, Peru, 01130
        • Acibadem Hastanesi
      • Antalya, Peru, 07070
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Peru, 34098
        • Istanbul University
      • Izmir, Peru, 35040
        • Ege University
  • Polônia
      • Lodz, Polônia, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Mikolaja Kopernika, Klinika Hematologii
      • Poznań, Polônia, 61-828
        • ALVAMED
      • Warszawa, Polônia, 02-776
        • Instytut Hematologii Ii Transfuzjologii
      • Wroclaw, Polônia, 50-367
        • SP Szpital Kliniczny Nr 1 we Wroclawiu
  • Reino Unido
    • Avon
      • Bristol, Avon, Reino Unido, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Reino Unido, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Reino Unido, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
    • West Glamorgan
      • Cardiff, West Glamorgan, Reino Unido, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
  • Romênia
      • Brasov, Romênia, 500365
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Brasov
      • Cluj Napoca, Romênia, 400124
        • Institutul Oncologic ClNa.
  • Suécia
      • Gothenburg, Suécia, S-41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Suécia, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • Suíça
      • Zürich, Suíça, 8091
        • Universitatsspital Zurich
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Ucrânia
      • Kyiv, Ucrânia, 1135
        • NChSH Okhmatdyt of MoHU Center of Children Oncohematology and Bone Marrow Transplantation
      • Kyiv, Ucrânia, 4112
        • Kyiv CCH #9 Dept of Surgery City SPC of Diagnostics & Treatment of Patients with HP
      • Lviv, Ucrânia, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Poltava, Ucrânia, 36011
        • M.V. Sklifosovskyi Poltava RCH Dept of Gematology HSEIU Ukrainian Medical Stomatological Academy
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

CRITÉRIO DE INCLUSÃO:

  • Os participantes em transição de outro estudo BAX 855 que atendem a TODOS os seguintes critérios são elegíveis para este estudo:

    1. O participante concluiu a visita final do estudo de um estudo BAX 855 ou está em transição do Estudo de Continuação Baxalta 261302 em andamento.
    2. O participante está recebendo tratamento sob demanda ou tratamento profilático com BAX 855 e teve uma taxa de sangramento anual (ABR) de ≥ 2 documentada e tratada durante os últimos 12 meses.
    3. O participante é negativo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV-); ou HIV+ com doença estável e contagem de CD4+ ≥ 200 células/mm^3, conforme confirmado pelo laboratório central.
    4. O participante está disposto e é capaz de cumprir os requisitos do protocolo.

  • Participantes recém-recrutados (ou seja, que não estão em transição de outro estudo BAX 855), incluindo participantes ingênuos ao BAX855 que atendem a TODOS os critérios a seguir, são elegíveis para este estudo:

    1. O participante tem hemofilia A grave (atividade de coagulação do FVIII < 1%) conforme confirmado pelo laboratório central OU por atividade de coagulação do FVIII historicamente documentada realizada por um laboratório clínico certificado, opcionalmente suportada por uma mutação do gene FVIII consistente com hemofilia A grave
    2. O participante foi previamente tratado com concentrados de FVIII derivados de plasma ou FVIII recombinante por ≥ 150 dias de exposição documentada (EDs)
    3. O participante está recebendo tratamento sob demanda ou tratamento profilático e teve uma taxa de sangramento anual ≥ 2 documentada e tratada durante os últimos 12 meses.
    4. O participante tem uma pontuação de desempenho de Karnofsky de ≥ 60 na triagem
    5. O participante é HIV-; ou HIV+ com doença estável e contagem de CD4+ ≥ 200 células/mm^3, conforme confirmado pelo laboratório central na triagem
    6. O participante é negativo para o vírus da hepatite C (HCV-) por anticorpos (se positivo, testes de PCR adicionais serão realizados), conforme confirmado pelo laboratório central na triagem; ou HCV+ com hepatite crônica estável
    7. Se for mulher em idade fértil, a participante apresenta um teste de gravidez de urina negativo e concorda em empregar medidas anticoncepcionais adequadas durante o estudo
    8. O participante está disposto e é capaz de cumprir os requisitos do protocolo.

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:

  • Os participantes em transição de outro estudo BAX 855 que atendem a QUALQUER um dos seguintes critérios não são elegíveis para este estudo:

    1. O participante desenvolveu um anticorpo inibitório confirmado para FVIII com um título de ≥ 0,6 BU usando a modificação Nijmegen do ensaio Bethesda conforme determinado no laboratório central durante o curso do estudo BAX 855 anterior.
    2. O participante foi diagnosticado com um defeito hemostático adquirido diferente da hemofilia A.
    3. O peso do participante é < 35 kg ou > 100 kg.
    4. A contagem de plaquetas do participante é < 100.000/mL.
    5. O participante tem uma função renal anormal (creatinina sérica > 1,5 vezes o limite superior do normal).
    6. O participante tem doença hepática ativa com níveis de alanina aminotransferase (ALT) e/ou aspartato aminotransferase (AST) ≥ 5 vezes o limite superior do normal.
    7. O participante está programado para receber um medicamento imunomodulador sistêmico (por exemplo, agentes corticosteróides em uma dose equivalente a hidrocortisona maior que 10 mg/dia, ou α-interferon) além da quimioterapia anti-retroviral durante o estudo.
    8. O participante tem uma doença médica, psiquiátrica ou cognitiva clinicamente significativa, ou uso recreativo de drogas/álcool que, na opinião do investigador, afetaria a segurança ou adesão do participante.
    9. O participante está planejando participar de qualquer outro estudo clínico durante o curso do estudo.
    10. O participante é um membro da equipe que conduz este estudo ou está em um relacionamento de dependência com um dos membros da equipe do estudo. Relacionamentos dependentes incluem parentes próximos (ou seja, filhos, parceiro/cônjuge, irmãos, pais), bem como funcionários do investigador ou funcionários do centro que conduzem o estudo.

Participantes recém-recrutados (ou seja, que não estão em transição de outro estudo BAX 855) que atendem a QUALQUER um dos seguintes critérios não são elegíveis para este estudo:

  1. O participante tem anticorpos inibidores de FVIII detectáveis ​​(≥ 0,6 BU usando a modificação Nijmegen do ensaio Bethesda) conforme confirmado pelo laboratório central na triagem.
  2. O participante tem um histórico de inibidores de FVIII confirmados com um título ≥ 0,6 Unidades Bethesda (BU) (conforme determinado pela modificação Nijmegen do ensaio Bethesda ou o ensaio empregado com o respectivo corte no laboratório local) a qualquer momento antes da triagem .
  3. O participante foi diagnosticado com um defeito hemostático herdado ou adquirido diferente da hemofilia A (por exemplo, defeito qualitativo das plaquetas ou doença de von Willebrand).
  4. O peso do participante é < 35 kg ou > 100 kg.
  5. A contagem de plaquetas do participante é < 100.000/mL.
  6. O participante tem hipersensibilidade conhecida a proteínas de camundongos ou hamsters, PEG ou Tween 80.
  7. O participante tem disfunção hepática crônica grave [por exemplo, ≥ 5 vezes o limite superior da alanina aminotransferase (ALT) normal e/ou aspartato aminotransferase (AST), conforme confirmado pelo laboratório central na triagem, ou um INR documentado > 1,5].
  8. O participante tem insuficiência renal grave (creatinina sérica > 1,5 vezes o limite superior do normal).
  9. O participante tem uso atual ou recente (< 30 dias) de outros medicamentos peguilados antes da participação no estudo ou está programado para usar tais medicamentos durante a participação no estudo.
  10. O participante está programado para receber durante o estudo, um medicamento imunomodulador sistêmico (por exemplo, agentes corticosteróides em dose equivalente à hidrocortisona superior a 10 mg/dia, ou interferon alfa) exceto quimioterapia anti-retroviral.
  11. O participante participou de outro estudo clínico envolvendo um IP ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da inscrição ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo um IP ou dispositivo experimental durante o curso deste estudo.
  12. O participante tem uma doença médica, psiquiátrica ou cognitiva ou uso recreativo de drogas/álcool que, na opinião do investigador, afetaria a segurança ou adesão do participante.
  13. O participante é um membro da equipe que conduz este estudo ou está em um relacionamento de dependência com um dos membros da equipe do estudo. Relacionamentos dependentes incluem parentes próximos (ou seja, filhos, parceiro/cônjuge, irmãos, pais), bem como funcionários do investigador ou funcionários do centro que conduzem o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Avaliação farmacocinética (PK) de BAX 855
Os participantes passarão primeiro por uma avaliação farmacocinética (PK) inicial. Após a avaliação farmacocinética, os participantes serão randomizados para um dos 2 regimes de dosagem.
Biológico: Fator VIII recombinante PEGuilado
Avaliação farmacocinética (PK)
Outros nomes:
  • BAX 855
  • BAX855
Biológico: Fator VIII recombinante PEGuilado
Tratamento padrão
Outros nomes:
  • BAX 855
  • BAX855
Biológico: Fator VIII recombinante PEGuilado
Tratamento intensificado
Outros nomes:
  • BAX 855
  • BAX855
Experimental: Meta mínima de FVIII 1-3%
Braço de tratamento padrão - cronograma de dosagem guiado por PK para atingir um mínimo de Fator VIII (FVIII) de 1-3%
Biológico: Fator VIII recombinante PEGuilado
Avaliação farmacocinética (PK)
Outros nomes:
  • BAX 855
  • BAX855
Biológico: Fator VIII recombinante PEGuilado
Tratamento padrão
Outros nomes:
  • BAX 855
  • BAX855
Biológico: Fator VIII recombinante PEGuilado
Tratamento intensificado
Outros nomes:
  • BAX 855
  • BAX855
Experimental: Meta mínima de FVIII 8-12%
Braço de tratamento intensificado - cronograma de dosagem guiado por farmacocinética para atingir um mínimo de Fator VIII (FVIII) de 8-12%
Biológico: Fator VIII recombinante PEGuilado
Avaliação farmacocinética (PK)
Outros nomes:
  • BAX 855
  • BAX855
Biológico: Fator VIII recombinante PEGuilado
Tratamento padrão
Outros nomes:
  • BAX 855
  • BAX855
Biológico: Fator VIII recombinante PEGuilado
Tratamento intensificado
Outros nomes:
  • BAX 855
  • BAX855

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com uma taxa de sangramento total anualizada (ABR) de zero nos segundos seis meses
Prazo: Dia 183 ao Dia 364 (6 meses)
A taxa de sangramento anualizada foi determinada dividindo o número de sangramentos por período de observação em anos.
Dia 183 ao Dia 364 (6 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento total anualizada para os segundos seis meses
Prazo: Dia 183 ao Dia 364 (6 meses)
A taxa de sangramento anualizada foi determinada dividindo o número de sangramentos por período de observação em anos.
Dia 183 ao Dia 364 (6 meses)
Taxa Anualizada de Sangramento Espontâneo para o Segundo Seis Meses
Prazo: Dia 183 ao Dia 364 (6 meses)
A taxa anualizada de sangramento espontâneo foi determinada dividindo o número de sangramentos espontâneos pelo período de observação em anos. Um sangramento foi definido como espontâneo se não estivesse relacionado a lesão/trauma.
Dia 183 ao Dia 364 (6 meses)
Taxa Anualizada de Sangramento Traumático para os Segundos Seis Meses
Prazo: Dia 183 ao Dia 364 (6 meses)
A taxa anualizada de sangramento traumático foi determinada dividindo o número de sangramentos traumáticos por período de observação em anos. Um sangramento foi definido como traumático se estivesse relacionado a lesão/trauma.
Dia 183 ao Dia 364 (6 meses)
Taxa anualizada de sangramento articular (AJBR) para o segundo semestre
Prazo: Dia 183 ao Dia 364 (6 meses)
A taxa anualizada de sangramento articular foi determinada pela divisão do número de sangramentos articulares por período de observação em anos. Um sangramento articular agudo inclui alguns ou todos os seguintes: 'aura', dor, inchaço, calor da pele sobre a articulação, diminuição da amplitude de movimento e dificuldade em usar o membro em comparação com a linha de base ou perda de função.
Dia 183 ao Dia 364 (6 meses)
Consumo total ajustado por peso de BAX 855
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo até 12 meses (conclusão ou término)
O consumo total ajustado ao peso de BAX 855 foi relatado.
Desde o início do tratamento do estudo até 12 meses (conclusão ou término)
Número de episódios de sangramento: classificação geral da eficácia hemostática no número de infusões
Prazo: 8 horas após a administração do medicamento do estudo
O participante ou cuidador avaliou a resposta geral ao tratamento usando uma escala de classificação de eficácia de 4 pontos como Excelente: Alívio total da dor e cessação dos sinais objetivos de sangramento após uma única infusão e nenhuma infusão adicional é necessária para o controle do sangramento; Bom: Alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento após uma única infusão e possivelmente requer mais de 1 infusão para resolução completa; Razoável: Provável e/ou leve alívio da dor e leve melhora nos sinais de sangramento após uma única infusão e necessitou de mais de 1 infusão para resolução completa e Nenhum: Nenhuma melhora ou piora da condição.
8 horas após a administração do medicamento do estudo
Número de episódios de sangramento: classificação geral da eficácia hemostática na resolução do sangramento
Prazo: Do início do tratamento do estudo até a resolução do sangramento (até 12 meses)
O participante ou cuidador avaliou a resposta geral ao tratamento usando uma escala de classificação de eficácia de 4 pontos como Excelente: Alívio total da dor e cessação dos sinais objetivos de sangramento após uma única infusão e nenhuma infusão adicional é necessária para o controle do sangramento; Bom: Alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento após uma única infusão e possivelmente requer mais de 1 infusão para resolução completa; Razoável: Provável e/ou leve alívio da dor e leve melhora nos sinais de sangramento após uma única infusão e necessitou de mais de 1 infusão para resolução completa e Nenhum: Nenhuma melhora ou piora da condição.
Do início do tratamento do estudo até a resolução do sangramento (até 12 meses)
Tratamento de episódios hemorrágicos: Número de infusões BAX 855 por episódio hemorrágico necessário até a resolução do sangramento
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo até 12 meses (conclusão ou término)
As infusões de BAX 855 necessárias até a resolução do sangramento foram relatadas.
Desde o início do tratamento do estudo até 12 meses (conclusão ou término)
Alteração da linha de base na pontuação de saúde das articulações para hemofilia (HJHS) - pontuação total
Prazo: Linha de base, mês 12
A HJHS foi avaliada com base nos seguintes componentes das articulações do cotovelo, joelho e tornozelo: inchaço, duração do inchaço, atrofia muscular, crepitação ao movimento, perda de flexão, perda de extensão, dor nas articulações e força, juntamente com uma avaliação do global maneira de andar. O HJHS é uma ferramenta de pontuação validada de 11 itens com base na avaliação radiológica e clínica, sensível para detectar sinais precoces e pequenas alterações. HJHS varia de 0 a 124. Valores mais altos no HJHS representam pior situação para o participante.
Linha de base, mês 12
Número de participantes com classificações de eficácia hemostática para tratamento BAX 855 de sangramentos operatórios
Prazo: Dia 0 até a alta ou 14 dias após a cirurgia
O participante ou cuidador avaliou a resposta geral ao tratamento usando uma escala de classificação de eficácia de 4 pontos como Excelente: Alívio total da dor e cessação dos sinais objetivos de sangramento após uma única infusão e nenhuma infusão adicional é necessária para o controle do sangramento; Bom: Alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento após uma única infusão e possivelmente requer mais de 1 infusão para resolução completa; Razoável: Provável e/ou leve alívio da dor e leve melhora nos sinais de sangramento após uma única infusão e necessitou de mais de 1 infusão para resolução completa e Nenhum: Nenhuma melhora ou piora da condição. A eficácia hemostática foi avaliada no intraoperatório (do início ao fim do procedimento), no pós-operatório (do final do procedimento até 24 horas após o procedimento) e no perioperatório (do início do procedimento até a alta hospitalar do participante ou 14 dias após a conclusão do procedimento; o que ocorrer primeiro).
Dia 0 até a alta ou 14 dias após a cirurgia
Perda de sangue por participante em caso de cirurgia
Prazo: Dia 0 até a alta ou 14 dias após a cirurgia
A perda sanguínea intraoperatória foi medida pela determinação do volume de sangue e fluido removido por sucção no recipiente de coleta (caixa de resíduos e/ou protetor de células) e a perda sanguínea estimada em zaragatoas e toalhas durante o procedimento, conforme registro do anestesiologista. No pós-operatório, a perda sanguínea foi determinada pelo volume de drenagem coletado, que consistia principalmente em fluido drenado a vácuo ou por gravidade, conforme o caso. Nos casos em que não havia dreno, a perda de sangue foi determinada pelo julgamento clínico do cirurgião, conforme aplicável, ou registrada como "não disponível". A perda de sangue foi avaliada no intraoperatório (do início ao fim do procedimento), no pós-operatório (do final do procedimento até 24 horas após o procedimento) e no perioperatório (do início do procedimento até a alta hospitalar do participante ou 14 dias após a conclusão do procedimento; o que ocorrer primeiro).
Dia 0 até a alta ou 14 dias após a cirurgia
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo até 12 meses (conclusão ou término)
Um EA foi qualquer sinal desfavorável e não intencional (um achado laboratorial anormal), sintoma (erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (peritonite, bacteremia, etc.) ou resultado de morte temporariamente associado ao uso de um produto experimental (PI), considerado ou não causalmente relacionado com o PI. Um SAE foi definido como uma ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, atendeu a um ou mais dos seguintes critérios: resultado foi fatal/resultou em morte, risco de vida, requereu internação hospitalar ou resultou no prolongamento de uma hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, foi uma anomalia congênita/defeito de nascimento, foi um evento clinicamente importante que não representou risco de vida imediato ou resultou em morte ou exigiu hospitalização, mas prejudicou o participante ou exigiu intervenção médica ou cirúrgica para prevenir qualquer um dos itens acima resultados.
Desde o início do tratamento do estudo até 12 meses (conclusão ou término)
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos sinais vitais relatados como eventos adversos relacionados ao tratamento
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo até 12 meses (conclusão ou término)
Os sinais vitais incluíam pressão arterial sistólica e diastólica, frequência cardíaca, frequência respiratória e temperatura corporal.
Desde o início do tratamento do estudo até 12 meses (conclusão ou término)
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais clínicos relatados como eventos adversos relacionados ao tratamento
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo até 12 meses (conclusão ou término)
As avaliações laboratoriais clínicas incluíram química clínica, hematologia, painel lipídico, genética, células T, células B e células NK (TBNK) e sorologia viral.
Desde o início do tratamento do estudo até 12 meses (conclusão ou término)
Número de participantes com anticorpos inibitórios positivos e anticorpos de ligação ao fator VIII (FVIII), BAX 855, polietilenoglicol (PEG) e proteína do ovário de hamster chinês (CHO)
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo até 12 meses (conclusão ou término)
Anticorpos Inibitórios Positivos e Anticorpos de Ligação ao Fator VIII (FVIII), BAX 855, Polietileno Glicol (PEG) e Proteína de Ovário de Hamster Chinês (CHO) foram relatados aqui.
Desde o início do tratamento do estudo até 12 meses (conclusão ou término)
Alteração da linha de base nas pontuações de componentes físicos (PCS) da Pesquisa de Saúde do Formulário Resumido-36 (SF-36)
Prazo: Linha de base, Mês 12 (conclusão ou rescisão)
O formulário curto (36) Health Survey (SF-36) é um instrumento genérico validado de qualidade de vida relacionada à saúde (HR QoL) de 36 itens. O PCS é uma escala resumida das dimensões funcionamento físico, papel físico, dor corporal e saúde geral. A pontuação do componente é normalizada para uma população padrão. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde. Não há pontuação geral total; a pontuação é feita tanto para subpontuações quanto para pontuações resumidas.
Linha de base, Mês 12 (conclusão ou rescisão)
Área sob a concentração de plasma de BAX 855 de zero a infinito (AUC0-inf)
Prazo: Pré-infusão, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 horas pós-infusão
A área sob a curva de concentração plasmática versus tempo desde o tempo 0 até o infinito de BAX 855 foi relatada.
Pré-infusão, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 horas pós-infusão
Recuperação Incremental (IR) na Concentração Máxima de Plasma (Cmax) de BAX 855
Prazo: Pré-infusão, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 horas pós-infusão
IR em Cmax de BAX 855 foram relatados.
Pré-infusão, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 horas pós-infusão
Meia-vida plasmática (T1/2) de BAX 855
Prazo: Pré-infusão, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 horas pós-infusão
T1/2 de BAX 855 no plasma foram relatados.
Pré-infusão, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 horas pós-infusão
Tempo Médio de Residência (MRT) de BAX 855
Prazo: Pré-infusão, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 horas pós-infusão
MRT de BAX 855 foram relatados.
Pré-infusão, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 horas pós-infusão
Concentração Plasmática Máxima (Cmax) de BAX 855
Prazo: Pré-infusão, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 horas pós-infusão
Cmax de BAX 855 foram relatados.
Pré-infusão, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 horas pós-infusão
Tempo para Concentração Máxima de BAX 855 no Plasma (Tmax)
Prazo: Pré-infusão, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 horas pós-infusão
Tmax de BAX 855 foram relatados.
Pré-infusão, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 horas pós-infusão
Depuração Corporal Total (CL) de BAX 855
Prazo: Pré-infusão, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 horas pós-infusão
Foi relatada a depuração corporal total de BAX 855 do sangue pelo rim.
Pré-infusão, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 horas pós-infusão
Volume de distribuição no estado estacionário (Vss)
Prazo: Pré-infusão, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 horas pós-infusão
O volume de distribuição foi definido como o volume teórico no qual a quantidade total de fármaco foi uniformemente distribuída para produzir a concentração sanguínea desejada de um fármaco. Vss é o volume aparente de distribuição no estado estacionário.
Pré-infusão, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 horas pós-infusão
Recuperação incremental (IR) ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, Mês 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (Conclusão ou rescisão)
A recuperação incremental foi calculada pelo incremento de BAX 855 (UI/dL) / dose de BAX 855 (UI/kg).
Linha de base, Mês 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (Conclusão ou rescisão)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Colaboradores

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de novembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

5 de agosto de 2018

Conclusão do estudo (Real)

5 de agosto de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de outubro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de outubro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

26 de outubro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de maio de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de maio de 2021

Última verificação

1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 261303
  • 2014-005477-37 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • Protocolo de estudo
  • Plano de Análise Estatística (SAP)
  • Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
  • Relatório de Estudo Clínico (CSR)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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