BAX 855 PK-ohjattu annostelu (PROPEL)
maanantai 3. toukokuuta 2021 päivittänyt: Baxalta now part of Shire
Vaihe 3, prospektiivinen, satunnaistettu, monikeskuskliininen tutkimus, jossa verrataan BAX 855:n turvallisuutta ja tehokkuutta PK-ohjatun profylaksian jälkeen kahdelle eri FVIII-tasolle kohdistettuna potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
- Farmakokineettisen (PK) ohjatun hoidon tehokkuuden ja turvallisuuden vertaaminen BAX 855:llä, jonka FVIII:n vähimmäistasot ovat 1-3 % ja noin 10 % (8-12 %)
- BAX 855:n farmakokineettisten (PK) ja farmakodynaamisten (PD) parametrien edelleen karakterisoimiseksi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
135
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4006
- Royal Brisbane Women's Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- The Perth Blood Institute
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria, 4002
- UMHAT "Sv. Georgi", EAD
-
Sofia, Bulgaria, 1527
- UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
-
Varna, Bulgaria, 9010
- MHAT 'Sv. Marina', EAD, Clinic of Clinical Hematology
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
-
Baleares
-
Palma de Mallorca, Baleares, Espanja, 07010
- Hospital Universitari Son Espases
-
-
La Coruña
-
A Coruña, La Coruña, Espanja, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
-
-
Málaga
-
Malaga, Málaga, Espanja, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- University of Hong Kong
-
Shatin, Hong Kong, 00000
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
-
Tel-Hashomer, Israel, 5262000
- Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Catania, Italia, 90124
- Presidio Osped. Ferrarotto
-
Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
Roma, Italia, 00144
- Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
-
Torino, Italia, 10126
- AOU Citta della Salute e della Scienza - Presidio Molinette
-
Vicenza, Italia, 36100
- ULSS n. 6 "Vicenza"
-
-
Treviso
-
Castelfranco Veneto, Treviso, Italia, 31033
- UOC Ematologia, Azienda ULSS 8 Asolo, Regione Veneto
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- AKH - Medizinische Universitat Wien
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malesia, 50586
- Hospital Kuala Lumpur
-
Melaka, Malesia, 75400
- Hospital Melaka
-
Pulau Pinang, Malesia, 10450
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Kuala Lumpur
-
Ampang, Kuala Lumpur, Malesia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malesia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, 0372
- Oslo Universitetssykehus HF
-
-
-
-
-
Lodz, Puola, 93-510
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Mikolaja Kopernika, Klinika Hematologii
-
Poznań, Puola, 61-828
- ALVAMED
-
Warszawa, Puola, 02-776
- Instytut Hematologii Ii Transfuzjologii
-
Wroclaw, Puola, 50-367
- SP Szpital Kliniczny Nr 1 we Wroclawiu
-
-
-
-
-
Caen, Ranska, 14003
- CHU de Caen - Hopital Cote de Nacre
-
Rouen, Ranska, 76031
- CHU Charles Nicolle
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice, Alpes Maritimes, Ranska, 06200
- CHU Nice- Service hematologie
-
-
Finistere
-
Brest Cedex, Finistere, Ranska, 29609
- Hopital Morvan
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Ranska, 35033
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
-
-
-
-
Brasov, Romania, 500365
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Brasov
-
Cluj Napoca, Romania, 400124
- Institutul Oncologic ClNa.
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, S-41345
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Ruotsi, 17176
- Karolinska Universitetssjukhuset
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10249
- Hamophiliezentrum/Gerinnungssprechstunde
-
Leipzig, Saksa, 04289
- MVZ Labor Dr. Reising-Ackermann
-
-
Hessen
-
Mörfelden-Walldorf, Hessen, Saksa, 65446
- HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Bonn, Nordrhein Westfalen, Saksa, 53127
- Inst. f. Experimentelle Hamatologie u. Transfusionsmedizin
-
Duisburg, Nordrhein Westfalen, Saksa, 47051
- Coagulation Research Centre GmbH
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
Singapore, Singapore, 119074
- National University Hospital
-
Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital- Parent
-
-
-
-
-
Zürich, Sveitsi, 8091
- Universitatsspital Zurich
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 11490
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turkki, 01130
- Acibadem Hastanesi
-
Antalya, Turkki, 07070
- Akdeniz University
-
Istanbul, Turkki, 34098
- Istanbul University
-
Izmir, Turkki, 35040
- Ege University
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 1135
- NChSH Okhmatdyt of MoHU Center of Children Oncohematology and Bone Marrow Transplantation
-
Kyiv, Ukraina, 4112
- Kyiv CCH #9 Dept of Surgery City SPC of Diagnostics & Treatment of Patients with HP
-
Lviv, Ukraina, 79044
- SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
-
Poltava, Ukraina, 36011
- M.V. Sklifosovskyi Poltava RCH Dept of Gematology HSEIU Ukrainian Medical Stomatological Academy
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1134
- Magyar Honvedseg EK
-
Debrecen, Unkari, 4032
- DE OEC Belgyógyászati Int
-
Pecs, Unkari, 7624
- PTE AOK
-
-
-
-
Avon
-
Bristol, Avon, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
Leicestershire
-
Leicester, Leicestershire, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LJ
- Churchill Hospital
-
-
West Glamorgan
-
Cardiff, West Glamorgan, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XN
- University Hospital of Wales
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016-7710
- Phoenix Childrens Hospital
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- Arizona Hemophilia & Thrombosis Center, located within The University of Arizona Cancer Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University-ECC
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40504
- University of Kentucky Medical Center
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- University of Louisville KCPCRU
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Tulane University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198-5456
- University of Nebraska Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Gulf States Hemophilia Centre
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
- University of Washington
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
Osallistujat, jotka siirtyvät toisesta BAX 855 -tutkimuksesta ja täyttävät KAIKKI seuraavat kriteerit, voivat osallistua tähän tutkimukseen:
- Osallistuja on suorittanut BAX 855 -tutkimuksen opintokäynnin lopun tai siirtymässä meneillään olevasta Baxaltan jatkotutkimuksesta 261302.
- Osallistuja saa joko tarpeenmukaista hoitoa tai ennaltaehkäisevää hoitoa BAX 855:llä, ja hänen vuotuinen verenvuotonopeus (ABR) on ≥ 2 dokumentoitu ja hoidettu viimeisen 12 kuukauden aikana.
- Osallistuja on ihmisen immuunikatovirusnegatiivinen (HIV-); tai HIV+, jolla on stabiili sairaus ja CD4+:n määrä ≥ 200 solua/mm^3, keskuslaboratorion vahvistamana.
- Osallistuja on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia.
Äskettäin värvätyt osallistujat (eli jotka eivät ole siirtymässä toisesta BAX 855 -tutkimuksesta), mukaan lukien BAX855-naiivit osallistujat, jotka täyttävät KAIKKI seuraavat kriteerit, ovat kelvollisia tähän tutkimukseen:
- Osallistujalla on vaikea hemofilia A (FVIII-hyytymisaktiivisuus < 1 %), jonka keskuslaboratorio on vahvistanut TAI historiallisesti dokumentoitu FVIII-hyytymisaktiivisuus, jonka on suorittanut sertifioitu kliininen laboratorio ja jota tukee valinnaisesti vakavan hemofilia A:n mukainen FVIII-geenimutaatio
- Osallistujaa on aiemmin hoidettu plasmaperäisillä FVIII-konsentraateilla tai rekombinantilla FVIII:lla ≥ 150 dokumentoitua altistuspäivää (EDs)
- Osallistuja saa joko tarpeenmukaista hoitoa tai ennaltaehkäisevää hoitoa, ja hänen vuotuinen vuotoaste oli ≥ 2, ja häntä on dokumentoitu ja hoidettu viimeisen 12 kuukauden aikana.
- Osallistujan Karnofskyn suorituspistemäärä on ≥ 60 näytöksessä
- Osallistuja on HIV-; tai HIV+, jolla on stabiili sairaus ja CD4+-määrä ≥ 200 solua/mm^3, kuten keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa
- Osallistuja on hepatiitti C -viruksen negatiivinen (HCV-) vasta-aineella (jos positiivinen, suoritetaan lisä-PCR-testi), minkä keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa; tai HCV+, jolla on krooninen stabiili hepatiitti
- Jos nainen on hedelmällisessä iässä, osallistujalla on negatiivinen virtsaraskaustesti ja hän suostuu käyttämään riittäviä ehkäisytoimenpiteitä tutkimuksen ajan
- Osallistuja on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia.
POISTAMISKRITEERIT:
Osallistujat, jotka siirtyvät toisesta BAX 855 -tutkimuksesta ja täyttävät JOHDANkin seuraavista kriteereistä, eivät ole oikeutettuja tähän tutkimukseen:
- Osallistuja on kehittänyt vahvistetun inhiboivan vasta-aineen FVIII:lle, jonka tiitteri on ≥ 0,6 BU käyttämällä Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiota, joka määritettiin keskuslaboratoriossa edellisen BAX 855 -tutkimuksen aikana.
- Osallistujalla on diagnosoitu muu hankittu hemostaattinen vika kuin hemofilia A.
- Osallistujan paino on < 35 kg tai > 100 kg.
- Osallistujan verihiutaleiden määrä on < 100 000/ml.
- Osallistujalla on epänormaali munuaisten toiminta (seerumin kreatiniini > 1,5 kertaa normaalin yläraja).
- Osallistujalla on aktiivinen maksasairaus, jonka alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja/tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) tasot ovat ≥ 5 kertaa normaalin yläraja.
- Osallistujan on määrä saada systeeminen immunomoduloiva lääke (esim. kortikosteroidilääkkeet annoksella, joka vastaa hydrokortisonia yli 10 mg/vrk, tai α-interferonia) muulla kuin antiretroviraalista kemoterapiaa tutkimuksen aikana.
- Osallistujalla on kliinisesti merkittävä lääketieteellinen, psykiatrinen tai kognitiivinen sairaus tai huumeiden/alkoholin viihdekäyttö, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaisi osallistujan turvallisuuteen tai hoitomyöntyvyyteen.
- Osallistuja suunnittelee osallistuvansa mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen tutkimuksen aikana.
- Osallistuja on tämän tutkimuksen suorittavan ryhmän jäsen tai riippuvaisessa suhteessa johonkin tutkimusryhmän jäsenestä. Riippuvaisia suhteita ovat lähisukulaiset (esim. lapset, kumppani/puoliso, sisarukset, vanhemmat) sekä tutkijan työntekijät tai tutkimuksen suorittavan paikan henkilöstön työntekijät.
Äskettäin värvätyt osallistujat (eli jotka eivät ole siirtymässä toisesta BAX 855 -tutkimuksesta), jotka täyttävät MITÄÄN seuraavista kriteereistä, eivät ole oikeutettuja tähän tutkimukseen:
- Osallistujalla on havaittavissa FVIII:a inhiboivia vasta-aineita (≥ 0,6 BU Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiolla), minkä keskuslaboratorio vahvisti seulonnassa.
- Osallistujalla on aiemmin ollut vahvistettuja FVIII-inhibiittoreita, joiden tiitteri on ≥ 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) (määritetty Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiolla tai paikallisessa laboratoriossa vastaavalla raja-arvolla käytetyllä määrityksellä) milloin tahansa ennen seulontaa .
- Osallistujalla on diagnosoitu muu perinnöllinen tai hankittu hemostaattinen vika kuin hemofilia A (esim. kvalitatiivinen verihiutalevaurio tai von Willebrandin tauti).
- Osallistujan paino on < 35 kg tai > 100 kg.
- Osallistujan verihiutaleiden määrä on < 100 000/ml.
- Osallistujalla on tiedossa yliherkkyys hiiren tai hamsterin proteiineille, PEG:lle tai Tween 80:lle.
- Osallistujalla on vaikea krooninen maksan vajaatoiminta [esim. ≥ 5 kertaa normaalin alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja/tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) yläraja, kuten keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa, tai dokumentoitu INR > 1,5].
- Osallistujalla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini > 1,5 kertaa normaalin yläraja).
- Osallistuja on tällä hetkellä tai äskettäin (< 30 päivää) käyttänyt muita pegyloituja lääkkeitä ennen tutkimukseen osallistumista tai hänen on määrä käyttää tällaisia lääkkeitä tutkimukseen osallistumisen aikana.
- Osallistujan on määrä saada tutkimuksen aikana systeemistä immunomoduloivaa lääkettä (esim. kortikosteroidilääkkeet annoksilla, jotka vastaavat hydrokortisonia yli 10 mg/vrk tai α-interferonia) muulla tavalla kuin antiretroviraalinen kemoterapia.
- Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista, tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite tämän tutkimuksen aikana.
- Osallistujalla on lääketieteellinen, psykiatrinen tai kognitiivinen sairaus tai huumeiden/alkoholin viihdekäyttö, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaisi osallistujan turvallisuuteen tai noudattamiseen.
- Osallistuja on tämän tutkimuksen suorittavan ryhmän jäsen tai riippuvaisessa suhteessa johonkin tutkimusryhmän jäsenestä. Riippuvaisia suhteita ovat lähisukulaiset (esim. lapset, kumppani/puoliso, sisarukset, vanhemmat) sekä tutkijan työntekijät tai tutkimuksen suorittavan paikan henkilöstön työntekijät.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BAX 855:n farmakokineettinen (PK) arviointi
Osallistujat käyvät ensin alustavan farmakokineettisen (PK) arvioinnin läpi.
PK-arvioinnin jälkeen osallistujat satunnaistetaan johonkin kahdesta annostusohjelmasta.
|
Farmakokineettinen (PK) arviointi
Muut nimet:
Normaali hoito
Muut nimet:
Tehostettu hoito
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: FVIII alin tavoite 1–3 %
Vakiohoitoryhmä – PK-ohjattu annostusaikataulu, jolla saavutetaan tekijä VIII (FVIII) 1-3 %
|
Farmakokineettinen (PK) arviointi
Muut nimet:
Normaali hoito
Muut nimet:
Tehostettu hoito
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: FVIII alin tavoite 8–12 %
Tehostettu hoitohaara – PK-ohjattu annostusaikataulu, jolla saavutetaan tekijä VIII (FVIII) 8-12 %
|
Farmakokineettinen (PK) arviointi
Muut nimet:
Normaali hoito
Muut nimet:
Tehostettu hoito
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden vuotuinen vuotuinen vuotoluku (ABR) on nolla toisen kuuden kuukauden aikana
Aikaikkuna: Päivä 183 - päivä 364 (6 kuukautta)
|
Vuositasoinen vuotonopeus määritettiin jakamalla vuotojen määrä havaintojaksolla vuosina.
|
Päivä 183 - päivä 364 (6 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toisen kuuden kuukauden vuotuinen vuotuinen kokonaismäärä
Aikaikkuna: Päivä 183 - päivä 364 (6 kuukautta)
|
Vuositasoinen vuotonopeus määritettiin jakamalla vuotojen määrä havaintojaksolla vuosina.
|
Päivä 183 - päivä 364 (6 kuukautta)
|
|
Vuositasolla spontaani verenvuotosuhde toisen kuuden kuukauden ajan
Aikaikkuna: Päivä 183 - päivä 364 (6 kuukautta)
|
Vuositasoinen spontaani verenvuoto määritettiin jakamalla spontaanien vuotojen määrä vuosien havaintojaksolla.
Verenvuoto määriteltiin spontaaniksi, jos se ei liittynyt vammaan/traumaan.
|
Päivä 183 - päivä 364 (6 kuukautta)
|
|
Vuosittainen traumaattinen verenvuotoluku toisen kuuden kuukauden ajan
Aikaikkuna: Päivä 183 - päivä 364 (6 kuukautta)
|
Vuositasoinen traumaattinen verenvuoto määritettiin jakamalla traumaattisten vuotojen määrä vuosien havaintojaksolla.
Verenvuoto määriteltiin traumaattiseksi, jos se liittyi vammaan/traumaan.
|
Päivä 183 - päivä 364 (6 kuukautta)
|
|
Vuosittainen nivelten verenvuotonopeus (AJBR) toisen kuuden kuukauden ajan
Aikaikkuna: Päivä 183 - päivä 364 (6 kuukautta)
|
Vuositasoinen nivelverenvuoto määritettiin jakamalla nivelvuotojen määrä havaintojaksolla vuosina.
Akuutti nivelverenvuoto sisältää jotkin tai kaikki seuraavista: "aura", kipu, turvotus, ihon lämpö nivelen päällä, liikeradan heikkeneminen ja raajan käyttövaikeudet verrattuna lähtötilanteeseen tai toiminnan menetys.
|
Päivä 183 - päivä 364 (6 kuukautta)
|
|
BAX 855:n painokorjattu kokonaiskulutus
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta 12 kuukauteen asti (päättyminen tai lopettaminen)
|
Painokorjattu kokonaiskulutus ilmoitettiin BAX 855.
|
Tutkimushoidon alusta 12 kuukauteen asti (päättyminen tai lopettaminen)
|
|
Verenvuotojaksojen määrä: Hemostaattisen tehon kokonaisarvio infuusioiden lukumäärästä
Aikaikkuna: 8 tuntia tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen
|
Osallistuja tai hoitaja arvioi kokonaishoitovasteen 4-pisteen tehokkuusasteikolla erinomaiseksi: Kivun täydellinen lievitys ja objektiivisten verenvuodon merkkien loppuminen yhden infuusion jälkeen, eikä lisäinfuusiota tarvita verenvuodon hallintaan; Hyvä: Selkeää kivunlievitystä ja/tai verenvuodon oireiden paranemista yhden infuusion jälkeen ja vaatii mahdollisesti useamman kuin yhden infuusion täydelliseen häviämiseen; Kohtuullinen: Todennäköinen ja/tai lievä kivun lievitys ja lievä paraneminen verenvuodon oireissa yhden infuusion jälkeen ja vaati enemmän kuin 1 infuusion täydelliseen häviämiseen ja Ei mitään: Ei paranemista tai tila huononee.
|
8 tuntia tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen
|
|
Verenvuotojaksojen määrä: yleinen hemostaattisen tehon luokitus verenvuotokorjauksessa
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta verenvuodon paranemiseen (jopa 12 kuukautta)
|
Osallistuja tai hoitaja arvioi kokonaishoitovasteen 4-pisteen tehokkuusasteikolla erinomaiseksi: Kivun täydellinen lievitys ja objektiivisten verenvuodon merkkien loppuminen yhden infuusion jälkeen, eikä lisäinfuusiota tarvita verenvuodon hallintaan; Hyvä: Selkeää kivunlievitystä ja/tai verenvuodon oireiden paranemista yhden infuusion jälkeen ja vaatii mahdollisesti useamman kuin yhden infuusion täydelliseen häviämiseen; Kohtuullinen: Todennäköinen ja/tai lievä kivun lievitys ja lievä paraneminen verenvuodon oireissa yhden infuusion jälkeen ja vaati enemmän kuin 1 infuusion täydelliseen häviämiseen ja Ei mitään: Ei paranemista tai tila huononee.
|
Tutkimushoidon alusta verenvuodon paranemiseen (jopa 12 kuukautta)
|
|
Verenvuotojaksojen hoito: BAX 855 -infuusioiden määrä vuotojaksoa kohden vaaditaan verenvuodon korjaamiseen
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta 12 kuukauteen asti (päättyminen tai lopettaminen)
|
Raportoitiin BAX 855 -infuusiot, jotka vaadittiin verenvuodon häviämiseen.
|
Tutkimushoidon alusta 12 kuukauteen asti (päättyminen tai lopettaminen)
|
|
Muutos lähtötilanteesta hemofilian nivelten terveyspisteissä (HJHS) – kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
HJHS arvioitiin seuraavien kyynärpää-, polvi- ja nilkkanivelten osien perusteella: turvotus, turvotuksen kesto, lihasten surkastuminen, liikkeessä esiintyvä krepitys, taivutuksen menetys, venytyksen menetys, nivelkipu ja voima sekä kokonaisarvio kävely.
HJHS on validoitu 11 kohdan pisteytystyökalu, joka perustuu radiologiseen ja kliiniseen arviointiin, ja se on herkkä havaitsemaan varhaiset merkit ja pienet muutokset.
HJHS vaihtelee välillä 0-124.
Korkeammat arvot HJHS:ssä edustavat osallistujan huonompaa tilannetta.
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Osallistujien määrä, joilla on hemostaattisen tehon arvioinnit BAX 855:n leikkausverenvuotojen hoidossa
Aikaikkuna: Päivä 0 kotiutukseen asti tai 14 päivää leikkauksen jälkeen
|
Osallistuja tai hoitaja arvioi kokonaishoitovasteen 4-pisteen tehokkuusasteikolla erinomaiseksi: Kivun täydellinen lievitys ja objektiivisten verenvuodon merkkien loppuminen yhden infuusion jälkeen, eikä lisäinfuusiota tarvita verenvuodon hallintaan; Hyvä: Selkeää kivunlievitystä ja/tai verenvuodon oireiden paranemista yhden infuusion jälkeen ja vaatii mahdollisesti useamman kuin yhden infuusion täydelliseen häviämiseen; Kohtuullinen: Todennäköinen ja/tai lievä kivun lievitys ja lievä paraneminen verenvuodon oireissa yhden infuusion jälkeen ja vaati enemmän kuin 1 infuusion täydelliseen häviämiseen ja Ei mitään: Ei paranemista tai tila huononee.
Hemostaattista tehoa arvioitiin intraoperatiivisesti (toimenpiteen alusta loppuun), leikkauksen jälkeen (toimenpiteen päättymisestä 24 h toimenpiteen jälkeen) ja perioperatiivisesti (toimenpiteen alusta osallistujan sairaalasta kotiuttamiseen tai 14 päivää) toimenpiteen päätyttyä; kumpi oli ensin).
|
Päivä 0 kotiutukseen asti tai 14 päivää leikkauksen jälkeen
|
|
Verenmenetys osallistujaa kohti leikkauksen yhteydessä
Aikaikkuna: Päivä 0 kotiutukseen asti tai 14 päivää leikkauksen jälkeen
|
Leikkauksensisäinen verenhukka mitattiin määrittämällä veren ja nesteen poiston tilavuus imemällä keräysastiaan (jätelaatikkoon ja/tai solusäästäjään) ja arvioitu verenhukkaa toimenpiteen aikana vanupuikoihin ja pyyhkeisiin anestesiologin kirjanpidon mukaan.
Leikkauksen jälkeen verenhukka määritettiin kerätyllä drenaatiotilavuudella, joka koostui pääosin tyhjiö- tai painovoimadrainin kautta tapahtuvasta drenaatiosta.
Tapauksissa, joissa dreeniä ei ollut, verenhukka määritettiin soveltuvin osin kirurgin kliinisen arvion mukaan tai merkittiin "ei saatavilla".
Verenhukkaa arvioitiin leikkauksen aikana (toimenpiteen alusta loppuun), leikkauksen jälkeen (toimenpiteen päättymisestä 24 h toimenpiteen jälkeen) ja perioperatiivisesti (toimenpiteen alusta osallistujan sairaalasta kotiuttamiseen tai 14 päivää) toimenpiteen päätyttyä; kumpi oli ensin).
|
Päivä 0 kotiutukseen asti tai 14 päivää leikkauksen jälkeen
|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta 12 kuukauteen asti (päättyminen tai lopettaminen)
|
AE oli mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (epänormaali laboratoriolöydös), oire (ihottuma, kipu, epämukavuus, kuume, huimaus jne.), sairaus (peritoniitti, bakteremia jne.) tai kuoleman lopputulos, joka liittyy käyttöön ajallisesti. tutkimustuotteen osalta riippumatta siitä, katsotaanko se syy-yhteyden tutkimusajanjaksoon vai ei.
SAE määriteltiin ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka millä tahansa annoksella täytti yhden tai useamman seuraavista kriteereistä: lopputulos oli kuolemaan johtava/kuolema, hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai johti olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen, johti jatkuva tai merkittävä vamma/kyvyttömyys, oli synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio, oli lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma, joka ei ollut välittömästi hengenvaarallinen tai johtanut kuolemaan tai vaatinut sairaalahoitoa, mutta joka vaaransi osallistujan tai vaati lääketieteellistä tai kirurgista toimenpiteitä edellä mainitun estämiseksi tuloksia.
|
Tutkimushoidon alusta 12 kuukauteen asti (päättyminen tai lopettaminen)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoiminnoissa, jotka on raportoitu hoitoon liittyvinä haittatapahtumina
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta 12 kuukauteen asti (päättyminen tai lopettaminen)
|
Elintoimintoihin kuuluivat systolinen ja diastolinen verenpaine, pulssi, hengitystiheys ja ruumiinlämpö.
|
Tutkimushoidon alusta 12 kuukauteen asti (päättyminen tai lopettaminen)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia hoitoon liittyvinä haittatapahtumina raportoiduissa kliinisissä laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta 12 kuukauteen asti (päättyminen tai lopettaminen)
|
Kliiniset laboratorioarviot sisälsivät kliinisen kemian, hematologian, lipidipaneelin, genetiikan, T-solut, B-solut ja NK-solut (TBNK) ja virusserologian.
|
Tutkimushoidon alusta 12 kuukauteen asti (päättyminen tai lopettaminen)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on positiivisia estäviä vasta-aineita ja sitoutuvia vasta-aineita tekijä VIII:aa (FVIII), BAX 855:tä, polyetyleeniglykolia (PEG) ja kiinanhamsterin munasarjojen (CHO) proteiinia vastaan
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta 12 kuukauteen asti (päättyminen tai lopettaminen)
|
Positiiviset estävät vasta-aineet ja sitoutuvat vasta-aineet tekijä VIII:lle (FVIII), BAX 855:lle, polyetyleeniglykolille (PEG) ja kiinanhamsterin munasarjaproteiinille (CHO) raportoitiin täällä.
|
Tutkimushoidon alusta 12 kuukauteen asti (päättyminen tai lopettaminen)
|
|
Lyhyen lomakkeen 36 (SF-36) terveyskyselyn fyysisten komponenttien pisteiden (PCS) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 (valmistuminen tai lopettaminen)
|
Short Form (36) Health Survey (SF-36) on 36-kohdan validoitu yleinen terveyteen liittyvä elämänlaatu (HR QoL) -instrumentti.
PCS on yhteenvetoasteikko fyysisen toiminnan, fyysisen roolin, kehon kivun ja yleisen terveyden ulottuvuuksista.
Komponenttipisteet normalisoidaan standardipopulaatioon.
Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa terveyttä.
Kokonaispistemäärää ei ole; pisteytys tehdään sekä osapisteille että yhteenvetopisteille.
|
Perustaso, kuukausi 12 (valmistuminen tai lopettaminen)
|
|
BAX 855:n plasmapitoisuuden alainen alue nollasta äärettömään (AUC0-inf)
Aikaikkuna: Esiinfuusio, 15 - 30 minuuttia, 3, 8, 24, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
|
Plasman pitoisuus vs. aika -käyrän alla oleva pinta-ala ilmoitettiin ajankohdasta 0 BAX 855:n äärettömyyteen.
|
Esiinfuusio, 15 - 30 minuuttia, 3, 8, 24, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
|
|
Inkrementaalinen palautuminen (IR) BAX 855:n plasman enimmäispitoisuudella (Cmax)
Aikaikkuna: Esiinfuusio, 15 - 30 minuuttia, 3, 8, 24, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
|
IR ilmoitettiin Cmax:ssa BAX 855.
|
Esiinfuusio, 15 - 30 minuuttia, 3, 8, 24, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
|
|
BAX 855:n puoliintumisaika plasmassa (T1/2).
Aikaikkuna: Esiinfuusio, 15 - 30 minuuttia, 3, 8, 24, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
|
Plasman BAX 855:n T1/2 raportoitiin.
|
Esiinfuusio, 15 - 30 minuuttia, 3, 8, 24, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
|
|
Keskimääräinen oleskeluaika (MRT) BAX 855
Aikaikkuna: Esiinfuusio, 15 - 30 minuuttia, 3, 8, 24, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
|
MRT ilmoitettiin BAX 855.
|
Esiinfuusio, 15 - 30 minuuttia, 3, 8, 24, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
|
|
Plasman suurin pitoisuus (Cmax) BAX 855
Aikaikkuna: Esiinfuusio, 15 - 30 minuuttia, 3, 8, 24, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
|
Cmax ilmoitettiin BAX 855.
|
Esiinfuusio, 15 - 30 minuuttia, 3, 8, 24, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
|
|
Aika BAX 855:n maksimipitoisuuteen plasmassa (Tmax)
Aikaikkuna: Esiinfuusio, 15 - 30 minuuttia, 3, 8, 24, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
|
Tmax ilmoitettiin BAX 855.
|
Esiinfuusio, 15 - 30 minuuttia, 3, 8, 24, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
|
|
BAX 855:n kokonaispuhdistuma (CL).
Aikaikkuna: Esiinfuusio, 15 - 30 minuuttia, 3, 8, 24, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
|
BAX 855:n kehon kokonaispuhdistuma verestä munuaisten kautta raportoitiin.
|
Esiinfuusio, 15 - 30 minuuttia, 3, 8, 24, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
|
|
Jakelumäärä vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: Esiinfuusio, 15 - 30 minuuttia, 3, 8, 24, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
|
Jakautumistilavuus määriteltiin teoreettiseksi tilavuudeksi, jossa lääkkeen kokonaismäärä jakautui tasaisesti lääkkeen halutun pitoisuuden tuottamiseksi veressä.
Vss on näennäinen jakautumistilavuus vakaassa tilassa.
|
Esiinfuusio, 15 - 30 minuuttia, 3, 8, 24, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
|
|
Inkrementaalinen palautuminen (IR) ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 3, 6, 7.5, 9, 10.5, 12 (valmistuminen tai lopettaminen)
|
Lisäsaanto laskettiin BAX 855:n lisäyksellä (IU/dL) / BAX 855:n annoksella (IU/kg).
|
Perustaso, kuukausi 3, 6, 7.5, 9, 10.5, 12 (valmistuminen tai lopettaminen)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 23. marraskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 5. elokuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 5. elokuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 21. lokakuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. lokakuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 26. lokakuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. toukokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. toukokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. toukokuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 261303
- 2014-005477-37 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Hemofilia A
-
Changi General HospitalIlmoittautuminen kutsustaLipoproteiini(a) | Lipoproteiini(a), Hyper-Lp(a)-EmiaSingapore, Australia, Malesia
-
Polish Mother Memorial Hospital Research InstituteRekrytointi
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Tongji Hospital; The Affiliated Hospital of Qingdao University; The Affiliated... ja muut yhteistyökumppanitEi vielä rekrytointiaStanfordin tyypin A aortan dissektio | Akuutti tyypin A aortan leikkaus | Postoperative Aortic Dissection Follow-up
-
Guangdong Raynovent Biotech Co., LtdAktiivinen, ei rekrytointi
-
King Saud UniversityValmis
-
Merck Sharp & Dohme LLCEi vielä rekrytointia
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyEi vielä rekrytointia
-
National Institute of Environmental Health Sciences...PeruutettuBisfenoli A
-
Guangdong Raynovent Biotech Co., LtdAktiivinen, ei rekrytointi
-
Medical University of ViennaValmisImmunoglobuliini AItävalta
Kliiniset tutkimukset PEGyloitu rekombinanttitekijä VIII
-
CSL BehringParexelValmisVon Willebrandin tautiBulgaria, Puola, Venäjän federaatio, Ukraina
-
Grifols Biologicals, LLCAktiivinen, ei rekrytointiVon Willebrandin tauti
-
CSL BehringParexelValmisHemofilia ABulgaria, Puola, Venäjän federaatio, Makedonia, entinen Jugoslavian tasavalta
-
Ezeldeen AbuelkasemPeruutettu
-
Swedish Orphan BiovitrumPSI CRORekrytointiHemofilia A (kohtalainen tai vaikea)Norja, Italia, Ruotsi, Bulgaria, Ranska, Kreikka, Espanja