Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

BAX 855 PK-Dosaggio guidato (PROPEL)

3 maggio 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Studio clinico di fase 3, prospettico, randomizzato, multicentrico che confronta la sicurezza e l'efficacia di BAX 855 a seguito di profilassi guidata da PK mirata a due diversi livelli minimi di FVIII in soggetti con emofilia A grave

  1. Per confrontare l'efficacia e la sicurezza del trattamento farmacocinetico (PK) con BAX 855 mirato a livelli minimi di FVIII dell'1-3% e di circa il 10% (8-12%)
  2. Per caratterizzare ulteriormente i parametri farmacocinetici (PK) e farmacodinamici (PD) di BAX 855

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

135

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4006
        • Royal Brisbane Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • The Perth Blood Institute
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Akh - Medizinische Universität Wien
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD, Clinic of Clinical Hematology
  • Francia
      • Caen, Francia, 14003
        • CHU de Caen - Hopital Cote de Nacre
      • Rouen, Francia, 76031
        • CHU Charles Nicolle
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Francia, 06200
        • CHU Nice- Service hematologie
    • Finistere
      • Brest Cedex, Finistere, Francia, 29609
        • Hopital Morvan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francia, 35033
        • Chu Rennes - Hopital Pontchaillou
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10249
        • Hamophiliezentrum/Gerinnungssprechstunde
      • Leipzig, Germania, 04289
        • MVZ Labor Dr. Reising-Ackermann
    • Hessen
      • Mörfelden-Walldorf, Hessen, Germania, 65446
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Germania, 53127
        • Inst. f. Experimentelle Hamatologie u. Transfusionsmedizin
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Germania, 47051
        • Coagulation Research Centre GmbH
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • University of Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Israele
      • Tel-Hashomer, Israele, 5262000
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italia
      • Catania, Italia, 90124
        • Presidio Osped. Ferrarotto
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Italia, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Torino, Italia, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza - Presidio Molinette
      • Vicenza, Italia, 36100
        • ULSS n. 6 "Vicenza"
    • Treviso
      • Castelfranco Veneto, Treviso, Italia, 31033
        • UOC Ematologia, Azienda ULSS 8 Asolo, Regione Veneto
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Melaka, Malaysia, 75400
        • Hospital Melaka
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0372
        • Oslo Universitetssykehus HF
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Mikolaja Kopernika, Klinika Hematologii
      • Poznań, Polonia, 61-828
        • ALVAMED
      • Warszawa, Polonia, 02-776
        • Instytut Hematologii Ii Transfuzjologii
      • Wroclaw, Polonia, 50-367
        • SP Szpital Kliniczny Nr 1 we Wroclawiu
  • Regno Unito
    • Avon
      • Bristol, Avon, Regno Unito, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Regno Unito, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Regno Unito, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Regno Unito, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
    • West Glamorgan
      • Cardiff, West Glamorgan, Regno Unito, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
  • Romania
      • Brasov, Romania, 500365
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Brasov
      • Cluj Napoca, Romania, 400124
        • Institutul Oncologic ClNa.
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital- Parent
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spagna, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spagna, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Arizona Hemophilia & Thrombosis Center, located within The University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University-ECC
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40504
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville KCPCRU
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-5456
        • University of Nebraska Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Gulf States Hemophilia Centre
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • University of Washington
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, S-41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Svezia, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • Svizzera
      • Zürich, Svizzera, 8091
        • Universitätsspital Zürich
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01130
        • Acibadem Hastanesi
      • Antalya, Tacchino, 07070
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Tacchino, 34098
        • Istanbul University
      • Izmir, Tacchino, 35040
        • Ege University
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Ucraina
      • Kyiv, Ucraina, 1135
        • NChSH Okhmatdyt of MoHU Center of Children Oncohematology and Bone Marrow Transplantation
      • Kyiv, Ucraina, 4112
        • Kyiv CCH #9 Dept of Surgery City SPC of Diagnostics & Treatment of Patients with HP
      • Lviv, Ucraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Poltava, Ucraina, 36011
        • M.V. Sklifosovskyi Poltava RCH Dept of Gematology HSEIU Ukrainian Medical Stomatological Academy
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1134
        • Magyar Honvedseg EK
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • DE OEC Belgyógyászati Int
      • Pecs, Ungheria, 7624
        • PTE AOK

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERIO DI INCLUSIONE:

  • I partecipanti che passano da un altro studio BAX 855 che soddisfano TUTTI i seguenti criteri sono idonei per questo studio:

    1. Il partecipante ha completato la visita di fine studio di uno studio BAX 855 o sta passando dallo studio di continuazione Baxalta 261302 in corso.
    2. Il partecipante sta ricevendo un trattamento su richiesta o un trattamento profilattico con BAX 855 e ha avuto un tasso di sanguinamento annuale (ABR) di ≥ 2 documentato e trattato negli ultimi 12 mesi.
    3. Il partecipante è negativo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV-); o HIV+ con malattia stabile e conta di CD4+ ≥ 200 cellule/mm^3, come confermato dal laboratorio centrale.
    4. Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.

  • I partecipanti appena reclutati (ovvero non in transizione da un altro studio BAX 855), inclusi i partecipanti naïve al BAX855 che soddisfano TUTTI i seguenti criteri, sono idonei per questo studio:

    1. - Il partecipante ha una grave emofilia A (attività di coagulazione del FVIII <1%) come confermato dal laboratorio centrale OPPURE dall'attività di coagulazione del FVIII storicamente documentata eseguita da un laboratorio clinico certificato, facoltativamente supportata da una mutazione del gene del FVIII coerente con l'emofilia A grave
    2. Il partecipante è stato precedentemente trattato con concentrati di FVIII derivati ​​dal plasma o FVIII ricombinante per ≥ 150 giorni di esposizione documentati (ED)
    3. - Il partecipante sta ricevendo un trattamento al bisogno o un trattamento profilattico e ha avuto un tasso di sanguinamento annuale di ≥ 2 documentato e trattato negli ultimi 12 mesi.
    4. - Il partecipante ha un punteggio di performance Karnofsky ≥ 60 allo screening
    5. Il partecipante è sieropositivo; o HIV+ con malattia stabile e conta di CD4+ ≥ 200 cellule/mm^3, come confermato dal laboratorio centrale allo screening
    6. Il partecipante è negativo al virus dell'epatite C (HCV-) per anticorpi (se positivo, verranno eseguiti ulteriori test PCR), come confermato dal laboratorio centrale allo screening; o HCV+ con epatite cronica stabile
    7. Se una donna in età fertile, il partecipante presenta un test di gravidanza sulle urine negativo e accetta di utilizzare adeguate misure di controllo delle nascite per la durata dello studio
    8. Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • I partecipanti che passano da un altro studio BAX 855 che soddisfano QUALSIASI dei seguenti criteri non sono idonei per questo studio:

    1. Il partecipante ha sviluppato un anticorpo inibitorio confermato contro il FVIII con un titolo di ≥ 0,6 BU utilizzando la modifica di Nijmegen del dosaggio Bethesda come determinato presso il laboratorio centrale durante il corso del precedente studio BAX 855.
    2. Al partecipante è stato diagnosticato un difetto emostatico acquisito diverso dall'emofilia A.
    3. Il peso del partecipante è < 35 kg o > 100 kg.
    4. La conta piastrinica del partecipante è < 100.000/mL.
    5. Il partecipante ha una funzionalità renale anormale (creatinina sierica> 1,5 volte il limite superiore del normale).
    6. - Il partecipante ha una malattia epatica attiva con livelli di alanina aminotransferasi (ALT) e/o aspartato aminotransferasi (AST) ≥ 5 volte il limite superiore della norma.
    7. Il partecipante deve ricevere un farmaco immunomodulante sistemico (ad es. agenti corticosteroidi a una dose equivalente all'idrocortisone superiore a 10 mg/die, o α-interferone) diversi dalla chemioterapia antiretrovirale durante lo studio.
    8. - Il partecipante ha una malattia medica, psichiatrica o cognitiva clinicamente significativa o un uso ricreativo di droghe / alcol che, a parere dell'investigatore, influirebbe sulla sicurezza o sulla conformità del partecipante.
    9. - Il partecipante prevede di prendere parte a qualsiasi altro studio clinico durante il corso dello studio.
    10. Il partecipante è un membro del team che conduce questo studio o ha una relazione di dipendenza con uno dei membri del team di studio. Le relazioni di dipendenza includono i parenti stretti (ad es. figli, partner/coniuge, fratelli, genitori) così come i dipendenti dello sperimentatore o il personale del sito che conduce lo studio.

I partecipanti appena reclutati (ovvero non in transizione da un altro studio BAX 855) che soddisfano QUALSIASI dei seguenti criteri non sono idonei per questo studio:

  1. - Il partecipante ha anticorpi inibitori del FVIII rilevabili (≥ 0,6 BU utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda) come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
  2. - Il partecipante ha una storia di inibitori del FVIII confermati con un titolo ≥ 0,6 Unità Bethesda (BU) (come determinato dalla modifica di Nijmegen del dosaggio Bethesda o dal dosaggio impiegato con il rispettivo cut-off nel laboratorio locale) in qualsiasi momento prima dello screening .
  3. Al partecipante è stato diagnosticato un difetto emostatico ereditario o acquisito diverso dall'emofilia A (ad esempio, difetto piastrinico qualitativo o malattia di von Willebrand).
  4. Il peso del partecipante è < 35 kg o > 100 kg.
  5. La conta piastrinica del partecipante è < 100.000/mL.
  6. Il partecipante ha ipersensibilità nota verso proteine ​​di topo o criceto, PEG o Tween 80.
  7. - Il partecipante ha una grave disfunzione epatica cronica [p. es., ≥ 5 volte il limite superiore del normale alanina aminotransferasi (ALT) e/o aspartato aminotransferasi (AST), come confermato dal laboratorio centrale allo screening, o un INR documentato > 1,5].
  8. Il partecipante ha una grave compromissione renale (creatinina sierica> 1,5 volte il limite superiore del normale).
  9. - Il partecipante ha un uso attuale o recente (<30 giorni) di altri farmaci pegilati prima della partecipazione allo studio o è programmato per utilizzare tali farmaci durante la partecipazione allo studio.
  10. Il partecipante è programmato per ricevere durante il corso dello studio, un farmaco immunomodulante sistemico (ad es. agenti corticosteroidi a una dose equivalente all'idrocortisone superiore a 10 mg/die, o α-interferone) diversi dalla chemioterapia antiretrovirale.
  11. - Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale durante il corso di questo studio.
  12. - Il partecipante ha una malattia medica, psichiatrica o cognitiva o un uso ricreativo di droghe/alcol che, a parere dell'investigatore, potrebbe influire sulla sicurezza o sulla conformità del partecipante.
  13. Il partecipante è un membro del team che conduce questo studio o ha una relazione di dipendenza con uno dei membri del team di studio. Le relazioni di dipendenza includono i parenti stretti (ad es. figli, partner/coniuge, fratelli, genitori) così come i dipendenti dello sperimentatore o il personale del sito che conduce lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Valutazione farmacocinetica (PK) di BAX 855
I partecipanti saranno prima sottoposti a una valutazione iniziale di farmacocinetica (PK). Dopo la valutazione PK i partecipanti saranno randomizzati a uno dei 2 regimi di dosaggio.
Biologico: Fattore VIII ricombinante PEGilato
Valutazione farmacocinetica (PK).
Altri nomi:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologico: Fattore VIII ricombinante PEGilato
Trattamento standard
Altri nomi:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologico: Fattore VIII ricombinante PEGilato
Trattamento intensificato
Altri nomi:
  • BAX 855
  • BAX855
Sperimentale: Obiettivo minimo di FVIII 1-3%
Braccio di trattamento standard - Programma di dosaggio PK-guidato per raggiungere un minimo di Fattore VIII (FVIII) dell'1-3%
Biologico: Fattore VIII ricombinante PEGilato
Valutazione farmacocinetica (PK).
Altri nomi:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologico: Fattore VIII ricombinante PEGilato
Trattamento standard
Altri nomi:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologico: Fattore VIII ricombinante PEGilato
Trattamento intensificato
Altri nomi:
  • BAX 855
  • BAX855
Sperimentale: Obiettivo minimo di FVIII 8-12%
Braccio di trattamento intensificato - Programma di dosaggio guidato dalla farmacocinetica per raggiungere un valore minimo di fattore VIII (FVIII) dell'8-12%
Biologico: Fattore VIII ricombinante PEGilato
Valutazione farmacocinetica (PK).
Altri nomi:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologico: Fattore VIII ricombinante PEGilato
Trattamento standard
Altri nomi:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologico: Fattore VIII ricombinante PEGilato
Trattamento intensificato
Altri nomi:
  • BAX 855
  • BAX855

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con un tasso di sanguinamento totale annualizzato (ABR) pari a zero per il secondo semestre
Lasso di tempo: Dal giorno 183 al giorno 364 (6 mesi)
Il tasso di sanguinamento annualizzato è stato determinato dividendo il numero di sanguinamenti per il periodo di osservazione in anni.
Dal giorno 183 al giorno 364 (6 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato totale per il secondo semestre
Lasso di tempo: Dal giorno 183 al giorno 364 (6 mesi)
Il tasso di sanguinamento annualizzato è stato determinato dividendo il numero di sanguinamenti per il periodo di osservazione in anni.
Dal giorno 183 al giorno 364 (6 mesi)
Tasso di sanguinamento spontaneo annualizzato per il secondo semestre
Lasso di tempo: Dal giorno 183 al giorno 364 (6 mesi)
Il tasso di sanguinamento spontaneo annualizzato è stato determinato dividendo il numero di sanguinamenti spontanei per il periodo di osservazione in anni. Un sanguinamento è stato definito spontaneo se non era correlato a lesioni/traumi.
Dal giorno 183 al giorno 364 (6 mesi)
Tasso di sanguinamento traumatico annualizzato per il secondo semestre
Lasso di tempo: Dal giorno 183 al giorno 364 (6 mesi)
Il tasso di sanguinamento traumatico annualizzato è stato determinato dividendo il numero di sanguinamenti traumatici per il periodo di osservazione in anni. Un'emorragia è stata definita traumatica se correlata a lesioni/traumi.
Dal giorno 183 al giorno 364 (6 mesi)
Tasso di sanguinamento articolare annualizzato (AJBR) per il secondo semestre
Lasso di tempo: Dal giorno 183 al giorno 364 (6 mesi)
Il tasso di sanguinamento articolare annualizzato è stato determinato dividendo il numero di sanguinamenti articolari per il periodo di osservazione in anni. Un'emorragia articolare acuta include alcuni o tutti i seguenti: "aura", dolore, gonfiore, calore della pelle sopra l'articolazione, ridotta mobilità e difficoltà nell'uso dell'arto rispetto al basale o perdita di funzionalità.
Dal giorno 183 al giorno 364 (6 mesi)
Consumo totale aggiustato in base al peso di BAX 855
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio fino a 12 mesi (completamento o cessazione)
È stato riportato il consumo totale aggiustato in base al peso di BAX 855.
Dall'inizio del trattamento in studio fino a 12 mesi (completamento o cessazione)
Numero di episodi di sanguinamento: valutazione complessiva dell'efficacia emostatica al numero di infusioni
Lasso di tempo: 8 ore dopo la somministrazione del farmaco in studio
Il partecipante o il caregiver ha valutato la risposta complessiva al trattamento utilizzando una scala di valutazione dell'efficacia a 4 punti come Eccellente: completo sollievo dal dolore e cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento dopo una singola infusione e non è necessaria alcuna infusione aggiuntiva per il controllo del sanguinamento; Buono: sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione e possibilmente richiede più di 1 infusione per una risoluzione completa; Discreto: Probabile e/o leggero sollievo dal dolore e leggero miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione e ha richiesto più di 1 infusione per una completa risoluzione e Nessuno: Nessun miglioramento o peggioramento della condizione.
8 ore dopo la somministrazione del farmaco in studio
Numero di episodi di sanguinamento: valutazione complessiva dell'efficacia emostatica alla risoluzione del sanguinamento
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio fino alla risoluzione del sanguinamento (fino a 12 mesi)
Il partecipante o il caregiver ha valutato la risposta complessiva al trattamento utilizzando una scala di valutazione dell'efficacia a 4 punti come Eccellente: completo sollievo dal dolore e cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento dopo una singola infusione e non è necessaria alcuna infusione aggiuntiva per il controllo del sanguinamento; Buono: sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione e possibilmente richiede più di 1 infusione per una risoluzione completa; Discreto: Probabile e/o leggero sollievo dal dolore e leggero miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione e ha richiesto più di 1 infusione per una completa risoluzione e Nessuno: Nessun miglioramento o peggioramento della condizione.
Dall'inizio del trattamento in studio fino alla risoluzione del sanguinamento (fino a 12 mesi)
Trattamento degli episodi emorragici: numero di infusioni BAX 855 per episodio emorragico necessarie fino alla risoluzione dell'emorragia
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio fino a 12 mesi (completamento o cessazione)
Sono state segnalate le infusioni di BAX 855 necessarie fino alla risoluzione del sanguinamento.
Dall'inizio del trattamento in studio fino a 12 mesi (completamento o cessazione)
Variazione rispetto al basale nel punteggio di salute articolare dell'emofilia (HJHS) - Punteggio totale
Lasso di tempo: Basale, mese 12
L'HJHS è stato valutato sulla base dei seguenti componenti delle articolazioni del gomito, del ginocchio e della caviglia: gonfiore, durata del gonfiore, atrofia muscolare, crepitio durante il movimento, perdita di flessione, perdita di estensione, dolore articolare e forza, insieme a una valutazione del globale andatura. L'HJHS è uno strumento di punteggio convalidato di 11 item basato sulla valutazione radiologica e clinica, sensibile per rilevare segni precoci e cambiamenti minori. HJHS va da 0 a 124. Valori più alti nell'HJHS rappresentano una situazione peggiore per il partecipante.
Basale, mese 12
Numero di partecipanti con valutazioni di efficacia emostatica per il trattamento BAX 855 delle emorragie operatorie
Lasso di tempo: Giorno 0 fino alla dimissione o 14 giorni dopo l'intervento
Il partecipante o il caregiver ha valutato la risposta complessiva al trattamento utilizzando una scala di valutazione dell'efficacia a 4 punti come Eccellente: completo sollievo dal dolore e cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento dopo una singola infusione e non è necessaria alcuna infusione aggiuntiva per il controllo del sanguinamento; Buono: sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione e possibilmente richiede più di 1 infusione per una risoluzione completa; Discreto: Probabile e/o leggero sollievo dal dolore e leggero miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione e ha richiesto più di 1 infusione per una completa risoluzione e Nessuno: Nessun miglioramento o peggioramento della condizione. L'efficacia emostatica è stata valutata intraoperatoria (dall'inizio alla fine della procedura), postoperatoria (dalla fine della procedura fino a 24 ore dopo la procedura) e perioperatoria (dall'inizio della procedura alla dimissione del partecipante dall'ospedale o 14 giorni dopo il completamento della procedura; qualunque sia stato il primo).
Giorno 0 fino alla dimissione o 14 giorni dopo l'intervento
Perdita di sangue per partecipante in caso di intervento chirurgico
Lasso di tempo: Giorno 0 fino alla dimissione o 14 giorni dopo l'intervento
La perdita di sangue intraoperatoria è stata misurata determinando il volume di sangue e fluido rimosso attraverso l'aspirazione nel contenitore di raccolta (scatola dei rifiuti e/o salvacellule) e la perdita di sangue stimata in tamponi e asciugamani durante la procedura, secondo la registrazione dell'anestesista. Dopo l'intervento, la perdita di sangue è stata determinata dal volume di drenaggio raccolto, che consisteva principalmente di fluido di drenaggio tramite vuoto o drenaggio per gravità, a seconda dei casi. Nei casi in cui non era presente alcun drenaggio, la perdita di sangue è stata determinata dal giudizio clinico del chirurgo, a seconda dei casi o inserita come "non disponibile". La perdita di sangue è stata valutata intraoperatoria (dall'inizio alla fine della procedura), postoperatoria (dalla fine della procedura fino a 24 ore dopo la procedura) e perioperatoria (dall'inizio della procedura alla dimissione del partecipante dall'ospedale o 14 giorni dopo il completamento della procedura; qualunque sia stato il primo).
Giorno 0 fino alla dimissione o 14 giorni dopo l'intervento
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio fino a 12 mesi (completamento o cessazione)
Un evento avverso era qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (un risultato di laboratorio anormale), sintomo (eruzione cutanea, dolore, disagio, febbre, vertigini, ecc.), malattia (peritonite, batteriemia, ecc.) o esito di morte temporalmente associato all'uso di un prodotto sperimentale (IP), considerato causalmente correlato o meno all'IP. Un SAE è stato definito come un evento medico sfavorevole che a qualsiasi dose soddisfaceva uno o più dei seguenti criteri: esito fatale/provoca la morte, pericolo di vita, ricovero ospedaliero richiesto o risultato nel prolungamento di un ricovero esistente, risultato in disabilità/incapacità persistente o significativa, era un'anomalia congenita/difetto alla nascita, era un evento importante dal punto di vista medico che non era immediatamente pericoloso per la vita o ha provocato la morte o ha richiesto il ricovero in ospedale ma ha messo a repentaglio il partecipante o ha richiesto un intervento medico o chirurgico per prevenire uno qualsiasi dei precedenti risultati.
Dall'inizio del trattamento in studio fino a 12 mesi (completamento o cessazione)
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali segnalati come eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio fino a 12 mesi (completamento o cessazione)
I segni vitali includevano pressione arteriosa sistolica e diastolica, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria, temperatura corporea.
Dall'inizio del trattamento in studio fino a 12 mesi (completamento o cessazione)
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio clinici segnalati come eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio fino a 12 mesi (completamento o cessazione)
Le valutazioni di laboratorio clinico includevano chimica clinica, ematologia, pannello lipidico, genetica, cellule T, cellule B e cellule NK (TBNK) e sierologia virale.
Dall'inizio del trattamento in studio fino a 12 mesi (completamento o cessazione)
Numero di partecipanti con anticorpi inibitori positivi e anticorpi leganti verso il fattore VIII (FVIII), il BAX 855, il polietilenglicole (PEG) e la proteina dell'ovaio di criceto cinese (CHO)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio fino a 12 mesi (completamento o cessazione)
Sono stati riportati qui gli anticorpi inibitori positivi e gli anticorpi leganti contro il fattore VIII (FVIII), il BAX 855, il polietilenglicole (PEG) e la proteina ovarica di criceto cinese (CHO).
Dall'inizio del trattamento in studio fino a 12 mesi (completamento o cessazione)
Variazione rispetto al basale nei punteggi dei componenti fisici (PCS) dell'indagine sulla salute Short Form-36 (SF-36).
Lasso di tempo: Baseline, mese 12 (completamento o cessazione)
Short Form (36) Health Survey (SF-36) è uno strumento generico sulla qualità della vita correlata alla salute (HR QoL) convalidato da 36 item. La PCS è una scala riassuntiva delle dimensioni funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore corporeo e salute generale. Il punteggio del componente è normalizzato rispetto a una popolazione standard. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia per i punteggi parziali che per i punteggi di riepilogo.
Baseline, mese 12 (completamento o cessazione)
Area sotto la concentrazione plasmatica di BAX 855 da zero a infinito (AUC0-inf)
Lasso di tempo: Pre-infusione, 15 - 30 minuti, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 ore post-infusione
È stata segnalata l'area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva del tempo dal tempo 0 all'infinito di BAX 855.
Pre-infusione, 15 - 30 minuti, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 ore post-infusione
Recupero incrementale (IR) alla massima concentrazione plasmatica (Cmax) di BAX 855
Lasso di tempo: Pre-infusione, 15 - 30 minuti, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 ore post-infusione
IR a Cmax di BAX 855 sono stati riportati.
Pre-infusione, 15 - 30 minuti, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 ore post-infusione
Emivita plasmatica (T1/2) di BAX 855
Lasso di tempo: Pre-infusione, 15 - 30 minuti, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 ore post-infusione
Sono stati segnalati T1/2 di BAX 855 nel plasma.
Pre-infusione, 15 - 30 minuti, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 ore post-infusione
Tempo medio di residenza (MRT) di BAX 855
Lasso di tempo: Pre-infusione, 15 - 30 minuti, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 ore post-infusione
Sono stati segnalati MRT di BAX 855.
Pre-infusione, 15 - 30 minuti, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 ore post-infusione
Massima concentrazione plasmatica (Cmax) di BAX 855
Lasso di tempo: Pre-infusione, 15 - 30 minuti, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 ore post-infusione
Cmax di BAX 855 è stato riportato.
Pre-infusione, 15 - 30 minuti, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 ore post-infusione
Tempo alla concentrazione massima di BAX 855 nel plasma (Tmax)
Lasso di tempo: Pre-infusione, 15 - 30 minuti, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 ore post-infusione
Tmax di BAX 855 è stato riportato.
Pre-infusione, 15 - 30 minuti, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 ore post-infusione
Gioco totale del corpo (CL) di BAX 855
Lasso di tempo: Pre-infusione, 15 - 30 minuti, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 ore post-infusione
È stata segnalata la clearance corporea totale di BAX 855 dal sangue da parte del rene.
Pre-infusione, 15 - 30 minuti, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 ore post-infusione
Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: Pre-infusione, 15 - 30 minuti, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 ore post-infusione
Il volume di distribuzione è stato definito come il volume teorico in cui la quantità totale di farmaco è stata distribuita uniformemente per produrre la concentrazione ematica desiderata di un farmaco. Vss è il volume apparente di distribuzione allo stato stazionario.
Pre-infusione, 15 - 30 minuti, 3, 8, 24, 48, 72 e 96 ore post-infusione
Recupero incrementale (IR) nel tempo
Lasso di tempo: Baseline, Mese 3, 6, 7.5, 9, 10.5, 12 (Completamento o cessazione)
Il recupero incrementale è stato calcolato dall'incremento di BAX 855 (UI/dL)/dose di BAX 855 (UI/kg).
Baseline, Mese 3, 6, 7.5, 9, 10.5, 12 (Completamento o cessazione)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Collaboratori

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 novembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

5 agosto 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

5 agosto 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 ottobre 2015

Primo Inserito (Stima)

26 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 261303
  • 2014-005477-37 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritto su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, ai ricercatori verrà fornito l'accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fattore VIII ricombinante PEGilato

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Switzerland

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi