Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Dosificación guiada por BAX 855 PK (PROPEL)

3 de mayo de 2021 actualizado por: Baxalta now part of Shire

Estudio clínico de fase 3, prospectivo, aleatorizado y multicéntrico que compara la seguridad y la eficacia de BAX 855 después de la profilaxis guiada por farmacocinética dirigida a dos niveles mínimos diferentes de FVIII en sujetos con hemofilia A grave

  1. Comparar la eficacia y seguridad del tratamiento guiado por farmacocinética (PK) con BAX 855 dirigido a niveles mínimos de FVIII de 1-3 % y aproximadamente 10 % (8-12 %)
  2. Caracterizar aún más los parámetros farmacocinéticos (PK) y farmacodinámicos (PD) de BAX 855

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

135

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10249
        • Hamophiliezentrum/Gerinnungssprechstunde
      • Leipzig, Alemania, 04289
        • MVZ Labor Dr. Reising-Ackermann
    • Hessen
      • Mörfelden-Walldorf, Hessen, Alemania, 65446
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Alemania, 53127
        • Inst. f. Experimentelle Hamatologie u. Transfusionsmedizin
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Alemania, 47051
        • Coagulation Research Centre GmbH
  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4006
        • Royal Brisbane Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • The Perth Blood Institute
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD, Clinic of Clinical Hematology
  • España
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, España, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, España, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, España, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Arizona Hemophilia & Thrombosis Center, located within The University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University-ECC
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40504
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville KCPCRU
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5456
        • University of Nebraska Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Gulf States Hemophilia Centre
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • University of Washington
  • Francia
      • Caen, Francia, 14003
        • CHU de Caen - Hopital Cote de Nacre
      • Rouen, Francia, 76031
        • CHU Charles Nicolle
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Francia, 06200
        • CHU Nice- Service hematologie
    • Finistere
      • Brest Cedex, Finistere, Francia, 29609
        • Hopital Morvan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francia, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • University of Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1134
        • Magyar Honvedseg EK
      • Debrecen, Hungría, 4032
        • DE OEC Belgyógyászati Int
      • Pecs, Hungría, 7624
        • PTE AOK
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 5262000
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italia
      • Catania, Italia, 90124
        • Presidio Osped. Ferrarotto
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Italia, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Torino, Italia, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza - Presidio Molinette
      • Vicenza, Italia, 36100
        • ULSS n. 6 "Vicenza"
    • Treviso
      • Castelfranco Veneto, Treviso, Italia, 31033
        • UOC Ematologia, Azienda ULSS 8 Asolo, Regione Veneto
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Melaka, Malasia, 75400
        • Hospital Melaka
      • Pulau Pinang, Malasia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malasia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malasia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0372
        • Oslo Universitetssykehus HF
  • Pavo
      • Adana, Pavo, 01130
        • Acibadem Hastanesi
      • Antalya, Pavo, 07070
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Pavo, 34098
        • Istanbul University
      • Izmir, Pavo, 35040
        • Ege University
  • Polonia
      • Lodz, Polonia, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Mikolaja Kopernika, Klinika Hematologii
      • Poznań, Polonia, 61-828
        • ALVAMED
      • Warszawa, Polonia, 02-776
        • Instytut Hematologii Ii Transfuzjologii
      • Wroclaw, Polonia, 50-367
        • SP Szpital Kliniczny Nr 1 we Wroclawiu
  • Reino Unido
    • Avon
      • Bristol, Avon, Reino Unido, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Reino Unido, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Reino Unido, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
    • West Glamorgan
      • Cardiff, West Glamorgan, Reino Unido, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
  • Rumania
      • Brasov, Rumania, 500365
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Brasov
      • Cluj Napoca, Rumania, 400124
        • Institutul Oncologic ClNa.
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Singapore General Hospital- Parent
  • Suecia
      • Gothenburg, Suecia, S-41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Suecia, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • Suiza
      • Zürich, Suiza, 8091
        • Universitatsspital Zurich
  • Taiwán
      • Taichung, Taiwán, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwán, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwán, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Ucrania
      • Kyiv, Ucrania, 1135
        • NChSH Okhmatdyt of MoHU Center of Children Oncohematology and Bone Marrow Transplantation
      • Kyiv, Ucrania, 4112
        • Kyiv CCH #9 Dept of Surgery City SPC of Diagnostics & Treatment of Patients with HP
      • Lviv, Ucrania, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Poltava, Ucrania, 36011
        • M.V. Sklifosovskyi Poltava RCH Dept of Gematology HSEIU Ukrainian Medical Stomatological Academy

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

CRITERIOS DE INCLUSIÓN:

  • Los participantes en transición de otro estudio BAX 855 que cumplan con TODOS los siguientes criterios son elegibles para este estudio:

    1. El participante completó la visita de fin de estudio de un estudio BAX 855 o está en transición desde el estudio de continuación de Baxalta 261302 en curso.
    2. El participante está recibiendo tratamiento a pedido o tratamiento profiláctico con BAX 855 y tuvo una tasa de sangrado anual (ABR) de ≥ 2 documentada y tratada durante los últimos 12 meses.
    3. El participante es negativo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH-); o VIH+ con enfermedad estable y recuento de CD4+ ≥ 200 células/mm^3, según lo confirme el laboratorio central.
    4. El participante está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.

  • Los participantes recién reclutados (es decir, que no están en transición de otro estudio BAX 855), incluidos los participantes sin experiencia previa en BAX855 que cumplen con TODOS los siguientes criterios, son elegibles para este estudio:

    1. El participante tiene hemofilia A grave (actividad de coagulación de FVIII <1 %) según lo confirmado por el laboratorio central O por actividad de coagulación de FVIII documentada históricamente realizada por un laboratorio clínico certificado, respaldada opcionalmente por una mutación del gen FVIII compatible con hemofilia A grave
    2. El participante ha sido tratado previamente con concentrados de FVIII derivados de plasma o FVIII recombinante durante ≥ 150 días de exposición (ED) documentados
    3. El participante está recibiendo tratamiento a demanda o tratamiento profiláctico y tuvo una tasa de sangrado anual de ≥ 2 documentada y tratada durante los últimos 12 meses.
    4. El participante tiene una puntuación de rendimiento de Karnofsky de ≥ 60 en la selección
    5. El participante es VIH-; o VIH+ con enfermedad estable y recuento de CD4+ ≥ 200 células/mm^3, según lo confirme el laboratorio central en la selección
    6. El participante es negativo para el virus de la hepatitis C (HCV-) por anticuerpos (si es positivo, se realizarán pruebas de PCR adicionales), según lo confirme el laboratorio central en la selección; o VHC+ con hepatitis crónica estable
    7. Si es una mujer en edad fértil, la participante presenta una prueba de embarazo en orina negativa y acepta emplear medidas anticonceptivas adecuadas durante la duración del estudio.
    8. El participante está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.

CRITERIO DE EXCLUSIÓN:

  • Los participantes en transición de otro estudio BAX 855 que cumplan CUALQUIERA de los siguientes criterios no son elegibles para este estudio:

    1. El participante ha desarrollado un anticuerpo inhibidor confirmado para FVIII con un título de ≥ 0,6 BU utilizando la modificación de Nijmegen del ensayo Bethesda según lo determinado en el laboratorio central durante el curso del estudio BAX 855 anterior.
    2. El participante ha sido diagnosticado con un defecto hemostático adquirido que no sea hemofilia A.
    3. El peso del participante es < 35 kg o > 100 kg.
    4. El recuento de plaquetas del participante es < 100 000/mL.
    5. El participante tiene una función renal anormal (creatinina sérica > 1,5 veces el límite superior de lo normal).
    6. El participante tiene enfermedad hepática activa con niveles de alanina aminotransferasa (ALT) y/o aspartato aminotransferasa (AST) ≥ 5 veces el límite superior normal.
    7. El participante está programado para recibir un fármaco inmunomodulador sistémico (p. agentes corticosteroides a una dosis equivalente a hidrocortisona superior a 10 mg/día, o interferón α) distintos de la quimioterapia antirretroviral durante el estudio.
    8. El participante tiene una enfermedad médica, psiquiátrica o cognitiva clínicamente significativa, o uso recreativo de drogas/alcohol que, en opinión del investigador, afectaría la seguridad o el cumplimiento del participante.
    9. El participante planea participar en cualquier otro estudio clínico durante el curso del estudio.
    10. El participante es miembro del equipo que realiza este estudio o tiene una relación de dependencia con uno de los miembros del equipo del estudio. Las relaciones dependientes incluyen parientes cercanos (es decir, hijos, pareja/cónyuge, hermanos, padres), así como empleados del investigador o personal del sitio que realiza el estudio.

Los participantes recién reclutados (es decir, que no estén en transición de otro estudio BAX 855) que cumplan CUALQUIERA de los siguientes criterios no son elegibles para este estudio:

  1. El participante tiene anticuerpos inhibidores de FVIII detectables (≥ 0,6 BU usando la modificación de Nijmegen del ensayo de Bethesda) según lo confirmado por el laboratorio central en la selección.
  2. El participante tiene antecedentes de inhibidores de FVIII confirmados con un título ≥ 0,6 Unidades Bethesda (BU) (según lo determinado por la modificación de Nijmegen del ensayo Bethesda o el ensayo empleado con el corte respectivo en el laboratorio local) en cualquier momento antes de la selección .
  3. Al participante se le ha diagnosticado un defecto hemostático heredado o adquirido que no sea hemofilia A (p. ej., defecto plaquetario cualitativo o enfermedad de von Willebrand).
  4. El peso del participante es < 35 kg o > 100 kg.
  5. El recuento de plaquetas del participante es < 100 000/mL.
  6. El participante tiene hipersensibilidad conocida a las proteínas de ratón o hámster, PEG o Tween 80.
  7. El participante tiene una disfunción hepática crónica grave [p. ej., ≥ 5 veces el límite superior de la alanina aminotransferasa (ALT) y/o la aspartato aminotransferasa (AST) normales, según lo confirme el laboratorio central en la selección, o un INR documentado > 1,5].
  8. El participante tiene insuficiencia renal grave (creatinina sérica > 1,5 veces el límite superior normal).
  9. El participante tiene uso actual o reciente (< 30 días) de otros medicamentos pegilados antes de la participación en el estudio o está programado para usar dichos medicamentos durante la participación en el estudio.
  10. El participante está programado para recibir durante el transcurso del estudio, un fármaco inmunomodulador sistémico (p. agentes corticosteroides a una dosis equivalente a la hidrocortisona superior a 10 mg/día, o interferón α) distintos de la quimioterapia antirretroviral.
  11. El participante ha participado en otro estudio clínico relacionado con un IP o dispositivo de investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico relacionado con un IP o dispositivo de investigación durante el curso de este estudio.
  12. El participante tiene una enfermedad médica, psiquiátrica o cognitiva o uso recreativo de drogas/alcohol que, en opinión del investigador, afectaría la seguridad o el cumplimiento del participante.
  13. El participante es miembro del equipo que realiza este estudio o tiene una relación de dependencia con uno de los miembros del equipo del estudio. Las relaciones dependientes incluyen parientes cercanos (es decir, hijos, pareja/cónyuge, hermanos, padres), así como empleados del investigador o personal del sitio que realiza el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Evaluación farmacocinética (PK) de BAX 855
Los participantes primero se someterán a una evaluación farmacocinética (PK) inicial. Después de la evaluación farmacocinética, los participantes serán asignados aleatoriamente a uno de los 2 regímenes de dosificación.
Biológico: Factor VIII recombinante PEGilado
Evaluación farmacocinética (PK)
Otros nombres:
  • BAX 855
  • BAX855
Biológico: Factor VIII recombinante PEGilado
Tratamiento estándar
Otros nombres:
  • BAX 855
  • BAX855
Biológico: Factor VIII recombinante PEGilado
Tratamiento intensificado
Otros nombres:
  • BAX 855
  • BAX855
Experimental: Objetivo mínimo de FVIII 1-3 %
Grupo de tratamiento estándar: programa de dosificación guiado por farmacocinética para lograr un punto mínimo de factor VIII (FVIII) de 1-3 %
Biológico: Factor VIII recombinante PEGilado
Evaluación farmacocinética (PK)
Otros nombres:
  • BAX 855
  • BAX855
Biológico: Factor VIII recombinante PEGilado
Tratamiento estándar
Otros nombres:
  • BAX 855
  • BAX855
Biológico: Factor VIII recombinante PEGilado
Tratamiento intensificado
Otros nombres:
  • BAX 855
  • BAX855
Experimental: FVIII mínimo objetivo 8-12%
Grupo de tratamiento intensificado: programa de dosificación guiado por farmacocinética para lograr un punto mínimo de factor VIII (FVIII) del 8 al 12 %
Biológico: Factor VIII recombinante PEGilado
Evaluación farmacocinética (PK)
Otros nombres:
  • BAX 855
  • BAX855
Biológico: Factor VIII recombinante PEGilado
Tratamiento estándar
Otros nombres:
  • BAX 855
  • BAX855
Biológico: Factor VIII recombinante PEGilado
Tratamiento intensificado
Otros nombres:
  • BAX 855
  • BAX855

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con una tasa de sangrado total anualizada (ABR) de cero durante los segundos seis meses
Periodo de tiempo: Día 183 a Día 364 (6 meses)
La tasa de sangrado anualizada se determinó dividiendo el número de sangrados por el período de observación en años.
Día 183 a Día 364 (6 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado total anualizada para los segundos seis meses
Periodo de tiempo: Día 183 a Día 364 (6 meses)
La tasa de sangrado anualizada se determinó dividiendo el número de sangrados por el período de observación en años.
Día 183 a Día 364 (6 meses)
Tasa anualizada de sangrado espontáneo para los segundos seis meses
Periodo de tiempo: Día 183 a Día 364 (6 meses)
La tasa anualizada de sangrado espontáneo se determinó dividiendo el número de sangrados espontáneos por el período de observación en años. Una hemorragia se definió como espontánea si no estaba relacionada con una lesión/traumatismo.
Día 183 a Día 364 (6 meses)
Tasa anualizada de hemorragia traumática para el segundo semestre
Periodo de tiempo: Día 183 a Día 364 (6 meses)
La tasa de hemorragia traumática anualizada se determinó dividiendo el número de hemorragias traumáticas por el período de observación en años. Una hemorragia se definió como traumática si estaba relacionada con una lesión/traumatismo.
Día 183 a Día 364 (6 meses)
Tasa anualizada de sangrado articular (AJBR) para los segundos seis meses
Periodo de tiempo: Día 183 a Día 364 (6 meses)
La tasa de hemorragia articular anualizada se determinó dividiendo el número de hemorragias articulares por el período de observación en años. Una hemorragia articular aguda incluye algunos o todos los siguientes: 'aura', dolor, hinchazón, calor de la piel sobre la articulación, disminución del rango de movimiento y dificultad para usar la extremidad en comparación con la línea de base o pérdida de la función.
Día 183 a Día 364 (6 meses)
Consumo Total Ajustado por Peso de BAX 855
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta 12 meses (finalización o finalización)
Se informó el consumo total ajustado por peso de BAX 855.
Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta 12 meses (finalización o finalización)
Número de episodios de sangrado: índice de eficacia hemostática general en el número de infusiones
Periodo de tiempo: 8 horas después de la administración del fármaco del estudio
El participante o cuidador calificó la respuesta general al tratamiento utilizando una escala de calificación de eficacia de 4 puntos como Excelente: Alivio total del dolor y cese de los signos objetivos de sangrado después de una sola infusión y no se requiere infusión adicional para controlar el sangrado; Bueno: Alivio definitivo del dolor y/o mejoría en los signos de sangrado después de una sola infusión y posiblemente requiera más de 1 infusión para una resolución completa; Regular: Probable y/o leve alivio del dolor y leve mejoría en los signos de sangrado después de una sola infusión y requirió más de 1 infusión para la resolución completa y Ninguno: Sin mejoría o la condición empeora.
8 horas después de la administración del fármaco del estudio
Número de episodios de sangrado: índice de eficacia hemostática general en la resolución del sangrado
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta la resolución del sangrado (hasta 12 meses)
El participante o cuidador calificó la respuesta general al tratamiento utilizando una escala de calificación de eficacia de 4 puntos como Excelente: Alivio total del dolor y cese de los signos objetivos de sangrado después de una sola infusión y no se requiere infusión adicional para controlar el sangrado; Bueno: Alivio definitivo del dolor y/o mejoría en los signos de sangrado después de una sola infusión y posiblemente requiera más de 1 infusión para una resolución completa; Regular: Probable y/o leve alivio del dolor y leve mejoría en los signos de sangrado después de una sola infusión y requirió más de 1 infusión para la resolución completa y Ninguno: Sin mejoría o la condición empeora.
Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta la resolución del sangrado (hasta 12 meses)
Tratamiento de episodios de sangrado: Número de infusiones de BAX 855 por episodio de sangrado requeridas hasta la resolución del sangrado
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta 12 meses (finalización o finalización)
Se informaron las infusiones de BAX 855 que se requirieron hasta la resolución del sangrado.
Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta 12 meses (finalización o finalización)
Cambio desde el inicio en la puntuación de salud articular de hemofilia (HJHS) - Puntuación total
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
El HJHS se evaluó en función de los siguientes componentes de las articulaciones del codo, la rodilla y el tobillo: hinchazón, duración de la hinchazón, atrofia muscular, crepitación con el movimiento, pérdida de flexión, pérdida de extensión, dolor articular y fuerza, junto con una evaluación de la paso. El HJHS es una herramienta de calificación validada de 11 ítems basada en la evaluación radiológica y clínica, sensible para detectar signos tempranos y cambios menores. HJHS varía de 0 a 124. Valores más altos en el HJHS representan una peor situación para el participante.
Línea de base, Mes 12
Número de participantes con índices de eficacia hemostática para el tratamiento BAX 855 de hemorragias quirúrgicas
Periodo de tiempo: Desde el día 0 hasta el alta o 14 días después de la cirugía
El participante o cuidador calificó la respuesta general al tratamiento utilizando una escala de calificación de eficacia de 4 puntos como Excelente: Alivio total del dolor y cese de los signos objetivos de sangrado después de una sola infusión y no se requiere infusión adicional para controlar el sangrado; Bueno: Alivio definitivo del dolor y/o mejoría en los signos de sangrado después de una sola infusión y posiblemente requiera más de 1 infusión para una resolución completa; Regular: Probable y/o leve alivio del dolor y leve mejoría en los signos de sangrado después de una sola infusión y requirió más de 1 infusión para la resolución completa y Ninguno: Sin mejoría o la condición empeora. La eficacia hemostática se evaluó intraoperatoriamente (desde el inicio hasta el final del procedimiento), postoperatoriamente (desde el final del procedimiento hasta las 24 h posteriores al procedimiento) y perioperatoriamente (desde el inicio del procedimiento hasta el alta hospitalaria del participante o 14 días después). después de completar el procedimiento, lo que ocurra primero).
Desde el día 0 hasta el alta o 14 días después de la cirugía
Pérdida de sangre por participante en caso de cirugía
Periodo de tiempo: Desde el día 0 hasta el alta o 14 días después de la cirugía
La pérdida de sangre intraoperatoria se midió determinando el volumen de sangre y líquido extraído por succión en el recipiente de recolección (caja de desechos y/o protector de células) y la pérdida de sangre estimada en hisopos y toallas durante el procedimiento, según el registro del anestesiólogo. En el postoperatorio, la pérdida de sangre estuvo determinada por el volumen de drenaje recogido, que consistió principalmente en líquido de drenaje por vacío o drenaje por gravedad, según el caso. En los casos en los que no había drenaje, la pérdida de sangre se determinó según el criterio clínico del cirujano, según correspondiera, o se registró como "no disponible". La pérdida de sangre se evaluó intraoperatoriamente (desde el inicio hasta el final del procedimiento), postoperatoriamente (desde el final del procedimiento hasta 24 h después del procedimiento) y perioperatoriamente (desde el inicio del procedimiento hasta el alta hospitalaria del participante o 14 días después). después de completar el procedimiento, lo que ocurra primero).
Desde el día 0 hasta el alta o 14 días después de la cirugía
Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta 12 meses (finalización o finalización)
Un AA era cualquier signo desfavorable e imprevisto (un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma (erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de muerte asociado temporalmente con el uso de un producto en investigación (PI), se considere o no causalmente relacionado con la PI. Un SAE se definió como un evento médico adverso que a cualquier dosis cumplió con uno o más de los siguientes criterios: el desenlace fue fatal/resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió la hospitalización del paciente o resultó en la prolongación de una hospitalización existente, resultó en discapacidad/incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento, fue un evento médicamente importante que no representó una amenaza inmediata para la vida o resultó en la muerte o requirió hospitalización pero puso en peligro al participante o requirió intervención médica o quirúrgica para prevenir cualquiera de los anteriores resultados.
Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta 12 meses (finalización o finalización)
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los signos vitales informados como eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta 12 meses (finalización o terminación)
Los signos vitales incluyeron presión arterial sistólica y diastólica, frecuencia del pulso, frecuencia respiratoria, temperatura corporal.
Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta 12 meses (finalización o terminación)
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio clínico informados como eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta 12 meses (finalización o finalización)
Las evaluaciones de laboratorio clínico incluyeron química clínica, hematología, panel de lípidos, genética, células T, células B y células NK (TBNK) y serología viral.
Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta 12 meses (finalización o finalización)
Número de participantes con anticuerpos inhibidores positivos y anticuerpos de unión al factor VIII (FVIII), BAX 855, polietilenglicol (PEG) y proteína de ovario de hámster chino (CHO)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta 12 meses (finalización o terminación)
Aquí se informaron anticuerpos inhibidores positivos y anticuerpos de unión al factor VIII (FVIII), BAX 855, polietilenglicol (PEG) y proteína de ovario de hámster chino (CHO).
Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta 12 meses (finalización o terminación)
Cambio desde el inicio en las puntuaciones del componente físico (PCS) de la encuesta de salud del formulario corto-36 (SF-36)
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12 (finalización o terminación)
La encuesta de salud de formato corto (36) (SF-36) es un instrumento genérico validado de calidad de vida relacionada con la salud (HR QoL) de 36 ítems. PCS es una escala resumen de las dimensiones funcionamiento físico, rol físico, dolor corporal y salud general. La puntuación del componente se normaliza a una población estándar. Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud. No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen.
Línea de base, Mes 12 (finalización o terminación)
Área bajo la concentración de plasma de BAX 855 de cero a infinito (AUC0-inf)
Periodo de tiempo: Preinfusión, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Se informó el área bajo la curva de concentración plasmática frente al tiempo desde el tiempo 0 hasta el infinito de BAX 855.
Preinfusión, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Recuperación incremental (IR) a la concentración máxima de plasma (Cmax) de BAX 855
Periodo de tiempo: Preinfusión, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Se informaron IR a Cmax de BAX 855.
Preinfusión, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Vida media plasmática (T1/2) de BAX 855
Periodo de tiempo: Preinfusión, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Se informaron T1/2 de BAX 855 en plasma.
Preinfusión, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Tiempo medio de residencia (TRM) de BAX 855
Periodo de tiempo: Preinfusión, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Se informó MRT de BAX 855.
Preinfusión, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Concentración máxima de plasma (Cmax) de BAX 855
Periodo de tiempo: Preinfusión, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Se informaron Cmax de BAX 855.
Preinfusión, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Tiempo hasta la concentración máxima de BAX 855 en plasma (Tmax)
Periodo de tiempo: Preinfusión, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Se informaron Tmax de BAX 855.
Preinfusión, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Aclaramiento corporal total (CL) de BAX 855
Periodo de tiempo: Preinfusión, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Se informó el aclaramiento corporal total de BAX 855 de la sangre por los riñones.
Preinfusión, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Volumen de Distribución en Estado Estacionario (Vss)
Periodo de tiempo: Preinfusión, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El volumen de distribución se definió como el volumen teórico en el que la cantidad total de fármaco se distribuyó uniformemente para producir la concentración sanguínea deseada de un fármaco. Vss es el volumen aparente de distribución en estado estacionario.
Preinfusión, 15 - 30 minutos, 3, 8, 24, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Recuperación incremental (IR) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 3, 6, 7.5, 9, 10.5, 12 (Finalización o terminación)
La recuperación incremental se calculó mediante el incremento de BAX 855 (UI/dl)/dosis de BAX 855 (UI/kg).
Línea base, Mes 3, 6, 7.5, 9, 10.5, 12 (Finalización o terminación)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Colaboradores

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de noviembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

5 de agosto de 2018

Finalización del estudio (Actual)

5 de agosto de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de octubre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de octubre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

26 de octubre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de mayo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 261303
  • 2014-005477-37 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Plan de Análisis Estadístico (SAP)
  • Formulario de consentimiento informado (ICF)
  • Informe de estudio clínico (CSR)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Factor VIII recombinante PEGilado

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Madagascar

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir