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BAX 855 PK-geführte Dosierung (PROPEL)

3. Mai 2021 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Phase 3, prospektive, randomisierte, multizentrische klinische Studie zum Vergleich der Sicherheit und Wirksamkeit von BAX 855 nach einer PK-gesteuerten Prophylaxe, die auf zwei verschiedene FVIII-Talspiegel bei Patienten mit schwerer Hämophilie A abzielt

  1. Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit einer pharmakokinetisch (PK)-gesteuerten Behandlung mit BAX 855, die auf FVIII-Talspiegel von 1-3 % und etwa 10 % (8-12 %) abzielt
  2. Zur weiteren Charakterisierung der pharmakokinetischen (PK) und pharmakodynamischen (PD) Parameter von BAX 855

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

135

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4006
        • Royal Brisbane Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • The Perth Blood Institute
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD, Clinic of Clinical Hematology
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Hamophiliezentrum/Gerinnungssprechstunde
      • Leipzig, Deutschland, 04289
        • MVZ Labor Dr. Reising-Ackermann
    • Hessen
      • Mörfelden-Walldorf, Hessen, Deutschland, 65446
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Deutschland, 53127
        • Inst. f. Experimentelle Hamatologie u. Transfusionsmedizin
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Deutschland, 47051
        • Coagulation Research Centre GmbH
  • Frankreich
      • Caen, Frankreich, 14003
        • CHU de Caen - Hopital Cote de Nacre
      • Rouen, Frankreich, 76031
        • CHU Charles Nicolle
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Frankreich, 06200
        • CHU Nice- Service hematologie
    • Finistere
      • Brest Cedex, Finistere, Frankreich, 29609
        • Hopital Morvan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankreich, 35033
        • CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • University of Hong Kong
      • Shatin, Hongkong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 5262000
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italien
      • Catania, Italien, 90124
        • Presidio Osped. Ferrarotto
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Italien, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Torino, Italien, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza - Presidio Molinette
      • Vicenza, Italien, 36100
        • ULSS n. 6 "Vicenza"
    • Treviso
      • Castelfranco Veneto, Treviso, Italien, 31033
        • UOC Ematologia, Azienda ULSS 8 Asolo, Regione Veneto
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Melaka, Malaysia, 75400
        • Hospital Melaka
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0372
        • Oslo Universitetssykehus HF
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Mikolaja Kopernika, Klinika Hematologii
      • Poznań, Polen, 61-828
        • ALVAMED
      • Warszawa, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii Ii Transfuzjologii
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • SP Szpital Kliniczny Nr 1 we Wroclawiu
  • Rumänien
      • Brasov, Rumänien, 500365
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Brasov
      • Cluj Napoca, Rumänien, 400124
        • Institutul Oncologic ClNa.
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, S-41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Schweden, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8091
        • UniversitätsSpital Zürich
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Singapore General Hospital- Parent
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spanien, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 01130
        • Acibadem Hastanesi
      • Antalya, Truthahn, 07070
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Truthahn, 34098
        • Istanbul University
      • Izmir, Truthahn, 35040
        • Ege University
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 1135
        • NChSH Okhmatdyt of MoHU Center of Children Oncohematology and Bone Marrow Transplantation
      • Kyiv, Ukraine, 4112
        • Kyiv CCH #9 Dept of Surgery City SPC of Diagnostics & Treatment of Patients with HP
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Poltava, Ukraine, 36011
        • M.V. Sklifosovskyi Poltava RCH Dept of Gematology HSEIU Ukrainian Medical Stomatological Academy
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Magyar Honvedseg EK
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • DE OEC Belgyógyászati Int
      • Pecs, Ungarn, 7624
        • PTE AOK
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Arizona Hemophilia & Thrombosis Center, located within The University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University-ECC
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40504
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville KCPCRU
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198-5456
        • University of Nebraska Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Gulf States Hemophilia Centre
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • University of Washington
  • Vereinigtes Königreich
    • Avon
      • Bristol, Avon, Vereinigtes Königreich, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Vereinigtes Königreich, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Vereinigtes Königreich, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
    • West Glamorgan
      • Cardiff, West Glamorgan, Vereinigtes Königreich, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

EINSCHLUSSKRITERIEN:

  • Teilnehmer, die von einer anderen BAX 855-Studie wechseln und ALLE der folgenden Kriterien erfüllen, sind für diese Studie geeignet:

    1. Der Teilnehmer hat den Studienbesuch einer BAX 855-Studie abgeschlossen oder wechselt von der laufenden Baxalta-Fortsetzungsstudie 261302.
    2. Der Teilnehmer erhält entweder eine Bedarfsbehandlung oder eine prophylaktische Behandlung mit BAX 855 und hatte eine jährliche Blutungsrate (ABR) von ≥ 2, die in den letzten 12 Monaten dokumentiert und behandelt wurde.
    3. Teilnehmer ist humanes Immunschwächevirus-negativ (HIV-); oder HIV+ mit stabiler Erkrankung und CD4+-Zellzahl ≥ 200 Zellen/mm^3, wie vom Zentrallabor bestätigt.
    4. Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen.

  • Neu rekrutierte Teilnehmer (d. h. die nicht von einer anderen BAX 855-Studie wechseln), einschließlich BAX855-naiver Teilnehmer, die ALLE der folgenden Kriterien erfüllen, sind für diese Studie geeignet:

    1. Der Teilnehmer hat schwere Hämophilie A (FVIII-Gerinnungsaktivität < 1 %), bestätigt durch ein Zentrallabor ODER durch historisch dokumentierte FVIII-Gerinnungsaktivität, die von einem zertifizierten klinischen Labor durchgeführt wurde, optional unterstützt durch eine FVIII-Genmutation, die mit schwerer Hämophilie A vereinbar ist
    2. Der Teilnehmer wurde zuvor für ≥ 150 dokumentierte Expositionstage (EDs) mit aus Plasma gewonnenen FVIII-Konzentraten oder rekombinantem FVIII behandelt
    3. Der Teilnehmer erhält entweder eine Bedarfsbehandlung oder eine prophylaktische Behandlung und hatte eine jährliche Blutungsrate von ≥ 2, die in den letzten 12 Monaten dokumentiert und behandelt wurde.
    4. Der Teilnehmer hat beim Screening einen Karnofsky-Performance-Score von ≥ 60
    5. Teilnehmer ist HIV-; oder HIV+ mit stabiler Erkrankung und CD4+-Zellzahl ≥ 200 Zellen/mm^3, wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt
    6. Der Teilnehmer ist Hepatitis-C-Virus-negativ (HCV-) durch Antikörper (wenn positiv, werden zusätzliche PCR-Tests durchgeführt), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt; oder HCV+ mit chronisch stabiler Hepatitis
    7. Bei Frauen im gebärfähigen Alter stellt sich die Teilnehmerin mit einem negativen Urin-Schwangerschaftstest vor und stimmt zu, für die Dauer der Studie angemessene Empfängnisverhütungsmaßnahmen anzuwenden
    8. Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

  • Teilnehmer, die von einer anderen BAX 855-Studie wechseln und IRGENDEINES der folgenden Kriterien erfüllen, sind für diese Studie nicht geeignet:

    1. Der Teilnehmer hat einen bestätigten inhibitorischen Antikörper gegen FVIII mit einem Titer von ≥ 0,6 BU unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays entwickelt, wie im Zentrallabor im Verlauf der vorherigen BAX 855-Studie bestimmt.
    2. Bei dem Teilnehmer wurde ein anderer erworbener hämostatischer Defekt als Hämophilie A diagnostiziert.
    3. Das Gewicht des Teilnehmers beträgt < 35 kg oder > 100 kg.
    4. Die Thrombozytenzahl des Teilnehmers beträgt < 100.000/ml.
    5. Der Teilnehmer hat eine anormale Nierenfunktion (Serumkreatinin > 1,5-mal die Obergrenze des Normalwerts).
    6. Der Teilnehmer hat eine aktive Lebererkrankung mit Alanin-Aminotransferase (ALT)- und/oder Aspartat-Aminotransferase (AST)-Spiegeln ≥ 5-mal die Obergrenze des Normalwerts.
    7. Der Teilnehmer soll ein systemisches immunmodulierendes Medikament erhalten (z. Kortikosteroide in einer Dosis, die Hydrocortison von mehr als 10 mg/Tag entspricht, oder α-Interferon) außer antiretroviraler Chemotherapie während der Studie.
    8. Der Teilnehmer hat eine klinisch signifikante medizinische, psychiatrische oder kognitive Erkrankung oder Drogen-/Alkoholkonsum in der Freizeit, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit oder Compliance des Teilnehmers beeinträchtigen würden.
    9. Der Teilnehmer plant, im Laufe der Studie an einer anderen klinischen Studie teilzunehmen.
    10. Der Teilnehmer ist ein Mitglied des Teams, das diese Studie durchführt, oder steht in einem abhängigen Verhältnis zu einem der Mitglieder des Studienteams. Unterhaltsberechtigte Beziehungen umfassen nahe Verwandte (dh Kinder, Partner/Ehepartner, Geschwister, Eltern) sowie Mitarbeiter des Prüfarztes oder Standortpersonal, das die Studie durchführt.

Neu rekrutierte Teilnehmer (d. h. die nicht von einer anderen BAX 855-Studie wechseln), die IRGENDEINES der folgenden Kriterien erfüllen, sind für diese Studie nicht geeignet:

  1. Der Teilnehmer hat nachweisbare FVIII-hemmende Antikörper (≥ 0,6 BU unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt.
  2. Der Teilnehmer hat zu irgendeinem Zeitpunkt vor dem Screening eine Vorgeschichte von bestätigten FVIII-Inhibitoren mit einem Titer von ≥ 0,6 Bethesda-Einheiten (BU) (wie durch die Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays oder den mit dem entsprechenden Cut-off im lokalen Labor verwendeten Assay bestimmt). .
  3. Bei dem Teilnehmer wurde ein anderer erblicher oder erworbener hämostatischer Defekt als Hämophilie A diagnostiziert (z. B. qualitativer Thrombozytendefekt oder von-Willebrand-Krankheit).
  4. Das Gewicht des Teilnehmers beträgt < 35 kg oder > 100 kg.
  5. Die Thrombozytenzahl des Teilnehmers beträgt < 100.000/ml.
  6. Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Maus- oder Hamsterproteinen, PEG oder Tween 80.
  7. Der Teilnehmer hat eine schwere chronische Leberfunktionsstörung [z. B. ≥ 5-fache Obergrenze der normalen Alanin-Aminotransferase (ALT) und/oder Aspartat-Aminotransferase (AST), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt, oder eine dokumentierte INR > 1,5].
  8. Der Teilnehmer hat eine schwere Nierenfunktionsstörung (Serumkreatinin > 1,5-mal die Obergrenze des Normalwerts).
  9. Der Teilnehmer nimmt vor der Studienteilnahme aktuell oder kürzlich (< 30 Tage) andere pegylierte Arzneimittel ein oder plant, solche Arzneimittel während der Studienteilnahme zu verwenden.
  10. Der Teilnehmer soll im Laufe der Studie ein systemisches immunmodulierendes Medikament (z. Kortikosteroide in einer Dosis, die Hydrocortison von mehr als 10 mg/Tag entspricht, oder α-Interferon), außer antiretroviraler Chemotherapie.
  11. Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung an einer anderen klinischen Studie mit einem IP oder Prüfgerät teilgenommen oder soll im Verlauf dieser Studie an einer anderen klinischen Studie mit einem IP oder Prüfgerät teilnehmen.
  12. Der Teilnehmer hat eine medizinische, psychiatrische oder kognitive Erkrankung oder einen Freizeitdrogen-/Alkoholkonsum, der nach Meinung des Ermittlers die Sicherheit oder Compliance des Teilnehmers beeinträchtigen würde.
  13. Der Teilnehmer ist ein Mitglied des Teams, das diese Studie durchführt, oder steht in einem abhängigen Verhältnis zu einem der Mitglieder des Studienteams. Unterhaltsberechtigte Beziehungen umfassen nahe Verwandte (dh Kinder, Partner/Ehepartner, Geschwister, Eltern) sowie Mitarbeiter des Prüfarztes oder Standortpersonal, das die Studie durchführt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von BAX 855
Die Teilnehmer werden zunächst einer anfänglichen pharmakokinetischen (PK) Beurteilung unterzogen. Nach der PK-Bewertung werden die Teilnehmer randomisiert einem von 2 Dosierungsschemata zugewiesen.
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Bewertung der Pharmakokinetik (PK).
Andere Namen:
  • BAX855
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Standardbehandlung
Andere Namen:
  • BAX855
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Intensivierte Behandlung
Andere Namen:
  • BAX855
Experimental: FVIII-Talziel 1-3 %
Standardbehandlungsarm – PK-gesteuerter Dosierungsplan zum Erreichen eines Talspiegels von Faktor VIII (FVIII) von 1–3 %
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Bewertung der Pharmakokinetik (PK).
Andere Namen:
  • BAX855
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Standardbehandlung
Andere Namen:
  • BAX855
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Intensivierte Behandlung
Andere Namen:
  • BAX855
Experimental: FVIII-Talziel 8–12 %
Arm mit intensivierter Behandlung – PK-gesteuerter Dosierungsplan zum Erreichen eines Talspiegels von Faktor VIII (FVIII) von 8–12 %
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Bewertung der Pharmakokinetik (PK).
Andere Namen:
  • BAX855
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Standardbehandlung
Andere Namen:
  • BAX855
Biologisch: PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Intensivierte Behandlung
Andere Namen:
  • BAX855

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer jährlichen Gesamtblutungsrate (ABR) von Null für die zweiten sechs Monate
Zeitfenster: Tag 183 bis Tag 364 (6 Monate)
Die annualisierte Blutungsrate wurde bestimmt, indem die Anzahl der Blutungen durch den Beobachtungszeitraum in Jahren dividiert wurde.
Tag 183 bis Tag 364 (6 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamte annualisierte Blutungsrate für die zweiten sechs Monate
Zeitfenster: Tag 183 bis Tag 364 (6 Monate)
Die annualisierte Blutungsrate wurde bestimmt, indem die Anzahl der Blutungen durch den Beobachtungszeitraum in Jahren dividiert wurde.
Tag 183 bis Tag 364 (6 Monate)
Annualisierte Spontanblutungsrate für die zweiten sechs Monate
Zeitfenster: Tag 183 bis Tag 364 (6 Monate)
Die annualisierte Spontanblutungsrate wurde ermittelt, indem die Anzahl der Spontanblutungen durch den Beobachtungszeitraum in Jahren dividiert wurde. Eine Blutung wurde als spontan definiert, wenn sie nicht im Zusammenhang mit einer Verletzung/einem Trauma stand.
Tag 183 bis Tag 364 (6 Monate)
Annualisierte traumatische Blutungsrate für die zweiten sechs Monate
Zeitfenster: Tag 183 bis Tag 364 (6 Monate)
Die annualisierte traumatische Blutungsrate wurde bestimmt, indem die Anzahl der traumatischen Blutungen durch den Beobachtungszeitraum in Jahren dividiert wurde. Eine Blutung wurde als traumatisch definiert, wenn sie mit einer Verletzung/einem Trauma in Zusammenhang stand.
Tag 183 bis Tag 364 (6 Monate)
Annualisierte Gelenkblutungsrate (AJBR) für die zweiten sechs Monate
Zeitfenster: Tag 183 bis Tag 364 (6 Monate)
Die annualisierte Gelenkblutungsrate wurde bestimmt, indem die Anzahl der Gelenkblutungen durch den Beobachtungszeitraum in Jahren dividiert wurde. Eine akute Gelenkblutung umfasst einige oder alle der folgenden Symptome: „Aura“, Schmerzen, Schwellung, Erwärmung der Haut über dem Gelenk, verminderte Bewegungsfreiheit und Schwierigkeiten bei der Verwendung der Extremität im Vergleich zum Ausgangswert oder Funktionsverlust.
Tag 183 bis Tag 364 (6 Monate)
Gesamtgewichtsbereinigter Verbrauch von BAX 855
Zeitfenster: Ab Beginn der Studienbehandlung bis zu 12 Monate (Abschluss oder Beendigung)
Der gewichtsbereinigte Gesamtverbrauch von BAX 855 wurde angegeben.
Ab Beginn der Studienbehandlung bis zu 12 Monate (Abschluss oder Beendigung)
Anzahl der Blutungsepisoden: Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit bei Anzahl der Infusionen
Zeitfenster: 8 Stunden nach Verabreichung des Studienmedikaments
Der Teilnehmer oder Betreuer bewertete das Gesamtansprechen auf die Behandlung unter Verwendung einer 4-Punkte-Bewertungsskala für die Wirksamkeit als ausgezeichnet: Vollständige Schmerzlinderung und Beendigung objektiver Blutungszeichen nach einer einzigen Infusion, und es ist keine zusätzliche Infusion zur Blutungskontrolle erforderlich; Gut: Eindeutige Schmerzlinderung und/oder Besserung der Blutungszeichen nach einer einzigen Infusion und erfordert möglicherweise mehr als 1 Infusion für eine vollständige Auflösung; Mittelmäßig: Wahrscheinliche und/oder leichte Linderung der Schmerzen und leichte Besserung der Blutungszeichen nach einer einzigen Infusion und mehr als 1 Infusion zur vollständigen Auflösung erforderlich und Keine: Keine Besserung oder Zustandsverschlechterung.
8 Stunden nach Verabreichung des Studienmedikaments
Anzahl der Blutungsepisoden: Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit bei Auflösung der Blutung
Zeitfenster: Vom Beginn der Studienbehandlung bis zum Abklingen der Blutung (bis zu 12 Monate)
Der Teilnehmer oder Betreuer bewertete das Gesamtansprechen auf die Behandlung unter Verwendung einer 4-Punkte-Bewertungsskala für die Wirksamkeit als ausgezeichnet: Vollständige Schmerzlinderung und Beendigung objektiver Blutungszeichen nach einer einzigen Infusion, und es ist keine zusätzliche Infusion zur Blutungskontrolle erforderlich; Gut: Eindeutige Schmerzlinderung und/oder Besserung der Blutungszeichen nach einer einzigen Infusion und erfordert möglicherweise mehr als 1 Infusion für eine vollständige Auflösung; Mittelmäßig: Wahrscheinliche und/oder leichte Linderung der Schmerzen und leichte Besserung der Blutungszeichen nach einer einzigen Infusion und mehr als 1 Infusion zur vollständigen Auflösung erforderlich und Keine: Keine Besserung oder Zustandsverschlechterung.
Vom Beginn der Studienbehandlung bis zum Abklingen der Blutung (bis zu 12 Monate)
Behandlung von Blutungsepisoden: Anzahl der BAX 855-Infusionen pro Blutungsepisode, die bis zum Abklingen der Blutung erforderlich sind
Zeitfenster: Ab Beginn der Studienbehandlung bis zu 12 Monate (Abschluss oder Beendigung)
Es wurde über Infusionen von BAX 855 berichtet, die bis zum Abklingen der Blutung erforderlich waren.
Ab Beginn der Studienbehandlung bis zu 12 Monate (Abschluss oder Beendigung)
Änderung des Hemophilia Joint Health Score (HJHS) – Gesamtscore gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
HJHS wurde basierend auf den folgenden Komponenten der Ellbogen-, Knie- und Sprunggelenke bewertet: Schwellung, Dauer der Schwellung, Muskelatrophie, Crepitation bei Bewegung, Beugeverlust, Streckverlust, Gelenkschmerzen und Kraft, zusammen mit einer Bewertung des Gesamt Gangart. Das HJHS ist ein validiertes 11-Punkte-Scoring-Tool, das auf radiologischer und klinischer Bewertung basiert und empfindlich ist, um frühe Anzeichen und geringfügige Veränderungen zu erkennen. HJHS reicht von 0 bis 124. Höhere Werte im HJHS bedeuten eine schlechtere Situation für den Teilnehmer.
Grundlinie, Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit Bewertungen der hämostatischen Wirksamkeit für BAX 855 Behandlung von operativen Blutungen
Zeitfenster: Tag 0 bis zur Entlassung oder 14 Tage nach der Operation
Der Teilnehmer oder Betreuer bewertete das Gesamtansprechen auf die Behandlung unter Verwendung einer 4-Punkte-Bewertungsskala für die Wirksamkeit als ausgezeichnet: Vollständige Schmerzlinderung und Beendigung objektiver Blutungszeichen nach einer einzigen Infusion, und es ist keine zusätzliche Infusion zur Blutungskontrolle erforderlich; Gut: Eindeutige Schmerzlinderung und/oder Besserung der Blutungszeichen nach einer einzigen Infusion und erfordert möglicherweise mehr als 1 Infusion für eine vollständige Auflösung; Mittelmäßig: Wahrscheinliche und/oder leichte Linderung der Schmerzen und leichte Besserung der Blutungszeichen nach einer einzigen Infusion und mehr als 1 Infusion zur vollständigen Auflösung erforderlich und Keine: Keine Besserung oder Zustandsverschlechterung. Die hämostatische Wirksamkeit wurde intraoperativ (vom Beginn bis zum Ende des Eingriffs), postoperativ (vom Ende des Eingriffs bis zu 24 Stunden nach dem Eingriff) und perioperativ (vom Beginn des Eingriffs bis zur Entlassung des Teilnehmers aus dem Krankenhaus oder 14 Tage) bewertet nach Abschluss des Verfahrens; je nachdem, was zuerst eintritt).
Tag 0 bis zur Entlassung oder 14 Tage nach der Operation
Blutverlust pro Teilnehmer im Falle einer Operation
Zeitfenster: Tag 0 bis zur Entlassung oder 14 Tage nach der Operation
Der intraoperative Blutverlust wurde gemessen, indem das Volumen der Blut- und Flüssigkeitsentnahme durch Absaugen in den Sammelbehälter (Abfallbox und/oder Cell Saver) und der geschätzte Blutverlust in Tupfer und Tücher während des Eingriffs gemäß den Aufzeichnungen des Anästhesisten bestimmt wurden. Postoperativ wurde der Blutverlust durch das gesammelte Drainagevolumen bestimmt, das hauptsächlich aus Drainageflüssigkeit bestand, je nach Fall über Vakuum oder Schwerkraftdrainage. In Fällen, in denen keine Drainage vorhanden war, wurde der Blutverlust nach klinischem Ermessen des Chirurgen bestimmt oder als "nicht verfügbar" eingetragen. Der Blutverlust wurde intraoperativ (vom Beginn bis zum Ende des Eingriffs), postoperativ (vom Ende des Eingriffs bis zu 24 Stunden nach dem Eingriff) und perioperativ (vom Beginn des Eingriffs bis zur Entlassung des Teilnehmers aus dem Krankenhaus oder 14 Tage) bewertet nach Abschluss des Verfahrens; je nachdem, was zuerst eintritt).
Tag 0 bis zur Entlassung oder 14 Tage nach der Operation
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Ab Beginn der Studienbehandlung bis zu 12 Monate (Abschluss oder Beendigung)
Ein UE war jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (ein anormaler Laborbefund), ein Symptom (Hautausschlag, Schmerzen, Unwohlsein, Fieber, Schwindel usw.), eine Krankheit (Peritonitis, Bakteriämie usw.) oder ein Todesfall, der zeitlich mit der Anwendung verbunden war eines Prüfpräparats (IP), unabhängig davon, ob ein ursächlicher Zusammenhang mit dem IP besteht oder nicht. Ein SUE wurde als ein unerwünschtes medizinisches Ereignis definiert, das bei einer beliebigen Dosis eines oder mehrere der folgenden Kriterien erfüllte: Ausgang war tödlich/führte zum Tod, lebensbedrohlich, erforderte einen stationären Krankenhausaufenthalt oder führte zu einer Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler war, ein medizinisch wichtiges Ereignis war, das nicht unmittelbar lebensbedrohlich war oder zum Tod führte oder einen Krankenhausaufenthalt erforderte, aber den Teilnehmer gefährdete oder einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erforderte, um eines der oben genannten Ereignisse zu verhindern Ergebnisse.
Ab Beginn der Studienbehandlung bis zu 12 Monate (Abschluss oder Beendigung)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalfunktionen, die als behandlungsbedingte Nebenwirkungen gemeldet wurden
Zeitfenster: Ab Beginn der Studienbehandlung bis zu 12 Monate (Abschluss oder Beendigung)
Zu den Vitalzeichen gehörten systolischer und diastolischer Blutdruck, Pulsfrequenz, Atemfrequenz, Körpertemperatur.
Ab Beginn der Studienbehandlung bis zu 12 Monate (Abschluss oder Beendigung)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Änderungen der klinischen Laborparameter, die als behandlungsbedingte Nebenwirkungen gemeldet wurden
Zeitfenster: Ab Beginn der Studienbehandlung bis zu 12 Monate (Abschluss oder Beendigung)
Klinische Laborbewertungen umfassten klinische Chemie, Hämatologie, Lipid-Panel, Genetik, T-Zellen, B-Zellen und NK-Zellen (TBNK) und virale Serologie.
Ab Beginn der Studienbehandlung bis zu 12 Monate (Abschluss oder Beendigung)
Anzahl der Teilnehmer mit positiven inhibitorischen Antikörpern und Bindungsantikörpern gegen Faktor VIII (FVIII), BAX 855, Polyethylenglykol (PEG) und Eierstockprotein des chinesischen Hamsters (CHO).
Zeitfenster: Ab Beginn der Studienbehandlung bis zu 12 Monate (Abschluss oder Beendigung)
Positive Hemmantikörper und Bindungsantikörper gegen Faktor VIII (FVIII), BAX 855, Polyethylenglykol (PEG) und Ovarialprotein des chinesischen Hamsters (CHO) wurden hier gemeldet.
Ab Beginn der Studienbehandlung bis zu 12 Monate (Abschluss oder Beendigung)
Änderung der Physical Component Scores (PCS) der Short Form-36 (SF-36) Health Survey gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monat 12 (Abschluss oder Beendigung)
Short Form (36) Health Survey (SF-36) ist ein validiertes, generisches Instrument zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HR QoL) mit 36 ​​Items. PCS ist eine zusammenfassende Skala der Dimensionen körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Rolle, körperlicher Schmerz und allgemeiner Gesundheitszustand. Der Komponentenwert wird auf eine Standardpopulation normalisiert. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit darstellen. Es gibt keine Gesamtpunktzahl; Die Bewertung erfolgt sowohl für Teilbewertungen als auch für Gesamtbewertungen.
Baseline, Monat 12 (Abschluss oder Beendigung)
Fläche unter der Plasmakonzentration von BAX 855 von null bis unendlich (AUC0-inf)
Zeitfenster: Vor der Infusion, 15 - 30 Minuten, 3, 8, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Die Fläche unter der Plasmakonzentrations-gegen-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis unendlich von BAX 855 wurde angegeben.
Vor der Infusion, 15 - 30 Minuten, 3, 8, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Inkrementelle Wiederfindung (IR) bei maximaler Plasmakonzentration (Cmax) von BAX 855
Zeitfenster: Vor der Infusion, 15 - 30 Minuten, 3, 8, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
IR bei Cmax von BAX 855 wurden angegeben.
Vor der Infusion, 15 - 30 Minuten, 3, 8, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Plasmahalbwertszeit (T1/2) von BAX 855
Zeitfenster: Vor der Infusion, 15 - 30 Minuten, 3, 8, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
T1/2 von BAX 855 im Plasma wurden berichtet.
Vor der Infusion, 15 - 30 Minuten, 3, 8, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Mittlere Verweilzeit (MRT) von BAX 855
Zeitfenster: Vor der Infusion, 15 - 30 Minuten, 3, 8, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
MRT von BAX 855 wurden gemeldet.
Vor der Infusion, 15 - 30 Minuten, 3, 8, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von BAX 855
Zeitfenster: Vor der Infusion, 15 - 30 Minuten, 3, 8, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Cmax von BAX 855 wurden angegeben.
Vor der Infusion, 15 - 30 Minuten, 3, 8, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Zeit bis zur maximalen Konzentration von BAX 855 im Plasma (Tmax)
Zeitfenster: Vor der Infusion, 15 - 30 Minuten, 3, 8, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Tmax von BAX 855 wurden angegeben.
Vor der Infusion, 15 - 30 Minuten, 3, 8, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Total Body Clearance (CL) von BAX 855
Zeitfenster: Vor der Infusion, 15 - 30 Minuten, 3, 8, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Es wurde über die Gesamtkörperclearance von BAX 855 aus dem Blut durch die Niere berichtet.
Vor der Infusion, 15 - 30 Minuten, 3, 8, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Verteilungsvolumen im Steady State (Vss)
Zeitfenster: Vor der Infusion, 15 - 30 Minuten, 3, 8, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Das Verteilungsvolumen wurde als das theoretische Volumen definiert, in dem die Gesamtmenge des Arzneimittels gleichmäßig verteilt war, um die gewünschte Blutkonzentration eines Arzneimittels zu erzeugen. Vss ist das scheinbare Verteilungsvolumen im Steadystate.
Vor der Infusion, 15 - 30 Minuten, 3, 8, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Inkrementelle Wiederherstellung (IR) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Monat 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (Abschluss oder Beendigung)
Die inkrementelle Erholung wurde anhand des BAX 855-Inkrements (I.E./dl) / BAX 855-Dosis (I.E./kg) berechnet.
Baseline, Monat 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (Abschluss oder Beendigung)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Mitarbeiter

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. November 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. August 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. August 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 261303
  • 2014-005477-37 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Statistischer Analyseplan (SAP)
  • Einwilligungserklärung (ICF)
  • Klinischer Studienbericht (CSR)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Klinische Studien zur PEGylierter rekombinanter Faktor VIII

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