Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

BAX 855 PK-veiledet Dosering (PROPEL)

3. mai 2021 oppdatert av: Baxalta now part of Shire

Fase 3, prospektiv, randomisert, multisenter klinisk studie som sammenligner sikkerheten og effekten av BAX 855 etter PK-veiledet profylakse rettet mot to forskjellige FVIII bunnnivåer hos personer med alvorlig hemofili A

  1. For å sammenligne effekten og sikkerheten til farmakokinetisk (PK)-veiledet behandling med BAX 855 rettet mot FVIII bunnnivåer på 1-3 % og omtrent 10 % (8-12 %).
  2. For ytterligere å karakterisere farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) parametere til BAX 855

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

135

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4006
        • Royal Brisbane Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • The Perth Blood Institute
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD, Clinic of Clinical Hematology
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Arizona Hemophilia & Thrombosis Center, located within The University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University-ECC
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40504
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • University of Louisville KCPCRU
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-5456
        • University of Nebraska Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Gulf States Hemophilia Centre
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • University of Washington
  • Frankrike
      • Caen, Frankrike, 14003
        • CHU de Caen - Hopital Cote de Nacre
      • Rouen, Frankrike, 76031
        • CHU Charles Nicolle
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Frankrike, 06200
        • CHU Nice- Service hematologie
    • Finistere
      • Brest Cedex, Finistere, Frankrike, 29609
        • Hopital Morvan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrike, 35033
        • CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • University of Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 5262000
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italia
      • Catania, Italia, 90124
        • Presidio Osped. Ferrarotto
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Italia, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Torino, Italia, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza - Presidio Molinette
      • Vicenza, Italia, 36100
        • ULSS n. 6 "Vicenza"
    • Treviso
      • Castelfranco Veneto, Treviso, Italia, 31033
        • UOC Ematologia, Azienda ULSS 8 Asolo, Regione Veneto
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Melaka, Malaysia, 75400
        • Hospital Melaka
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0372
        • Oslo Universitetssykehus HF
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Mikolaja Kopernika, Klinika Hematologii
      • Poznań, Polen, 61-828
        • ALVAMED
      • Warszawa, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii Ii Transfuzjologii
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • SP Szpital Kliniczny Nr 1 we Wroclawiu
  • Romania
      • Brasov, Romania, 500365
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Brasov
      • Cluj Napoca, Romania, 400124
        • Institutul Oncologic ClNa.
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital- Parent
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spania, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spania, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Storbritannia
    • Avon
      • Bristol, Avon, Storbritannia, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Storbritannia, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Storbritannia, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Storbritannia, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
    • West Glamorgan
      • Cardiff, West Glamorgan, Storbritannia, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
  • Sveits
      • Zürich, Sveits, 8091
        • Universitatsspital Zurich
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, S-41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 01130
        • Acibadem Hastanesi
      • Antalya, Tyrkia, 07070
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Tyrkia, 34098
        • Istanbul University
      • Izmir, Tyrkia, 35040
        • Ege University
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Hamophiliezentrum/Gerinnungssprechstunde
      • Leipzig, Tyskland, 04289
        • MVZ Labor Dr. Reising-Ackermann
    • Hessen
      • Mörfelden-Walldorf, Hessen, Tyskland, 65446
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 53127
        • Inst. f. Experimentelle Hamatologie u. Transfusionsmedizin
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 47051
        • Coagulation Research Centre GmbH
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 1135
        • NChSH Okhmatdyt of MoHU Center of Children Oncohematology and Bone Marrow Transplantation
      • Kyiv, Ukraina, 4112
        • Kyiv CCH #9 Dept of Surgery City SPC of Diagnostics & Treatment of Patients with HP
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Poltava, Ukraina, 36011
        • M.V. Sklifosovskyi Poltava RCH Dept of Gematology HSEIU Ukrainian Medical Stomatological Academy
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Magyar Honvedseg EK
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • DE OEC Belgyógyászati Int
      • Pecs, Ungarn, 7624
        • PTE AOK
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

INKLUSJONSKRITERIER:

  • Deltakere som går over fra en annen BAX 855-studie som oppfyller ALLE følgende kriterier, er kvalifisert for denne studien:

    1. Deltakeren har fullført slutten av studiebesøket til en BAX 855-studie eller går over fra den pågående Baxalta-kontinuasjonsstudien 261302.
    2. Deltakeren mottar enten behandling etter behov eller profylaktisk behandling med BAX 855 og hadde en årlig blødningsfrekvens (ABR) på ≥ 2 dokumentert og behandlet i løpet av de siste 12 månedene.
    3. Deltakeren er negativ med humant immunsviktvirus (HIV-); eller HIV+ med stabil sykdom og CD4+-tall ≥ 200 celler/mm^3, som bekreftet av sentrallaboratorium.
    4. Deltaker er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.

  • Nyrekrutterte deltakere (dvs. ikke overgang fra en annen BAX 855-studie) inkludert BAX855-naive deltakere som oppfyller ALLE følgende kriterier er kvalifisert for denne studien:

    1. Deltakeren har alvorlig hemofili A (FVIII-koagulasjonsaktivitet < 1 %) som bekreftet av sentrallaboratorium ELLER av historisk dokumentert FVIII-koagulasjonsaktivitet utført av et sertifisert klinisk laboratorium, eventuelt støttet av en FVIII-genmutasjon i samsvar med alvorlig hemofili A
    2. Deltakeren har tidligere blitt behandlet med plasmaavledede FVIII-konsentrater eller rekombinant FVIII i ≥ 150 dokumenterte eksponeringsdager (EDs)
    3. Deltakeren mottar enten behandling etter behov eller profylaktisk behandling og hadde en årlig blødningsrate på ≥ 2 dokumentert og behandlet i løpet av de siste 12 månedene.
    4. Deltakeren har en Karnofsky ytelsesscore på ≥ 60 ved visning
    5. Deltaker er HIV-; eller HIV+ med stabil sykdom og CD4+-tall ≥ 200 celler/mm^3, som bekreftet av sentrallaboratorium ved screening
    6. Deltakeren er hepatitt C-virusnegativ (HCV-) av antistoff (hvis positiv, vil ytterligere PCR-testing bli utført), som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening; eller HCV+ med kronisk stabil hepatitt
    7. Hvis en kvinne i fertil alder, viser deltakeren en negativ uringraviditetstest og godtar å bruke tilstrekkelige prevensjonstiltak under studiens varighet
    8. Deltaker er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

  • Deltakere som går over fra en annen BAX 855-studie som oppfyller NOEN av følgende kriterier, er ikke kvalifisert for denne studien:

    1. Deltakeren har utviklet et bekreftet hemmende antistoff mot FVIII med en titer på ≥ 0,6 BU ved bruk av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen som ble bestemt ved sentrallaboratoriet i løpet av den forrige BAX 855-studien.
    2. Deltakeren har blitt diagnostisert med en ervervet hemostatisk defekt annet enn hemofili A.
    3. Deltakerens vekt er < 35 kg eller > 100 kg.
    4. Deltakerens antall blodplater er < 100 000/ml.
    5. Deltakeren har unormal nyrefunksjon (serumkreatinin > 1,5 ganger øvre normalgrense).
    6. Deltakeren har aktiv leversykdom med nivåer av alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) ≥ 5 ganger øvre normalgrense.
    7. Deltakeren er planlagt å motta et systemisk immunmodulerende legemiddel (f.eks. kortikosteroidmidler i en dose tilsvarende hydrokortison større enn 10 mg/dag, eller α-interferon) annet enn antiretroviral kjemoterapi under studien.
    8. Deltakeren har en klinisk signifikant medisinsk, psykiatrisk eller kognitiv sykdom, eller rekreasjonsbruk av rusmidler/alkohol som, etter etterforskerens oppfatning, vil påvirke deltakerens sikkerhet eller etterlevelse.
    9. Deltakeren planlegger å delta i en hvilken som helst annen klinisk studie i løpet av studien.
    10. Deltakeren er medlem av teamet som gjennomfører denne studien eller er i et avhengig forhold til et av studieteamets medlemmer. Avhengige relasjoner inkluderer nære slektninger (dvs. barn, partner/ektefelle, søsken, foreldre) så vel som ansatte hos etterforskeren eller stedets personell som utfører studien.

Nyrekrutterte deltakere (dvs. som ikke går over fra en annen BAX 855-studie) som oppfyller NOEN av følgende kriterier, er ikke kvalifisert for denne studien:

  1. Deltakeren har påvisbare FVIII-hemmende antistoffer (≥ 0,6 BU ved bruk av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen) som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening.
  2. Deltakeren har en historie med bekreftede FVIII-hemmere med en titer ≥ 0,6 Bethesda Units (BU) (som bestemt av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen eller analysen brukt med den respektive cut-off i det lokale laboratoriet) når som helst før screening .
  3. Deltakeren har blitt diagnostisert med en arvelig eller ervervet hemostatisk defekt annet enn hemofili A (f.eks. kvalitativ blodplatedefekt eller von Willebrands sykdom).
  4. Deltakerens vekt er < 35 kg eller > 100 kg.
  5. Deltakerens antall blodplater er < 100 000/ml.
  6. Deltakeren har kjent overfølsomhet overfor mus- eller hamsterproteiner, PEG eller Tween 80.
  7. Deltakeren har alvorlig kronisk leverdysfunksjon [f.eks. ≥ 5 ganger øvre grense for normal alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST), som bekreftet av sentrallaboratorium ved screening, eller dokumentert INR > 1,5].
  8. Deltakeren har alvorlig nedsatt nyrefunksjon (serumkreatinin > 1,5 ganger øvre normalgrense).
  9. Deltakeren har nåværende eller nylig (< 30 dager) bruk av andre pegylerte legemidler før studiedeltakelsen eller er planlagt å bruke slike legemidler under studiedeltakelsen.
  10. Deltakeren er planlagt å motta i løpet av studien et systemisk immunmodulerende medikament (f. kortikosteroidmidler i en dose tilsvarende hydrokortison større enn 10 mg/dag, eller α-interferon) annet enn antiretroviral kjemoterapi.
  11. Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet innen 30 dager før registrering eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet i løpet av denne studien.
  12. Deltakeren har en medisinsk, psykiatrisk eller kognitiv sykdom eller rekreasjonsbruk av rusmidler/alkohol som, etter etterforskerens oppfatning, vil påvirke deltakerens sikkerhet eller etterlevelse.
  13. Deltakeren er medlem av teamet som gjennomfører denne studien eller er i et avhengig forhold til et av studieteamets medlemmer. Avhengige relasjoner inkluderer nære slektninger (dvs. barn, partner/ektefelle, søsken, foreldre) så vel som ansatte hos etterforskeren eller stedets personell som utfører studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Farmakokinetisk (PK) evaluering av BAX 855
Deltakerne vil først gjennomgå en innledende farmakokinetisk (PK) vurdering. Etter PK-vurderingen vil deltakerne bli randomisert til ett av 2 doseringsregimer.
Biologisk: PEGylert rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) evaluering
Andre navn:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGylert rekombinant faktor VIII
Standard behandling
Andre navn:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGylert rekombinant faktor VIII
Intensivert behandling
Andre navn:
  • BAX 855
  • BAX855
Eksperimentell: FVIII bunnmål 1–3 %
Standard behandlingsarm - PK-veiledet doseringsplan for å oppnå en faktor VIII (FVIII) bunn på 1-3 %
Biologisk: PEGylert rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) evaluering
Andre navn:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGylert rekombinant faktor VIII
Standard behandling
Andre navn:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGylert rekombinant faktor VIII
Intensivert behandling
Andre navn:
  • BAX 855
  • BAX855
Eksperimentell: FVIII bunnmål 8-12 %
Intensivert behandlingsarm - PK-veiledet doseringsplan for å oppnå en faktor VIII (FVIII) bunn på 8-12 %
Biologisk: PEGylert rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) evaluering
Andre navn:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGylert rekombinant faktor VIII
Standard behandling
Andre navn:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGylert rekombinant faktor VIII
Intensivert behandling
Andre navn:
  • BAX 855
  • BAX855

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med en total årlig blødningsfrekvens (ABR) på null for andre seks måneder
Tidsramme: Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Årlig blødningsrate ble bestemt ved å dele antall blødninger på observasjonsperiode i år.
Dag 183 til dag 364 (6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total årlig blødningsfrekvens for andre seks måneder
Tidsramme: Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Årlig blødningsrate ble bestemt ved å dele antall blødninger på observasjonsperiode i år.
Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Annualisert spontan blødningsrate for andre seks måneder
Tidsramme: Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Annualisert spontan blødningsrate ble bestemt ved å dele antall spontane blødninger på observasjonsperiode i år. En blødning ble definert som spontan hvis den ikke var relatert til skade/traume.
Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Annualisert traumatisk blødningsrate for andre seks måneder
Tidsramme: Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Årlig traumatisk blødningsrate ble bestemt ved å dele antall traumatiske blødninger etter observasjonsperiode i år. En blødning ble definert som traumatisk hvis den var relatert til skade/traume.
Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Annualisert leddblødningsrate (AJBR) for andre seks måneder
Tidsramme: Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Annualisert leddblødningsrate ble bestemt ved å dele antall leddblødninger etter observasjonsperiode i år. En akutt leddblødning inkluderer noen eller alle av følgende: "aura", smerte, hevelse, varme i huden over leddet, redusert bevegelsesområde og vanskeligheter med å bruke lemmen sammenlignet med baseline eller tap av funksjon.
Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Totalt vektjustert forbruk av BAX 855
Tidsramme: Fra start av studiebehandling inntil 12 måneder (fullføring eller avslutning)
Totalt vektjustert forbruk av BAX 855 ble rapportert.
Fra start av studiebehandling inntil 12 måneder (fullføring eller avslutning)
Antall blødningsepisoder: Total hemostatisk effektvurdering ved antall infusjoner
Tidsramme: 8 timer etter administrering av studiemedisin
Deltakeren eller omsorgspersonen vurderte den totale behandlingsresponsen ved å bruke en 4-punkts effektskala som Utmerket: Full lindring av smerte og opphør av objektive tegn på blødning etter en enkelt infusjon og ingen ekstra infusjon er nødvendig for kontroll av blødning; Godt: Definitiv smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning etter en enkelt infusjon og krever muligens mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning; Rimelig: Sannsynlig og/eller lett smertelindring og lett bedring av tegn på blødning etter en enkelt infusjon og krevde mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning og Ingen: Ingen bedring eller tilstand forverres.
8 timer etter administrering av studiemedisin
Antall blødningsepisoder: Total hemostatisk effektvurdering ved blødningsoppløsning
Tidsramme: Fra start av studiebehandlingen til blødningsoppløsning (opptil 12 måneder)
Deltakeren eller omsorgspersonen vurderte den totale behandlingsresponsen ved å bruke en 4-punkts effektskala som Utmerket: Full lindring av smerte og opphør av objektive tegn på blødning etter en enkelt infusjon og ingen ekstra infusjon er nødvendig for kontroll av blødning; Godt: Definitiv smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning etter en enkelt infusjon og krever muligens mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning; Rimelig: Sannsynlig og/eller lett smertelindring og lett bedring av tegn på blødning etter en enkelt infusjon og krevde mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning og Ingen: Ingen bedring eller tilstand forverres.
Fra start av studiebehandlingen til blødningsoppløsning (opptil 12 måneder)
Behandling av blødningsepisoder: Antall BAX 855 infusjoner per blødningsepisode kreves inntil blødningsoppløsning
Tidsramme: Fra start av studiebehandling inntil 12 måneder (fullføring eller avslutning)
Det ble rapportert om infusjoner av BAX 855 som var nødvendig inntil blødningsoppløsning.
Fra start av studiebehandling inntil 12 måneder (fullføring eller avslutning)
Endring fra baseline i Hemofili Joint Health Score (HJHS) - Total Score
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
HJHS ble vurdert basert på følgende komponenter i albue-, kne- og ankelleddene: hevelse, varighet av hevelse, muskelatrofi, krepitus ved bevegelse, fleksjonstap, ekstensjonstap, leddsmerter og styrke, sammen med en vurdering av den globale gangart. HJHS er et validert 11-elements scoringsverktøy basert på radiologisk og klinisk evaluering, sensitivt for å oppdage tidlige tegn og mindre endringer. HJHS varierer fra 0 til 124. Høyere verdier i HJHS representerer en dårligere situasjon for deltakeren.
Grunnlinje, måned 12
Antall deltakere med hemostatisk effektvurderinger for BAX 855 behandling av operative blødninger
Tidsramme: Dag 0 gjennom utskrivning eller 14 dager etter operasjonen
Deltakeren eller omsorgspersonen vurderte den totale behandlingsresponsen ved å bruke en 4-punkts effektskala som Utmerket: Full lindring av smerte og opphør av objektive tegn på blødning etter en enkelt infusjon og ingen ekstra infusjon er nødvendig for kontroll av blødning; Godt: Definitiv smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning etter en enkelt infusjon og krever muligens mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning; Rimelig: Sannsynlig og/eller lett smertelindring og lett bedring av tegn på blødning etter en enkelt infusjon og krevde mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning og Ingen: Ingen bedring eller tilstand forverres. Hemostatisk effekt ble evaluert intraoperativt (fra start til slutt av prosedyren), postoperativt (fra slutten av prosedyren til 24 timer etter prosedyren), og perioperativt (fra prosedyrestart til deltaker utskrives fra sykehus eller 14 dager) etter fullført prosedyre; avhengig av hva som var først).
Dag 0 gjennom utskrivning eller 14 dager etter operasjonen
Blodtap per deltaker i tilfelle av kirurgi
Tidsramme: Dag 0 gjennom utskrivning eller 14 dager etter operasjonen
Det intraoperative blodtapet ble målt ved å bestemme volumet av blod og væskefjerning gjennom suging inn i oppsamlingsbeholderen (avfallsboks og/eller cellesparer) og estimert blodtapet til vattpinner og håndklær under prosedyren, i henhold til anestesilegens journal. Postoperativt ble blodtapet bestemt av det oppsamlede dreneringsvolumet, som hovedsakelig besto av dreneringsvæske via vakuum eller gravitasjonsdren, alt etter hva som er aktuelt. I tilfeller der det ikke var noen drenering, ble blodtap bestemt av kirurgens kliniske vurdering, alt etter hva som var aktuelt eller angitt som "ikke tilgjengelig". Blodtap ble evaluert intraoperativt (fra start til slutt av prosedyren), postoperativt (fra slutten av prosedyren til 24 timer etter prosedyren), og perioperativt (fra prosedyrestart til deltaker utskrives fra sykehus eller 14 dager) etter fullført prosedyre; avhengig av hva som var først).
Dag 0 gjennom utskrivning eller 14 dager etter operasjonen
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra start av studiebehandling inntil 12 måneder (fullføring eller avslutning)
En AE var ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (et unormalt laboratoriefunn), symptom (utslett, smerte, ubehag, feber, svimmelhet, etc.), sykdom (peritonitt, bakteriemi, etc.), eller utfall av død som er tidsmessig forbundet med bruken av et undersøkelsesprodukt (IP), enten det anses som årsakssammenheng med IP. En SAE ble definert som en uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose oppfylte ett eller flere av følgende kriterier: utfallet var dødelig/resultater i død, livstruende, nødvendig sykehusinnleggelse eller resulterte i forlengelse av en eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt, var en medisinsk viktig hendelse som ikke umiddelbart var livstruende eller resulterte i død eller krevde sykehusinnleggelse, men setter deltakeren i fare eller krevde medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre noe av det ovennevnte utfall.
Fra start av studiebehandling inntil 12 måneder (fullføring eller avslutning)
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegn rapportert som behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Fra start av studiebehandling inntil 12 måneder (fullføring eller avslutning)
Vitale tegn inkluderte systolisk og diastolisk blodtrykk, puls, respirasjonsfrekvens, kroppstemperatur.
Fra start av studiebehandling inntil 12 måneder (fullføring eller avslutning)
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i kliniske laboratorieparametre rapportert som behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Fra start av studiebehandling inntil 12 måneder (fullføring eller avslutning)
Kliniske laboratorievurderinger inkluderte klinisk kjemi, hematologi, lipidpanel, genetikk, T-celle, B-celle og NK-celle (TBNK) og viral serologi.
Fra start av studiebehandling inntil 12 måneder (fullføring eller avslutning)
Antall deltakere med positive hemmende antistoffer og bindende antistoffer mot faktor VIII (FVIII), BAX 855, polyetylenglykol (PEG) og eggstokkprotein fra kinesisk hamster (CHO).
Tidsramme: Fra start av studiebehandling inntil 12 måneder (fullføring eller avslutning)
Positive hemmende antistoffer og bindende antistoffer mot faktor VIII (FVIII), BAX 855, polyetylenglykol (PEG) og kinesisk hamsterovarieprotein (CHO) ble rapportert her.
Fra start av studiebehandling inntil 12 måneder (fullføring eller avslutning)
Endring fra baseline i fysiske komponentpoeng (PCS) av Short Form-36 (SF-36) Health Survey
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12 (fullføring eller oppsigelse)
Short Form (36) Health Survey (SF-36) er et 36-element validert, generisk helserelatert livskvalitetsinstrument (HR QoL). PCS er en oppsummerende skala over dimensjonene fysisk funksjon, rolle fysisk, kroppslig smerte og generell helse. Komponentpoengsummen er normalisert til en standardpopulasjon. Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse. Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum.
Grunnlinje, måned 12 (fullføring eller oppsigelse)
Areal under plasmakonsentrasjonen til BAX 855 fra null til uendelig (AUC0-inf)
Tidsramme: Pre-infusjon, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Areal under plasmakonsentrasjonen versus tidskurven fra tid 0 til uendelig for BAX 855 ble rapportert.
Pre-infusjon, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Inkrementell utvinning (IR) ved maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av BAX 855
Tidsramme: Pre-infusjon, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
IR ved Cmax for BAX 855 ble rapportert.
Pre-infusjon, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Plasmahalveringstid (T1/2) for BAX 855
Tidsramme: Pre-infusjon, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
T1/2 av BAX 855 i plasma ble rapportert.
Pre-infusjon, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) for BAX 855
Tidsramme: Pre-infusjon, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
MRT av BAX 855 ble rapportert.
Pre-infusjon, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av BAX 855
Tidsramme: Pre-infusjon, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Cmax for BAX 855 ble rapportert.
Pre-infusjon, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Tid til maksimal konsentrasjon av BAX 855 i plasma (Tmax)
Tidsramme: Pre-infusjon, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Tmax for BAX 855 ble rapportert.
Pre-infusjon, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Total kroppsklaring (CL) for BAX 855
Tidsramme: Pre-infusjon, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Total kroppsclearing av BAX 855 fra blod gjennom nyrene ble rapportert.
Pre-infusjon, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Distribusjonsvolum ved Steady State (Vss)
Tidsramme: Pre-infusjon, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Distribusjonsvolum ble definert som det teoretiske volumet der den totale mengden medikament ble jevnt fordelt for å produsere den ønskede blodkonsentrasjonen av et medikament. Vss er det tilsynelatende distribusjonsvolumet ved steadystate.
Pre-infusjon, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Inkrementell gjenoppretting (IR) over tid
Tidsramme: Grunnlinje, måned 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (fullføring eller avslutning)
Inkrementell utvinning ble beregnet ved BAX 855 inkrement (IE/dL) / BAX 855 dose (IE/kg).
Grunnlinje, måned 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (fullføring eller avslutning)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbeidspartnere

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. november 2015

Primær fullføring (Faktiske)

5. august 2018

Studiet fullført (Faktiske)

5. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. oktober 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. oktober 2015

Først lagt ut (Anslag)

26. oktober 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mai 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 261303
  • 2014-005477-37 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på PEGylert rekombinant faktor VIII

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Korea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere