Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

BAX 855 PK-guidad dosering (PROPEL)

3 maj 2021 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire

Fas 3, prospektiv, randomiserad, multicenter klinisk studie som jämför säkerheten och effekten av BAX 855 efter PK-vägledd profylax med inriktning på två olika FVIII-dalnivåer hos patienter med svår hemofili A

  1. För att jämföra effektiviteten och säkerheten av farmakokinetisk (PK)-vägd behandling med BAX 855 inriktad på FVIII-dalvärden på 1-3% och cirka 10% (8-12%)
  2. För att ytterligare karakterisera farmakokinetiska (PK) och farmakodynamiska (PD) parametrar för BAX 855

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

135

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4006
        • Royal Brisbane Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • The Perth Blood Institute
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD, Clinic of Clinical Hematology
  • Frankrike
      • Caen, Frankrike, 14003
        • CHU de Caen - Hopital Cote de Nacre
      • Rouen, Frankrike, 76031
        • CHU Charles Nicolle
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Frankrike, 06200
        • CHU Nice- Service hematologie
    • Finistere
      • Brest Cedex, Finistere, Frankrike, 29609
        • Hopital Morvan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrike, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • Arizona Hemophilia & Thrombosis Center, located within The University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University-ECC
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40504
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Louisville KCPCRU
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198-5456
        • University Of Nebraska Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Gulf States Hemophilia Centre
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • University of Washington
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • University of Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 5262000
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italien
      • Catania, Italien, 90124
        • Presidio Osped. Ferrarotto
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Italien, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Torino, Italien, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza - Presidio Molinette
      • Vicenza, Italien, 36100
        • ULSS n. 6 "Vicenza"
    • Treviso
      • Castelfranco Veneto, Treviso, Italien, 31033
        • UOC Ematologia, Azienda ULSS 8 Asolo, Regione Veneto
  • Kalkon
      • Adana, Kalkon, 01130
        • Acibadem Hastanesi
      • Antalya, Kalkon, 07070
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Kalkon, 34098
        • Istanbul University
      • Izmir, Kalkon, 35040
        • Ege University
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Melaka, Malaysia, 75400
        • Hospital Melaka
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0372
        • Oslo universitetssykehus HF
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Mikolaja Kopernika, Klinika Hematologii
      • Poznań, Polen, 61-828
        • ALVAMED
      • Warszawa, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii Ii Transfuzjologii
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • SP Szpital Kliniczny Nr 1 we Wroclawiu
  • Rumänien
      • Brasov, Rumänien, 500365
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Brasov
      • Cluj Napoca, Rumänien, 400124
        • Institutul Oncologic ClNa.
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8091
        • Universitatsspital Zurich
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital- Parent
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spanien, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Storbritannien
    • Avon
      • Bristol, Avon, Storbritannien, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Storbritannien, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Storbritannien, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Storbritannien, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
    • West Glamorgan
      • Cardiff, West Glamorgan, Storbritannien, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, S-41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Hamophiliezentrum/Gerinnungssprechstunde
      • Leipzig, Tyskland, 04289
        • MVZ Labor Dr. Reising-Ackermann
    • Hessen
      • Mörfelden-Walldorf, Hessen, Tyskland, 65446
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 53127
        • Inst. f. Experimentelle Hamatologie u. Transfusionsmedizin
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 47051
        • Coagulation Research Centre GmbH
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 1135
        • NChSH Okhmatdyt of MoHU Center of Children Oncohematology and Bone Marrow Transplantation
      • Kyiv, Ukraina, 4112
        • Kyiv CCH #9 Dept of Surgery City SPC of Diagnostics & Treatment of Patients with HP
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Poltava, Ukraina, 36011
        • M.V. Sklifosovskyi Poltava RCH Dept of Gematology HSEIU Ukrainian Medical Stomatological Academy
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1134
        • Magyar Honvedseg EK
      • Debrecen, Ungern, 4032
        • DE OEC Belgyógyászati Int
      • Pecs, Ungern, 7624
        • PTE AOK
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

INKLUSIONSKRITERIER:

  • Deltagare som går över från en annan BAX 855-studie som uppfyller ALLA följande kriterier är kvalificerade för denna studie:

    1. Deltagaren har avslutat studiebesöket för en BAX 855-studie eller går över från den pågående Baxalta-fortsättningsstudien 261302.
    2. Deltagaren får antingen behandling på begäran eller profylaktisk behandling med BAX 855 och hade en årlig blödningsfrekvens (ABR) på ≥ 2 dokumenterad och behandlad under de senaste 12 månaderna.
    3. Deltagare är negativ med humant immunbristvirus (HIV-); eller HIV+ med stabil sjukdom och CD4+-antal ≥ 200 celler/mm^3, vilket bekräftats av centrallaboratoriet.
    4. Deltagaren är villig och kapabel att följa kraven i protokollet.

  • Nyrekryterade deltagare (dvs. inte övergår från en annan BAX 855-studie) inklusive BAX855-naiva deltagare som uppfyller ALLA följande kriterier är kvalificerade för denna studie:

    1. Deltagaren har svår hemofili A (FVIII-koagulationsaktivitet < 1%), bekräftad av centrallaboratoriet ELLER genom historiskt dokumenterad FVIII-koaguleringsaktivitet utförd av ett certifierat kliniskt laboratorium, eventuellt med stöd av en FVIII-genmutation som överensstämmer med svår hemofili A
    2. Deltagaren har tidigare behandlats med plasmahärledda FVIII-koncentrat eller rekombinant FVIII i ≥ 150 dokumenterade exponeringsdagar (ED)
    3. Deltagaren får antingen on-demand-behandling eller profylaktisk behandling och hade en årlig blödningsfrekvens på ≥ 2 dokumenterad och behandlad under de senaste 12 månaderna.
    4. Deltagaren har en Karnofsky prestationspoäng på ≥ 60 vid visning
    5. Deltagare är HIV-; eller HIV+ med stabil sjukdom och CD4+-antal ≥ 200 celler/mm^3, vilket bekräftats av centrallaboratoriet vid screening
    6. Deltagaren är hepatit C-virusnegativ (HCV-) av antikropp (om positiv kommer ytterligare PCR-testning att utföras), vilket bekräftas av centrallaboratoriet vid screening; eller HCV+ med kronisk stabil hepatit
    7. Om en kvinna i fertil ålder presenterar deltagaren ett negativt uringraviditetstest och samtycker till att använda adekvata preventivmedel under studiens varaktighet
    8. Deltagaren är villig och kapabel att följa kraven i protokollet.

EXKLUSIONS KRITERIER:

  • Deltagare som går över från en annan BAX 855-studie som uppfyller NÅGOT av följande kriterier är inte kvalificerade för denna studie:

    1. Deltagaren har utvecklat en bekräftad hämmande antikropp mot FVIII med en titer på ≥ 0,6 BU med hjälp av Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen som bestämdes vid det centrala laboratoriet under loppet av den tidigare BAX 855-studien.
    2. Deltagaren har diagnostiserats med en förvärvad hemostatisk defekt annan än hemofili A.
    3. Deltagarens vikt är < 35 kg eller > 100 kg.
    4. Deltagarens trombocytantal är < 100 000/ml.
    5. Deltagaren har en onormal njurfunktion (serumkreatinin > 1,5 gånger den övre normalgränsen).
    6. Deltagaren har aktiv leversjukdom med nivåer av alaninaminotransferas (ALAT) och/eller aspartataminotransferas (AST) ≥ 5 gånger den övre normalgränsen.
    7. Deltagaren är planerad att få ett systemiskt immunmodulerande läkemedel (t.ex. kortikosteroidmedel i en dos motsvarande hydrokortison större än 10 mg/dag, eller α-interferon) annat än antiretroviral kemoterapi under studien.
    8. Deltagaren har en kliniskt signifikant medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sjukdom eller användning av droger/alkohol som, enligt utredarens åsikt, skulle påverka deltagarens säkerhet eller följsamhet.
    9. Deltagaren planerar att delta i någon annan klinisk studie under studiens gång.
    10. Deltagaren är medlem i teamet som genomför denna studie eller är i ett beroendeförhållande med en av studieteamets medlemmar. Beroenderelationer inkluderar nära släktingar (dvs. barn, partner/make/maka, syskon, föräldrar) såväl som anställda hos utredaren eller platspersonalen som genomför studien.

Nyrekryterade deltagare (dvs. som inte övergår från en annan BAX 855-studie) som uppfyller NÅGOT av följande kriterier är inte kvalificerade för denna studie:

  1. Deltagaren har detekterbara FVIII-hämmande antikroppar (≥ 0,6 BU med Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen) som bekräftats av centrallaboratoriet vid screening.
  2. Deltagaren har en historia av bekräftade FVIII-hämmare med en titer ≥ 0,6 Bethesda Units (BU) (som fastställts av Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen eller analysen som används med respektive cut-off i det lokala laboratoriet) när som helst före screening .
  3. Deltagaren har diagnostiserats med en ärftlig eller förvärvad hemostatisk defekt annan än hemofili A (t.ex. kvalitativ trombocytdefekt eller von Willebrands sjukdom).
  4. Deltagarens vikt är < 35 kg eller > 100 kg.
  5. Deltagarens trombocytantal är < 100 000/ml.
  6. Deltagaren har känd överkänslighet mot mus- eller hamsterproteiner, PEG eller Tween 80.
  7. Deltagaren har allvarlig kronisk leverdysfunktion [t.ex. ≥ 5 gånger den övre gränsen för normalt alaninaminotransferas (ALAT) och/eller aspartataminotransferas (AST), som bekräftats av centrallaboratoriet vid screening, eller en dokumenterad INR > 1,5].
  8. Deltagaren har gravt nedsatt njurfunktion (serumkreatinin > 1,5 gånger den övre normalgränsen).
  9. Deltagaren har aktuell eller nyligen (< 30 dagar) användning av andra pegylerade läkemedel före studiedeltagandet eller är planerad att använda sådana läkemedel under studiedeltagandet.
  10. Deltagaren är planerad att under studiens gång få ett systemiskt immunmodulerande läkemedel (t.ex. kortikosteroidmedel i en dos motsvarande hydrokortison större än 10 mg/dag, eller α-interferon) annat än antiretroviral kemoterapi.
  11. Deltagaren har deltagit i en annan klinisk studie som involverar en IP eller undersökningsenhet inom 30 dagar före registreringen eller är planerad att delta i en annan klinisk studie som involverar en IP eller prövningsenhet under studiens gång.
  12. Deltagaren har en medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sjukdom eller användning av droger/alkohol som, enligt utredarens uppfattning, skulle påverka deltagarnas säkerhet eller följsamhet.
  13. Deltagaren är medlem i teamet som genomför denna studie eller är i ett beroendeförhållande med en av studieteamets medlemmar. Beroenderelationer inkluderar nära släktingar (dvs. barn, partner/make/maka, syskon, föräldrar) såväl som anställda hos utredaren eller platspersonalen som genomför studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Farmakokinetisk (PK) utvärdering av BAX 855
Deltagarna kommer först att genomgå en första farmakokinetisk (PK) bedömning. Efter PK-bedömningen kommer deltagarna att randomiseras till en av två doseringsregimer.
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) utvärdering
Andra namn:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Standardbehandling
Andra namn:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Intensiverad behandling
Andra namn:
  • BAX 855
  • BAX855
Experimentell: FVIII dalmål 1-3 %
Standardbehandlingsarm - PK-styrt doseringsschema för att uppnå en faktor VIII (FVIII) dal på 1-3 %
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) utvärdering
Andra namn:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Standardbehandling
Andra namn:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Intensiverad behandling
Andra namn:
  • BAX 855
  • BAX855
Experimentell: FVIII dalmål 8-12 %
Intensifierad behandlingsarm - PK-styrt doseringsschema för att uppnå en faktor VIII (FVIII) dal på 8-12 %
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) utvärdering
Andra namn:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Standardbehandling
Andra namn:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGylerad rekombinant faktor VIII
Intensiverad behandling
Andra namn:
  • BAX 855
  • BAX855

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med en total årlig blödningsfrekvens (ABR) på noll för andra sex månader
Tidsram: Dag 183 till dag 364 (6 månader)
Årlig blödningshastighet bestämdes genom att dividera antalet blödningar med observationsperiod i år.
Dag 183 till dag 364 (6 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total årlig blödningsfrekvens för andra sex månader
Tidsram: Dag 183 till dag 364 (6 månader)
Årlig blödningshastighet bestämdes genom att dividera antalet blödningar med observationsperiod i år.
Dag 183 till dag 364 (6 månader)
Annualiserad spontan blödningsfrekvens under andra sex månaderna
Tidsram: Dag 183 till dag 364 (6 månader)
Annualiserad spontan blödningshastighet bestämdes genom att dividera antalet spontana blödningar med observationsperiod i år. En blödning definierades som spontan om den inte var relaterad till skada/trauma.
Dag 183 till dag 364 (6 månader)
Annualiserad traumatisk blödningsfrekvens under andra sex månaderna
Tidsram: Dag 183 till dag 364 (6 månader)
Årlig traumatisk blödningshastighet bestämdes genom att dividera antalet traumatiska blödningar med observationsperiod i år. En blödning definierades som traumatisk om den var relaterad till skada/trauma.
Dag 183 till dag 364 (6 månader)
Annualized Joint Bleeding Rate (AJBR) för andra sex månaderna
Tidsram: Dag 183 till dag 364 (6 månader)
Årlig ledblödningshastighet bestämdes genom att dividera antalet ledblödningar med observationsperiod i år. En akut ledblödning inkluderar några eller alla av följande: "aura", smärta, svullnad, värme från huden över leden, minskat rörelseomfång och svårigheter att använda extremiteten jämfört med baslinjen eller funktionsförlust.
Dag 183 till dag 364 (6 månader)
Total viktjusterad förbrukning av BAX 855
Tidsram: Från start av studiebehandling upp till 12 månader (avslutad eller avslutande)
Total viktjusterad förbrukning av BAX 855 rapporterades.
Från start av studiebehandling upp till 12 månader (avslutad eller avslutande)
Antal blödningsepisoder: Totalt betyg för hemostatisk effekt vid antal infusioner
Tidsram: 8 timmar efter administrering av studieläkemedlet
Deltagaren eller vårdgivaren bedömde det övergripande behandlingssvaret med hjälp av en 4-punkts effektskala som Utmärkt: Full smärtlindring och upphörande av objektiva tecken på blödning efter en enda infusion och ingen ytterligare infusion krävs för kontroll av blödning; Bra: Definitiv smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning efter en enda infusion och kräver möjligen mer än 1 infusion för fullständig lösning; Rättvis: Trolig och/eller lätt lindring av smärta och lätt förbättring av tecken på blödning efter en enda infusion och krävde mer än 1 infusion för fullständig upplösning och ingen: Ingen förbättring eller tillstånd förvärras.
8 timmar efter administrering av studieläkemedlet
Antal blödningsepisoder: Totalt betyg för hemostatisk effekt vid blödningsupplösning
Tidsram: Från start av studiebehandling upp till blödningsupplösning (upp till 12 månader)
Deltagaren eller vårdgivaren bedömde det övergripande behandlingssvaret med hjälp av en 4-punkts effektskala som Utmärkt: Full smärtlindring och upphörande av objektiva tecken på blödning efter en enda infusion och ingen ytterligare infusion krävs för kontroll av blödning; Bra: Definitiv smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning efter en enda infusion och kräver möjligen mer än 1 infusion för fullständig lösning; Rättvis: Trolig och/eller lätt lindring av smärta och lätt förbättring av tecken på blödning efter en enda infusion och krävde mer än 1 infusion för fullständig upplösning och ingen: Ingen förbättring eller tillstånd förvärras.
Från start av studiebehandling upp till blödningsupplösning (upp till 12 månader)
Behandling av blödningsepisoder: Antal BAX 855 infusioner per blödningsepisod krävs tills blödningsupplösning
Tidsram: Från start av studiebehandling upp till 12 månader (avslutad eller avslutande)
Infusioner av BAX 855 som krävdes tills blödningsupplösningen rapporterades.
Från start av studiebehandling upp till 12 månader (avslutad eller avslutande)
Förändring från baslinjen i hemofili Joint Health Score (HJHS) - Totalt resultat
Tidsram: Baslinje, månad 12
HJHS bedömdes baserat på följande komponenter i armbågs-, knä- och fotled: svullnad, svullnadslängd, muskelatrofi, crepitus vid rörelse, flexionsförlust, extensionsförlust, ledvärk och styrka, tillsammans med en bedömning av den globala gång. HJHS är ett validerat poängverktyg med 11 punkter baserat på radiologisk och klinisk utvärdering, känsligt för att upptäcka tidiga tecken och mindre förändringar. HJHS sträcker sig från 0 till 124. Högre värden i HJHS representerar en sämre situation för deltagaren.
Baslinje, månad 12
Antal deltagare med betyg för hemostatisk effekt för BAX 855-behandling av operationsblödningar
Tidsram: Dag 0 genom utskrivning eller 14 dagar efter operation
Deltagaren eller vårdgivaren bedömde det övergripande behandlingssvaret med hjälp av en 4-punkts effektskala som Utmärkt: Full smärtlindring och upphörande av objektiva tecken på blödning efter en enda infusion och ingen ytterligare infusion krävs för kontroll av blödning; Bra: Definitiv smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning efter en enda infusion och kräver möjligen mer än 1 infusion för fullständig lösning; Rättvis: Trolig och/eller lätt lindring av smärta och lätt förbättring av tecken på blödning efter en enda infusion och krävde mer än 1 infusion för fullständig upplösning och ingen: Ingen förbättring eller tillstånd förvärras. Hemostatisk effekt utvärderades intraoperativt (från början till slutet av proceduren), postoperativt (från slutet av proceduren upp till 24 timmar efter proceduren) och perioperativt (från början av proceduren till deltagarens utskrivning från sjukhuset eller 14 dagar efter avslutat förfarande, beroende på vilket som var först).
Dag 0 genom utskrivning eller 14 dagar efter operation
Blodförlust per deltagare vid operation
Tidsram: Dag 0 genom utskrivning eller 14 dagar efter operation
Den intraoperativa blodförlusten mättes genom att bestämma volymen av blod och vätskeavlägsnande genom sugning in i uppsamlingsbehållaren (avfallslåda och/eller cellsparare) och den uppskattade blodförlusten till pinnar och handdukar under proceduren, enligt anestesiläkarens journal. Postoperativt bestämdes blodförlusten av den uppsamlade dräneringsvolymen, som huvudsakligen bestod av dräneringsvätska via vakuum eller gravitationsdränering, beroende på vad som är tillämpligt. I de fall där inget dränering fanns, fastställdes blodförlusten av kirurgens kliniska bedömning, beroende på vad som var tillämpligt eller angavs som "ej tillgängligt". Blodförlust utvärderades intraoperativt (från början till slut av proceduren), postoperativt (från slutet av proceduren upp till 24 timmar efter proceduren) och perioperativt (från början av proceduren till deltagarens utskrivning från sjukhuset eller 14 dagar efter avslutat förfarande, beroende på vilket som var först).
Dag 0 genom utskrivning eller 14 dagar efter operation
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från start av studiebehandling upp till 12 månader (avslutad eller avslutande)
En AE var vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (ett onormalt laboratoriefynd), symptom (utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (peritonit, bakteriemi, etc.) eller dödsfall som var tidsmässigt förknippad med användningen av en undersökningsprodukt (IP), oavsett om den anses vara orsakssamband med undersökningsperioden eller inte. En SAE definierades som en olämplig medicinsk händelse som vid valfri dos uppfyllde ett eller flera av följande kriterier: resultatet var dödligt/ledde till dödsfall, livshotande, krävde sjukhusvistelse på sjukhus eller resulterade i förlängning av en befintlig sjukhusvistelse, resulterade i ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, var en medfödd anomali/födelsedefekt, var en medicinskt viktig händelse som inte var omedelbart livshotande eller resulterade i dödsfall eller krävde sjukhusvistelse men som äventyrade deltagaren eller krävde medicinsk eller kirurgisk ingripande för att förhindra något av ovanstående resultat.
Från start av studiebehandling upp till 12 månader (avslutad eller avslutande)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken rapporterade som behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: Från start av studiebehandling upp till 12 månader (avslutad eller avslutad)
Vitala tecken var systoliskt och diastoliskt blodtryck, puls, andningsfrekvens, kroppstemperatur.
Från start av studiebehandling upp till 12 månader (avslutad eller avslutad)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i kliniska laboratorieparametrar rapporterade som behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: Från start av studiebehandling upp till 12 månader (avslutad eller avslutande)
Kliniska laboratoriebedömningar inkluderade klinisk kemi, hematologi, lipidpanel, genetik, T-cell, B-cell och NK-cell (TBNK) och viral serologi.
Från start av studiebehandling upp till 12 månader (avslutad eller avslutande)
Antal deltagare med positiva hämmande antikroppar och bindande antikroppar mot faktor VIII (FVIII), BAX 855, polyetylenglykol (PEG) och äggstocksprotein från kinesisk hamster (CHO).
Tidsram: Från start av studiebehandling upp till 12 månader (avslutad eller avslutande)
Positiva hämmande antikroppar och bindande antikroppar mot faktor VIII (FVIII), BAX 855, polyetylenglykol (PEG) och äggstocksprotein från kinesisk hamster (CHO) rapporterades här.
Från start av studiebehandling upp till 12 månader (avslutad eller avslutande)
Förändring från baslinjen i fysiska komponentpoäng (PCS) i Short Form-36 (SF-36) Health Survey
Tidsram: Baslinje, månad 12 (slutförande eller uppsägning)
Short Form (36) Health Survey (SF-36) är ett 36-objekt validerat, generiskt hälsorelaterat livskvalitetsinstrument (HR QoL). PCS är en sammanfattande skala av dimensionerna fysisk funktion, roll fysisk, kroppslig smärta och allmän hälsa. Komponentpoängen är normaliserad till en standardpopulation. Poäng varierar från 0 till 100 med högre poäng representerar bättre hälsa. Det finns ingen total poäng; poängsättning görs för både delpoäng och sammanfattande poäng.
Baslinje, månad 12 (slutförande eller uppsägning)
Area under plasmakoncentrationen av BAX 855 från noll till oändlighet (AUC0-inf)
Tidsram: Pre-infusion, 15 - 30 minuter, 3, 8, 24, 48, 72 och 96 timmar efter infusion
Arean under kurvan för plasmakoncentrationen mot tiden från tid 0 till oändligheten för BAX 855 rapporterades.
Pre-infusion, 15 - 30 minuter, 3, 8, 24, 48, 72 och 96 timmar efter infusion
Inkrementell återhämtning (IR) vid maximal plasmakoncentration (Cmax) av BAX 855
Tidsram: Pre-infusion, 15 - 30 minuter, 3, 8, 24, 48, 72 och 96 timmar efter infusion
IR vid Cmax för BAX 855 rapporterades.
Pre-infusion, 15 - 30 minuter, 3, 8, 24, 48, 72 och 96 timmar efter infusion
Plasmahalveringstid (T1/2) för BAX 855
Tidsram: Pre-infusion, 15 - 30 minuter, 3, 8, 24, 48, 72 och 96 timmar efter infusion
T1/2 av BAX 855 i plasma rapporterades.
Pre-infusion, 15 - 30 minuter, 3, 8, 24, 48, 72 och 96 timmar efter infusion
Medeluppehållstid (MRT) för BAX 855
Tidsram: Pre-infusion, 15 - 30 minuter, 3, 8, 24, 48, 72 och 96 timmar efter infusion
MRT av BAX 855 rapporterades.
Pre-infusion, 15 - 30 minuter, 3, 8, 24, 48, 72 och 96 timmar efter infusion
Maximal plasmakoncentration (Cmax) för BAX 855
Tidsram: Pre-infusion, 15 - 30 minuter, 3, 8, 24, 48, 72 och 96 timmar efter infusion
Cmax för BAX 855 rapporterades.
Pre-infusion, 15 - 30 minuter, 3, 8, 24, 48, 72 och 96 timmar efter infusion
Tid till maximal koncentration av BAX 855 i plasma (Tmax)
Tidsram: Pre-infusion, 15 - 30 minuter, 3, 8, 24, 48, 72 och 96 timmar efter infusion
Tmax för BAX 855 rapporterades.
Pre-infusion, 15 - 30 minuter, 3, 8, 24, 48, 72 och 96 timmar efter infusion
Total Body Clearance (CL) för BAX 855
Tidsram: Pre-infusion, 15 - 30 minuter, 3, 8, 24, 48, 72 och 96 timmar efter infusion
Total kroppsclearance av BAX 855 från blod genom njurarna rapporterades.
Pre-infusion, 15 - 30 minuter, 3, 8, 24, 48, 72 och 96 timmar efter infusion
Distributionsvolym vid Steady State (Vss)
Tidsram: Pre-infusion, 15 - 30 minuter, 3, 8, 24, 48, 72 och 96 timmar efter infusion
Distributionsvolymen definierades som den teoretiska volymen i vilken den totala mängden läkemedel var jämnt fördelad för att producera den önskade blodkoncentrationen av ett läkemedel. Vss är den skenbara distributionsvolymen vid steadystate.
Pre-infusion, 15 - 30 minuter, 3, 8, 24, 48, 72 och 96 timmar efter infusion
Inkrementell återhämtning (IR) över tid
Tidsram: Baslinje, månad 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (slutförande eller uppsägning)
Inkrementell återhämtning beräknades genom BAX 855-ökning (IE/dL) / BAX 855-dos (IE/kg).
Baslinje, månad 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (slutförande eller uppsägning)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbetspartners

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 november 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

5 augusti 2018

Avslutad studie (Faktisk)

5 augusti 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 oktober 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 oktober 2015

Första postat (Uppskatta)

26 oktober 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 maj 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 261303
  • 2014-005477-37 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analysplan (SAP)
  • Informerat samtycke (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera