BAX 855 PK-vezérelt adagolás (PROPEL)
2021. május 3. frissítette: Baxalta now part of Shire
3. fázis, prospektív, randomizált, többközpontú klinikai vizsgálat, amely a BAX 855 biztonságosságát és hatékonyságát hasonlítja össze, PK-vezérelt profilaxist követően, két különböző FVIII mélypontot célozva meg súlyos hemofíliás A-ban szenvedő betegeknél
- A farmakokinetikai (PK)-vezérelt kezelés hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítása a BAX 855-tel, amely 1-3%-os és körülbelül 10%-os (8-12%) FVIII-szintet céloz meg.
- A BAX 855 farmakokinetikai (PK) és farmakodinamikai (PD) paramétereinek további jellemzésére
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
135
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Vienna, Ausztria, 1090
- AKH - Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Ausztrália, 4006
- Royal Brisbane Women's Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
- The Perth Blood Institute
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgária, 4002
- UMHAT "Sv. Georgi", EAD
-
Sofia, Bulgária, 1527
- UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
-
Varna, Bulgária, 9010
- MHAT 'Sv. Marina', EAD, Clinic of Clinical Hematology
-
-
-
-
Avon
-
Bristol, Avon, Egyesült Királyság, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Egyesült Királyság, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
Leicestershire
-
Leicester, Leicestershire, Egyesült Királyság, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Egyesült Királyság, OX3 7LJ
- Churchill Hospital
-
-
West Glamorgan
-
Cardiff, West Glamorgan, Egyesült Királyság, CF14 4XN
- University Hospital of Wales
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016-7710
- Phoenix Childrens Hospital
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
- Arizona Hemophilia & Thrombosis Center, located within The University of Arizona Cancer Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory University-ECC
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40504
- University of Kentucky Medical Center
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
- University of Louisville KCPCRU
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
- Tulane University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198-5456
- University of Nebraska Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Gulf States Hemophilia Centre
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
- University of Washington
-
-
-
-
-
Caen, Franciaország, 14003
- CHU de Caen - Hopital Cote de Nacre
-
Rouen, Franciaország, 76031
- CHU Charles Nicolle
-
-
Alpes Maritimes
-
Nice, Alpes Maritimes, Franciaország, 06200
- CHU Nice- Service hematologie
-
-
Finistere
-
Brest Cedex, Finistere, Franciaország, 29609
- Hopital Morvan
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Franciaország, 35033
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- University of Hong Kong
-
Shatin, Hong Kong, 00000
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
-
Tel-Hashomer, Izrael, 5262000
- Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Lodz, Lengyelország, 93-510
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Mikolaja Kopernika, Klinika Hematologii
-
Poznań, Lengyelország, 61-828
- ALVAMED
-
Warszawa, Lengyelország, 02-776
- Instytut Hematologii Ii Transfuzjologii
-
Wroclaw, Lengyelország, 50-367
- SP Szpital Kliniczny Nr 1 we Wroclawiu
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1134
- Magyar Honvedseg EK
-
Debrecen, Magyarország, 4032
- DE OEC Belgyógyászati Int
-
Pecs, Magyarország, 7624
- PTE AOK
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
- Hospital Kuala Lumpur
-
Melaka, Malaysia, 75400
- Hospital Melaka
-
Pulau Pinang, Malaysia, 10450
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Kuala Lumpur
-
Ampang, Kuala Lumpur, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth
-
-
-
-
-
Oslo, Norvégia, 0372
- Oslo Universitetssykehus HF
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10249
- Hamophiliezentrum/Gerinnungssprechstunde
-
Leipzig, Németország, 04289
- MVZ Labor Dr. Reising-Ackermann
-
-
Hessen
-
Mörfelden-Walldorf, Hessen, Németország, 65446
- HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Bonn, Nordrhein Westfalen, Németország, 53127
- Inst. f. Experimentelle Hamatologie u. Transfusionsmedizin
-
Duisburg, Nordrhein Westfalen, Németország, 47051
- Coagulation Research Centre GmbH
-
-
-
-
-
Catania, Olaszország, 90124
- Presidio Osped. Ferrarotto
-
Milano, Olaszország, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Olaszország, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
Roma, Olaszország, 00144
- Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
-
Torino, Olaszország, 10126
- AOU Citta della Salute e della Scienza - Presidio Molinette
-
Vicenza, Olaszország, 36100
- ULSS n. 6 "Vicenza"
-
-
Treviso
-
Castelfranco Veneto, Treviso, Olaszország, 31033
- UOC Ematologia, Azienda ULSS 8 Asolo, Regione Veneto
-
-
-
-
-
Adana, Pulyka, 01130
- Acibadem Hastanesi
-
Antalya, Pulyka, 07070
- Akdeniz University
-
Istanbul, Pulyka, 34098
- Istanbul University
-
Izmir, Pulyka, 35040
- Ege university
-
-
-
-
-
Brasov, Románia, 500365
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Brasov
-
Cluj Napoca, Románia, 400124
- Institutul Oncologic ClNa.
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
-
Baleares
-
Palma de Mallorca, Baleares, Spanyolország, 07010
- Hospital Universitari Son Espases
-
-
La Coruña
-
A Coruña, La Coruña, Spanyolország, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
-
-
Málaga
-
Malaga, Málaga, Spanyolország, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
-
-
-
Zürich, Svájc, 8091
- Universitätsspital Zürich
-
-
-
-
-
Gothenburg, Svédország, S-41345
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Svédország, 17176
- Karolinska Universitetssjukhuset
-
-
-
-
-
Singapore, Szingapúr, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
Singapore, Szingapúr, 119074
- National University Hospital
-
Singapore, Szingapúr, 169608
- Singapore General Hospital- Parent
-
-
-
-
-
Taichung, Tajvan, 40447
- China Medical University Hospital
-
Taichung, Tajvan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Tajvan, 11490
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukrajna, 1135
- NChSH Okhmatdyt of MoHU Center of Children Oncohematology and Bone Marrow Transplantation
-
Kyiv, Ukrajna, 4112
- Kyiv CCH #9 Dept of Surgery City SPC of Diagnostics & Treatment of Patients with HP
-
Lviv, Ukrajna, 79044
- SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
-
Poltava, Ukrajna, 36011
- M.V. Sklifosovskyi Poltava RCH Dept of Gematology HSEIU Ukrainian Medical Stomatological Academy
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
Azok a résztvevők, akik áttérnek egy másik BAX 855 vizsgálatból, és megfelelnek az ÖSSZES alábbi kritériumnak, jogosultak ebbe a vizsgálatba:
- A résztvevő befejezte egy BAX 855 tanulmány tanulmányútjának végét, vagy áttér a folyamatban lévő 261302 számú Baxalta Continuation Study-ról.
- A résztvevő vagy igény szerinti kezelésben vagy profilaktikus kezelésben részesül BAX 855-tel, és az éves vérzési rátát (ABR) ≥ 2 dokumentálták és kezelték az elmúlt 12 hónapban.
- A résztvevő humán immundeficiencia vírus negatív (HIV-); vagy HIV+ stabil betegséggel és ≥ 200 sejt/mm^3 CD4+ számmal, a központi laboratórium által megerősítve.
- A résztvevő hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek.
Az újonnan felvett résztvevők (azaz nem váltanak át egy másik BAX 855 vizsgálatból), beleértve azokat a BAX855 naiv résztvevőket is, akik megfelelnek az ÖSSZES alábbi kritériumnak:
- A résztvevő súlyos hemofíliás A-ban szenved (FVIII-alvadási aktivitás < 1%), amit a központi laboratórium VAGY egy hitelesített klinikai laboratórium által végzett történelmileg dokumentált FVIII-alvadási aktivitás igazolt, amelyet adott esetben a súlyos hemofília A-nak megfelelő FVIII-génmutáció is támogat.
- A résztvevőt korábban plazmából származó FVIII koncentrátumokkal vagy rekombináns FVIII-mal kezelték ≥ 150 dokumentált expozíciós napon keresztül (ED).
- A résztvevő igény szerinti kezelésben vagy profilaktikus kezelésben részesül, és az elmúlt 12 hónapban ≥ 2 éves vérzési arányt dokumentáltak és kezeltek.
- A résztvevő Karnofsky teljesítménypontszáma ≥ 60 a vetítésen
- A résztvevő HIV-fertőzött; vagy HIV+ stabil betegséggel és ≥ 200 sejt/mm^3 CD4+-számmal, amint azt a központi laboratórium a szűréskor megerősítette
- A résztvevő ellenanyag szempontjából hepatitis C vírus negatív (HCV-) (ha pozitív, további PCR-tesztet végeznek), amit a központi laboratórium a szűréskor megerősített; vagy HCV+ krónikus stabil hepatitisszel
- Ha fogamzóképes nő, a résztvevő negatív vizelet terhességi tesztet mutat be, és beleegyezik, hogy megfelelő fogamzásgátló intézkedéseket alkalmaz a vizsgálat időtartama alatt.
- A résztvevő hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek.
KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:
Azok a résztvevők, akik áttérnek egy másik BAX 855 vizsgálatból, és megfelelnek BÁRMILYEN alábbi kritériumnak, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban:
- A résztvevő a Bethesda-teszt Nijmegen-módosításával, a központi laboratóriumban az előző BAX 855 vizsgálat során meghatározott FVIII-as gátló antitestet fejlesztett ki ≥ 0,6 BU titerrel.
- A résztvevőnél a hemofília A-tól eltérő szerzett hemosztatikus rendellenességet diagnosztizáltak.
- A résztvevő súlya < 35 kg vagy > 100 kg.
- A résztvevő vérlemezkeszáma < 100 000/ml.
- A résztvevő veseműködése kóros (szérum kreatinin > 1,5-szerese a normál felső határának).
- A résztvevő aktív májbetegségben szenved, az alanin-aminotranszferáz (ALT) és/vagy az aszpartát-aminotranszferáz (AST) szintje ≥ 5-szöröse a normálérték felső határának.
- A résztvevőnek szisztémás immunmoduláló gyógyszert kell kapnia (pl. kortikoszteroid szerek napi 10 mg-nál nagyobb hidrokortizonnal vagy α-interferonnal egyenértékű dózisban, kivéve a retrovírusellenes kemoterápiát a vizsgálat során.
- A résztvevőnek klinikailag jelentős egészségügyi, pszichiátriai vagy kognitív betegsége van, vagy rekreációs kábítószer-/alkohol-fogyasztása van, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolná a résztvevő biztonságát vagy megfelelőségét.
- A résztvevő bármilyen más klinikai vizsgálatban is részt kíván venni a vizsgálat ideje alatt.
- A résztvevő tagja a vizsgálatot végző csoportnak, vagy függő kapcsolatban áll a vizsgálati csoport egyik tagjával. A függő kapcsolatok közé tartoznak a közeli hozzátartozók (azaz gyerekek, élettárs/házastárs, testvérek, szülők), valamint a vizsgáló alkalmazottai vagy a vizsgálatot végző helyszíni személyzet.
Azok az újonnan felvett résztvevők (azaz nem váltanak át egy másik BAX 855 vizsgálatból), akik megfelelnek BÁRMILYEN alábbi kritériumnak, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban:
- A résztvevőnek kimutatható FVIII-gátló antitestjei vannak (≥ 0,6 BU a Bethesda-teszt Nijmegen-módosításával), amint azt a központi laboratórium a szűréskor megerősítette.
- A résztvevő kórtörténetében igazolt FVIII-inhibitorok titerei ≥ 0,6 Bethesda egység (BU) (a Bethesda-teszt nijmegeni módosítása vagy a helyi laboratóriumban a megfelelő küszöbértékkel alkalmazott vizsgálat alapján) a szűrés előtt bármikor. .
- A résztvevőnél a hemofília A-tól eltérő öröklött vagy szerzett hemosztatikus rendellenességet diagnosztizáltak (pl. kvalitatív vérlemezke-hiba vagy von Willebrand-kór).
- A résztvevő súlya < 35 kg vagy > 100 kg.
- A résztvevő vérlemezkeszáma < 100 000/ml.
- A résztvevő ismerten túlérzékeny az egér vagy hörcsög fehérjéire, PEG-re vagy Tween 80-ra.
- A résztvevőnek súlyos krónikus májműködési zavara van [pl. a normál alanin-aminotranszferáz (ALT) és/vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) felső határának ≥ 5-szöröse, amint azt a központi laboratórium a szűréskor megerősítette, vagy a dokumentált INR > 1,5].
- A résztvevőnek súlyos vesekárosodása van (szérum kreatinin > 1,5-szerese a normál érték felső határának).
- A résztvevő jelenleg vagy a közelmúltban (< 30 nap) más pegilált gyógyszert használt a vizsgálatban való részvétele előtt, vagy a tervek szerint ilyen gyógyszereket fog használni a vizsgálatban való részvétel során.
- A résztvevő a vizsgálat során szisztémás immunmoduláló gyógyszert (pl. kortikoszteroid szerek napi 10 mg-nál nagyobb hidrokortizonnal vagy α-interferonnal egyenértékű dózisban, kivéve az antiretrovirális kemoterápiát.
- A résztvevő a beiratkozást megelőző 30 napon belül részt vett egy másik klinikai vizsgálatban, amely IP-t vagy vizsgálati eszközt tartalmaz, vagy a vizsgálat ideje alatt egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, amely IP-t vagy vizsgálati eszközt tartalmaz.
- A résztvevőnek olyan orvosi, pszichiátriai vagy kognitív betegsége van, vagy rekreációs kábítószer-/alkohol-fogyasztása van, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolná a résztvevő biztonságát vagy megfelelőségét.
- A résztvevő tagja a vizsgálatot végző csoportnak, vagy függő kapcsolatban áll a vizsgálati csoport egyik tagjával. A függő kapcsolatok közé tartoznak a közeli hozzátartozók (azaz gyerekek, élettárs/házastárs, testvérek, szülők), valamint a vizsgáló alkalmazottai vagy a vizsgálatot végző helyszíni személyzet.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A BAX 855 farmakokinetikai (PK) értékelése
A résztvevők először egy kezdeti farmakokinetikai (PK) értékelésen esnek át.
A PK értékelést követően a résztvevőket véletlenszerűen besorolják a 2 adagolási rend egyikébe.
|
Farmakokinetikai (PK) értékelés
Más nevek:
Standard kezelés
Más nevek:
Fokozott kezelés
Más nevek:
|
|
Kísérleti: FVIII mélyponti cél 1-3%
Standard kezelési kar – PK-vezérelt adagolási ütemezés a VIII-as faktor (FVIII) 1-3%-os mélypontjának eléréséhez
|
Farmakokinetikai (PK) értékelés
Más nevek:
Standard kezelés
Más nevek:
Fokozott kezelés
Más nevek:
|
|
Kísérleti: FVIII mélyponti cél 8-12%
Intenzív kezelési kar – PK-vezérelt adagolási rend a VIII-as faktor (FVIII) 8-12%-os mélypontjának eléréséhez
|
Farmakokinetikai (PK) értékelés
Más nevek:
Standard kezelés
Más nevek:
Fokozott kezelés
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek a teljes éves vérzési rátája (ABR) nulla a második hat hónapra
Időkeret: 183. naptól 364. napig (6 hónap)
|
Az évesített vérzési arányt úgy határoztuk meg, hogy a vérzések számát elosztottuk a megfigyelési időszakkal (években).
|
183. naptól 364. napig (6 hónap)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes évesített vérzési ráta második hat hónapra
Időkeret: 183. naptól 364. napig (6 hónap)
|
Az évesített vérzési arányt úgy határoztuk meg, hogy a vérzések számát elosztottuk a megfigyelési időszakkal (években).
|
183. naptól 364. napig (6 hónap)
|
|
Évesített spontán vérzési arány második hat hónapra
Időkeret: 183. naptól 364. napig (6 hónap)
|
Az évesített spontán vérzési arányt úgy határoztuk meg, hogy a spontán vérzések számát elosztottuk a megfigyelési időszakokkal (években).
A vérzést spontánnak minősítették, ha nem volt összefüggésben sérüléssel/traumával.
|
183. naptól 364. napig (6 hónap)
|
|
Évesített traumás vérzési arány második hat hónapra
Időkeret: 183. naptól 364. napig (6 hónap)
|
Az évesített traumás vérzési arányt úgy határoztuk meg, hogy a traumás vérzések számát elosztottuk a megfigyelési periódussal (években).
A vérzést traumásnak minősítették, ha sérüléshez/traumához kapcsolódott.
|
183. naptól 364. napig (6 hónap)
|
|
Éves ízületi vérzési arány (AJBR) második hat hónapra
Időkeret: 183. naptól 364. napig (6 hónap)
|
Az éves ízületi vérzési arányt úgy határoztuk meg, hogy az ízületi vérzések számát elosztottuk a megfigyelési periódussal (években).
Az akut ízületi vérzés az alábbiak közül néhányat vagy mindegyiket magában foglalja: „aura”, fájdalom, duzzanat, a bőr melege az ízület felett, csökkent mozgástartomány és a végtag használatának nehézségei az alapvonalhoz képest vagy funkcióvesztés.
|
183. naptól 364. napig (6 hónap)
|
|
A BAX 855 súlyhoz igazított teljes fogyasztása
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől 12 hónapig (befejezés vagy befejezés)
|
A teljes súlyhoz igazított BAX 855 fogyasztást jelentették.
|
A vizsgálati kezelés kezdetétől 12 hónapig (befejezés vagy befejezés)
|
|
Vérzéses epizódok száma: Az általános vérzéscsillapító hatékonyság értékelése az infúziók számánál
Időkeret: 8 órával a vizsgált gyógyszer beadása után
|
A résztvevő vagy gondozója a teljes kezelésre adott választ egy 4 pontos hatékonysági skála segítségével Kiválóra értékelte: A fájdalom teljes csillapítása és a vérzés objektív jeleinek megszűnése egyetlen infúzió után, és nincs szükség további infúzióra a vérzés megfékezéséhez; Jó: Határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása egyetlen infúzió után, és esetleg 1-nél több infúziót igényel a teljes megszűnéshez; Méltányos: Valószínű és/vagy enyhe fájdalom enyhülés és a vérzés jeleinek enyhe javulása egyetlen infúzió után, és 1-nél több infúziót igényel a teljes gyógyuláshoz, és nincs: nincs javulás vagy az állapot rosszabbodik.
|
8 órával a vizsgált gyógyszer beadása után
|
|
Vérzéses epizódok száma: Az általános vérzéscsillapító hatásosság értékelése a vérzés feloldásakor
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől a vérzés megszűnéséig (12 hónapig)
|
A résztvevő vagy gondozója a teljes kezelésre adott választ egy 4 pontos hatékonysági skála segítségével Kiválóra értékelte: A fájdalom teljes csillapítása és a vérzés objektív jeleinek megszűnése egyetlen infúzió után, és nincs szükség további infúzióra a vérzés megfékezéséhez; Jó: Határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása egyetlen infúzió után, és esetleg 1-nél több infúziót igényel a teljes megszűnéshez; Méltányos: Valószínű és/vagy enyhe fájdalom enyhülés és a vérzés jeleinek enyhe javulása egyetlen infúzió után, és 1-nél több infúziót igényel a teljes gyógyuláshoz, és nincs: nincs javulás vagy az állapot rosszabbodik.
|
A vizsgálati kezelés kezdetétől a vérzés megszűnéséig (12 hónapig)
|
|
Vérzéses epizódok kezelése: vérzéses epizódonként szükséges BAX 855 infúziók száma a vérzés megszüntetéséig
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől 12 hónapig (befejezés vagy befejezés)
|
Beszámoltak a vérzés megszűnéséig szükséges BAX 855 infúziókról.
|
A vizsgálati kezelés kezdetétől 12 hónapig (befejezés vagy befejezés)
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a hemofília ízületi egészségi pontszámában (HJHS) – összpontszám
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
A HJHS-t a könyök-, térd- és bokaízületek alábbi összetevői alapján értékelték: duzzanat, duzzanat időtartama, izomsorvadás, mozgás közbeni crepitus, flexiós veszteség, nyújtásvesztés, ízületi fájdalom és erő, valamint a globális ízületi viszonyok értékelése. testtartás.
A HJHS egy radiológiai és klinikai értékelésen alapuló, validált, 11 elemből álló pontozási eszköz, amely érzékeny a korai jelek és kisebb változások észlelésére.
A HJHS 0 és 124 között van.
A HJHS magasabb értékei rosszabb helyzetet jelentenek a résztvevő számára.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
|
A BAX 855 műtéti vérzések kezelésének hemosztatikus hatékonysági értékelésével rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 0. napon az elbocsátásig vagy 14 nappal a műtét után
|
A résztvevő vagy gondozója a teljes kezelésre adott választ egy 4 pontos hatékonysági skála segítségével Kiválóra értékelte: A fájdalom teljes csillapítása és a vérzés objektív jeleinek megszűnése egyetlen infúzió után, és nincs szükség további infúzióra a vérzés megfékezéséhez; Jó: Határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása egyetlen infúzió után, és esetleg 1-nél több infúziót igényel a teljes megszűnéshez; Méltányos: Valószínű és/vagy enyhe fájdalom enyhülés és a vérzés jeleinek enyhe javulása egyetlen infúzió után, és 1-nél több infúziót igényel a teljes gyógyuláshoz, és nincs: nincs javulás vagy az állapot rosszabbodik.
A vérzéscsillapító hatékonyságot intraoperatívan (a beavatkozás elejétől a végéig), posztoperatívan (a beavatkozás végétől a beavatkozás utáni 24 óráig) és perioperatívan (a beavatkozás kezdetétől a résztvevő kórházból való elbocsátásáig vagy 14 napig) értékelték. az eljárás befejezése után; melyik volt előbb).
|
0. napon az elbocsátásig vagy 14 nappal a műtét után
|
|
Vérveszteség résztvevőnként műtét esetén
Időkeret: 0. napon az elbocsátásig vagy 14 nappal a műtét után
|
Az intraoperatív vérveszteséget az aneszteziológus nyilvántartása szerint a gyűjtőedénybe (hulladéktárolóba és/vagy sejtmentőbe) szívással távozó vér és folyadék mennyiségének, valamint az eljárás során a tamponokba és törülközőkbe történő becsült vérveszteség meghatározásával mérték.
A műtét után a vérveszteséget az összegyűjtött drenázs térfogata határozta meg, amely főként vákuum vagy gravitációs drénen keresztüli drénből állt.
Azokban az esetekben, amikor nem volt jelen drén, a vérveszteséget a sebész klinikai megítélése alapján határozták meg, vagy a „nem elérhető”-ként írták be.
A vérveszteséget intraoperatívan (a beavatkozás elejétől a végéig), posztoperatívan (a beavatkozás végétől a beavatkozás utáni 24 óráig) és perioperatívan (a beavatkozás kezdetétől a résztvevő kórházból való elbocsátásáig vagy 14 napig) értékelték. az eljárás befejezése után; melyik volt előbb).
|
0. napon az elbocsátásig vagy 14 nappal a műtét után
|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől 12 hónapig (befejezés vagy befejezés)
|
Az AE bármely kedvezőtlen és nem szándékos tünet (kóros laboratóriumi lelet), tünet (kiütés, fájdalom, kellemetlen érzés, láz, szédülés stb.), betegség (peritonitis, bakteremia stb.) vagy a használattal időlegesen összefüggő haláleset volt. egy vizsgálati termék (VI) esetében, függetlenül attól, hogy a vizsgálati időszakhoz ok-okozati összefüggésben van-e vagy sem.
A SAE-t olyan nemkívánatos orvosi eseményként határozták meg, amely bármely dózis esetén megfelelt az alábbi kritériumok közül egynek vagy többnek: halálos kimenetelű/halálos kimenetelű, életveszélyes, fekvőbeteg-kórházi kezelést igényelt, vagy egy meglévő kórházi kezelés meghosszabbodását eredményezte, tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség volt, orvosilag fontos esemény volt, amely nem volt azonnali életveszélyes, vagy halálhoz vezetett vagy kórházi kezelést igényelt, de veszélyezteti a résztvevőt, vagy orvosi vagy sebészeti beavatkozást igényelt a fentiek bármelyikének megelőzésére eredmények.
|
A vizsgálati kezelés kezdetétől 12 hónapig (befejezés vagy befejezés)
|
|
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekként bejelentett életjelekben klinikailag jelentős változást mutató résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől 12 hónapig (befejezés vagy befejezés)
|
A létfontosságú jelek közé tartozott a szisztolés és diasztolés vérnyomás, a pulzusszám, a légzésszám, a testhőmérséklet.
|
A vizsgálati kezelés kezdetétől 12 hónapig (befejezés vagy befejezés)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a kezeléssel kapcsolatos mellékhatásként jelentett klinikai laboratóriumi paraméterek klinikailag jelentős változásai voltak
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől 12 hónapig (befejezés vagy befejezés)
|
A klinikai laboratóriumi vizsgálatok a klinikai kémiát, a hematológiát, a lipidpanelt, a genetikát, a T-sejteket, a B-sejteket és az NK-sejteket (TBNK) és a vírusszerológiát tartalmazták.
|
A vizsgálati kezelés kezdetétől 12 hónapig (befejezés vagy befejezés)
|
|
Pozitív gátló antitestekkel és VIII-as faktorhoz (FVIII), BAX 855-höz, polietilénglikolhoz (PEG) és kínai hörcsög petefészek (CHO) fehérjéhez kötődő antitestekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati kezelés kezdetétől 12 hónapig (befejezés vagy befejezés)
|
Pozitív gátló antitestekről és VIII-as faktorhoz (FVIII), BAX 855-höz, polietilén-glikolhoz (PEG) és kínai hörcsög petefészek (CHO) fehérjéhez kötődő antitestekről számoltak be.
|
A vizsgálati kezelés kezdetétől 12 hónapig (befejezés vagy befejezés)
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a Short Form-36 (SF-36) egészségfelmérés fizikai komponens pontszámában (PCS)
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap (befejezés vagy felmondás)
|
A Short Form (36) Health Survey (SF-36) egy 36 tételből álló validált, általános egészséggel kapcsolatos életminőség- (HR QoL) eszköz.
A PCS a fizikai működés, a fizikai szerep, a testi fájdalom és az általános egészség dimenzióinak összefoglaló skálája.
A komponens pontszámát egy standard populációra normalizáljuk.
A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok pedig jobb egészséget jelentenek.
Nincs összpontszám; pontozás történik mind a részpontszámok, mind az összesítő pontszámok esetében.
|
Alapállapot, 12. hónap (befejezés vagy felmondás)
|
|
A BAX 855 plazmakoncentrációja alatti terület nullától a végtelenig (AUC0-inf)
Időkeret: Infúzió előtt, 15-30 perccel, 3, 8, 24, 48, 72 és 96 órával az infúzió beadása után
|
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti területet jelentették a 0-tól a BAX 855 végtelenjéig.
|
Infúzió előtt, 15-30 perccel, 3, 8, 24, 48, 72 és 96 órával az infúzió beadása után
|
|
Növekményes helyreállítás (IR) a BAX 855 maximális plazmakoncentrációja (Cmax) mellett
Időkeret: Infúzió előtt, 15-30 perccel, 3, 8, 24, 48, 72 és 96 órával az infúzió beadása után
|
A BAX 855 Cmax-nál mért IR-t jelentették.
|
Infúzió előtt, 15-30 perccel, 3, 8, 24, 48, 72 és 96 órával az infúzió beadása után
|
|
A BAX 855 plazma felezési ideje (T1/2).
Időkeret: Infúzió előtt, 15-30 perccel, 3, 8, 24, 48, 72 és 96 órával az infúzió beadása után
|
A plazmában a BAX 855 T1/2-ét jelentették.
|
Infúzió előtt, 15-30 perccel, 3, 8, 24, 48, 72 és 96 órával az infúzió beadása után
|
|
Átlagos tartózkodási idő (MRT) BAX 855
Időkeret: Infúzió előtt, 15-30 perccel, 3, 8, 24, 48, 72 és 96 órával az infúzió beadása után
|
BAX 855 MRT-t jelentettek.
|
Infúzió előtt, 15-30 perccel, 3, 8, 24, 48, 72 és 96 órával az infúzió beadása után
|
|
Maximális plazmakoncentráció (Cmax) BAX 855
Időkeret: Infúzió előtt, 15-30 perccel, 3, 8, 24, 48, 72 és 96 órával az infúzió beadása után
|
BAX 855 Cmax értéket jelentettek.
|
Infúzió előtt, 15-30 perccel, 3, 8, 24, 48, 72 és 96 órával az infúzió beadása után
|
|
A BAX 855 maximális koncentrációjának eléréséhez szükséges idő plazmában (Tmax)
Időkeret: Infúzió előtt, 15-30 perccel, 3, 8, 24, 48, 72 és 96 órával az infúzió beadása után
|
BAX 855 Tmax értékét jelentették.
|
Infúzió előtt, 15-30 perccel, 3, 8, 24, 48, 72 és 96 órával az infúzió beadása után
|
|
Teljes testürítés (CL) BAX 855
Időkeret: Infúzió előtt, 15-30 perccel, 3, 8, 24, 48, 72 és 96 órával az infúzió beadása után
|
Beszámoltak arról, hogy a BAX 855 teljes szervezetből a vesén keresztül távozik a vérből.
|
Infúzió előtt, 15-30 perccel, 3, 8, 24, 48, 72 és 96 órával az infúzió beadása után
|
|
Elosztási mennyiség állandó állapotban (Vss)
Időkeret: Infúzió előtt, 15-30 perccel, 3, 8, 24, 48, 72 és 96 órával az infúzió beadása után
|
Az eloszlási térfogatot úgy határoztuk meg, mint azt az elméleti térfogatot, amelyben a gyógyszer teljes mennyisége egyenletesen oszlik el a gyógyszer kívánt vérkoncentrációjának eléréséhez.
Vss a látszólagos megoszlási térfogat egyensúlyi állapotban.
|
Infúzió előtt, 15-30 perccel, 3, 8, 24, 48, 72 és 96 órával az infúzió beadása után
|
|
Inkrementális helyreállítás (IR) idővel
Időkeret: Alapállapot, 3., 6., 7.5, 9., 10.5, 12. hónap (Befejezés vagy megszűnés)
|
A növekményes visszanyerést BAX 855 növekmény (NE/dL) / BAX 855 dózis (NE/kg) alapján számítottuk ki.
|
Alapállapot, 3., 6., 7.5, 9., 10.5, 12. hónap (Befejezés vagy megszűnés)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. november 23.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. augusztus 5.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. augusztus 5.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. október 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. október 22.
Első közzététel (Becslés)
2015. október 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. május 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. május 3.
Utolsó ellenőrzés
2021. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 261303
- 2014-005477-37 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5).
Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal.
Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- Tanulmányi Protokoll
- Statisztikai elemzési terv (SAP)
- Tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF)
- Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .