Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BAX 855 PK-řízené dávkování (PROPEL)

3. května 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

Fáze 3, prospektivní, randomizovaná, multicentrická klinická studie srovnávající bezpečnost a účinnost BAX 855 po profylaxi řízené farmakokinetikou zaměřenou na dvě různé minimální hladiny FVIII u pacientů s těžkou hemofilií A

  1. Porovnat účinnost a bezpečnost farmakokineticky (PK) řízené léčby přípravkem BAX 855 se zaměřením na minimální hladiny FVIII 1–3 % a přibližně 10 % (8–12 %)
  2. Dále charakterizovat farmakokinetické (PK) a farmakodynamické (PD) parametry BAX 855

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

135

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4006
        • Royal Brisbane Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • The Perth Blood Institute
  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulharsko, 1527
        • UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
      • Varna, Bulharsko, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD, Clinic of Clinical Hematology
  • Francie
      • Caen, Francie, 14003
        • CHU de Caen - Hopital Cote de Nacre
      • Rouen, Francie, 76031
        • CHU Charles Nicolle
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Francie, 06200
        • CHU Nice- Service hematologie
    • Finistere
      • Brest Cedex, Finistere, Francie, 29609
        • Hopital Morvan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Francie, 35033
        • CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • University of Hong Kong
      • Shatin, Hongkong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Itálie
      • Catania, Itálie, 90124
        • Presidio Osped. Ferrarotto
      • Milano, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Itálie, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Torino, Itálie, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza - Presidio Molinette
      • Vicenza, Itálie, 36100
        • ULSS n. 6 "Vicenza"
    • Treviso
      • Castelfranco Veneto, Treviso, Itálie, 31033
        • UOC Ematologia, Azienda ULSS 8 Asolo, Regione Veneto
  • Izrael
      • Tel-Hashomer, Izrael, 5262000
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01130
        • Acibadem Hastanesi
      • Antalya, Krocan, 07070
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Krocan, 34098
        • Istanbul University
      • Izmir, Krocan, 35040
        • Ege University
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Melaka, Malajsie, 75400
        • Hospital Melaka
      • Pulau Pinang, Malajsie, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malajsie, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malajsie, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1134
        • Magyar Honvedseg EK
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • DE OEC Belgyógyászati Int
      • Pecs, Maďarsko, 7624
        • PTE AOK
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0372
        • Oslo Universitetssykehus HF
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10249
        • Hamophiliezentrum/Gerinnungssprechstunde
      • Leipzig, Německo, 04289
        • MVZ Labor Dr. Reising-Ackermann
    • Hessen
      • Mörfelden-Walldorf, Hessen, Německo, 65446
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Německo, 53127
        • Inst. f. Experimentelle Hamatologie u. Transfusionsmedizin
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Německo, 47051
        • Coagulation Research Centre GmbH
  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Mikolaja Kopernika, Klinika Hematologii
      • Poznań, Polsko, 61-828
        • ALVAMED
      • Warszawa, Polsko, 02-776
        • Instytut Hematologii Ii Transfuzjologii
      • Wroclaw, Polsko, 50-367
        • SP Szpital Kliniczny Nr 1 we Wroclawiu
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • Rumunsko
      • Brasov, Rumunsko, 500365
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Brasov
      • Cluj Napoca, Rumunsko, 400124
        • Institutul Oncologic ClNa.
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Singapore General Hospital- Parent
  • Spojené království
    • Avon
      • Bristol, Avon, Spojené království, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Spojené království, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Spojené království, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Spojené království, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
    • West Glamorgan
      • Cardiff, West Glamorgan, Spojené království, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • Arizona Hemophilia & Thrombosis Center, located within The University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University-ECC
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40504
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville KCPCRU
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-5456
        • University of Nebraska Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Gulf States Hemophilia Centre
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • University of Washington
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Tchaj-wan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Ukrajina
      • Kyiv, Ukrajina, 1135
        • NChSH Okhmatdyt of MoHU Center of Children Oncohematology and Bone Marrow Transplantation
      • Kyiv, Ukrajina, 4112
        • Kyiv CCH #9 Dept of Surgery City SPC of Diagnostics & Treatment of Patients with HP
      • Lviv, Ukrajina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Poltava, Ukrajina, 36011
        • M.V. Sklifosovskyi Poltava RCH Dept of Gematology HSEIU Ukrainian Medical Stomatological Academy
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Španělsko, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Španělsko, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, S-41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Švédsko, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • Švýcarsko
      • Zürich, Švýcarsko, 8091
        • UniversitätsSpital Zürich

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

  • Účastníci přecházející z jiné studie BAX 855, kteří splňují VŠECHNA následující kritéria, jsou způsobilí pro tuto studii:

    1. Účastník dokončil závěrečnou studijní návštěvu studie BAX 855 nebo přechází z probíhající pokračovací studie Baxalta 261302.
    2. Účastník je buď léčen na vyžádání, nebo profylakticky pomocí BAX 855 a měl zdokumentovanou a léčenou roční míru krvácení (ABR) ≥ 2 během posledních 12 měsíců.
    3. Účastník je negativní na virus lidské imunodeficience (HIV-); nebo HIV+ se stabilním onemocněním a počtem CD4+ ≥ 200 buněk/mm^3, jak bylo potvrzeno centrální laboratoří.
    4. Účastník je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.

  • Nově přijatí účastníci (tj. nepřecházející z jiné studie BAX 855), včetně naivních účastníků BAX855, kteří splňují VŠECHNA z následujících kritérií, jsou způsobilí pro tuto studii:

    1. Účastník má těžkou hemofilii A (koagulační aktivita FVIII < 1 %), jak bylo potvrzeno centrální laboratoří NEBO historicky dokumentovanou koagulační aktivitou FVIII provedenou certifikovanou klinickou laboratoří, volitelně podpořenou mutací genu FVIII konzistentní s těžkou hemofilií A
    2. Účastník byl dříve léčen koncentráty FVIII získanými z plazmy nebo rekombinantním FVIII po dobu ≥ 150 dokumentovaných dnů expozice (ED)
    3. Účastník podstupuje buď léčbu na vyžádání, nebo profylaktickou léčbu a během posledních 12 měsíců byla zdokumentována a léčena roční míra krvácení ≥ 2.
    4. Účastník má při screeningu skóre výkonu podle Karnofského ≥ 60
    5. Účastník je HIV-; nebo HIV+ se stabilním onemocněním a počtem CD4+ ≥ 200 buněk/mm^3, jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu
    6. Účastník je negativní na virus hepatitidy C (HCV-) protilátkou (pokud bude pozitivní, bude provedeno dodatečné PCR testování), což potvrdila centrální laboratoř při screeningu; nebo HCV+ s chronickou stabilní hepatitidou
    7. Pokud je žena ve fertilním věku, účastník předloží negativní těhotenský test z moči a souhlasí s tím, že po dobu trvání studie použije adekvátní antikoncepční opatření.
    8. Účastník je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  • Účastníci přecházející z jiné studie BAX 855, kteří splňují JAKÉKOLI z následujících kritérií, nejsou způsobilí pro tuto studii:

    1. Účastník vyvinul potvrzenou inhibiční protilátku proti FVIII s titrem ≥ 0,6 BU pomocí modifikace Nijmegen testu Bethesda, jak bylo stanoveno v centrální laboratoři v průběhu předchozí studie BAX 855.
    2. Účastníkovi byla diagnostikována získaná hemostatická vada jiná než hemofilie A.
    3. Hmotnost účastníka je < 35 kg nebo > 100 kg.
    4. Počet krevních destiček účastníka je < 100 000/ml.
    5. Účastník má abnormální funkci ledvin (sérový kreatinin > 1,5násobek horní hranice normálu).
    6. Účastník má aktivní onemocnění jater s hladinami alaninaminotransferázy (ALT) a/nebo aspartátaminotransferázy (AST) ≥ 5násobkem horní hranice normy.
    7. Účastník má dostávat systémové imunomodulační léčivo (např. kortikosteroidní činidla v dávce ekvivalentní hydrokortizonu vyšší než 10 mg/den nebo a-interferon) jiná než antiretrovirová chemoterapie během studie.
    8. Účastník trpí klinicky významným zdravotním, psychiatrickým nebo kognitivním onemocněním nebo rekreačním užíváním drog/alkoholu, které by podle názoru zkoušejícího ovlivnilo bezpečnost účastníka nebo jeho dodržování.
    9. Účastník se plánuje zúčastnit jakékoli jiné klinické studie v průběhu studie.
    10. Účastník je členem týmu provádějícího tuto studii nebo je v závislém vztahu s jedním z členů studijního týmu. Mezi závislé vztahy patří blízcí příbuzní (tj. děti, partner/manželka, sourozenci, rodiče) a také zaměstnanci zkoušejícího nebo pracovníci místa provádějící studii.

Nově přijatí účastníci (tj. nepřecházející z jiné studie BAX 855), kteří splňují JAKÉKOLI z následujících kritérií, nejsou způsobilí pro tuto studii:

  1. Účastník má detekovatelné FVIII inhibiční protilátky (≥ 0,6 BU pomocí Nijmegen modifikace testu Bethesda), jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu.
  2. Účastník má v anamnéze potvrzené inhibitory FVIII s titrem ≥ 0,6 jednotek Bethesda (BU) (jak bylo stanoveno modifikací testu Bethesda Nijmegen nebo stanovením použitým s příslušnou hraniční hodnotou v místní laboratoři) kdykoli před screeningem .
  3. Účastníkovi byl diagnostikován zděděný nebo získaný hemostatický defekt jiný než hemofilie A (např. kvalitativní defekt krevních destiček nebo von Willebrandova choroba).
  4. Hmotnost účastníka je < 35 kg nebo > 100 kg.
  5. Počet krevních destiček účastníka je < 100 000/ml.
  6. Účastník má známou přecitlivělost na myší nebo křeččí proteiny, PEG nebo Tween 80.
  7. Účastník má závažnou chronickou jaterní dysfunkci [např. ≥ 5násobek horní hranice normální alaninaminotransferázy (ALT) a/nebo aspartátaminotransferázy (AST), potvrzenou centrální laboratoří při screeningu, nebo dokumentované INR > 1,5].
  8. Účastník má těžkou poruchu funkce ledvin (sérový kreatinin > 1,5násobek horní hranice normy).
  9. Účastník v současné době nebo v nedávné době (< 30 dní) užíval jiné pegylované léky před účastí ve studii nebo má naplánováno užívání takových léků během účasti ve studii.
  10. Účastník má v průběhu studie dostávat systémové imunomodulační léčivo (např. kortikosteroidy v dávce ekvivalentní hydrokortizonu vyšší než 10 mg/den nebo a-interferon) jiné než antiretrovirová chemoterapie.
  11. Účastník se účastnil jiné klinické studie zahrnující IP nebo zkušební zařízení během 30 dnů před zařazením nebo je naplánován k účasti v jiné klinické studii zahrnující IP nebo zkušební zařízení v průběhu této studie.
  12. Účastník trpí zdravotním, psychiatrickým nebo kognitivním onemocněním nebo rekreačním užíváním drog/alkoholu, které by podle názoru zkoušejícího mohly ovlivnit bezpečnost účastníka nebo jeho dodržování.
  13. Účastník je členem týmu provádějícího tuto studii nebo je v závislém vztahu s jedním z členů studijního týmu. Mezi závislé vztahy patří blízcí příbuzní (tj. děti, partner/manželka, sourozenci, rodiče) a také zaměstnanci zkoušejícího nebo pracovníci místa provádějící studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Farmakokinetické (PK) hodnocení BAX 855
Účastníci nejprve podstoupí počáteční farmakokinetické (PK) hodnocení. Po vyhodnocení PK budou účastníci randomizováni do jednoho ze 2 dávkovacích režimů.
Biologický: PEGylovaný rekombinantní faktor VIII
Farmakokinetické (PK) hodnocení
Ostatní jména:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologický: PEGylovaný rekombinantní faktor VIII
Standardní léčba
Ostatní jména:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologický: PEGylovaný rekombinantní faktor VIII
Intenzivní léčba
Ostatní jména:
  • BAX 855
  • BAX855
Experimentální: FVIII minimální cíl 1-3 %
Standardní léčebná větev – PK řízený dávkovací plán k dosažení minimální hladiny faktoru VIII (FVIII) 1–3 %
Biologický: PEGylovaný rekombinantní faktor VIII
Farmakokinetické (PK) hodnocení
Ostatní jména:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologický: PEGylovaný rekombinantní faktor VIII
Standardní léčba
Ostatní jména:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologický: PEGylovaný rekombinantní faktor VIII
Intenzivní léčba
Ostatní jména:
  • BAX 855
  • BAX855
Experimentální: FVIII minimální cíl 8-12 %
Intenzivní léčebná větev – PK řízený dávkovací plán pro dosažení minimální hladiny faktoru VIII (FVIII) 8–12 %
Biologický: PEGylovaný rekombinantní faktor VIII
Farmakokinetické (PK) hodnocení
Ostatní jména:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologický: PEGylovaný rekombinantní faktor VIII
Standardní léčba
Ostatní jména:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologický: PEGylovaný rekombinantní faktor VIII
Intenzivní léčba
Ostatní jména:
  • BAX 855
  • BAX855

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s celkovou anualizovanou mírou krvácení (ABR) nula za druhých šest měsíců
Časové okno: Den 183 až den 364 (6 měsíců)
Anualizovaná míra krvácení byla stanovena vydělením počtu krvácení podle období pozorování v letech.
Den 183 až den 364 (6 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková anualizovaná míra krvácení za druhých šest měsíců
Časové okno: Den 183 až den 364 (6 měsíců)
Anualizovaná míra krvácení byla stanovena vydělením počtu krvácení podle období pozorování v letech.
Den 183 až den 364 (6 měsíců)
Anualizovaná míra spontánního krvácení za druhých šest měsíců
Časové okno: Den 183 až den 364 (6 měsíců)
Anualizovaná míra spontánního krvácení byla stanovena vydělením počtu spontánních krvácení dobou pozorování v letech. Krvácení bylo definováno jako spontánní, pokud nesouviselo s poraněním/traumatem.
Den 183 až den 364 (6 měsíců)
Anualizovaná míra traumatického krvácení za druhých šest měsíců
Časové okno: Den 183 až den 364 (6 měsíců)
Anualizovaná míra traumatického krvácení byla stanovena vydělením počtu traumatických krvácení dobou pozorování v letech. Krvácení bylo definováno jako traumatické, pokud souviselo se zraněním/traumatem.
Den 183 až den 364 (6 měsíců)
Anualized Joint Bleeding Rate (AJBR) za druhých šest měsíců
Časové okno: Den 183 až den 364 (6 měsíců)
Anualizovaná míra krvácení do kloubu byla stanovena vydělením počtu krvácení do kloubů obdobím sledování v letech. Akutní krvácení do kloubu zahrnuje některé nebo všechny z následujících: „aura“, bolest, otok, teplo kůže na kloubu, snížený rozsah pohybu a potíže s používáním končetiny ve srovnání s výchozí hodnotou nebo ztráta funkce.
Den 183 až den 364 (6 měsíců)
Celková spotřeba BAX 855 upravená podle hmotnosti
Časové okno: Od začátku studijní léčby až do 12 měsíců (dokončení nebo ukončení)
Byla hlášena celková spotřeba BAX 855 upravená podle hmotnosti.
Od začátku studijní léčby až do 12 měsíců (dokončení nebo ukončení)
Počet epizod krvácení: Celkové hodnocení hemostatické účinnosti při počtu infuzí
Časové okno: 8 hodin po podání studovaného léku
Účastník nebo pečovatel ohodnotil celkovou odpověď na léčbu pomocí 4bodové hodnotící stupnice účinnosti jako Vynikající: Úplná úleva od bolesti a zastavení objektivních známek krvácení po jedné infuzi a pro kontrolu krvácení není nutná žádná další infuze; Dobrý: Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení po jedné infuzi a možná vyžaduje více než 1 infuzi pro úplné vyřešení; Slušná: Pravděpodobná a/nebo mírná úleva od bolesti a mírné zlepšení známek krvácení po jedné infuzi a vyžaduje více než 1 infuzi pro úplné vyřešení a Žádné: Žádné zlepšení nebo se stav nezhorší.
8 hodin po podání studovaného léku
Počet epizod krvácení: Celkové hodnocení hemostatické účinnosti při rozlišení krvácení
Časové okno: Od zahájení studijní léčby až do vymizení krvácení (až 12 měsíců)
Účastník nebo pečovatel ohodnotil celkovou odpověď na léčbu pomocí 4bodové hodnotící stupnice účinnosti jako Vynikající: Úplná úleva od bolesti a zastavení objektivních známek krvácení po jedné infuzi a pro kontrolu krvácení není nutná žádná další infuze; Dobrý: Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení po jedné infuzi a možná vyžaduje více než 1 infuzi pro úplné vyřešení; Slušná: Pravděpodobná a/nebo mírná úleva od bolesti a mírné zlepšení známek krvácení po jedné infuzi a vyžaduje více než 1 infuzi pro úplné vyřešení a Žádné: Žádné zlepšení nebo se stav nezhorší.
Od zahájení studijní léčby až do vymizení krvácení (až 12 měsíců)
Léčba epizod krvácení: Je vyžadován počet 855 infuzí BAX na epizodu krvácení do vyřešení krvácení
Časové okno: Od začátku studijní léčby až do 12 měsíců (dokončení nebo ukončení)
Byly hlášeny infuze BAX 855, které byly nutné do vymizení krvácení.
Od začátku studijní léčby až do 12 měsíců (dokončení nebo ukončení)
Změna od výchozí hodnoty ve skóre hemofilie kloubního zdraví (HJHS) – celkové skóre
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
HJHS byla hodnocena na základě následujících složek loketních, kolenních a hlezenních kloubů: otok, trvání otoku, svalová atrofie, krepitus při pohybu, ztráta flexe, ztráta extenze, bolest kloubů a síla, spolu s hodnocením celkové chůze. HJHS je validovaný 11bodový skórovací nástroj založený na radiologickém a klinickém hodnocení, citlivý na detekci časných příznaků a drobných změn. HJHS se pohybuje od 0 do 124. Vyšší hodnoty v HJHS představují pro účastníka horší situaci.
Základní stav, 12. měsíc
Počet účastníků s hodnocením hemostatické účinnosti pro BAX 855 Léčba operačních krvácení
Časové okno: Den 0 po propuštění nebo 14 dní po operaci
Účastník nebo pečovatel ohodnotil celkovou odpověď na léčbu pomocí 4bodové hodnotící stupnice účinnosti jako Vynikající: Úplná úleva od bolesti a zastavení objektivních známek krvácení po jedné infuzi a pro kontrolu krvácení není nutná žádná další infuze; Dobrý: Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení po jedné infuzi a možná vyžaduje více než 1 infuzi pro úplné vyřešení; Slušná: Pravděpodobná a/nebo mírná úleva od bolesti a mírné zlepšení známek krvácení po jedné infuzi a vyžaduje více než 1 infuzi pro úplné vyřešení a Žádné: Žádné zlepšení nebo se stav nezhorší. Hemostatická účinnost byla hodnocena intraoperačně (od začátku do konce výkonu), pooperačně (od konce výkonu do 24 hodin po výkonu) a peroperačně (od začátku výkonu do propuštění účastníka z nemocnice nebo 14 dnů po dokončení postupu; podle toho, co bylo dříve).
Den 0 po propuštění nebo 14 dní po operaci
Ztráta krve na účastníka v případě chirurgického zákroku
Časové okno: Den 0 po propuštění nebo 14 dní po operaci
Peroperační krevní ztráta byla měřena stanovením objemu krve a tekutiny odebrané sáním do sběrné nádoby (odpadní box a/nebo šetřič buněk) a odhadovanou krevní ztrátou do stěrů a ručníků během výkonu podle záznamu anesteziologa. Pooperačně byla ztráta krve určena odebraným drenážním objemem, který sestával hlavně z drenážní tekutiny pomocí vakua nebo gravitačního drénu, podle toho, co bylo vhodné. V případech, kdy nebyl přítomen žádný drén, byla ztráta krve stanovena klinickým úsudkem chirurga, pokud je to vhodné, nebo zadáno jako „není k dispozici“. Krevní ztráta byla hodnocena intraoperačně (od začátku do konce výkonu), pooperačně (od konce výkonu do 24 hodin po výkonu) a peroperačně (od začátku výkonu do propuštění účastníka z nemocnice nebo 14 dnů po dokončení postupu; podle toho, co bylo dříve).
Den 0 po propuštění nebo 14 dní po operaci
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od začátku studijní léčby až do 12 měsíců (dokončení nebo ukončení)
AE byl jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (abnormální laboratorní nález), příznak (vyrážka, bolest, nepohodlí, horečka, závratě atd.), onemocnění (peritonitida, bakteriémie atd.) nebo výsledek úmrtí dočasně spojený s užíváním hodnoceného výrobku (IP), ať už se považuje za kauzálně související s OŠ. SAE byla definována jako neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce splnila jedno nebo více z následujících kritérií: výsledek byl smrtelný/vedl k úmrtí, ohrožení života, vyžadoval hospitalizaci pacienta nebo vedl k prodloužení stávající hospitalizace, vedl k trvalé nebo významné postižení/nezpůsobilost, byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou, byla z lékařského hlediska závažnou událostí, která bezprostředně neohrožovala život nebo nevedla k úmrtí nebo nevyžadovala hospitalizaci, ale neohrozila účastníka nebo vyžadovala lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se předešlo některému z výše uvedených případů výsledky.
Od začátku studijní léčby až do 12 měsíců (dokončení nebo ukončení)
Počet účastníků s klinicky významnými změnami vitálních funkcí hlášenými jako nežádoucí příhody související s léčbou
Časové okno: Od začátku studijní léčby až do 12 měsíců (dokončení nebo ukončení)
Vitální funkce zahrnovaly systolický a diastolický krevní tlak, tepovou frekvenci, dechovou frekvenci, tělesnou teplotu.
Od začátku studijní léčby až do 12 měsíců (dokončení nebo ukončení)
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v klinických laboratorních parametrech hlášených jako nežádoucí příhody související s léčbou
Časové okno: Od začátku studijní léčby až do 12 měsíců (dokončení nebo ukončení)
Klinická laboratorní vyšetření zahrnovala klinickou chemii, hematologii, lipidový panel, genetiku, T-buňky, B-buňky a NK buňky (TBNK) a virovou sérologii.
Od začátku studijní léčby až do 12 měsíců (dokončení nebo ukončení)
Počet účastníků s pozitivními inhibičními protilátkami a vazebnými protilátkami na faktor VIII (FVIII), BAX 855, polyethylenglykol (PEG) a protein z vaječníků čínského křečka (CHO)
Časové okno: Od začátku studijní léčby až do 12 měsíců (dokončení nebo ukončení)
Zde byly hlášeny pozitivní inhibiční protilátky a vazebné protilátky na faktor VIII (FVIII), BAX 855, polyethylenglykol (PEG) a protein z vaječníků čínského křečka (CHO).
Od začátku studijní léčby až do 12 měsíců (dokončení nebo ukončení)
Změna od základní hodnoty ve skóre fyzických složek (PCS) krátkého zdravotního průzkumu Form-36 (SF-36)
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc (dokončení nebo ukončení)
Short Form (36) Health Survey (SF-36) je validovaný generický nástroj kvality života související se zdravím (HR QoL) s 36 položkami. PCS je souhrnná škála dimenzí fyzického fungování, fyzické role, tělesné bolesti a celkového zdraví. Komponentní skóre je normalizováno na standardní populaci. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre.
Výchozí stav, 12. měsíc (dokončení nebo ukončení)
Oblast pod plazmatickou koncentrací BAX 855 od nuly do nekonečna (AUC0-inf)
Časové okno: Před infuzí, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Byla hlášena plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas od času 0 do nekonečna BAX 855.
Před infuzí, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Incremental Recovery (IR) při maximální plazmatické koncentraci (Cmax) BAX 855
Časové okno: Před infuzí, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Byly hlášeny IR při Cmax BAX 855.
Před infuzí, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Plazmatický poločas (T1/2) BAX 855
Časové okno: Před infuzí, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Byly hlášeny T1/2 BAX 855 v plazmě.
Před infuzí, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Střední doba pobytu (MRT) BAX 855
Časové okno: Před infuzí, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Byly hlášeny MRT ve výši 855 BAX.
Před infuzí, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) BAX 855
Časové okno: Před infuzí, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Byla hlášena Cmax BAX 855.
Před infuzí, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Čas do maximální koncentrace BAX 855 v plazmě (Tmax)
Časové okno: Před infuzí, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Byly hlášeny Tmax BAX 855.
Před infuzí, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Celková tělesná clearance (CL) BAX 855
Časové okno: Před infuzí, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Byla hlášena celková tělesná clearance BAX 855 z krve ledvinami.
Před infuzí, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Objem distribuce v ustáleném stavu (Vss)
Časové okno: Před infuzí, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Distribuční objem byl definován jako teoretický objem, ve kterém bylo celkové množství léčiva rovnoměrně distribuováno za účelem vytvoření požadované koncentrace léčiva v krvi. Vss je zdánlivý distribuční objem v ustáleném stavu.
Před infuzí, 15–30 minut, 3, 8, 24, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Incremental Recovery (IR) v průběhu času
Časové okno: Základní stav, měsíc 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (dokončení nebo ukončení)
Přírůstkové zotavení bylo vypočteno jako přírůstek BAX 855 (IU/dl) / dávka BAX 855 (IU/kg).
Základní stav, měsíc 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (dokončení nebo ukončení)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Spolupracovníci

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. listopadu 2015

Primární dokončení (Aktuální)

5. srpna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

5. srpna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. října 2015

První zveřejněno (Odhad)

26. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 261303
  • 2014-005477-37 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při dosahování legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PEGylovaný rekombinantní faktor VIII

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit