Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

BAX 855 PK-guidet Dosering (PROPEL)

3. maj 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Fase 3, prospektiv, randomiseret, multicenter klinisk undersøgelse, der sammenligner sikkerheden og effektiviteten af ​​BAX 855 efter PK-guidet profylakse rettet mod to forskellige FVIII-dalniveauer hos forsøgspersoner med svær hæmofili A

  1. At sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​farmakokinetisk (PK)-styret behandling med BAX 855 rettet mod FVIII-dalniveauer på 1-3 % og ca. 10 % (8-12 %)
  2. For yderligere at karakterisere farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) parametre for BAX 855

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

135

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4006
        • Royal Brisbane Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • The Perth Blood Institute
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD, Clinic of Clinical Hematology
  • Det Forenede Kongerige
    • Avon
      • Bristol, Avon, Det Forenede Kongerige, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Det Forenede Kongerige, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Det Forenede Kongerige, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
    • West Glamorgan
      • Cardiff, West Glamorgan, Det Forenede Kongerige, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Arizona Hemophilia & Thrombosis Center, located within The University of Arizona Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University-ECC
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40504
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville KCPCRU
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-5456
        • University of Nebraska Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Gulf States Hemophilia Centre
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • University of Washington
  • Frankrig
      • Caen, Frankrig, 14003
        • CHU de Caen - Hôpital Côte de Nacre
      • Rouen, Frankrig, 76031
        • CHU Charles Nicolle
    • Alpes Maritimes
      • Nice, Alpes Maritimes, Frankrig, 06200
        • CHU Nice- Service hematologie
    • Finistere
      • Brest Cedex, Finistere, Frankrig, 29609
        • Hopital Morvan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Frankrig, 35033
        • CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • University of Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 5262000
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italien
      • Catania, Italien, 90124
        • Presidio Osped. Ferrarotto
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Italien, 00144
        • Umberto I Pol. di Roma-Università di Roma La Sapienza
      • Torino, Italien, 10126
        • AOU Citta della Salute e della Scienza - Presidio Molinette
      • Vicenza, Italien, 36100
        • ULSS n. 6 "Vicenza"
    • Treviso
      • Castelfranco Veneto, Treviso, Italien, 31033
        • UOC Ematologia, Azienda ULSS 8 Asolo, Regione Veneto
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01130
        • Acibadem Hastanesi
      • Antalya, Kalkun, 07070
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Kalkun, 34098
        • Istanbul University
      • Izmir, Kalkun, 35040
        • Ege University
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
      • Melaka, Malaysia, 75400
        • Hospital Melaka
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Kuala Lumpur
      • Ampang, Kuala Lumpur, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0372
        • Oslo universitetssykehus HF
  • Polen
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. Mikolaja Kopernika, Klinika Hematologii
      • Poznań, Polen, 61-828
        • ALVAMED
      • Warszawa, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii Ii Transfuzjologii
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • SP Szpital Kliniczny Nr 1 we Wroclawiu
  • Rumænien
      • Brasov, Rumænien, 500365
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Brasov
      • Cluj Napoca, Rumænien, 400124
        • Institutul Oncologic ClNa.
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, 8091
        • UniversitätsSpital Zürich
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital- Parent
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spanien, 07010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, S-41345
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Hamophiliezentrum/Gerinnungssprechstunde
      • Leipzig, Tyskland, 04289
        • MVZ Labor Dr. Reising-Ackermann
    • Hessen
      • Mörfelden-Walldorf, Hessen, Tyskland, 65446
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Bonn, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 53127
        • Inst. f. Experimentelle Hamatologie u. Transfusionsmedizin
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 47051
        • Coagulation Research Centre GmbH
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 1135
        • NChSH Okhmatdyt of MoHU Center of Children Oncohematology and Bone Marrow Transplantation
      • Kyiv, Ukraine, 4112
        • Kyiv CCH #9 Dept of Surgery City SPC of Diagnostics & Treatment of Patients with HP
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
      • Poltava, Ukraine, 36011
        • M.V. Sklifosovskyi Poltava RCH Dept of Gematology HSEIU Ukrainian Medical Stomatological Academy
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Magyar Honvedseg EK
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • DE OEC Belgyógyászati Int
      • Pecs, Ungarn, 7624
        • PTE AOK
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER:

  • Deltagere, der skifter fra en anden BAX 855-undersøgelse, som opfylder ALLE følgende kriterier, er kvalificerede til denne undersøgelse:

    1. Deltageren har gennemført afslutningen af ​​studiebesøget for en BAX 855-undersøgelse eller er på vej fra det igangværende Baxalta-fortsættelsesstudie 261302.
    2. Deltageren modtager enten on-demand-behandling eller profylaktisk behandling med BAX 855 og havde en årlig blødningsfrekvens (ABR) på ≥ 2 dokumenteret og behandlet i løbet af de seneste 12 måneder.
    3. Deltageren er negativ med human immundefektvirus (HIV-); eller HIV+ med stabil sygdom og CD4+-tal ≥ 200 celler/mm^3, som bekræftet af centralt laboratorium.
    4. Deltageren er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

  • Nyrekrutterede deltagere (dvs. ikke overgår fra en anden BAX 855-undersøgelse) inklusive BAX855-naive deltagere, som opfylder ALLE følgende kriterier, er kvalificerede til denne undersøgelse:

    1. Deltageren har svær hæmofili A (FVIII-koagulationsaktivitet < 1%) som bekræftet af centralt laboratorium ELLER af historisk dokumenteret FVIII-koagulationsaktivitet udført af et certificeret klinisk laboratorium, eventuelt understøttet af en FVIII-genmutation i overensstemmelse med svær hæmofili A
    2. Deltageren er tidligere blevet behandlet med plasmaafledte FVIII-koncentrater eller rekombinant FVIII i ≥ 150 dokumenterede eksponeringsdage (ED'er)
    3. Deltageren modtager enten on-demand-behandling eller profylaktisk behandling og havde en årlig blødningsrate på ≥ 2 dokumenteret og behandlet i løbet af de seneste 12 måneder.
    4. Deltageren har en Karnofsky-præstationsscore på ≥ 60 ved screening
    5. Deltager er HIV-; eller HIV+ med stabil sygdom og CD4+-tal ≥ 200 celler/mm^3, som bekræftet af centralt laboratorium ved screening
    6. Deltageren er hepatitis C-virus negativ (HCV-) af antistof (hvis positiv, vil der blive udført yderligere PCR-test), som bekræftet af centralt laboratorium ved screening; eller HCV+ med kronisk stabil hepatitis
    7. Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, præsenterer deltageren med en negativ uringraviditetstest og indvilliger i at anvende passende præventionsforanstaltninger under undersøgelsens varighed
    8. Deltageren er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

EXKLUSIONSKRITERIER:

  • Deltagere, der skifter fra en anden BAX 855-undersøgelse, som opfylder ENHVER af følgende kriterier, er ikke kvalificerede til denne undersøgelse:

    1. Deltageren har udviklet et bekræftet hæmmende antistof mod FVIII med en titer på ≥ 0,6 BU under anvendelse af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-assayet som bestemt på centrallaboratoriet i løbet af det tidligere BAX 855-studie.
    2. Deltageren er blevet diagnosticeret med en erhvervet hæmostatisk defekt anden end hæmofili A.
    3. Deltagerens vægt er < 35 kg eller > 100 kg.
    4. Deltagerens trombocyttal er < 100.000/ml.
    5. Deltageren har en unormal nyrefunktion (serumkreatinin > 1,5 gange den øvre normalgrænse).
    6. Deltageren har aktiv leversygdom med niveauer af alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) ≥ 5 gange den øvre normalgrænse.
    7. Deltageren er planlagt til at modtage et systemisk immunmodulerende lægemiddel (f.eks. kortikosteroidmidler i en dosis svarende til hydrocortison større end 10 mg/dag eller α-interferon) bortset fra antiretroviral kemoterapi under undersøgelsen.
    8. Deltageren har en klinisk signifikant medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sygdom eller rekreativt stof-/alkoholbrug, som efter investigatorens mening ville påvirke deltagerens sikkerhed eller compliance.
    9. Deltageren planlægger at deltage i enhver anden klinisk undersøgelse i løbet af undersøgelsen.
    10. Deltageren er medlem af det team, der udfører denne undersøgelse, eller er i et afhængigt forhold til et af undersøgelsesteamets medlemmer. Afhængige forhold omfatter nære slægtninge (dvs. børn, partner/ægtefælle, søskende, forældre) såvel som medarbejdere hos efterforskeren eller stedets personale, der udfører undersøgelsen.

Nyrekrutterede deltagere (dvs. ikke overgår fra en anden BAX 855-undersøgelse), som opfylder ENHVER af følgende kriterier, er ikke kvalificerede til denne undersøgelse:

  1. Deltageren har påviselige FVIII-hæmmende antistoffer (≥ 0,6 BU ved brug af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen) som bekræftet af centralt laboratorium ved screening.
  2. Deltageren har en historie med bekræftede FVIII-hæmmere med en titer ≥ 0,6 Bethesda-enheder (BU) (som bestemt af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen eller analysen anvendt med den respektive cut-off i det lokale laboratorium) på et hvilket som helst tidspunkt før screening .
  3. Deltageren er blevet diagnosticeret med en arvelig eller erhvervet hæmostatisk defekt, som ikke er hæmofili A (f.eks. kvalitativ blodpladedefekt eller von Willebrands sygdom).
  4. Deltagerens vægt er < 35 kg eller > 100 kg.
  5. Deltagerens trombocyttal er < 100.000/ml.
  6. Deltageren har kendt overfølsomhed over for muse- eller hamsterproteiner, PEG eller Tween 80.
  7. Deltageren har alvorlig kronisk leverdysfunktion [f.eks. ≥ 5 gange øvre grænse for normal alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST), som bekræftet af centralt laboratorium ved screening, eller en dokumenteret INR > 1,5].
  8. Deltageren har alvorligt nedsat nyrefunktion (serumkreatinin > 1,5 gange den øvre normalgrænse).
  9. Deltageren har aktuel eller nylig (< 30 dage) brug af andre pegylerede lægemidler forud for undersøgelsesdeltagelsen eller er planlagt til at bruge sådanne lægemidler under undersøgelsesdeltagelsen.
  10. Deltageren er planlagt til at modtage et systemisk immunmodulerende lægemiddel i løbet af undersøgelsen (f. kortikosteroidmidler i en dosis svarende til hydrocortison større end 10 mg/dag eller α-interferon) bortset fra antiretroviral kemoterapi.
  11. Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer en IP eller undersøgelsesenhed, inden for 30 dage før tilmelding eller er planlagt til at deltage i en anden klinisk undersøgelse, der involverer en IP eller forsøgsenhed i løbet af denne undersøgelse.
  12. Deltageren har en medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sygdom eller rekreativt stof-/alkoholbrug, som efter investigatorens mening ville påvirke deltagernes sikkerhed eller compliance.
  13. Deltageren er medlem af det team, der udfører denne undersøgelse, eller er i et afhængigt forhold til et af undersøgelsesteamets medlemmer. Afhængige forhold omfatter nære slægtninge (dvs. børn, partner/ægtefælle, søskende, forældre) såvel som medarbejdere hos efterforskeren eller stedets personale, der udfører undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Farmakokinetisk (PK) evaluering af BAX 855
Deltagerne vil først gennemgå en indledende farmakokinetisk (PK) vurdering. Efter PK-vurderingen vil deltagerne blive randomiseret til en af ​​2 doseringsregimer.
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) evaluering
Andre navne:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Standard behandling
Andre navne:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Intensiveret behandling
Andre navne:
  • BAX 855
  • BAX855
Eksperimentel: FVIII laveste mål 1-3 %
Standard behandlingsarm - PK-guidet doseringsplan for at opnå et Factor VIII (FVIII) bundpunkt på 1-3 %
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) evaluering
Andre navne:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Standard behandling
Andre navne:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Intensiveret behandling
Andre navne:
  • BAX 855
  • BAX855
Eksperimentel: FVIII laveste mål 8-12 %
Intensiveret behandlingsarm - PK-guidet doseringsplan for at opnå en faktor VIII (FVIII) bundpunkt på 8-12 %
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Farmakokinetisk (PK) evaluering
Andre navne:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Standard behandling
Andre navne:
  • BAX 855
  • BAX855
Biologisk: PEGyleret rekombinant faktor VIII
Intensiveret behandling
Andre navne:
  • BAX 855
  • BAX855

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med en samlet årlig blødningsrate (ABR) på nul for andet seks måneder
Tidsramme: Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Årlig blødningshastighed blev bestemt ved at dividere antallet af blødninger med observationsperiode i år.
Dag 183 til dag 364 (6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet årlig blødningsrate for andet seks måneder
Tidsramme: Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Årlig blødningshastighed blev bestemt ved at dividere antallet af blødninger med observationsperiode i år.
Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Annualiseret spontan blødningsrate for andet halvår
Tidsramme: Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Annualiseret spontan blødningshastighed blev bestemt ved at dividere antallet af spontane blødninger med observationsperiode i år. En blødning blev defineret som spontan, hvis den ikke var relateret til skade/traume.
Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Årlig traumatisk blødningsrate for andet halvår
Tidsramme: Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Årlig traumatisk blødningsrate blev bestemt ved at dividere antallet af traumatiske blødninger med observationsperiode i år. En blødning blev defineret som traumatisk, hvis den var relateret til skade/traume.
Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Annualiseret ledblødningsrate (AJBR) for andet halvår
Tidsramme: Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Årlig ledblødningshastighed blev bestemt ved at dividere antallet af ledblødninger med observationsperiode i år. En akut ledblødning omfatter nogle eller alle af følgende: 'aura', smerte, hævelse, varme fra huden over leddet, nedsat bevægelighed og besvær med at bruge lemmen sammenlignet med baseline eller funktionstab.
Dag 183 til dag 364 (6 måneder)
Samlet vægtjusteret forbrug af BAX 855
Tidsramme: Fra start af studiebehandling op til 12 måneder (afslutning eller ophør)
Totalt vægtjusteret forbrug af BAX 855 blev rapporteret.
Fra start af studiebehandling op til 12 måneder (afslutning eller ophør)
Antal blødningsepisoder: Samlet hæmostatisk effektvurdering ved antal infusioner
Tidsramme: 8 timer efter administration af studiemedicin
Deltageren eller omsorgspersonen vurderede det overordnede behandlingsrespons ved hjælp af en 4-punkts effektvurderingsskala som Udmærket: Fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning efter en enkelt infusion, og der kræves ingen yderligere infusion for at kontrollere blødningen; Godt: Absolut smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion og kræver muligvis mere end 1 infusion for fuldstændig løsning; Rimelig: Sandsynlig og/eller let lindring af smerte og let bedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion og krævede mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning og Ingen: Ingen bedring eller tilstand forværres.
8 timer efter administration af studiemedicin
Antal blødningsepisoder: Samlet hæmostatisk effektvurdering ved blødningsopløsning
Tidsramme: Fra start af undersøgelsesbehandling op til blødningsopløsning (op til 12 måneder)
Deltageren eller omsorgspersonen vurderede det overordnede behandlingsrespons ved hjælp af en 4-punkts effektvurderingsskala som Udmærket: Fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning efter en enkelt infusion, og der kræves ingen yderligere infusion for at kontrollere blødningen; Godt: Absolut smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion og kræver muligvis mere end 1 infusion for fuldstændig løsning; Rimelig: Sandsynlig og/eller let lindring af smerte og let bedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion og krævede mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning og Ingen: Ingen bedring eller tilstand forværres.
Fra start af undersøgelsesbehandling op til blødningsopløsning (op til 12 måneder)
Behandling af blødningsepisoder: Antal BAX 855 infusioner pr. blødningsepisode påkrævet indtil blødningsopløsning
Tidsramme: Fra start af studiebehandling op til 12 måneder (afslutning eller ophør)
Der blev rapporteret om infusioner af BAX 855, som var påkrævet, indtil blødningen var forsvundet.
Fra start af studiebehandling op til 12 måneder (afslutning eller ophør)
Ændring fra baseline i Hæmofili Joint Health Score (HJHS) - Total Score
Tidsramme: Baseline, måned 12
HJHS blev vurderet ud fra følgende komponenter i albue-, knæ- og ankelleddene: hævelse, varighed af hævelse, muskelatrofi, crepitus ved bevægelse, fleksionstab, ekstensionstab, ledsmerter og styrke, sammen med en vurdering af den globale gang. HJHS er et valideret 11-elements scoringsværktøj baseret på radiologisk og klinisk evaluering, følsomt for at opdage tidlige tegn og mindre ændringer. HJHS spænder fra 0 til 124. Højere værdier i HJHS repræsenterer en værre situation for deltageren.
Baseline, måned 12
Antal deltagere med hæmostatisk effektvurderinger for BAX 855-behandling af operationsblødninger
Tidsramme: Dag 0 gennem udskrivelse eller 14 dage efter operationen
Deltageren eller omsorgspersonen vurderede det overordnede behandlingsrespons ved hjælp af en 4-punkts effektvurderingsskala som Udmærket: Fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning efter en enkelt infusion, og der kræves ingen yderligere infusion for at kontrollere blødningen; Godt: Absolut smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion og kræver muligvis mere end 1 infusion for fuldstændig løsning; Rimelig: Sandsynlig og/eller let lindring af smerte og let bedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion og krævede mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning og Ingen: Ingen bedring eller tilstand forværres. Hæmostatisk effekt blev evalueret intraoperativt (fra start til slut af proceduren), postoperativt (fra slutningen af ​​proceduren op til 24 timer efter proceduren) og perioperativt (fra starten af ​​proceduren til deltagerens udskrivning fra hospitalet eller 14 dage). efter afslutning af proceduren, alt efter hvad der var først).
Dag 0 gennem udskrivelse eller 14 dage efter operationen
Blodtab pr. deltager i tilfælde af operation
Tidsramme: Dag 0 gennem udskrivelse eller 14 dage efter operationen
Det intraoperative blodtab blev målt ved at bestemme volumen af ​​blod og væskefjernelse gennem sugning ind i opsamlingsbeholderen (affaldsboks og/eller cellesparer) og det estimerede blodtab i vatpinde og håndklæder under proceduren ifølge anæstesiologens journal. Postoperativt blev blodtab bestemt af det opsamlede drænvolumen, som hovedsageligt bestod af drænvæske via vakuum eller gravitationsdræn, alt efter hvad der er relevant. I tilfælde, hvor der ikke var noget dræn, blev blodtab bestemt efter kirurgens kliniske vurdering, alt efter hvad der var relevant eller angivet som "ikke tilgængelig". Blodtab blev evalueret intraoperativt (fra start til slut af proceduren), postoperativt (fra slutningen af ​​proceduren op til 24 timer efter proceduren) og perioperativt (fra starten af ​​proceduren til deltagerens udskrivning fra hospitalet eller 14 dage). efter afslutning af proceduren, alt efter hvad der var først).
Dag 0 gennem udskrivelse eller 14 dage efter operationen
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra start af studiebehandling op til 12 måneder (afslutning eller ophør)
En AE var ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (et unormalt laboratoriefund), symptom (udslæt, smerter, ubehag, feber, svimmelhed osv.), sygdom (peritonitis, bakteriæmi osv.) eller udfald af død, der var tidsmæssigt forbundet med brugen af et undersøgelsesprodukt (IP), uanset om det anses for årsagssammenhæng med undersøgelsesperioden eller ej. En SAE blev defineret som en uheldig medicinsk hændelse, der ved enhver dosis opfyldte et eller flere af følgende kriterier: udfaldet var fatalt/resultater i døden, livstruende, påkrævet hospitalsindlæggelse eller resulterede i forlængelse af en eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt, var en medicinsk vigtig hændelse, der ikke umiddelbart var livstruende eller resulterede i død eller krævede hospitalsindlæggelse, men som satte deltageren i fare eller krævede medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre noget af ovenstående resultater.
Fra start af studiebehandling op til 12 måneder (afslutning eller ophør)
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i vitale tegn rapporteret som behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Fra start af studiebehandling op til 12 måneder (afslutning eller ophør)
Vitale tegn omfattede systolisk og diastolisk blodtryk, puls, respirationsfrekvens, kropstemperatur.
Fra start af studiebehandling op til 12 måneder (afslutning eller ophør)
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i kliniske laboratorieparametre rapporteret som behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Fra start af studiebehandling op til 12 måneder (afslutning eller ophør)
Kliniske laboratorievurderinger omfattede klinisk kemi, hæmatologi, lipidpanel, genetik, T-celle, B-celle og NK-celler (TBNK) og viral serologi.
Fra start af studiebehandling op til 12 måneder (afslutning eller ophør)
Antal deltagere med positive hæmmende antistoffer og bindende antistoffer mod faktor VIII (FVIII), BAX 855, polyethylenglycol (PEG) og kinesisk hamster-ovarieprotein (CHO)
Tidsramme: Fra start af studiebehandling op til 12 måneder (afslutning eller ophør)
Positive hæmmende antistoffer og bindende antistoffer mod faktor VIII (FVIII), BAX 855, polyethylenglycol (PEG) og kinesisk hamster-ovarieprotein (CHO) blev rapporteret her.
Fra start af studiebehandling op til 12 måneder (afslutning eller ophør)
Ændring fra baseline i fysiske komponentscores (PCS) i Short Form-36 (SF-36) Health Survey
Tidsramme: Baseline, måned 12 (afslutning eller opsigelse)
Short Form (36) Health Survey (SF-36) er et 36-element valideret, generisk sundhedsrelateret livskvalitetsinstrument (HR QoL). PCS er en sammenfattende skala over dimensionerne fysisk funktion, rollefysisk, kropslig smerte og generel sundhed. Komponentscoren er normaliseret til en standardpopulation. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre helbred. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både delscore og opsummerende scoringer.
Baseline, måned 12 (afslutning eller opsigelse)
Areal under plasmakoncentrationen af ​​BAX 855 fra nul til uendelig (AUC0-inf)
Tidsramme: Præ-infusion, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra tid 0 til uendelig af BAX 855 blev rapporteret.
Præ-infusion, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Incremental Recovery (IR) ved maksimal plasmakoncentration (Cmax) af BAX 855
Tidsramme: Præ-infusion, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer efter infusion
IR ved Cmax for BAX 855 blev rapporteret.
Præ-infusion, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Plasmahalveringstid (T1/2) for BAX 855
Tidsramme: Præ-infusion, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer efter infusion
T1/2 af BAX 855 i plasma blev rapporteret.
Præ-infusion, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Gennemsnitlig opholdstid (MRT) for BAX 855
Tidsramme: Præ-infusion, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer efter infusion
MRT af BAX 855 blev rapporteret.
Præ-infusion, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af BAX 855
Tidsramme: Præ-infusion, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Cmax for BAX 855 blev rapporteret.
Præ-infusion, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Tid til maksimal koncentration af BAX 855 i plasma (Tmax)
Tidsramme: Præ-infusion, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Tmax for BAX 855 blev rapporteret.
Præ-infusion, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Total Body Clearance (CL) af BAX 855
Tidsramme: Præ-infusion, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Total kropsclearance af BAX 855 fra blod via nyrerne blev rapporteret.
Præ-infusion, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Distributionsvolumen ved stabil tilstand (Vss)
Tidsramme: Præ-infusion, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Fordelingsvolumen blev defineret som det teoretiske volumen, hvori den totale mængde lægemiddel var ensartet fordelt for at producere den ønskede blodkoncentration af et lægemiddel. Vss er det tilsyneladende distributionsvolumen ved steadystate.
Præ-infusion, 15 - 30 minutter, 3, 8, 24, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Incremental Recovery (IR) over tid
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (afslutning eller opsigelse)
Inkrementel genvinding blev beregnet ved BAX 855 stigning (IE/dL) / BAX 855 dosis (IE/kg).
Baseline, måned 3, 6, 7,5, 9, 10,5, 12 (afslutning eller opsigelse)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbejdspartnere

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. august 2018

Studieafslutning (Faktiske)

5. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

26. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 261303
  • 2014-005477-37 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med PEGyleret rekombinant faktor VIII

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner