Une étude chez des adolescents et des adultes atteints d'œsophagite à éosinophiles (EoE) mesurant la réponse histologique et déterminant si une réduction de la dysphagie est obtenue
30 janvier 2025 mis à jour par: Shire
Suspension orale de budésonide (OBS) chez des sujets adolescents et adultes (âgés de 11 à 55 ans inclus) atteints d'œsophagite à éosinophiles : étude de phase 3 randomisée, à double insu et contrôlée par placebo
Une étude chez des adolescents et des adultes atteints d'œsophagite à éosinophiles (EoE) pour mesurer la réponse histologique et déterminer si une réduction de la dysphagie est obtenue.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
318
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- Children's Hospital
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
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Tucson, Arizona, États-Unis, 85712
- Adobe Clinical Research LLC
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Tucson, Arizona, États-Unis, 85710
- Del Sol Research Management
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Arkansas
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North Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72117
- Arkansas Gastroenterology
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California
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Chula Vista, California, États-Unis, 91910
- GW Research, Inc.
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Colorado Children's Hospital
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Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80907
- Asthma and Allergy Associates PC
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Lone Tree, Colorado, États-Unis, 80124
- Rocky Mountain Pediatric Gastroenterology
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Wheat Ridge, Colorado, États-Unis, 80033
- Rocky Mountain Clinical Research LLC
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Connecticut
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Bristol, Connecticut, États-Unis, 06010
- Connecticut Clinical Research Foundation
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Farmington, Connecticut, États-Unis, 06032
- Connecticut GI, PC - Research Division
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Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Inverness, Florida, États-Unis, 34452
- Nature Coast Clinical Research LLC
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32256
- Borland Groover Clinic
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Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Port Orange, Florida, États-Unis, 32129
- Accord Clinical Research LLC
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
- Children's Center for Digestive Health Care
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Macon, Georgia, États-Unis, 31201
- Gastroenterology Associates Of Central Georgia, LLC
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Marietta, Georgia, États-Unis, 30060
- Gastrointestinal Specialists of Georgia
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Idaho
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Idaho Falls, Idaho, États-Unis, 83404
- Grand Teton Research Group, PLLC
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Northwestern University
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Park Ridge, Illinois, États-Unis, 60068
- Center for Children's Digestive Health
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Peoria, Illinois, États-Unis, 61603
- University of Illinois College of Medicine at Peoria Pediatric Subspecialty Clinic
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Peoria, Illinois, États-Unis, 61637
- OSF St Francis Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana University
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New Albany, Indiana, États-Unis, 47150
- Gastroenterology of Southern Indiana
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Topeka, Kansas, États-Unis, 66606
- Cotton O'Neil Clinical Research Center
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, États-Unis, 70809
- Gastroenterology Associates LLC
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Metairie, Louisiana, États-Unis, 70006
- Clinical Trials Management LLC
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Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71105
- Louisiana Research Center LLC
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West Monroe, Louisiana, États-Unis, 71291
- Clinical Trials of America LA LLC - PPDS
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Brigham and Womens Hospital
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 00211
- Tufts Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan
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Chesterfield, Michigan, États-Unis, 48047
- Clinical Research Institute of Michigan
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Wyoming, Michigan, États-Unis, 49519
- West Michigan Clinical Research
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
- University of Minnesota
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Plymouth, Minnesota, États-Unis, 55446
- Minnesota Gastroenterology PA
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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Montana
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Bozeman, Montana, États-Unis, 59718
- Bozeman Health Deaconess Hospital
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New Jersey
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Marlton, New Jersey, États-Unis, 08053
- South Jersey Gastroenterology
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New York
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Great Neck, New York, États-Unis, 11023
- Long Island Gastrointestinal Research Group LLP
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, États-Unis, 28801
- Asheville Gastroenterology Associates PA
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28277
- Clinical Research of Charlotte
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Mount Airy, North Carolina, États-Unis, 27030
- Clinical Trials of America-NC, LLC - PPDS
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
- University of Cincinnati
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
- Consultants For Clinical Research Inc
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic
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Dayton, Ohio, États-Unis, 45415
- Gastrointestinal and Liver Diseases Consultants PC
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Mentor, Ohio, États-Unis, 44060
- Great Lakes Gastroenterology
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73112
- Digestive Disease Specialists, Inc.
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- University of Pennsylvania
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
- Greenville Hospital System
-
Greenville, South Carolina, États-Unis, 29615
- Greenville Hospital System
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Tennessee
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Germantown, Tennessee, États-Unis, 38138
- Gastro One
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Fort Sam Houston, Texas, États-Unis, 78234
- San Antonio Military Medical Center
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, États-Unis, 77079
- Houston Endoscopy and Research Center
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Pasadena, Texas, États-Unis, 77505
- Digestive Health Center
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Southlake, Texas, États-Unis, 76092
- Texas Digestive Disease Consultants
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Utah
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Ogden, Utah, États-Unis, 84092
- Advanced Research Institute
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Primary Children's Hospital, University of Utah
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Sandy, Utah, États-Unis, 84092
- Advanced Research Institute
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Virginia
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Lansdowne Town Center, Virginia, États-Unis, 20176
- Emeritas Research Group
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Lynchburg, Virginia, États-Unis, 24502
- Blue Ridge Medical Research
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Roanoke, Virginia, États-Unis, 24013
- Carilion Clinic
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
- University of Wisconsin
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
7 ans à 51 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration
- Les participants sont en mesure de fournir un consentement éclairé écrit (participant, parent ou tuteur légal et, le cas échéant, consentement du participant) pour participer à l'étude avant de terminer toute procédure liée à l'étude.
- Le participant est un homme ou une femme âgé de 11 à 55 ans inclus au moment du consentement.
- Le participant présente des signes histologiques d'œsophagite à éosinophiles (EoE) avec un nombre maximal d'éosinophiles supérieur ou égal à (>=) 15/champ de puissance élevée (HPF), de 2 sur 3 (proximal, moyen et/ou distal) niveaux de l'œsophage lors de l'endoscopie de dépistage.
- Le participant a des antécédents de symptômes cliniques de dysfonctionnement œsophagien (par exemple, problèmes alimentaires, douleurs abdominales, brûlures d'estomac, dysphagie, vomissements, impaction alimentaire, perte de poids) de manière intermittente ou continue lors du dépistage (visite -1).
- Les participants doivent avoir souffert de dysphagie (réponse "oui" à la question 2 du questionnaire sur les symptômes de la dysphagie [DSQ]) pendant au moins 4 jours et avoir rempli le DSQ sur> = 70% (%) des jours au cours de 2 semaines consécutives du dépistage période et au cours des 2 dernières semaines avant la visite de référence (visite 1).
- Le participant ne doit pas avoir d'EoE sensible aux IPP sur la base de biopsies œsophagiennes effectuées après que le patient a reçu au moins 8 semaines de traitement par IPP à haute dose (le traitement à haute dose fait référence à la dose quotidienne totale, qui peut avoir été administrée en une fois ou schéma posologique deux fois par jour). Cela peut se produire au moment de l'œsophagogastroduodénoscopie (EGD) qualifiante (auquel cas le même traitement par inhibiteur de la pompe à protons (IPP) doit être poursuivi), ou cela peut avoir été fait précédemment (auquel cas le traitement par IPP peut avoir été arrêté s'il y a n'a pas répondu au traitement d'après les résultats de la biopsie œsophagienne). Si la réactivité à l'IPP a été exclue par une EGD et une biopsie antérieures, l'EGD et la biopsie historiques doivent avoir été réalisées après que le patient ait reçu au moins 6 semaines de traitement par IPP à forte dose.
- Le participant suivra un régime alimentaire stable (aucun changement)> = 3 mois avant la visite de dépistage (visite -1).
- Le participant est disposé et capable de poursuivre toute thérapie diététique, thérapie environnementale et/ou régimes médicaux (y compris la suppression de l'acide gastrique) en vigueur lors de la visite de dépistage (Visite -1). Il ne devrait y avoir aucun changement à ces régimes pendant la participation à l'étude.
- Toutes les participantes doivent avoir un test de grossesse sérique négatif (gonadotrophine chorionique bêta-humaine [β-hCG]) avant l'inscription à l'étude. Les femmes en âge de procréer doivent accepter de poursuivre les mesures de contrôle des naissances acceptables (par exemple, l'abstinence, les contraceptifs oraux stables ou les méthodes à double barrière) tout au long de la participation à l'étude.
- Le participant est disposé et a une compréhension et une capacité à se conformer pleinement aux procédures d'étude et aux restrictions définies dans ce protocole.
Critère d'exclusion
- Le participant présente une condition ou une anomalie (y compris des anomalies de laboratoire), actuelle ou passée, qui, de l'avis de l'investigateur principal ou du moniteur médical, pourrait compromettre la sécurité du participant ou interférer avec ou compliquer l'évaluation des signes ou des symptômes de l'EoE. Ces conditions peuvent inclure des problèmes psychiatriques; déficits ou maladies neurologiques; retard de développement; maladie cardiovasculaire, métabolique ou pulmonaire; ou chirurgie gastro-oesophagienne antérieure. Ceux-ci doivent être discutés avec le moniteur médical.
- Le participant a utilisé un traitement immunomodulateur dans les 8 semaines précédant l'EGD qualifiant ou entre l'EGD qualifiant et la visite de référence (Visite 1) ou prévoit d'utiliser un traitement immunomodulateur pendant la période de traitement (à l'exception de tout régime en cours d'injections contre les allergies). L'utilisation d'un traitement immunomodulateur à action prolongée (par exemple, Rituxan) dans les 3 mois suivant l'EGD admissible doit être examinée avec le moniteur médical.
- Le participant a utilisé un corticostéroïde topique avalé pour l'EoE ou un corticostéroïde systémique pour toute affection dans les 4 semaines précédant l'EGD qualifiant, entre l'EGD qualifiant et la visite de référence (visite 1), ou prévoit une utilisation pendant la période de traitement ; toute utilisation temporaire (inférieure ou égale à [
- Le participant a pris des stéroïdes inhalés et n'a pas suivi de traitement stable depuis> = 3 mois avant la visite de dépistage (visite -1). Les participants sous stéroïdes inhalés doivent rester sous traitement stable pendant leur participation à l'étude. Le participant a pris des stéroïdes intranasaux et n'a pas suivi de traitement stable pendant au moins 4 semaines avant l'EGD de qualification. Après l'EGD de qualification, les participants atteints de rhinite allergique saisonnière peuvent reprendre (ou interrompre) les corticostéroïdes intranasaux en fonction du schéma thérapeutique habituel du participant pour la saison des allergies.
- Le participant a initié, interrompu ou modifié le schéma posologique des IPP, des antagonistes H2, des antiacides ou des inhibiteurs des leucotriènes pour toute affection (telle que le reflux gastro-œsophagien, l'asthme ou la rhinite allergique) dans les 4 semaines précédant l'EGD admissible, entre l'EGD admissible et visite de référence (visite 1), ou anticipe des changements dans l'utilisation de ces médicaments pendant la période de traitement.
- Le participant a utilisé des inhibiteurs du cytochrome P450 3A4 (CYP450 3A4) (par exemple, le kétoconazole, le jus de pamplemousse) dans les 2 semaines précédant la visite de référence (Visite 1) ou dans les 5 demi-vies (selon la plus élevée) ou prévoit d'utiliser de tels médicaments pendant la période de traitement.
- Le participant présente sur l'EGD qualifiante une sténose de l'œsophage (de haut grade), définie par la présence d'une lésion qui ne permet pas le passage d'un endoscope supérieur diagnostique pour adulte (par exemple, avec un diamètre de tube d'insertion supérieur à [> ]9 millimètres [mm]).
- Le participant suit un régime liquide pur ou le régime d'élimination des 6 aliments.
- Le participant a eu une dilatation de l'œsophage dans les 3 mois précédant le dépistage (Visite -1).
- Le participant a la présence de varices oesophagiennes lors de l'endoscopie de dépistage.
- Le participant a une maladie actuelle du tractus gastro-intestinal, en dehors de l'EoE, y compris la gastrite éosinophile, l'entérite, la colite ou la proctite ; maladie inflammatoire de l'intestin; ou la maladie coeliaque.
- Le participant a d'autres maladies causant ou associées à l'EoE, y compris le syndrome hyperéosinophile, la maladie vasculaire du collagène, la vascularite, l'achalasie ou une infection parasitaire.
- Le participant a des preuves actuelles de candidose oropharyngée ou œsophagienne.
- Le participant a une infection virale aiguë ou chronique potentiellement grave ou un état d'immunodéficience, y compris la tuberculose, une infection fongique, bactérienne, virale/parasitaire, l'herpès oculaire simplex, l'œsophagite herpétique ou la varicelle/la rougeole.
- Le participant a des saignements gastro-intestinaux supérieurs dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage (visite - 1) ou entre la visite de dépistage et la visite de référence (visite 1).
- Le participant présente des signes d'infection active par Helicobacter pylori.
- Le participant présente des signes d'asthme instable dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage (visite -1) et entre la visite de dépistage et la visite de référence (visite 1).
- La participante est une femme enceinte ou qui allaite.
- Le participant a des antécédents d'intolérance, d'hypersensibilité ou de réaction idiosyncrasique au budésonide (ou à tout autre corticostéroïde) ou à tout autre ingrédient du produit expérimental.
- Le participant a pris part et a reçu une intervention dans une étude interventionnelle liée à l'EoE (à l'exception d'une étude interventionnelle pour un stéroïde topique avalé) dans les 6 mois précédant la visite de sélection (Visite -1), ou toute étude expérimentale dans les 30 jours précédant la visite de dépistage (Visite -1). Un stéroïde topique expérimental avalé doit avoir été interrompu au moins 30 jours avant la visite de dépistage (Visite -1).
- Le participant a des antécédents ou un risque élevé de non-observance du traitement ou de visites régulières à la clinique.
- Le participant a déjà terminé, interrompu ou retiré cette étude.
- Le participant a participé à une étude clinique antérieure portant sur la suspension orale de budésonide (OBS) (SHP621).
- Le participant prévoit d'utiliser du sucralfate pendant l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Suspension orale de budésonide (OBS)
Les participants recevront une suspension orale de budésonide (OBS) 10 millilitres (ml) de 0,2 milligramme par millilitre (mg/ml) deux fois par jour jusqu'à 16 semaines.
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Suspension orale de budésonide (OBS) 10 millilitres (ml) de 0,2 milligramme par millilitre (mg/ml) deux fois par jour jusqu'à 16 semaines.
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Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront une dose orale de 10 ml de placebo correspondant au médicament expérimental deux fois par jour jusqu'à 16 semaines.
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Dose orale de 10 ml de placebo appariée avec le médicament expérimental.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants ayant une réponse histologique lors de l'évaluation finale de la période de traitement (semaine 16)
Délai: Semaine 16
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La réponse histologique a été définie comme un nombre maximal d'éosinophiles inférieur ou égal à (
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Semaine 16
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Nombre de participants présentant une réponse des symptômes de dysphagie lors de l'évaluation finale de la période de traitement (semaine 16)
Délai: Semaine 16
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La réponse des symptômes de la dysphagie a été définie comme une réduction supérieure ou égale à (>=) 30 % (%) du score combiné du questionnaire sur les symptômes de la dysphagie (DSQ) (questions 2+3).
Le DSQ contenait 4 questions, tous les participants ont utilisé un journal et ont répondu aux questions 1 (avez-vous mangé des aliments solides) et 2 (les aliments sont-ils passés lentement ou se sont-ils coincés).
Si la réponse du participant à la question 2 était 'Non', le journal s'est terminé pour ce jour.
Si un participant a répondu «Oui», il est passé aux questions 3 (avez-vous dû faire quelque chose pour faire descendre la nourriture ou obtenir un soulagement) et 4 (mesure dans laquelle le participant a ressenti de la douleur en avalant).
Score DSQ = ([somme des points des questions 2+3 dans le DSQ quotidien]×14)/ Nombre de journaux rapportés avec des données non manquantes.
Une réponse des symptômes de dysphagie après 12 semaines de traitement en double aveugle à la semaine 16 a été rapportée.
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Semaine 16
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport au départ dans le score combiné du questionnaire sur les symptômes de la dysphagie (DSQ) lors de l'évaluation finale de la période de traitement (semaine 16)
Délai: Base de référence, semaine 16
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Le DSQ contenait 4 questions, tous les participants ont utilisé un journal et ont répondu aux questions 1 (avez-vous mangé des aliments solides) et 2 (les aliments sont-ils passés lentement ou se sont-ils coincés).
Si la réponse du participant à la question 2 était 'Non', le journal s'est terminé pour ce jour.
Si un participant a répondu «Oui», il est passé aux questions 3 (avez-vous dû faire quelque chose pour faire descendre la nourriture ou obtenir un soulagement) et 4 (mesure dans laquelle le participant a ressenti de la douleur en avalant).
Score combiné DSQ = ([somme des points des questions 2+3 dans le DSQ quotidien]×14)/ Nombre de journaux rapportés avec des données non manquantes.
La plage d'échelle était de 0 à 2 pour la question 2 et de 0 à 4 pour la question 3, les valeurs les plus élevées représentant un résultat pire.
La plage d'échelle pour le score combiné du DSQ était de 0 à 84, les valeurs les plus élevées représentant un résultat pire.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique que les symptômes ont diminué.
Un changement par rapport au départ du DSQ après 12 semaines de traitement en double aveugle à la semaine 16 a été signalé.
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Base de référence, semaine 16
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Changement par rapport au départ du score total d'endoscopie lors de l'évaluation finale de la période de traitement (semaine 16)
Délai: Base de référence, semaine 16
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Les résultats endoscopiques avec des évaluations séparées de l'œsophage proximal et distal ont été enregistrés en 5 catégories : 1) exsudats ou plaques (grade 0-2) ; 2) anneaux oesophagiens fixes (grade 0-3); 3) œdème (grade 0-2); 4) sillons (grade 0-2); et 5) rétrécissements (grade 0-1).
Un score d'endoscopie pour chaque catégorie a été calculé et additionné pour chaque localisation anatomique (proximale et distale).
Le score d'endoscopie minimum et maximum était de 0 et 10 points respectivement pour chaque emplacement (proximal et distal) et le score d'endoscopie total était la somme des scores pour les emplacements proximal et distal (score total maximum de 20 points respectivement).
Le score le plus élevé indiquait une apparence plus mauvaise.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique que l'apparence s'est améliorée.
Les résultats endoscopiques après 12 semaines de traitement en double aveugle à la semaine 16 ont été rapportés.
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Base de référence, semaine 16
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Nombre de participants avec un nombre maximal d'éosinophiles inférieur à (
Délai: Semaine 16
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Le participant était considéré comme répondeur à la semaine 16 s'il avait un nombre maximal d'éosinophiles de
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Semaine 16
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Changement par rapport à la ligne de base du nombre maximal d'éosinophiles lors de l'évaluation de la période de traitement finale (semaine 16)
Délai: Base de référence, semaine 16
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Le changement par rapport au départ du nombre maximal d'éosinophiles après 12 semaines de traitement en double aveugle à la semaine 16 pour chaque niveau œsophagien disponible (proximal, moyen, distal, maximum) a été signalé.
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Base de référence, semaine 16
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Changement par rapport au départ dans les caractéristiques épithéliales histopathologiques Rapport de score total combiné (TSR) lors de l'évaluation finale de la période de traitement (semaine 16)
Délai: Base de référence, semaine 16
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Le changement par rapport au départ dans les caractéristiques épithéliales histopathologiques a combiné le score total de grade et le rapport des stades après 12 semaines de traitement en double aveugle à la semaine 16 en mesurant huit caractéristiques épithéliales histopathologiques : hyperplasie de la couche basale, densité des éosinophiles, micro-abcès des éosinophiles, stratification de la surface des éosinophiles, les espaces intercellulaires dilatés, l'altération épithéliale de surface, les cellules épithéliales dyskératosiques, la fibrose de la lamina propria ont été notés sur une échelle de 4 points (0 = normal, 3 = pire) à la fois pour la gravité de l'anomalie (grade) et la quantité de tissu affectée par le anomalie (stade).
Ainsi, chacun des 3 niveaux avait un score minimum de 0 et un score maximum possible de 24, et une note totale possible ou un score d'étape de 72 pour un score combiné maximum de 144.
Rapport de score total combiné (TSR) = (TSR proximal + TSR moyen + TSR distal)/N, où N est le nombre de sections non manquantes pour le TSR.
Un changement négatif par rapport au départ indique que l'inflammation épithéliale a diminué.
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Base de référence, semaine 16
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Nombre de participants présentant une réponse des symptômes de dysphagie (réponse binaire) lors de l'évaluation finale de la période de traitement (semaine 16)
Délai: Semaine 16
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Réponse des symptômes de dysphagie (réponse binaire [c'est-à-dire, répondeurs versus.
non-répondeurs]) a été définie comme une réduction >= 50 % du score combiné du DSQ (questions 2+3), entre l'évaluation initiale et l'évaluation finale de la période de traitement (semaine 16).
Le DSQ contenait 4 questions, tous les participants ont utilisé un journal et ont répondu aux questions 1 (avez-vous mangé des aliments solides) et 2 (les aliments sont-ils passés lentement ou se sont-ils coincés).
Si la réponse du participant à la question 2 était 'Non', le journal s'est terminé pour ce jour.
Si un participant a répondu «Oui», il est passé aux questions 3 (avez-vous dû faire quelque chose pour faire descendre la nourriture ou obtenir un soulagement) et 4 (mesure dans laquelle le participant a ressenti de la douleur en avalant).
Score DSQ = ([somme des points des questions 2+3 dans le DSQ quotidien]×14)/ Nombre de journaux rapportés avec des données non manquantes.
Le nombre de participants avec une réponse binaire après 12 semaines de traitement en double aveugle à la semaine 16 a été signalé.
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Semaine 16
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Nombre de participants ayant une réponse binaire globale I lors de l'évaluation finale de la période de traitement (semaine 16)
Délai: Semaine 16
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La réponse binaire globale I a été définie comme une réduction du score DSQ de > 30 % entre le début de l'évaluation et la période de traitement finale (semaine 16) et un nombre maximal d'éosinophiles de
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Semaine 16
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Nombre de participants ayant une réponse binaire globale II lors de l'évaluation finale de la période de traitement (semaine 16)
Délai: Semaine 16
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La réponse binaire globale II a été définie comme une réduction du score DSQ de > 50 % entre le début et l'évaluation finale de la période de traitement et un nombre maximal d'éosinophiles de
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Semaine 16
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Changement par rapport au départ dans le questionnaire sur les symptômes de dysphagie (DSQ) + score de douleur (questions 2 + 3 + 4) lors de l'évaluation finale de la période de traitement (semaine 16)
Délai: Base de référence, semaine 16
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Le DSQ contenait 4 questions, tous les participants ont utilisé un journal et ont répondu aux questions 1 (avez-vous mangé des aliments solides) et 2 (les aliments sont-ils passés lentement ou se sont-ils coincés).
Si la réponse du participant à la question 2 était 'Non', le journal s'est terminé pour ce jour.
Si un participant a répondu «Oui», il est passé aux questions 3 (avez-vous dû faire quelque chose pour faire descendre la nourriture ou obtenir un soulagement) et 4 (mesure dans laquelle le participant a ressenti de la douleur en avalant).
DSQ + score de douleur a été calculé en additionnant les scores des réponses aux questions 2, 3 et 4 en utilisant la formule suivante : DSQ + score de douleur = ([somme des points des questions 2 + 3 + 4 dans le DSQ quotidien] × 14) / Nombre de journaux déclarés avec des données non manquantes.
La plage d'échelle était de 0 à 2 pour la question 2, de 0 à 4 pour la question 3 et de 0 à 4 pour la question 4, les valeurs les plus élevées représentant un résultat pire.
La plage d'échelle pour le score DSQ + douleur était de 0 à 140, les valeurs les plus élevées représentant un résultat pire.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique que les symptômes ont diminué.
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Base de référence, semaine 16
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Changement par rapport au départ dans le score de douleur du questionnaire sur les symptômes de dysphagie (DSQ) (question 4) lors de l'évaluation finale de la période de traitement (semaine 16)
Délai: Base de référence, semaine 16
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Le score de douleur DSQ a été calculé en additionnant les scores des réponses à la question 4 (mesure dans laquelle le participant a ressenti de la douleur en avalant) uniquement, en utilisant la formule suivante : score de douleur DSQ = [(somme des points de la question 4 dans le DSQ quotidien) ×14]/ Nombre d'agendas déclarés avec des données non manquantes.
La plage d'échelle était de 0 à 4 pour la question 4, les valeurs les plus élevées représentant un résultat pire.
La plage d'échelle pour le score de douleur DSQ était de 0 à 56, les valeurs les plus élevées représentant un résultat pire.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique que les symptômes ont diminué.
La modification par rapport au départ du score de douleur DSQ (question 4) après 12 semaines de traitement en double aveugle à la semaine 16 a été signalée.
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Base de référence, semaine 16
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) liés au traitement
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'au suivi (semaine 20)
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Un EI était tout événement médical fâcheux chez un participant à l'investigation clinique qui s'est vu administrer un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement.
Les TEAE ont été définis comme des EI qui commencent ou se détériorent au moment ou après la première dose d'IP en double aveugle (semaine 44) et par le contact de suivi de sécurité, ou 31 jours après la dernière dose d'IP pour les participants qui n'avaient pas de sécurité contacts de suivi.
Le nombre de participants avec des TEAE a été rapporté.
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Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'au suivi (semaine 20)
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Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (ASCtau) entre l'intervalle défini de doses de budésonide
Délai: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux semaines 8, 12 et 16
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Aire sous la courbe pour l'intervalle défini entre les doses (12 heures), calculée à l'aide de la règle trapézoïdale linéaire vers le haut/log vers le bas. L'ASCtau du budésonide plasmatique a été rapportée.
Les heures multipliées par les pico grammes par millilitre ont été abrégées en h.pg/mL.
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Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux semaines 8, 12 et 16
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Concentration maximale observée (Cmax) de budésonide dans le plasma
Délai: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux semaines 8, 12 et 16
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La Cmax du budésonide dans le plasma a été rapportée.
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Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux semaines 8, 12 et 16
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Temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale observée (Tmax) du budésonide dans le plasma
Délai: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux semaines 8, 12 et 16
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Le Tmax du budésonide dans le plasma a été rapporté.
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Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux semaines 8, 12 et 16
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Constante de vitesse terminale (Lambda Z) du budésonide dans le plasma
Délai: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux semaines 8, 12 et 16
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Lambda Z du budésonide dans le plasma a été signalé.
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Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux semaines 8, 12 et 16
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Demi-vie terminale (t1/2) du budésonide dans le plasma
Délai: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux semaines 8, 12 et 16
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t1/2 de budésonide dans le plasma a été signalé
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Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux semaines 8, 12 et 16
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Clairance orale apparente (CL/F) du budésonide dans le plasma
Délai: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux semaines 8, 12 et 16
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Une CL/F du budésonide dans le plasma a été rapportée.
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Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux semaines 8, 12 et 16
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Volume apparent de distribution (Vz/F) du budésonide dans le plasma
Délai: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux semaines 8, 12 et 16
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Vz/F du budésonide dans le plasma a été signalé.
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Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 et 12 heures après la dose aux semaines 8, 12 et 16
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, Takeda
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Dellon ES, Collins MH, Katzka DA, Mukkada VA, Falk GW, Morey R, Goodwin B, Eisner JD, Lan L, Desai NK, Williams J, Hirano I; ORBIT2/SHP621-302 Investigators. Long-Term Treatment of Eosinophilic Esophagitis With Budesonide Oral Suspension. Clin Gastroenterol Hepatol. 2022 Jul;20(7):1488-1498.e11. doi: 10.1016/j.cgh.2021.06.020. Epub 2021 Jun 26.
- Hirano I, Collins MH, Katzka DA, Mukkada VA, Falk GW, Morey R, Desai NK, Lan L, Williams J, Dellon ES; ORBIT1/SHP621-301 Investigators. Budesonide Oral Suspension Improves Outcomes in Patients With Eosinophilic Esophagitis: Results from a Phase 3 Trial. Clin Gastroenterol Hepatol. 2022 Mar;20(3):525-534.e10. doi: 10.1016/j.cgh.2021.04.022. Epub 2021 Apr 19. Erratum In: Clin Gastroenterol Hepatol. 2022 Oct;20(10):2418. doi: 10.1016/j.cgh.2022.07.003.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
7 décembre 2015
Achèvement primaire (Réel)
24 janvier 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
15 février 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 novembre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 novembre 2015
Première publication (Estimé)
16 novembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 janvier 2025
Dernière vérification
1 mai 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système immunitaire
- Maladies du système digestif
- Maladies gastro-intestinales
- Hypersensibilité immédiate
- Hypersensibilité
- Éosinophilie
- Troubles leucocytaires
- Maladies hématologiques
- Maladies de l'oesophage
- Gastro-entérite
- Oesophagite
- Oesophagite à éosinophiles
- Effets physiologiques des drogues
- Agents anti-inflammatoires
- Agents autonomes
- Agents du système nerveux périphérique
- Glucocorticoïdes
- Hormones
- Hormones, substituts hormonaux et antagonistes hormonaux
- Agents du système respiratoire
- Agents anti-asthmatiques
- Agents bronchodilatateurs
- Budésonide
Autres numéros d'identification d'étude
- SHP621-301
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.
Critères d'accès au partage IPD
Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- Protocole d'étude
- Plan d'analyse statistique (PAS)
- Formulaire de consentement éclairé (ICF)
- Rapport d'étude clinique (CSR)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .