Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek bij adolescenten en volwassenen met eosinofiele oesofagitis (EoE) waarbij de histologische respons wordt gemeten en wordt bepaald of vermindering van dysfagie wordt bereikt

30 januari 2025 bijgewerkt door: Shire

Orale budesonidesuspensie (OBS) bij adolescente en volwassen proefpersonen (11 tot 55 jaar, inclusief) met eosinofiele oesofagitis: een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie

Een studie bij adolescenten en volwassenen met eosinofiele oesofagitis (EoE) om de histologische respons te meten en te bepalen of enige vermindering van dysfagie wordt bereikt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

318

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Children's Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85712
        • Adobe Clinical Research LLC
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85710
        • Del Sol Research Management
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72117
        • Arkansas Gastroenterology
    • California
      • Chula Vista, California, Verenigde Staten, 91910
        • GW Research, Inc.
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Colorado Children's Hospital
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • Asthma and Allergy Associates PC
      • Lone Tree, Colorado, Verenigde Staten, 80124
        • Rocky Mountain Pediatric Gastroenterology
      • Wheat Ridge, Colorado, Verenigde Staten, 80033
        • Rocky Mountain Clinical Research LLC
    • Connecticut
      • Bristol, Connecticut, Verenigde Staten, 06010
        • Connecticut Clinical Research Foundation
      • Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06032
        • Connecticut GI, PC - Research Division
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Inverness, Florida, Verenigde Staten, 34452
        • Nature Coast Clinical Research LLC
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32256
        • Borland Groover Clinic
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Port Orange, Florida, Verenigde Staten, 32129
        • Accord Clinical Research LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Children's Center for Digestive Health Care
      • Macon, Georgia, Verenigde Staten, 31201
        • Gastroenterology Associates Of Central Georgia, LLC
      • Marietta, Georgia, Verenigde Staten, 30060
        • Gastrointestinal Specialists of Georgia
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Verenigde Staten, 83404
        • Grand Teton Research Group, PLLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
      • Park Ridge, Illinois, Verenigde Staten, 60068
        • Center for Children's Digestive Health
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61603
        • University of Illinois College of Medicine at Peoria Pediatric Subspecialty Clinic
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61637
        • OSF St Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
      • New Albany, Indiana, Verenigde Staten, 47150
        • Gastroenterology of Southern Indiana
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Topeka, Kansas, Verenigde Staten, 66606
        • Cotton O'Neil Clinical Research Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70809
        • Gastroenterology Associates LLC
      • Metairie, Louisiana, Verenigde Staten, 70006
        • Clinical Trials Management LLC
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71105
        • Louisiana Research Center LLC
      • West Monroe, Louisiana, Verenigde Staten, 71291
        • Clinical Trials of America LA LLC - PPDS
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 00211
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
      • Chesterfield, Michigan, Verenigde Staten, 48047
        • Clinical Research Institute of Michigan
      • Wyoming, Michigan, Verenigde Staten, 49519
        • West Michigan Clinical Research
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • University of Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Verenigde Staten, 55446
        • Minnesota Gastroenterology PA
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Montana
      • Bozeman, Montana, Verenigde Staten, 59718
        • Bozeman Health Deaconess Hospital
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Verenigde Staten, 08053
        • South Jersey Gastroenterology
    • New York
      • Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11023
        • Long Island Gastrointestinal Research Group LLP
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Verenigde Staten, 28801
        • Asheville Gastroenterology Associates PA
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Mount Airy, North Carolina, Verenigde Staten, 27030
        • Clinical Trials of America-NC, LLC - PPDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • Consultants For Clinical Research Inc
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45415
        • Gastrointestinal and Liver Diseases Consultants PC
      • Mentor, Ohio, Verenigde Staten, 44060
        • Great Lakes Gastroenterology
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73112
        • Digestive Disease Specialists, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • Greenville Hospital System
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29615
        • Greenville Hospital System
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Verenigde Staten, 38138
        • Gastro One
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Sam Houston, Texas, Verenigde Staten, 78234
        • San Antonio Military Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77079
        • Houston Endoscopy and Research Center
      • Pasadena, Texas, Verenigde Staten, 77505
        • Digestive Health Center
      • Southlake, Texas, Verenigde Staten, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants
    • Utah
      • Ogden, Utah, Verenigde Staten, 84092
        • Advanced Research Institute
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital, University of Utah
      • Sandy, Utah, Verenigde Staten, 84092
        • Advanced Research Institute
    • Virginia
      • Lansdowne Town Center, Virginia, Verenigde Staten, 20176
        • Emeritas Research Group
      • Lynchburg, Virginia, Verenigde Staten, 24502
        • Blue Ridge Medical Research
      • Roanoke, Virginia, Verenigde Staten, 24013
        • Carilion Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 51 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  • Deelnemers kunnen schriftelijke geïnformeerde toestemming geven (deelnemer, ouder of wettelijke voogd, en, indien van toepassing, toestemming van de deelnemer) om deel te nemen aan het onderzoek voordat studiegerelateerde procedures worden voltooid.
  • Deelnemer is man of vrouw in de leeftijd van 11-55 jaar, inclusief, op het moment van toestemming.
  • Deelnemer heeft histologisch bewijs van eosinofiele oesofagitis (EoE) met een piekaantal eosinofielen groter dan of gelijk aan (>=) 15/ high-powered field (HPF), van 2 van 3 (proximaal, midden en/of distaal) niveaus van de slokdarm bij de screeningsendoscopie.
  • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van klinische symptomen van slokdarmdisfunctie (bijvoorbeeld eetproblemen, buikpijn, brandend maagzuur, dysfagie, braken, voedselimpact, gewichtsverlies) met tussenpozen of continu bij screening (Bezoek -1).
  • Deelnemers moeten dysfagie hebben ervaren (antwoord van "ja" op vraag 2 op Dysphagia Symptom Questionnaire [DSQ]) op minimaal 4 dagen en voltooiden de DSQ op >= 70 procent (%) van de dagen in 2 opeenvolgende weken van de screening periode en in de laatste 2 weken voorafgaand aan het basisbezoek (Bezoek 1).
  • De deelnemer mag geen PPI-responsieve EoE hebben op basis van slokdarmbiopten die zijn uitgevoerd nadat de patiënt ten minste 8 weken een hoge dosis PPI-therapie heeft ondergaan (hoge dosis therapie verwijst naar de totale dagelijkse dosis, die kan zijn toegediend als een eenmalige of tweemaal daags doseringsregime). Dit kan gebeuren op het moment van de kwalificerende oesofagogastroduodenoscopie (EGD) (in welk geval hetzelfde protonpompremmer (PPI)-regime moet worden voortgezet), of dit kan eerder zijn gedaan (in welk geval de PPI-therapie mogelijk is gestopt als er was geen reactie op therapie op basis van slokdarmbiopsieresultaten). Als PPI-reactiviteit was uitgesloten door een eerdere EGD en biopsie, moeten de historische EGD en biopsie zijn uitgevoerd nadat de patiënt minimaal 6 weken hooggedoseerde PPI-therapie had gehad.
  • De deelnemer volgt een stabiel (geen veranderingen) dieet >=3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek (Bezoek -1).
  • De deelnemer is bereid en in staat om eventuele dieettherapie, omgevingstherapie en/of medische regimes (inclusief maagzuuronderdrukking) die van kracht waren tijdens het screeningsbezoek (Bezoek -1) voort te zetten. Tijdens deelname aan de studie mogen deze regimes niet worden gewijzigd.
  • Alle vrouwelijke deelnemers moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben (bèta-humaan choriongonadotrofine [β-hCG]) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen aanvaardbare anticonceptiemaatregelen (bijvoorbeeld onthouding, stabiele orale anticonceptiva of methoden met dubbele barrière) voort te zetten tijdens hun deelname aan het onderzoek.
  • Deelnemer is bereid en heeft begrip en vermogen om volledig te voldoen aan de onderzoeksprocedures en beperkingen die in dit protocol zijn gedefinieerd.

Uitsluitingscriteria

  • Deelnemer heeft een aandoening of afwijking (inclusief laboratoriumafwijkingen), huidige of vroegere, die, naar de mening van de hoofdonderzoeker of medische monitor, de veiligheid van de deelnemer in gevaar zou kunnen brengen of de beoordeling van tekenen of symptomen van EoE zou verstoren of bemoeilijken. Dergelijke aandoeningen kunnen psychiatrische problemen omvatten; neurologische gebreken of ziekte; ontwikkelingsachterstand; cardiovasculaire, metabolische of longziekte; of eerdere gastro-oesofageale chirurgie. Deze dienen te worden besproken met de medische monitor.
  • Deelnemer heeft immunomodulerende therapie gebruikt binnen 8 weken voorafgaand aan de kwalificerende EGD of tussen de kwalificerende EGD en het basisbezoek (Bezoek 1) of verwacht immunomodulerende therapie te gebruiken tijdens de behandelingsperiode (behalve voor een doorlopend regime van allergieschoten). Gebruik van langwerkende immunomodulerende therapie (bijvoorbeeld Rituxan) binnen 3 maanden na de kwalificerende EGD moet worden beoordeeld met de medische monitor.
  • Deelnemer heeft in de 4 weken voorafgaand aan de kwalificerende EGD, tussen de kwalificerende EGD en het basisbezoek (Bezoek 1), doorgeslikte topische corticosteroïden voor EoE of systemische corticosteroïden gebruikt voor elke aandoening, of anticipeert op gebruik tijdens de behandelingsperiode; elk tijdelijk gebruik (minder dan of gelijk aan [
  • Deelnemer heeft geïnhaleerde steroïden gebruikt en is gedurende >=3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek niet stabiel behandeld (Bezoek -1). Deelnemers die geïnhaleerde steroïden gebruiken, moeten tijdens deelname aan het onderzoek stabiel blijven. Deelnemer heeft intranasale steroïden gebruikt en heeft gedurende minimaal 4 weken voorafgaand aan de kwalificerende EGD geen stabiele behandeling ondergaan. Na de kwalificerende EGD kunnen deelnemers met seizoensgebonden allergische rhinitis intranasale corticosteroïden hervatten (of stopzetten) op basis van het gebruikelijke behandelingsregime van de deelnemer voor het allergieseizoen.
  • Deelnemer heeft het doseringsregime van PPI's, H2-antagonisten, antacida of leukotrieenremmers gestart, stopgezet of gewijzigd voor een aandoening (zoals gastro-oesofageale refluxziekte, astma of allergische rhinitis) binnen de 4 weken voorafgaand aan de kwalificerende EGD, tussen de kwalificerende EGD en basislijnbezoek (Bezoek 1), of anticipeert op veranderingen in het gebruik van dergelijke medicijnen tijdens de behandelingsperiode.
  • Deelnemer heeft cytochroom P450 3A4 (CYP450 3A4)-remmers (bijvoorbeeld ketoconazol, pompelmoessap) gebruikt binnen de 2 weken voorafgaand aan het basisbezoek (bezoek 1) of binnen 5 halfwaardetijden (afhankelijk van wat langer is) of verwacht dergelijke medicijnen te gebruiken tijdens de behandelperiode.
  • Deelnemer vertoont op kwalificerende EGD een slokdarmstrictuur (hooggradig), zoals gedefinieerd door de aanwezigheid van een laesie die de doorgang van een diagnostische bovenste endoscoop voor volwassenen niet toelaat (bijvoorbeeld met een diameter van de inbrengbuis van meer dan [> ]9 millimeter [mm]).
  • Deelnemer volgt een puur vloeibaar dieet of het eliminatiedieet met 6 voedingsmiddelen.
  • Deelnemer heeft in de 3 maanden voorafgaand aan de screening een slokdarmverwijding gehad (Bezoek -1).
  • Deelnemer heeft slokdarmvarices bij de screeningsendoscopie.
  • Deelnemer heeft een actuele ziekte van het maagdarmkanaal, afgezien van EoE, inclusief eosinofiele gastritis, enteritis, colitis of proctitis; inflammatoire darmziekte; of coeliakie.
  • Deelnemer heeft andere ziekten die EoE veroorzaken of ermee verband houden, waaronder hypereosinofiel syndroom, collageen vasculaire ziekte, vasculitis, achalasie of parasitaire infectie.
  • Deelnemer heeft actueel bewijs van orofaryngeale of slokdarmcandidiasis.
  • Deelnemer heeft een mogelijk ernstige acute of chronische virale infectie of immunodeficiëntie, waaronder tuberculose, schimmel-, bacteriële, virale/parasitaire infectie, oculaire herpes simplex, herpes-oesofagitis of waterpokken/mazelen.
  • Deelnemer heeft een gastro-intestinale bloeding binnen 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek (Bezoek - 1) of tussen het screeningsbezoek en het basisbezoek (Bezoek 1).
  • Deelnemer heeft bewijs van actieve infectie met Helicobacter pylori.
  • Deelnemer heeft bewijs van instabiel astma binnen 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek (Bezoek -1) en tussen het screeningsbezoek en het basisbezoek (Bezoek 1).
  • Deelnemer is vrouw en zwanger of verzorgend.
  • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van intolerantie, overgevoeligheid of idiosyncratische reactie op budesonide (of andere corticosteroïden) of op enig ander bestanddeel van het onderzoeksproduct.
  • Deelnemer heeft deelgenomen aan en is geïntervenieerd in een interventionele studie gerelateerd aan EoE (behalve een interventionele studie voor een topisch ingeslikt steroïde) binnen 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek (Bezoek -1), of een onderzoeksstudie binnen 30 dagen voorafgaand aan de screeningsbezoek (Bezoek -1). Een topicaal ingeslikt steroïde voor onderzoek moet ten minste 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek zijn stopgezet (Bezoek -1).
  • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis of een hoog risico op niet-naleving van de behandeling of regelmatige kliniekbezoeken.
  • Deelnemer heeft dit onderzoek eerder afgerond, stopgezet of zich teruggetrokken uit dit onderzoek.
  • Deelnemer heeft deelgenomen aan een eerder klinisch onderzoek met orale budesonidesuspensie (OBS) (SHP621).
  • Deelnemer verwacht tijdens het onderzoek sucralfaat te gebruiken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Orale budesonide-suspensie (OBS)
Deelnemers krijgen orale budesonidesuspensie (OBS) 10 milliliter (ml) van 0,2 milligram per milliliter (mg/ml) tweemaal daags gedurende maximaal 16 weken.
Geneesmiddel: Orale budesonide-suspensie (OBS)
Orale budesonidesuspensie (OBS) 10 milliliter (ml) van 0,2 milligram per milliliter (mg/ml) tweemaal daags tot 16 weken.
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen gedurende 16 weken tweemaal daags een orale dosis van 10 ml placebo die overeenkomt met het experimentele medicijn.
Geneesmiddel: Placebo
Orale dosis van 10 ml placebo kwam overeen met het experimentele medicijn.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met histologische respons bij de laatste evaluatie van de behandelingsperiode (week 16)
Tijdsspanne: Week 16
Histologische respons werd gedefinieerd als een piekaantal eosinofielen van minder dan of gelijk aan (
Week 16
Aantal deelnemers met respons op symptomen van dysfagie bij de laatste evaluatie van de behandelingsperiode (week 16)
Tijdsspanne: Week 16
Symptomenrespons op dysfagie werd gedefinieerd als een vermindering van meer dan of gelijk aan (>=) 30 procent (%) in de gecombineerde score van de Dysphagia Symptom Questionnaire (DSQ) (vragen 2+3). DSQ bevatte 4 vragen, alle deelnemers gebruikten een dagboek en beantwoordden vraag 1 (heeft u vast voedsel gegeten) en 2 (kwam voedsel langzaam voorbij of liep het vast). Als het antwoord van de deelnemer op vraag 2 'Nee' was, eindigde het dagboek voor die dag. Als een deelnemer 'Ja' antwoordde, ging hij/zij door naar vraag 3 (moest u iets doen om het eten naar beneden te krijgen of verlichting te krijgen) en 4 (mate waarin de deelnemer pijn ervoer bij het slikken). DSQ-score= ([som van punten van vragen 2+3 in de dagelijkse DSQ]×14)/ Aantal gerapporteerde dagboeken met niet-ontbrekende gegevens. Dysfagiesymptoomrespons na 12 weken dubbelblinde behandeling in week 16 werd gemeld.
Week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in Dysfagie Symptom Questionnaire (DSQ) Gecombineerde score bij de laatste evaluatie van de behandelingsperiode (week 16)
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
DSQ bevatte 4 vragen, alle deelnemers gebruikten een dagboek en beantwoordden vraag 1 (heeft u vast voedsel gegeten) en 2 (kwam voedsel langzaam voorbij of liep het vast). Als het antwoord van de deelnemer op vraag 2 'Nee' was, eindigde het dagboek voor die dag. Als een deelnemer 'Ja' antwoordde, ging hij/zij door naar vraag 3 (moest u iets doen om het eten naar beneden te krijgen of verlichting te krijgen) en 4 (mate waarin de deelnemer pijn ervoer bij het slikken). DSQ gecombineerde score= ([som van punten van vragen 2+3 in de dagelijkse DSQ]×14)/ Aantal gerapporteerde dagboeken met niet-ontbrekende gegevens. Schaalbereik was 0 - 2 voor vraag 2 en 0 - 4 voor vraag 3, waarbij hogere waarden een slechter resultaat vertegenwoordigden. Schaalbereik voor gecombineerde DSQ-score was 0 - 84, waarbij hogere waarden een slechter resultaat vertegenwoordigden. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde geeft aan dat de symptomen zijn afgenomen. Verandering ten opzichte van baseline in DSQ na 12 weken dubbelblinde behandeling in week 16 werd gemeld.
Basislijn, week 16
Verandering ten opzichte van baseline in totale endoscopiescore bij de laatste evaluatie van de behandelingsperiode (week 16)
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
Endoscopische bevindingen met afzonderlijke evaluaties van de proximale en distale slokdarm werden geregistreerd met betrekking tot 5 categorieën: 1) exsudaten of plaques (graad 0-2); 2) vaste slokdarmringen (graad 0-3); 3) oedeem (graad 0-2); 4) voren (graad 0-2); en 5) stricturen (graad 0-1). Voor elke categorie werd een endoscopiescore berekend en opgeteld voor elke anatomische locatie (proximaal en distaal). De minimale en maximale endoscopiescore was respectievelijk 0 en 10 punten voor elke locatie (proximaal en distaal) en de totale endoscopiescore was de som van de scores voor de proximale en distale locaties (maximale totale score van respectievelijk 20 punten). De hogere score duidde op een slechter uiterlijk. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn geeft aan dat het uiterlijk is verbeterd. Endoscopische bevindingen na 12 weken dubbelblinde behandeling in week 16 werden gerapporteerd.
Basislijn, week 16
Aantal deelnemers met piek aantal eosinofielen minder dan (
Tijdsspanne: Week 16
Deelnemer werd beschouwd als responder in week 16 als hij/zij een piekaantal eosinofielen had
Week 16
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het piekaantal eosinofielen bij de laatste evaluatie van de behandelingsperiode (week 16)
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
Verandering ten opzichte van baseline in het piekaantal eosinofielen na 12 weken dubbelblinde behandeling in week 16 voor elk beschikbaar slokdarmniveau (proximaal, midden, distaal, maximum) werd gemeld.
Basislijn, week 16
Verandering ten opzichte van baseline in de histopathologische epitheliale kenmerken Gecombineerde Total Score Ratio (TSR) bij de laatste evaluatie van de behandelingsperiode (week 16)
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
Verandering ten opzichte van baseline in histopathologische epitheliale kenmerken gecombineerde totale score van graad en stadiumverhouding na 12 weken dubbelblinde behandeling in week 16 werden gerapporteerd door het meten van acht histopathologische epitheelkenmerken: hyperplasie van de basale laag, eosinofielendichtheid, eosinofiele micro-abcessen, eosinofiele oppervlaktelagen, verwijde intercellulaire ruimten, oppervlakte-epitheelverandering, dyskeratotische epitheelcellen, lamina propria fibrose werden gescoord op een 4-puntsschaal (0=normaal, 3=ergste) voor zowel de ernst van de afwijking (graad) als de hoeveelheid weefsel aangetast door de afwijking (stadium). Elk van de 3 niveaus had dus een minimumscore van 0 en een maximaal mogelijke score van 24, en een mogelijke totaalscore of stagescore van 72 voor een maximale gecombineerde score van 144. Gecombineerde totale scoreratio (TSR) =(proximale TSR + midden TSR + distale TSR)/N, waarbij N het aantal niet-ontbrekende secties voor TSR is. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde geeft aan dat de ontsteking van het epitheel afnam.
Basislijn, week 16
Aantal deelnemers met dysfagie Symptoomrespons (binaire respons) bij de laatste evaluatie van de behandelingsperiode (week 16)
Tijdsspanne: Week 16
Dysfagie symptoomrespons (binaire respons [d.w.z. responders versus. non-responders]) werd gedefinieerd als een vermindering van >=50% in de gecombineerde DSQ-score (vragen 2+3), vanaf baseline tot de laatste beoordeling van de behandelingsperiode (week 16). DSQ bevatte 4 vragen, alle deelnemers gebruikten een dagboek en beantwoordden vraag 1 (heeft u vast voedsel gegeten) en 2 (kwam voedsel langzaam voorbij of liep het vast). Als het antwoord van de deelnemer op vraag 2 'Nee' was, eindigde het dagboek voor die dag. Als een deelnemer 'Ja' antwoordde, ging hij/zij door naar vraag 3 (moest u iets doen om het eten naar beneden te krijgen of verlichting te krijgen) en 4 (mate waarin de deelnemer pijn ervoer bij het slikken). DSQ-score= ([som van punten van vragen 2+3 in de dagelijkse DSQ]×14)/ Aantal gerapporteerde dagboeken met niet-ontbrekende gegevens. Aantal deelnemers met binaire respons na 12 weken dubbelblinde behandeling in week 16 werd gerapporteerd.
Week 16
Aantal deelnemers met algehele binaire respons I bij de laatste evaluatie van de behandelingsperiode (week 16)
Tijdsspanne: Week 16
Algehele binaire respons I werd gedefinieerd als een verlaging van de DSQ-score van >=30% vanaf de uitgangswaarde tot de evaluatie van de laatste behandelingsperiode (week 16) en een piekaantal eosinofielen van
Week 16
Aantal deelnemers met algehele binaire respons II bij de laatste evaluatie van de behandelingsperiode (week 16)
Tijdsspanne: Week 16
Algehele binaire respons II werd gedefinieerd als een verlaging van de DSQ-score van >=50% vanaf baseline tot de laatste beoordeling van de behandelingsperiode en een piekaantal eosinofielen van
Week 16
Verandering ten opzichte van baseline in de dysfagiesymptoomvragenlijst (DSQ) + pijnscore (vragen 2 +3+4) bij de laatste evaluatie van de behandelingsperiode (week 16)
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
DSQ bevatte 4 vragen, alle deelnemers gebruikten een dagboek en beantwoordden vraag 1 (heeft u vast voedsel gegeten) en 2 (kwam voedsel langzaam voorbij of liep het vast). Als het antwoord van de deelnemer op vraag 2 'Nee' was, eindigde het dagboek voor die dag. Als een deelnemer 'Ja' antwoordde, ging hij/zij door naar vraag 3 (moest u iets doen om het eten naar beneden te krijgen of verlichting te krijgen) en 4 (mate waarin de deelnemer pijn ervoer bij het slikken). DSQ + pijnscore werd berekend door de scores van antwoorden op vraag 2, 3 en 4 op te tellen met behulp van de volgende formule: DSQ + pijnscore= ([som van punten van vragen 2+3+4 in de dagelijkse DSQ] ×14) / Aantal gerapporteerde dagboeken met niet-ontbrekende gegevens. Schaalbereik was 0 - 2 voor vraag 2, 0 - 4 voor vraag 3 en 0 - 4 voor vraag 4, waarbij hogere waarden een slechter resultaat vertegenwoordigden. Schaalbereik voor DSQ + pijnscore was 0 - 140, waarbij hogere waarden een slechter resultaat vertegenwoordigden. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde geeft aan dat de symptomen zijn afgenomen.
Basislijn, week 16
Verandering ten opzichte van baseline in de Dysfagie Symptom Questionnaire (DSQ) Pijnscore (Vraag 4) bij de laatste evaluatie van de behandelingsperiode (week 16)
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
DSQ pijnscore werd berekend door alleen de scores van de antwoorden op vraag 4 (de mate waarin de deelnemer pijn ervoer tijdens het slikken) op te tellen, met behulp van de volgende formule: DSQ pijnscore= [(som van punten van vraag 4 in de dagelijkse DSQ) ×14]/ Aantal gerapporteerde dagboeken met niet-ontbrekende gegevens. Schaalbereik was 0 - 4 voor vraag 4, waarbij hogere waarden een slechter resultaat vertegenwoordigden. Schaalbereik voor DSQ-pijnscore was 0 - 56, waarbij hogere waarden een slechter resultaat vertegenwoordigden. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde geeft aan dat de symptomen zijn afgenomen. Verandering ten opzichte van baseline in DSQ-pijnscore (vraag 4) na 12 weken dubbelblinde behandeling in week 16 werd gemeld.
Basislijn, week 16
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de follow-up (week 20)
Een AE was een ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product toegediend kreeg en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling. TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die beginnen of verslechteren op of na de eerste dosis dubbelblinde IP (week 44) en door het veiligheidsopvolgcontact, of 31 dagen na de laatste dosis IP voor deelnemers die geen veiligheidscontrole hadden. vervolgcontact. Het aantal deelnemers met TEAE's werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de follow-up (week 20)
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve (AUCtau) tussen het gedefinieerde interval van doses budesonide
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis op week 8, 12 en 16
Gebied onder de curve voor het gedefinieerde interval tussen doses (12 uur), berekend met behulp van de trapeziumregel lineair omhoog/omlaag. De AUCtau van budesonide in plasma werd gerapporteerd. Uren maal pico gram per milliliter werd afgekort als h.pg/mL.
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis op week 8, 12 en 16
Maximale waargenomen concentratie (Cmax) van budesonide in plasma
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis op week 8, 12 en 16
De Cmax van budesonide in plasma werd gerapporteerd.
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis op week 8, 12 en 16
Tijd tot maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Tmax) van budesonide in plasma
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis op week 8, 12 en 16
Tmax van budesonide in plasma werd gemeld.
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis op week 8, 12 en 16
Eindsnelheidsconstante (Lambda Z) van budesonide in plasma
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis op week 8, 12 en 16
Lambda Z van budesonide in plasma werd gemeld.
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis op week 8, 12 en 16
Terminale halfwaardetijd (t1/2) van budesonide in plasma
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis op week 8, 12 en 16
t1/2 van budesonide in plasma werd gemeld
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis op week 8, 12 en 16
Schijnbare orale klaring (CL/F) van budesonide in plasma
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis op week 8, 12 en 16
CL/F van budesonide in plasma werd gemeld.
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis op week 8, 12 en 16
Schijnbaar distributievolume (Vz/F) van budesonide in plasma
Tijdsspanne: Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis op week 8, 12 en 16
Vz/F van budesonide in plasma werd gemeld.
Pre-dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 en 12 uur post-dosis op week 8, 12 en 16

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 december 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 februari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 november 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 november 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

16 november 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHP621-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren