Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af teenagere og voksne med eosinofil esophagitis (EoE), der måler histologisk respons og bestemmer, om reduktion af dysfagi er opnået

30. januar 2025 opdateret af: Shire

Oral Budesonide Suspension (OBS) hos unge og voksne forsøgspersoner (11 til 55 år, inklusive) med eosinofil øsofagitis: En fase 3 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse

En undersøgelse i unge og voksne med eosinofil esophagitis (EoE) for at måle den histologiske respons og bestemme, om der opnås nogen reduktion i dysfagi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

318

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85712
        • Adobe Clinical Research LLC
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85710
        • Del Sol Research Management
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72117
        • Arkansas Gastroenterology
    • California
      • Chula Vista, California, Forenede Stater, 91910
        • GW Research, Inc.
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Colorado Children's Hospital
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Asthma and Allergy Associates PC
      • Lone Tree, Colorado, Forenede Stater, 80124
        • Rocky Mountain Pediatric Gastroenterology
      • Wheat Ridge, Colorado, Forenede Stater, 80033
        • Rocky Mountain Clinical Research LLC
    • Connecticut
      • Bristol, Connecticut, Forenede Stater, 06010
        • Connecticut Clinical Research Foundation
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06032
        • Connecticut GI, PC - Research Division
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Inverness, Florida, Forenede Stater, 34452
        • Nature Coast Clinical Research LLC
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32256
        • Borland Groover Clinic
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Port Orange, Florida, Forenede Stater, 32129
        • Accord Clinical Research LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Center for Digestive Health Care
      • Macon, Georgia, Forenede Stater, 31201
        • Gastroenterology Associates Of Central Georgia, LLC
      • Marietta, Georgia, Forenede Stater, 30060
        • Gastrointestinal Specialists of Georgia
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Forenede Stater, 83404
        • Grand Teton Research Group, PLLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
      • Park Ridge, Illinois, Forenede Stater, 60068
        • Center for Children's Digestive Health
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61603
        • University of Illinois College of Medicine at Peoria Pediatric Subspecialty Clinic
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • OSF St Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
      • New Albany, Indiana, Forenede Stater, 47150
        • Gastroenterology of Southern Indiana
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Topeka, Kansas, Forenede Stater, 66606
        • Cotton O'Neil Clinical Research Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70809
        • Gastroenterology Associates LLC
      • Metairie, Louisiana, Forenede Stater, 70006
        • Clinical Trials Management LLC
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71105
        • Louisiana Research Center LLC
      • West Monroe, Louisiana, Forenede Stater, 71291
        • Clinical Trials of America LA LLC - PPDS
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 00211
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
      • Chesterfield, Michigan, Forenede Stater, 48047
        • Clinical Research Institute of Michigan
      • Wyoming, Michigan, Forenede Stater, 49519
        • West Michigan Clinical Research
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • University of Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Forenede Stater, 55446
        • Minnesota Gastroenterology PA
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Montana
      • Bozeman, Montana, Forenede Stater, 59718
        • Bozeman Health Deaconess Hospital
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Forenede Stater, 08053
        • South Jersey Gastroenterology
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11023
        • Long Island Gastrointestinal Research Group LLP
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28801
        • Asheville Gastroenterology Associates PA
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Mount Airy, North Carolina, Forenede Stater, 27030
        • Clinical Trials of America-NC, LLC - PPDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Consultants For Clinical Research Inc
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45415
        • Gastrointestinal and Liver Diseases Consultants PC
      • Mentor, Ohio, Forenede Stater, 44060
        • Great Lakes Gastroenterology
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
        • Digestive Disease Specialists, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Greenville Hospital System
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29615
        • Greenville Hospital System
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forenede Stater, 38138
        • Gastro One
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Sam Houston, Texas, Forenede Stater, 78234
        • San Antonio Military Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77079
        • Houston Endoscopy and Research Center
      • Pasadena, Texas, Forenede Stater, 77505
        • Digestive Health Center
      • Southlake, Texas, Forenede Stater, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants
    • Utah
      • Ogden, Utah, Forenede Stater, 84092
        • Advanced Research Institute
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital, University of Utah
      • Sandy, Utah, Forenede Stater, 84092
        • Advanced Research Institute
    • Virginia
      • Lansdowne Town Center, Virginia, Forenede Stater, 20176
        • Emeritas Research Group
      • Lynchburg, Virginia, Forenede Stater, 24502
        • Blue Ridge Medical Research
      • Roanoke, Virginia, Forenede Stater, 24013
        • Carilion Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 51 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Deltagerne er i stand til at give skriftligt informeret samtykke (deltager, forælder eller værge og, hvis det er relevant, deltagersamtykke) til at deltage i undersøgelsen, før de gennemfører undersøgelsesrelaterede procedurer.
  • Deltageren er mand eller kvinde i alderen 11-55 år inklusive, på tidspunktet for samtykke.
  • Deltageren har histologiske beviser for eosinofil øsofagitis (EoE) med et maksimalt antal eosinofile på større end eller lig med (>=) 15/stærkt felt (HPF), fra 2 af 3 (proksimalt, midt- og/eller distalt) niveauer af spiserøret ved screeningsendoskopi.
  • Deltageren har en historie med kliniske symptomer på esophageal dysfunktion (for eksempel spiseproblemer, mavesmerter, halsbrand, dysfagi, opkastning, madpåvirkning, vægttab) med mellemrum eller kontinuerligt ved screening (Besøg -1).
  • Deltagerne skal have oplevet dysfagi (svar af "ja" til spørgsmål 2 på Dysfagi Symptom Questionnaire [DSQ]) på minimum 4 dage og gennemført DSQ på >= 70 procent (%) af dagene i alle 2 på hinanden følgende uger af screeningen periode og i de sidste 2 uger forud for baseline-besøget (besøg 1).
  • Deltageren må ikke have PPI-responderende EoE baseret på esophageal biopsier udført efter at patienten har været i mindst 8 ugers højdosis PPI-behandling (højdosisbehandling refererer til den samlede daglige dosis, som kan være blevet administreret som en engangs- eller to gange dagligt doseringsregime). Dette kan forekomme på tidspunktet for den kvalificerende esophagogastroduodenoskopi (EGD) (i hvilket tilfælde den samme protonpumpehæmmer (PPI) regime skal fortsættes), eller dette kan være blevet gjort tidligere (i hvilket tilfælde PPI-behandlingen kan være blevet stoppet, hvis der var ingen respons på terapi baseret på esophageal biopsi resultater). Hvis PPI-respons var udelukket af en tidligere EGD og biopsi, skal den historiske EGD og biopsi være blevet udført efter, at patienten havde været i minimum 6 ugers højdosis PPI-behandling.
  • Deltageren vil være på en stabil (ingen ændringer) diæt >=3 måneder før screeningsbesøget (besøg -1).
  • Deltageren er villig og i stand til at fortsætte enhver diætterapi, miljøterapi og/eller medicinske regimer (inklusive mavesyreundertrykkelse), som er gældende ved screeningbesøget (Besøg -1). Der bør ikke være nogen ændring af disse regimer under undersøgelsesdeltagelsen.
  • Alle kvindelige deltagere skal have en negativ serumgraviditetstest (beta-humant choriongonadotropin [β-hCG]) før optagelse i undersøgelsen. Kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at fortsætte acceptable præventionsforanstaltninger (f.eks. abstinens, stabile orale præventionsmidler eller dobbeltbarrieremetoder) under hele studiedeltagelsen.
  • Deltageren er villig og har forståelse og evne til fuldt ud at overholde undersøgelsesprocedurer og begrænsninger defineret i denne protokol.

Eksklusionskriterier

  • Deltageren har en hvilken som helst tilstand eller abnormitet (inklusive laboratorieabnormiteter), nuværende eller tidligere, som efter hovedforskerens eller den medicinske monitors mening ville kompromittere deltagerens sikkerhed eller forstyrre eller komplicere vurderingen af ​​tegn eller symptomer på EoE. Sådanne tilstande kan omfatte psykiatriske problemer; neurologiske mangler eller sygdom; udviklingsforsinkelse; kardiovaskulær, metabolisk eller lungesygdom; eller tidligere gastroøsofageal operation. Disse bør drøftes med den medicinske monitor.
  • Deltageren har brugt immunmodulerende terapi inden for 8 uger før den kvalificerende EGD eller mellem den kvalificerende EGD og baselinebesøget (besøg 1) eller forventer at bruge immunmodulerende terapi i behandlingsperioden (bortset fra ethvert igangværende regime med allergiindsprøjtninger). Brug af langtidsvirkende immunmodulerende terapi (f.eks. Rituxan) inden for 3 måneder efter den kvalificerende EGD bør gennemgås med den medicinske monitor.
  • Deltageren har brugt sluget topisk kortikosteroid til EoE eller systemisk kortikosteroid for enhver tilstand inden for de 4 uger forud for den kvalificerende EGD, mellem den kvalificerende EGD og baselinebesøget (besøg 1), eller forventer brug i behandlingsperioden; enhver midlertidig brug (mindre end eller lig med [
  • Deltageren har været på inhalationssteroider og har ikke været i stabil behandling i >=3 måneder før screeningsbesøget (besøg -1). Deltagere på inhalerede steroider skal forblive på en stabil behandling under undersøgelsesdeltagelsen. Deltageren har været på intranasale steroider og har ikke været i stabil behandling i minimum 4 uger før den kvalificerende EGD. Efter den kvalificerende EGD kan deltagere med sæsonbetinget allergisk rhinitis genoptage (eller afbryde) intranasale kortikosteroider baseret på deltagerens sædvanlige behandlingsregime for allergisæsonen.
  • Deltageren har påbegyndt, afbrudt eller ændret dosisregimen af ​​PPI'er, H2-antagonister, antacida eller leukotrienhæmmere for enhver tilstand (såsom gastroøsofageal reflukssygdom, astma eller allergisk rhinitis) inden for de 4 uger forud for den kvalificerende EGD-kvalificering mellem den kvalificerende EGD. og baseline besøg (besøg 1), eller forudser ændringer i brugen af ​​sådanne medikamenter i løbet af behandlingsperioden.
  • Deltageren har brugt cytokrom P450 3A4 (CYP450 3A4)-hæmmere (f.eks. ketoconazol, grapefrugtjuice) inden for de 2 uger før baseline-besøget (besøg 1) eller inden for 5 halveringstider (alt efter hvad der er størst) eller forventer at bruge sådanne lægemidler i behandlingsperioden.
  • Deltageren har et udseende på kvalificerende EGD af en esophageal striktur (høj grad), som defineret ved tilstedeværelsen af ​​en læsion, der ikke tillader passage af et diagnostisk voksent øvre endoskop (f.eks. med en indføringsrørdiameter på større end [> ]9 millimeter [mm]).
  • Deltageren er på en ren flydende diæt eller 6-mad eliminationsdiæt.
  • Deltageren har haft en esophageal dilatation inden for de 3 måneder forud for screening (besøg -1).
  • Deltageren har tilstedeværelse af esophageal varicer ved screening endoskopi.
  • Deltageren har enhver aktuel sygdom i mave-tarmkanalen, bortset fra EoE, inklusive eosinofil gastritis, enteritis, colitis eller proctitis; inflammatorisk tarmsygdom; eller cøliaki.
  • Deltageren har andre sygdomme, der forårsager eller er forbundet med EoE, herunder hypereosinofilt syndrom, kollagen vaskulær sygdom, vaskulitis, achalasia eller parasitisk infektion.
  • Deltageren har aktuelt tegn på oropharyngeal eller esophageal candidiasis.
  • Deltageren har en potentielt alvorlig akut eller kronisk viral infektion eller immundefekt tilstand, herunder tuberkulose, svampe, bakteriel, viral/parasitinfektion, okulær herpes simplex, herpes øsofagitis eller skoldkopper/mæslinger.
  • Deltageren har øvre gastrointestinal blødning inden for 4 uger før screeningsbesøget (besøg - 1) eller mellem screeningsbesøget og baselinebesøget (besøg 1).
  • Deltageren har tegn på aktiv infektion med Helicobacter pylori.
  • Deltageren har tegn på ustabil astma inden for 4 uger før screeningsbesøget (besøg -1) og mellem screeningsbesøget og baselinebesøget (besøg 1).
  • Deltageren er kvinde og gravid eller ammende.
  • Deltageren har en historie med intolerance, overfølsomhed eller idiosynkratisk reaktion over for budesonid (eller andre kortikosteroider) eller andre ingredienser i forsøgsproduktet.
  • Deltageren har deltaget i og modtaget intervention i en interventionsundersøgelse relateret til EoE (bortset fra en interventionsundersøgelse for et topisk indtaget steroid) inden for 6 måneder før screeningsbesøget (besøg -1), eller ethvert forsøgsstudie inden for 30 dage før screeningsbesøg (Besøg -1). Et aktuelt indtaget steroid skal være afbrudt mindst 30 dage før screeningsbesøget (besøg -1).
  • Deltageren har en historie eller høj risiko for manglende overholdelse af behandlingen eller regelmæssige klinikbesøg.
  • Deltageren har tidligere gennemført, afbrudt eller trukket sig fra denne undersøgelse.
  • Deltageren har deltaget i et tidligere klinisk studie, der involverede oral budesonidsuspension (OBS) (SHP621).
  • Deltageren forventer at bruge sucralfat under undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Oral Budesonide Suspension (OBS)
Deltagerne vil modtage Oral Budesonide Suspension (OBS) 10 milliliter (ml) på 0,2 milligram per milliliter (mg/ml) to gange dagligt i op til 16 uger.
Medicin: Oral Budesonide Suspension (OBS)
Oral Budesonide Suspension (OBS) 10 milliliter (ml) af 0,2 milligram per milliliter (mg/ml) to gange dagligt i op til 16 uger.
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage oral dosis på 10 ml placebo matchet med det eksperimentelle lægemiddel to gange dagligt i op til 16 uger.
Medicin: Placebo
Oral dosis på 10 ml placebo matchet med det eksperimentelle lægemiddel.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med histologisk respons ved den endelige behandlingsperiodeevaluering (uge 16)
Tidsramme: Uge 16
Histologisk respons blev defineret som et maksimalt antal eosinofiler på mindre end eller lig med (
Uge 16
Antal deltagere med dysfagi-symptomrespons ved den afsluttende behandlingsperiodeevaluering (uge 16)
Tidsramme: Uge 16
Dysfagisymptomrespons blev defineret som større end eller lig med (>=) 30 procent (%) reduktion i den kombinerede score for dysfagisymptomspørgeskemaet (DSQ) (spørgsmål 2+3). DSQ indeholdt 4 spørgsmål, alle deltagere brugte en dagbog og svarede på spørgsmål 1 (spiste du fast føde) og 2 (passede maden langsomt eller satte sig fast). Hvis deltagerens svar på spørgsmål 2 var 'Nej', sluttede dagbogen for den pågældende dag. Hvis en deltager svarede 'Ja', gik han/hun videre til spørgsmål 3 (behøvede du at gøre noget for at få maden til at gå ned eller få lindring) og 4 (i hvilket omfang deltageren oplevede smerter under synkning). DSQ score= ([sum af point fra spørgsmål 2+3 i den daglige DSQ]×14)/ Antal dagbøger indberettet med ikke-manglende data. Dysfagi-symptomrespons efter 12 ugers dobbeltblind behandling i uge 16 blev rapporteret.
Uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i dysfagi Symptom Questionnaire (DSQ) kombineret score ved den endelige behandlingsperiodeevaluering (uge 16)
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
DSQ indeholdt 4 spørgsmål, alle deltagere brugte en dagbog og svarede på spørgsmål 1 (spiste du fast føde) og 2 (passede maden langsomt eller satte sig fast). Hvis deltagerens svar på spørgsmål 2 var 'Nej', sluttede dagbogen for den pågældende dag. Hvis en deltager svarede 'Ja', gik han/hun videre til spørgsmål 3 (behøvede du at gøre noget for at få maden til at gå ned eller få lindring) og 4 (i hvilket omfang deltageren oplevede smerter under synkning). DSQ kombineret score= ([sum af point fra spørgsmål 2+3 i den daglige DSQ]×14)/ Antal dagbøger rapporteret med ikke-manglende data. Skalaområdet var 0 - 2 for spørgsmål 2 og 0 - 4 for spørgsmål 3, hvor højere værdier repræsenterede et dårligere resultat. Skalaområdet for DSQ kombineret score var 0 - 84, hvor højere værdier repræsenterer et dårligere resultat. En negativ ændring fra baseline indikerer, at symptomerne er faldet. Ændring fra baseline i DSQ efter 12 ugers dobbeltblind behandling i uge 16 blev rapporteret.
Baseline, uge ​​16
Ændring fra baseline i total endoskopi-score ved den endelige behandlingsperiodeevaluering (uge 16)
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Endoskopiske fund med separate evalueringer af den proksimale og distale esophagus blev registreret med hensyn til 5 kategorier: 1) ekssudater eller plaques (grad 0-2); 2) fikserede esophageal ringe (grad 0-3); 3) ødem (grad 0-2); 4) furer (grad 0-2); og 5) strikturer (karakter 0-1). En endoskopisk score for hver kategori blev beregnet og summeret for hver anatomisk placering (proksimal og distal). Den minimale og maksimale endoskopi-score var henholdsvis 0 og 10 point for hver lokation (proksimal og distal), og den samlede endoskopi-score var summen af ​​scorerne for de proksimale og distale lokationer (maksimal total score på henholdsvis 20 point). Den højere score indikerede dårligere udseende. En negativ ændring fra baseline indikerer, at udseendet er forbedret. Endoskopiske fund efter 12 ugers dobbeltblind behandling i uge 16 blev rapporteret.
Baseline, uge ​​16
Antal deltagere med maksimalt antal eosinofile mindre end (
Tidsramme: Uge 16
Deltageren blev betragtet som responder i uge 16, hvis han/hun havde det maksimale eosinofiltal på
Uge 16
Ændring fra baseline i det maksimale eosinofiltal ved den endelige behandlingsperiodeevaluering (uge 16)
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Ændring fra baseline i det maksimale eosinofiltal efter 12 ugers dobbeltblind behandling i uge 16 for hvert tilgængeligt esophagealt niveau (proksimalt, midt, distalt, maksimum) blev rapporteret.
Baseline, uge ​​16
Ændring fra baseline i de histopatologiske epitelegenskaber kombineret total scoreratio (TSR) ved den endelige behandlingsperiodeevaluering (uge 16)
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Ændring fra baseline i histopatologiske epitelegenskaber kombineret totalscore for grad og stadieforhold efter 12 ugers dobbeltblind behandling i uge 16 blev rapporteret ved at måle otte histopatologiske epitelegenskaber: basallagshyperplasi, eosinofil tæthed, eosinofile mikro-abscesser, eosinofil overfladelag, udvidede intercellulære rum, overfladeepitelændring, dyskeratotiske epitelceller, lamina propria fibrose blev bedømt på en 4-punkts skala (0=normal, 3=værst) for både sværhedsgraden af ​​abnormiteten (grad) og mængden af ​​væv påvirket af abnormitet (stadie). Således havde hvert af de 3 niveauer en minimumsscore på 0 og den maksimalt mulige score på 24, og en mulig samlet karakter eller etapescore på 72 for en maksimal kombineret score på 144. Kombineret total score ratio (TSR) =(proksimal TSR + mid TSR + distal TSR)/N, hvor N er antallet af ikke-manglende sektioner for TSR. En negativ ændring fra baseline indikerer, at epitelbetændelse faldt.
Baseline, uge ​​16
Antal deltagere med dysfagi-symptomrespons (binær respons) ved den endelige behandlingsperiodeevaluering (uge 16)
Tidsramme: Uge 16
Dysfagi symptomrespons (binær respons [dvs. respondere versus. non-responders]) blev defineret som en >=50 % reduktion i den kombinerede DSQ-score (spørgsmål 2+3), fra baseline til den endelige behandlingsperiodeevaluering (uge 16). DSQ indeholdt 4 spørgsmål, alle deltagere brugte en dagbog og svarede på spørgsmål 1 (spiste du fast føde) og 2 (passede maden langsomt eller satte sig fast). Hvis deltagerens svar på spørgsmål 2 var 'Nej', sluttede dagbogen for den pågældende dag. Hvis en deltager svarede 'Ja', gik han/hun videre til spørgsmål 3 (behøvede du at gøre noget for at få maden til at gå ned eller få lindring) og 4 (i hvilket omfang deltageren oplevede smerter under synkning). DSQ score= ([sum af point fra spørgsmål 2+3 i den daglige DSQ]×14)/ Antal dagbøger indberettet med ikke-manglende data. Antallet af deltagere med binært respons efter 12 ugers dobbeltblind behandling i uge 16 blev rapporteret.
Uge 16
Antal deltagere med samlet binært svar I ved den endelige behandlingsperiodeevaluering (uge 16)
Tidsramme: Uge 16
Samlet binært respons I blev defineret som en reduktion i DSQ-score på >=30 % fra baseline til evalueringen af ​​den sidste behandlingsperiode (uge 16) og et maksimalt antal eosinofiler på
Uge 16
Antal deltagere med samlet binært svar II ved den endelige behandlingsperiodeevaluering (uge 16)
Tidsramme: Uge 16
Samlet binært respons II blev defineret som en reduktion i DSQ-score på >=50 % fra baseline til den endelige behandlingsperiodeevaluering og et maksimalt antal eosinofiler på
Uge 16
Ændring fra baseline i dysfagi-symptomspørgeskemaet (DSQ) + smertescore (spørgsmål 2 +3+4) ved den endelige behandlingsperiodeevaluering (uge 16)
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
DSQ indeholdt 4 spørgsmål, alle deltagere brugte en dagbog og svarede på spørgsmål 1 (spiste du fast føde) og 2 (passede maden langsomt eller satte sig fast). Hvis deltagerens svar på spørgsmål 2 var 'Nej', sluttede dagbogen for den pågældende dag. Hvis en deltager svarede 'Ja', gik han/hun videre til spørgsmål 3 (behøvede du at gøre noget for at få maden til at gå ned eller få lindring) og 4 (i hvilket omfang deltageren oplevede smerter under synkning). DSQ + smertescore blev beregnet ved at summere scorerne for svar på spørgsmål 2, 3 og 4 ved at bruge følgende formel: DSQ + smertescore= ([summen af ​​point fra spørgsmål 2+3+4 i den daglige DSQ] ×14) / Antal indberettede dagbøger med ikke-manglende data. Skalaområdet var 0 - 2 for spørgsmål 2, 0 - 4 for spørgsmål 3 og 0 - 4 for spørgsmål 4, hvor højere værdier repræsenterede et dårligere resultat. Skalaområde for DSQ + smertescore var 0 - 140, hvor højere værdier repræsenterede et dårligere resultat. En negativ ændring fra baseline indikerer, at symptomerne er faldet.
Baseline, uge ​​16
Ændring fra baseline i dysfagi-symptomspørgeskemaet (DSQ) smertescore (spørgsmål 4) ved den endelige behandlingsperiodeevaluering (uge 16)
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
DSQ smertescore blev kun beregnet ved at summere scorerne af svar på spørgsmål 4 (i hvilket omfang deltageren oplevede smerte under synkning) ved at bruge følgende formel: DSQ smertescore= [(summen af ​​point fra spørgsmål 4 i den daglige DSQ) ×14]/ Antal rapporterede dagbøger med ikke-manglende data. Skalaområdet var 0 - 4 for spørgsmål 4, hvor højere værdier repræsenterede et dårligere resultat. Skalaområde for DSQ smertescore var 0 - 56, hvor højere værdier repræsenterede et dårligere resultat. En negativ ændring fra baseline indikerer, at symptomerne er faldet. Ændring fra baseline i DSQ smertescore (spørgsmål 4) efter 12 ugers dobbeltblind behandling i uge 16 blev rapporteret.
Baseline, uge ​​16
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE)
Tidsramme: Fra start af studiemedicinsadministration til opfølgning (uge 20)
En AE var en hvilken som helst uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelse, som deltageren administrerede et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. TEAE'er blev defineret som AE'er, der starter eller forværres på eller efter den første dosis af dobbeltblind IP (uge 44) og gennem sikkerhedsopfølgningskontakten eller 31 dage efter den sidste dosis af IP for deltagere, der ikke havde en sikkerhed opfølgende kontakt. Antallet af deltagere med TEAE'er blev rapporteret.
Fra start af studiemedicinsadministration til opfølgning (uge 20)
Areal under plasmakoncentration-tidskurven (AUCtau) mellem det definerede interval af budesoniddoser
Tidsramme: Før dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis i uge 8, 12 og 16
Areal under kurven for det definerede interval mellem doser (12 timer), beregnet ved hjælp af den lineære op/log-ned trapezformede regel. AUCtau for plasmabudesonid blev rapporteret. Timer gange pico gram pr. milliliter blev forkortet til h.pg/ml.
Før dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis i uge 8, 12 og 16
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af Budesonid i plasma
Tidsramme: Før dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis i uge 8, 12 og 16
Cmax for budesonid i plasma blev rapporteret.
Før dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis i uge 8, 12 og 16
Tid til maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax) af Budesonid i plasma
Tidsramme: Før dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis i uge 8, 12 og 16
Tmax for budesonid i plasma blev rapporteret.
Før dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis i uge 8, 12 og 16
Terminalhastighedskonstant (Lambda Z) af Budesonid i plasma
Tidsramme: Før dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis i uge 8, 12 og 16
Lambda Z af budesonid i plasma blev rapporteret.
Før dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis i uge 8, 12 og 16
Terminal Half-Life (t1/2) af Budesonide i Plasma
Tidsramme: Før dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis i uge 8, 12 og 16
t1/2 af budesonid i plasma blev rapporteret
Før dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis i uge 8, 12 og 16
Tilsyneladende oral clearance (CL/F) af Budesonid i plasma
Tidsramme: Før dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis i uge 8, 12 og 16
CL/F af budesonid i plasma blev rapporteret.
Før dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis i uge 8, 12 og 16
Tilsyneladende distributionsvolumen (Vz/F) af budesonid i plasma
Tidsramme: Før dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis i uge 8, 12 og 16
Vz/F af budesonid i plasma blev rapporteret.
Før dosis, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer efter dosis i uge 8, 12 og 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

15. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. november 2015

Først opslået (Anslået)

16. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. januar 2025

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHP621-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Eosinofil øsofagitis (EoE)

Kliniske forsøg med Oral Budesonide Suspension (OBS)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner