Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie hos ungdom og voksne med eosinofil øsofagitt (EoE) som måler histologisk respons og avgjør om reduksjon i dysfagi oppnås

30. januar 2025 oppdatert av: Shire

Oral Budesonide Suspension (OBS) hos ungdom og voksne (11 til 55 år, inklusive) med eosinofil øsofagitt: En fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie

En studie hos ungdom og voksne med eosinofil øsofagitt (EoE) for å måle den histologiske responsen og avgjøre om noen reduksjon i dysfagi oppnås.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

318

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Children's Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85712
        • Adobe Clinical Research LLC
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85710
        • Del Sol Research Management
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72117
        • Arkansas Gastroenterology
    • California
      • Chula Vista, California, Forente stater, 91910
        • GW Research, Inc.
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Colorado Children's Hospital
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
        • Asthma and Allergy Associates PC
      • Lone Tree, Colorado, Forente stater, 80124
        • Rocky Mountain Pediatric Gastroenterology
      • Wheat Ridge, Colorado, Forente stater, 80033
        • Rocky Mountain Clinical Research LLC
    • Connecticut
      • Bristol, Connecticut, Forente stater, 06010
        • Connecticut Clinical Research Foundation
      • Farmington, Connecticut, Forente stater, 06032
        • Connecticut GI, PC - Research Division
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Inverness, Florida, Forente stater, 34452
        • Nature Coast Clinical Research LLC
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32256
        • Borland Groover Clinic
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Port Orange, Florida, Forente stater, 32129
        • Accord Clinical Research LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Children's Center for Digestive Health Care
      • Macon, Georgia, Forente stater, 31201
        • Gastroenterology Associates Of Central Georgia, LLC
      • Marietta, Georgia, Forente stater, 30060
        • Gastrointestinal Specialists of Georgia
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Forente stater, 83404
        • Grand Teton Research Group, PLLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
      • Park Ridge, Illinois, Forente stater, 60068
        • Center for Children's Digestive Health
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61603
        • University of Illinois College of Medicine at Peoria Pediatric Subspecialty Clinic
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
        • OSF St Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
      • New Albany, Indiana, Forente stater, 47150
        • Gastroenterology of Southern Indiana
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Topeka, Kansas, Forente stater, 66606
        • Cotton O'Neil Clinical Research Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70809
        • Gastroenterology Associates LLC
      • Metairie, Louisiana, Forente stater, 70006
        • Clinical Trials Management LLC
      • Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71105
        • Louisiana Research Center LLC
      • West Monroe, Louisiana, Forente stater, 71291
        • Clinical Trials of America LA LLC - PPDS
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 00211
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
      • Chesterfield, Michigan, Forente stater, 48047
        • Clinical Research Institute of Michigan
      • Wyoming, Michigan, Forente stater, 49519
        • West Michigan Clinical Research
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • University of Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Forente stater, 55446
        • Minnesota Gastroenterology PA
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Montana
      • Bozeman, Montana, Forente stater, 59718
        • Bozeman Health Deaconess Hospital
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Forente stater, 08053
        • South Jersey Gastroenterology
    • New York
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11023
        • Long Island Gastrointestinal Research Group LLP
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater, 28801
        • Asheville Gastroenterology Associates PA
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Mount Airy, North Carolina, Forente stater, 27030
        • Clinical Trials of America-NC, LLC - PPDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • Consultants For Clinical Research Inc
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45415
        • Gastrointestinal and Liver Diseases Consultants PC
      • Mentor, Ohio, Forente stater, 44060
        • Great Lakes Gastroenterology
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73112
        • Digestive Disease Specialists, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • Greenville Hospital System
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29615
        • Greenville Hospital System
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forente stater, 38138
        • Gastro One
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Sam Houston, Texas, Forente stater, 78234
        • San Antonio Military Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forente stater, 77079
        • Houston Endoscopy and Research Center
      • Pasadena, Texas, Forente stater, 77505
        • Digestive Health Center
      • Southlake, Texas, Forente stater, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants
    • Utah
      • Ogden, Utah, Forente stater, 84092
        • Advanced Research Institute
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital, University of Utah
      • Sandy, Utah, Forente stater, 84092
        • Advanced Research Institute
    • Virginia
      • Lansdowne Town Center, Virginia, Forente stater, 20176
        • Emeritas Research Group
      • Lynchburg, Virginia, Forente stater, 24502
        • Blue Ridge Medical Research
      • Roanoke, Virginia, Forente stater, 24013
        • Carilion Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år til 51 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Deltakerne kan gi skriftlig informert samtykke (deltaker, forelder eller verge, og, etter behov, deltakersamtykke) til å delta i studien før de fullfører noen studierelaterte prosedyrer.
  • Deltakeren er mann eller kvinne i alderen 11-55 år, inklusive, på tidspunktet for samtykke.
  • Deltakeren har histologiske bevis på eosinofil øsofagitt (EoE) med et maksimalt antall eosinofile på større enn eller lik (>=) 15/sterkt felt (HPF), fra 2 av 3 (proksimalt, midt- og/eller distalt) nivåer av spiserøret ved screening-endoskopi.
  • Deltakeren har en historie med kliniske symptomer på esophageal dysfunksjon (for eksempel spiseproblemer, magesmerter, halsbrann, dysfagi, oppkast, matpåvirkning, vekttap) periodisk eller kontinuerlig ved screening (besøk -1).
  • Deltakerne må ha opplevd dysfagi (svar på "ja" på spørsmål 2 på Dysfagia Symptom Questionnaire [DSQ]) på minimum 4 dager og fullført DSQ på >= 70 prosent (%) av dagene i alle 2 påfølgende uker av screeningen periode og i de siste 2 ukene før baseline-besøket (besøk 1).
  • Deltakeren må ikke ha PPI-responsiv EoE basert på esophageal biopsier utført etter at pasienten har vært på minst 8 uker med høydose PPI-behandling (høydoseterapi refererer til den totale daglige dosen, som kan ha blitt administrert som en gang eller doseringsregime to ganger daglig). Dette kan oppstå på tidspunktet for den kvalifiserende esophagogastroduodenoscopy (EGD) (i så fall må det samme protonpumpehemmerregimet (PPI) fortsettes), eller dette kan ha blitt gjort tidligere (i så fall kan PPI-behandlingen ha blitt stoppet hvis det var ingen respons på terapi basert på resultater fra esophageal biopsi). Hvis PPI-respons ble ekskludert av en tidligere EGD og biopsi, må den historiske EGD og biopsien ha blitt utført etter at pasienten hadde vært på minimum 6 uker med høydose PPI-behandling.
  • Deltakeren vil være på en stabil diett (ingen endringer) >=3 måneder før screeningbesøket (besøk -1).
  • Deltakeren er villig og i stand til å fortsette enhver diettbehandling, miljøterapi og/eller medisinske regimer (inkludert magesyreundertrykkelse) som gjelder ved screeningbesøket (besøk -1). Det skal ikke være noen endring i disse regimene under studiedeltakelsen.
  • Alle kvinnelige deltakere må ha en negativ serumgraviditetstest (beta-humant koriongonadotropin [β-hCG]) før de meldes inn i studien. Kvinner i fertil alder må gå med på å fortsette akseptable prevensjonstiltak (for eksempel abstinens, stabile orale prevensjonsmidler eller doble barrieremetoder) gjennom hele studiedeltakelsen.
  • Deltakeren er villig og har forståelse og evne til fullt ut å overholde studieprosedyrer og restriksjoner definert i denne protokollen.

Eksklusjonskriterier

  • Deltakeren har en hvilken som helst tilstand eller abnormitet (inkludert laboratorieavvik), nåværende eller tidligere, som, etter hovedetterforskerens eller den medisinske monitorens oppfatning, ville kompromittere sikkerheten til deltakeren eller forstyrre eller komplisere vurderingen av tegn eller symptomer på EoE. Slike tilstander kan omfatte psykiatriske problemer; nevrologiske mangler eller sykdom; utviklingsforskinkelse; kardiovaskulær, metabolsk eller lungesykdom; eller tidligere gastroøsofageal kirurgi. Disse bør diskuteres med medisinsk monitor.
  • Deltakeren har brukt immunmodulerende terapi innen 8 uker før den kvalifiserende EGD eller mellom den kvalifiserende EGD og baseline-besøket (besøk 1) eller forventer å bruke immunmodulerende terapi i behandlingsperioden (bortsett fra ethvert pågående regime med allergisprøyter). Bruk av langtidsvirkende immunmodulerende terapi (for eksempel Rituxan) innen 3 måneder etter den kvalifiserende EGD bør vurderes med den medisinske monitoren.
  • Deltakeren har brukt svelget topisk kortikosteroid for EoE eller systemisk kortikosteroid for en hvilken som helst tilstand innen 4 uker før den kvalifiserende EGD, mellom den kvalifiserende EGD og baseline-besøket (besøk 1), eller forventer bruk i behandlingsperioden; enhver midlertidig bruk (mindre enn eller lik [
  • Deltakeren har vært på inhalasjonssteroider og har ikke vært på stabil behandling på >=3 måneder før screeningbesøk (besøk -1). Deltakere på inhalerte steroider må holde seg på en stabil behandling under studiedeltakelsen. Deltakeren har vært på intranasale steroider og har ikke vært på stabil behandling i minimum 4 uker før den kvalifiserende EGD. Etter den kvalifiserende EGD, kan deltakere med sesongmessig allergisk rhinitt gjenoppta (eller avbryte) intranasale kortikosteroider basert på deltakerens vanlige behandlingsregime for allergisesongen.
  • Deltakeren har startet, avsluttet eller endret doseringsregime av PPI, H2-antagonister, syrenøytraliserende midler eller leukotrienhemmere for enhver tilstand (som gastroøsofageal reflukssykdom, astma eller allergisk rhinitt) i løpet av de 4 ukene før den kvalifiserende EGD-ingen, mellom den kvalifiserende EGD. og baseline-besøk (besøk 1), eller forutse endringer i bruken av slike medisiner i løpet av behandlingsperioden.
  • Deltakeren har brukt cytokrom P450 3A4 (CYP450 3A4)-hemmere (for eksempel ketokonazol, grapefruktjuice) i løpet av 2 uker før baseline-besøket (besøk 1) eller innen 5 halveringstider (den som er størst) eller forventer å bruke slike medisiner i løpet av behandlingsperioden.
  • Deltakeren har et utseende på kvalifiserende EGD av en esophageal striktur (høy grad), som definert av tilstedeværelsen av en lesjon som ikke tillater passasje av et diagnostisk øvre endoskop for voksne (for eksempel med en innføringsrørdiameter på større enn [> ]9 millimeter [mm]).
  • Deltakeren er på en ren flytende diett eller 6-mat elimineringsdiett.
  • Deltakeren har hatt en spiserørsutvidelse innen 3 måneder før screening (besøk -1).
  • Deltakeren har tilstedeværelse av esophageal-varicer ved screening-endoskopi.
  • Deltakeren har en hvilken som helst sykdom i mage-tarmkanalen, bortsett fra EoE, inkludert eosinofil gastritt, enteritt, kolitt eller proktitt; inflammatorisk tarmsykdom; eller cøliaki.
  • Deltakeren har andre sykdommer som forårsaker eller assosiert med EoE, inkludert hypereosinofilt syndrom, kollagen vaskulær sykdom, vaskulitt, achalasia eller parasittinfeksjon.
  • Deltakeren har nåværende bevis på orofaryngeal eller esophageal candidiasis.
  • Deltakeren har en potensielt alvorlig akutt eller kronisk virusinfeksjon eller immunsvikttilstand, inkludert tuberkulose, sopp, bakteriell, viral/parasittinfeksjon, okulær herpes simplex, herpesøsofagitt eller vannkopper/meslinger.
  • Deltakeren har blødning fra øvre gastrointestinal innen 4 uker før screeningbesøket (besøk - 1) eller mellom screeningbesøket og baseline-besøket (besøk 1).
  • Deltakeren har bevis på aktiv infeksjon med Helicobacter pylori.
  • Deltakeren har tegn på ustabil astma innen 4 uker før screeningbesøket (besøk -1) og mellom screeningbesøket og baselinebesøket (besøk 1).
  • Deltakeren er kvinne og gravid eller ammende.
  • Deltakeren har en historie med intoleranse, overfølsomhet eller idiosynkratisk reaksjon på budesonid (eller andre kortikosteroider) eller andre ingredienser i undersøkelsesproduktet.
  • Deltakeren har deltatt og mottatt intervensjon i en intervensjonsstudie relatert til EoE (bortsett fra en intervensjonsstudie for et lokalt svelget steroid) innen 6 måneder før screeningbesøket (besøk -1), eller en hvilken som helst undersøkelsesstudie innen 30 dager før visningsbesøk (Besøk -1). Et aktuelt svelget steroid må ha blitt seponert minst 30 dager før screeningbesøket (besøk -1).
  • Deltakeren har en historie eller høy risiko for manglende overholdelse av behandling eller regelmessige klinikkbesøk.
  • Deltakeren har tidligere fullført, avbrutt eller trukket seg fra denne studien.
  • Deltakeren har deltatt i en tidligere klinisk studie med oral budesonidsuspensjon (OBS) (SHP621).
  • Deltakeren forventer å bruke sukralfat under studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Oral Budesonide Suspension (OBS)
Deltakerne vil motta Oral Budesonide Suspension (OBS) 10 milliliter (ml) på 0,2 milligram per milliliter (mg/ml) to ganger daglig i opptil 16 uker.
Legemiddel: Oral Budesonide Suspension (OBS)
Oral Budesonide Suspension (OBS) 10 milliliter (ml) på 0,2 milligram per milliliter (mg/ml) to ganger daglig i opptil 16 uker.
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta oral dose på 10 ml placebo matchet med det eksperimentelle stoffet to ganger daglig i opptil 16 uker.
Legemiddel: Placebo
Oral dose på 10 ml placebo matchet med det eksperimentelle legemidlet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med histologisk respons ved den endelige behandlingsperiodeevalueringen (uke 16)
Tidsramme: Uke 16
Histologisk respons ble definert som et maksimalt antall eosinofiler på mindre enn eller lik (
Uke 16
Antall deltakere med dysfagi-symptomrespons ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden (uke 16)
Tidsramme: Uke 16
Dysfagisymptomrespons ble definert som større enn eller lik (>=) 30 prosent (%) reduksjon i Dysfagi Symptom Questionnaire (DSQ) kombinert poengsum (spørsmål 2+3). DSQ inneholdt 4 spørsmål, alle deltakerne brukte en dagbok, og svarte på spørsmål 1 (spiste du fast føde) og 2 (passerte maten sakte eller satt seg fast). Hvis deltakerens svar på spørsmål 2 var 'Nei', ble dagboken avsluttet for den dagen. Hvis en deltaker svarte 'Ja', gikk han/hun videre til spørsmål 3 (måtte du gjøre noe for å få maten til å gå ned eller få lindring) og 4 (i grad deltakeren opplevde smerter ved svelging). DSQ score= ([sum av poeng fra spørsmål 2+3 i den daglige DSQ]×14)/ Antall dagbøker rapportert med ikke-manglende data. Dysfagi-symptomrespons etter 12 uker med dobbeltblind behandling ved uke 16 ble rapportert.
Uke 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i dysfagi Symptom Questionnaire (DSQ) kombinert poengsum ved den endelige behandlingsperiodeevalueringen (uke 16)
Tidsramme: Baseline, uke 16
DSQ inneholdt 4 spørsmål, alle deltakerne brukte en dagbok, og svarte på spørsmål 1 (spiste du fast føde) og 2 (passerte maten sakte eller satt seg fast). Hvis deltakerens svar på spørsmål 2 var 'Nei', ble dagboken avsluttet for den dagen. Hvis en deltaker svarte 'Ja', gikk han/hun videre til spørsmål 3 (måtte du gjøre noe for å få maten til å gå ned eller få lindring) og 4 (i grad deltakeren opplevde smerter ved svelging). DSQ kombinert score= ([sum av poeng fra spørsmål 2+3 i den daglige DSQ]×14)/ Antall dagbøker rapportert med ikke-manglende data. Skalaområdet var 0 - 2 for spørsmål 2 og 0 - 4 for spørsmål 3, med høyere verdier som representerte et dårligere resultat. Skalaområde for DSQ kombinert poengsum var 0 - 84, med høyere verdier som representerer et dårligere resultat. En negativ endring fra baseline indikerer at symptomene ble redusert. Endring fra baseline i DSQ etter 12 uker med dobbeltblind behandling ved uke 16 ble rapportert.
Baseline, uke 16
Endring fra baseline i total endoskopi-score ved den endelige behandlingsperiodeevalueringen (uke 16)
Tidsramme: Baseline, uke 16
Endoskopiske funn med separate evalueringer av den proksimale og distale spiserøret ble registrert med hensyn til 5 kategorier: 1) ekssudater eller plakk (grad 0-2); 2) fikserte øsofagusringer (grad 0-3); 3) ødem (grad 0-2); 4) furer (grad 0-2); og 5) strikturer (karakter 0-1). En endoskopisk poengsum for hver kategori ble beregnet og summert for hvert anatomisk sted (proksimalt og distalt). Minimums- og maksimumskårene for endoskopi var henholdsvis 0 og 10 poeng for hvert sted (proksimalt og distalt) og den totale endoskopiskåren var summen av skårene for de proksimale og distale plasseringene (maksimal totalskåre på henholdsvis 20 poeng). Den høyere poengsummen indikerte dårligere utseende. En negativ endring fra baseline indikerer at utseendet ble bedre. Endoskopiske funn etter 12 uker med dobbeltblind behandling ved uke 16 ble rapportert.
Baseline, uke 16
Antall deltakere med maksimalt antall eosinofile mindre enn (
Tidsramme: Uke 16
Deltakeren ble betraktet som responder ved uke 16 hvis han/hun hadde topp eosinofiltall på
Uke 16
Endring fra baseline i det maksimale antallet eosinofiler ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden (uke 16)
Tidsramme: Baseline, uke 16
Endring fra baseline i maksimalt antall eosinofiler etter 12 uker med dobbeltblind behandling ved uke 16 for hvert tilgjengelig spiserørsnivå (proksimalt, midt, distalt, maksimum) ble rapportert.
Baseline, uke 16
Endring fra baseline i de histopatologiske epitelfunksjonene Combined Total Score Ratio (TSR) ved den endelige behandlingsperiodeevalueringen (uke 16)
Tidsramme: Baseline, uke 16
Endring fra baseline i histopatologiske epitelegenskaper kombinert total poengsum for grad og stadiumforhold etter 12 uker med dobbeltblind behandling ved uke 16 ble rapportert ved å måle åtte histopatologiske epitelegenskaper: basallagshyperplasi, eosinofiltetthet, eosinofile mikroabscesser, eosinofil overflatelag, utvidede intercellulære rom, overflateepitelforandringer, dyskeratotiske epitelceller, lamina propria fibrose ble skåret på en 4-punkts skala (0=normal, 3=verst) for både alvorlighetsgraden av abnormiteten (grad) og mengden vev påvirket av abnormitet (stadium). Dermed hadde hvert av de 3 nivåene en minimumsscore på 0 og maksimalt mulig poengsum på 24, og en mulig totalkarakter eller trinnscore på 72 for en maksimal kombinert poengsum på 144. Combined total score ratio (TSR) =(proksimal TSR + mid TSR + distal TSR)/N, hvor N er antall ikke-manglende seksjoner for TSR. En negativ endring fra baseline indikerer at epitelbetennelse avtok.
Baseline, uke 16
Antall deltakere med dysfagi-symptomrespons (binær respons) ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden (uke 16)
Tidsramme: Uke 16
Dysfagi symptomrespons (binær respons [dvs. respondere versus. non-responders]) ble definert som en >=50 % reduksjon i DSQ kombinert poengsum (spørsmål 2+3), fra baseline til den endelige behandlingsperiodeevalueringen (uke 16). DSQ inneholdt 4 spørsmål, alle deltakerne brukte en dagbok, og svarte på spørsmål 1 (spiste du fast føde) og 2 (passerte maten sakte eller satt seg fast). Hvis deltakerens svar på spørsmål 2 var 'Nei', ble dagboken avsluttet for den dagen. Hvis en deltaker svarte 'Ja', gikk han/hun videre til spørsmål 3 (måtte du gjøre noe for å få maten til å gå ned eller få lindring) og 4 (i grad deltakeren opplevde smerter ved svelging). DSQ score= ([sum av poeng fra spørsmål 2+3 i den daglige DSQ]×14)/ Antall dagbøker rapportert med ikke-manglende data. Antall deltakere med binær respons etter 12 uker med dobbeltblind behandling ved uke 16 ble rapportert.
Uke 16
Antall deltakere med samlet binær respons I ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden (uke 16)
Tidsramme: Uke 16
Samlet binær respons I ble definert som en reduksjon i DSQ-skåren på >=30 % fra baseline til den siste behandlingsperioden (uke 16) evaluering og et maksimalt antall eosinofiler på
Uke 16
Antall deltakere med samlet binær respons II ved den endelige behandlingsperiodeevalueringen (uke 16)
Tidsramme: Uke 16
Total binær respons II ble definert som en reduksjon i DSQ-skåren på >=50 % fra baseline til den endelige evalueringen av behandlingsperioden og et maksimalt antall eosinofiler på
Uke 16
Endring fra baseline i dysfagi-symptom-spørreskjemaet (DSQ) + smertescore (spørsmål 2 +3+4) ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden (uke 16)
Tidsramme: Baseline, uke 16
DSQ inneholdt 4 spørsmål, alle deltakerne brukte en dagbok, og svarte på spørsmål 1 (spiste du fast føde) og 2 (passerte maten sakte eller satt seg fast). Hvis deltakerens svar på spørsmål 2 var 'Nei', ble dagboken avsluttet for den dagen. Hvis en deltaker svarte 'Ja', gikk han/hun videre til spørsmål 3 (måtte du gjøre noe for å få maten til å gå ned eller få lindring) og 4 (i grad deltakeren opplevde smerter ved svelging). DSQ + smertescore ble beregnet ved å summere poengsummene for svar på spørsmål 2, 3 og 4 ved å bruke følgende formel: DSQ + smertescore= ([sum av poeng fra spørsmål 2+3+4 i den daglige DSQ] ×14) / Antall dagbøker rapportert med ikke-manglende data. Skalaområdet var 0 - 2 for spørsmål 2, 0 - 4 for spørsmål 3 og 0 - 4 for spørsmål 4, med høyere verdier som representerte et dårligere resultat. Skalaområde for DSQ + smertescore var 0 - 140, med høyere verdier som representerer et dårligere resultat. En negativ endring fra baseline indikerer at symptomene ble redusert.
Baseline, uke 16
Endring fra baseline i dysfagi-symptomskjemaet (DSQ) smertescore (spørsmål 4) ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden (uke 16)
Tidsramme: Baseline, uke 16
DSQ smertescore ble beregnet ved å summere poengsummen for svar på spørsmål 4 (i grad deltakeren opplevde smerter ved svelging), ved å bruke følgende formel: DSQ smertescore= [(summen av poeng fra spørsmål 4 i den daglige DSQ) ×14]/ Antall dagbøker rapportert med ikke-manglende data. Skalaområdet var 0 - 4 for spørsmål 4, med høyere verdier som representerte et dårligere resultat. Skalaområde for DSQ smertescore var 0 - 56, med høyere verdier som representerte et dårligere resultat. En negativ endring fra baseline indikerer at symptomene ble redusert. Endring fra baseline i DSQ smertescore (spørsmål 4) etter 12 uker med dobbeltblind behandling ved uke 16 ble rapportert.
Baseline, uke 16
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE)
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon til oppfølging (uke 20)
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelse som deltaker administrerte et farmasøytisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. TEAE ble definert som AE som starter eller forverres på eller etter den første dosen av dobbeltblind IP (uke 44) og gjennom sikkerhetsoppfølgingskontakten, eller 31 dager etter den siste dosen av IP for deltakere som ikke hadde en sikkerhet oppfølgingskontakt. Antall deltakere med TEAE ble rapportert.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon til oppfølging (uke 20)
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven (AUCtau) mellom det definerte intervallet for budesoniddoser
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose i uke 8, 12 og 16
Areal under kurven for det definerte intervallet mellom doser (12 timer), beregnet ved hjelp av den lineære opp/log-ned trapesregelen. AUCtau for plasmabudesonid ble rapportert. Timer ganger pico gram per milliliter ble forkortet til h.pg/ml.
Før dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose i uke 8, 12 og 16
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av Budesonid i plasma
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose i uke 8, 12 og 16
Cmax for budesonid i plasma ble rapportert.
Før dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose i uke 8, 12 og 16
Tid til maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax) av Budesonid i plasma
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose i uke 8, 12 og 16
Tmax for budesonid i plasma ble rapportert.
Før dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose i uke 8, 12 og 16
Terminalhastighetskonstant (Lambda Z) av Budesonide i plasma
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose i uke 8, 12 og 16
Lambda Z av budesonid i plasma ble rapportert.
Før dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose i uke 8, 12 og 16
Terminal halveringstid (t1/2) av Budesonide i plasma
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose i uke 8, 12 og 16
t1/2 av budesonid i plasma ble rapportert
Før dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose i uke 8, 12 og 16
Tilsynelatende oral clearance (CL/F) av Budesonid i plasma
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose i uke 8, 12 og 16
CL/F av budesonid i plasma ble rapportert.
Før dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose i uke 8, 12 og 16
Tilsynelatende distribusjonsvolum (Vz/F) av Budesonid i plasma
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose i uke 8, 12 og 16
Vz/F av budesonid i plasma ble rapportert.
Før dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 og 12 timer etter dose i uke 8, 12 og 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. desember 2015

Primær fullføring (Faktiske)

24. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

15. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. november 2015

Først lagt ut (Antatt)

16. november 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. januar 2025

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP621-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere