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Uno studio su adolescenti e adulti con esofagite eosinofila (EoE) che misura la risposta istologica e determina se si ottiene una riduzione della disfagia

30 gennaio 2025 aggiornato da: Shire

Sospensione orale di budesonide (OBS) in soggetti adolescenti e adulti (da 11 a 55 anni di età inclusi) con esofagite eosinofila: uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo

Uno studio su adolescenti e adulti con esofagite eosinofila (EoE) per misurare la risposta istologica e determinare se si ottiene una riduzione della disfagia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

318

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children's Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85712
        • Adobe Clinical Research LLC
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85710
        • Del Sol Research Management
    • Arkansas
      • North Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72117
        • Arkansas Gastroenterology
    • California
      • Chula Vista, California, Stati Uniti, 91910
        • GW Research, Inc.
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Colorado Children's Hospital
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Asthma and Allergy Associates PC
      • Lone Tree, Colorado, Stati Uniti, 80124
        • Rocky Mountain Pediatric Gastroenterology
      • Wheat Ridge, Colorado, Stati Uniti, 80033
        • Rocky Mountain Clinical Research LLC
    • Connecticut
      • Bristol, Connecticut, Stati Uniti, 06010
        • Connecticut Clinical Research Foundation
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06032
        • Connecticut GI, PC - Research Division
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Inverness, Florida, Stati Uniti, 34452
        • Nature Coast Clinical Research LLC
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32256
        • Borland Groover Clinic
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Port Orange, Florida, Stati Uniti, 32129
        • Accord Clinical Research LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Center for Digestive Health Care
      • Macon, Georgia, Stati Uniti, 31201
        • Gastroenterology Associates Of Central Georgia, LLC
      • Marietta, Georgia, Stati Uniti, 30060
        • Gastrointestinal Specialists of Georgia
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Stati Uniti, 83404
        • Grand Teton Research Group, PLLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
      • Park Ridge, Illinois, Stati Uniti, 60068
        • Center for Children's Digestive Health
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61603
        • University of Illinois College of Medicine at Peoria Pediatric Subspecialty Clinic
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61637
        • OSF St Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
      • New Albany, Indiana, Stati Uniti, 47150
        • Gastroenterology of Southern Indiana
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Topeka, Kansas, Stati Uniti, 66606
        • Cotton O'Neil Clinical Research Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70809
        • Gastroenterology Associates LLC
      • Metairie, Louisiana, Stati Uniti, 70006
        • Clinical Trials Management LLC
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71105
        • Louisiana Research Center LLC
      • West Monroe, Louisiana, Stati Uniti, 71291
        • Clinical Trials of America LA LLC - PPDS
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Womens Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 00211
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
      • Chesterfield, Michigan, Stati Uniti, 48047
        • Clinical Research Institute of Michigan
      • Wyoming, Michigan, Stati Uniti, 49519
        • West Michigan Clinical Research
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • University of Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stati Uniti, 55446
        • Minnesota Gastroenterology PA
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Montana
      • Bozeman, Montana, Stati Uniti, 59718
        • Bozeman Health Deaconess Hospital
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Stati Uniti, 08053
        • South Jersey Gastroenterology
    • New York
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 11023
        • Long Island Gastrointestinal Research Group LLP
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28801
        • Asheville Gastroenterology Associates PA
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Mount Airy, North Carolina, Stati Uniti, 27030
        • Clinical Trials of America-NC, LLC - PPDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Consultants For Clinical Research Inc
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45415
        • Gastrointestinal and Liver Diseases Consultants PC
      • Mentor, Ohio, Stati Uniti, 44060
        • Great Lakes Gastroenterology
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
        • Digestive Disease Specialists, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Greenville Hospital System
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
        • Greenville Hospital System
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 38138
        • Gastro One
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Sam Houston, Texas, Stati Uniti, 78234
        • San Antonio Military Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77079
        • Houston Endoscopy and Research Center
      • Pasadena, Texas, Stati Uniti, 77505
        • Digestive Health Center
      • Southlake, Texas, Stati Uniti, 76092
        • Texas Digestive Disease Consultants
    • Utah
      • Ogden, Utah, Stati Uniti, 84092
        • Advanced Research Institute
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital, University of Utah
      • Sandy, Utah, Stati Uniti, 84092
        • Advanced Research Institute
    • Virginia
      • Lansdowne Town Center, Virginia, Stati Uniti, 20176
        • Emeritas Research Group
      • Lynchburg, Virginia, Stati Uniti, 24502
        • Blue Ridge Medical Research
      • Roanoke, Virginia, Stati Uniti, 24013
        • Carilion Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 51 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  • I partecipanti sono in grado di fornire il consenso informato scritto (partecipante, genitore o tutore legale e, se del caso, il consenso del partecipante) a partecipare allo studio prima di completare qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • Il partecipante è maschio o femmina di età compresa tra 11 e 55 anni inclusi, al momento del consenso.
  • - Il partecipante ha evidenza istologica di esofagite eosinofila (EoE) con un picco di conta degli eosinofili maggiore o uguale a (>=) 15/campo ad alta potenza (HPF), da 2 su 3 (prossimale, medio e/o distale) livelli dell'esofago all'endoscopia di screening.
  • - Il partecipante ha una storia di sintomi clinici di disfunzione esofagea (ad esempio, problemi alimentari, dolore addominale, bruciore di stomaco, disfagia, vomito, occlusione alimentare, perdita di peso) in modo intermittente o continuo allo screening (Visita -1).
  • I partecipanti devono aver sperimentato la disfagia (risposta di "sì" alla domanda 2 sul questionario sui sintomi della disfagia [DSQ]) per un minimo di 4 giorni e aver completato il DSQ in >= 70 percento (%) di giorni in qualsiasi 2 settimane consecutive dello screening periodo e nelle ultime 2 settimane prima della visita di riferimento (Visita 1).
  • Il partecipante non deve avere EoE sensibile agli IPP sulla base di biopsie esofagee eseguite dopo che il paziente è stato sottoposto ad almeno 8 settimane di terapia con PPI ad alto dosaggio (la terapia ad alto dosaggio si riferisce alla dose giornaliera totale, che può essere stata somministrata una volta o regime di dosaggio due volte al giorno). Ciò può verificarsi al momento dell'esofagogastroduodenoscopia qualificante (EGD) (nel qual caso lo stesso regime di inibitore della pompa protonica (PPI) deve essere continuato), o ciò potrebbe essere stato fatto in precedenza (nel qual caso la terapia con PPI potrebbe essere stata interrotta se non ha risposto alla terapia sulla base dei risultati della biopsia esofagea). Se la risposta all'IPP è stata esclusa da un precedente EGD e biopsia, l'EGD e la biopsia storici devono essere stati eseguiti dopo che il paziente era stato sottoposto a un minimo di 6 settimane di terapia con PPI ad alto dosaggio.
  • Il partecipante seguirà una dieta stabile (senza modifiche) >=3 mesi prima della visita di screening (Visita -1).
  • Il partecipante è disposto e in grado di continuare qualsiasi terapia dietetica, terapia ambientale e/o regime medico (inclusa la soppressione dell'acido gastrico) in vigore alla visita di screening (Visita -1). Non dovrebbero esserci modifiche a questi regimi durante la partecipazione allo studio.
  • Tutte le partecipanti di sesso femminile devono avere un test di gravidanza su siero negativo (gonadotropina corionica beta-umana [β-hCG]) prima dell'arruolamento nello studio. Le donne in età fertile devono accettare di continuare misure di controllo delle nascite accettabili (ad esempio, astinenza, contraccettivi orali stabili o metodi a doppia barriera) durante la partecipazione allo studio.
  • - Il partecipante è disposto e ha la comprensione e la capacità di rispettare pienamente le procedure e le restrizioni dello studio definite in questo protocollo.

Criteri di esclusione

  • - Il partecipante presenta qualsiasi condizione o anomalia (incluse anomalie di laboratorio), presente o passata, che, secondo l'opinione del ricercatore principale o del monitor medico, comprometterebbe la sicurezza del partecipante o interferirebbe con o complicherebbe la valutazione di segni o sintomi di EoE. Tali condizioni possono includere problemi psichiatrici; deficit o malattie neurologiche; ritardo dello sviluppo; malattie cardiovascolari, metaboliche o polmonari; o precedente intervento chirurgico gastroesofageo. Questi dovrebbero essere discussi con il monitor medico.
  • - Il partecipante ha utilizzato la terapia immunomodulante entro 8 settimane prima dell'EGD qualificante o tra l'EGD qualificante e la visita di riferimento (Visita 1) o anticipa l'utilizzo della terapia immunomodulante durante il periodo di trattamento (ad eccezione di qualsiasi regime in corso di colpi di allergia). L'uso della terapia immunomodulante a lunga durata d'azione (ad esempio, Rituxan) entro 3 mesi dall'EGD qualificante deve essere rivisto con il monitor medico.
  • - Il partecipante ha utilizzato corticosteroidi topici ingeriti per EoE o corticosteroidi sistemici per qualsiasi condizione entro le 4 settimane precedenti l'EGD di qualificazione, tra l'EGD di qualificazione e la visita al basale (Visita 1), o anticipa l'uso durante il periodo di trattamento; qualsiasi uso temporaneo (inferiore o uguale a [
  • Il partecipante ha assunto steroidi per via inalatoria e non è stato in trattamento stabile per >=3 mesi prima della visita di screening (Visita -1). I partecipanti agli steroidi per via inalatoria devono mantenere un trattamento stabile durante la partecipazione allo studio. - Il partecipante ha assunto steroidi intranasali e non è stato in trattamento stabile per un minimo di 4 settimane prima dell'EGD di qualificazione. Dopo l'EGD qualificante, i partecipanti con rinite allergica stagionale possono riprendere (o interrompere) i corticosteroidi intranasali in base al regime di trattamento abituale del partecipante per la stagione delle allergie.
  • Il partecipante ha iniziato, interrotto o modificato il regime posologico di PPI, H2-antagonisti, antiacidi o inibitori dei leucotrieni per qualsiasi condizione (come malattia da reflusso gastroesofageo, asma o rinite allergica) nelle 4 settimane precedenti l'EGD qualificante, tra l'EGD qualificante e visita basale (Visita 1), o anticipa cambiamenti nell'uso di tali farmaci durante il periodo di trattamento.
  • - Il partecipante ha utilizzato inibitori del citocromo P450 3A4 (CYP450 3A4) (ad esempio, ketoconazolo, succo di pompelmo) nelle 2 settimane precedenti la visita di base (Visita 1) o entro 5 emivite (qualunque sia maggiore) o prevede di utilizzare tali farmaci durante il periodo di trattamento.
  • Il partecipante ha un aspetto su EGD qualificante di una stenosi esofagea (alto grado), come definito dalla presenza di una lesione che non consente il passaggio di un endoscopio diagnostico superiore per adulti (ad esempio, con un diametro del tubo di inserimento maggiore di [> ]9 millimetri [mm]).
  • Il partecipante segue una dieta liquida pura o la dieta di eliminazione di 6 alimenti.
  • - Il partecipante ha avuto una dilatazione esofagea nei 3 mesi precedenti lo screening (Visita -1).
  • Il partecipante ha la presenza di varici esofagee all'endoscopia di screening.
  • - Il partecipante ha una malattia in atto del tratto gastrointestinale, a parte EoE, inclusa gastrite eosinofila, enterite, colite o proctite; malattia infiammatoria intestinale; o celiachia.
  • - Il partecipante ha altre malattie che causano o sono associate a EoE, tra cui sindrome ipereosinofila, malattia vascolare del collagene, vasculite, acalasia o infezione parassitaria.
  • - Il partecipante ha prove attuali di candidosi orofaringea o esofagea.
  • - Il partecipante ha un'infezione virale acuta o cronica potenzialmente grave o una condizione di immunodeficienza, tra cui tubercolosi, infezione fungina, batterica, virale/parassitaria, herpes simplex oculare, esofagite da herpes o varicella/morbillo.
  • - Il partecipante presenta sanguinamento del tratto gastrointestinale superiore entro 4 settimane prima della visita di screening (Visita - 1) o tra la visita di screening e la visita di riferimento (Visita 1).
  • Il partecipante ha evidenza di infezione attiva da Helicobacter pylori.
  • - Il partecipante ha evidenza di asma instabile entro 4 settimane prima della visita di screening (Visita -1) e tra la visita di screening e la visita di riferimento (Visita 1).
  • Il partecipante è di sesso femminile e in stato di gravidanza o allattamento.
  • - Il partecipante ha una storia di intolleranza, ipersensibilità o reazione idiosincratica a budesonide (o qualsiasi altro corticosteroide) o a qualsiasi altro ingrediente del prodotto sperimentale.
  • - Il partecipante ha preso parte e ha ricevuto l'intervento in uno studio interventistico relativo a EoE (ad eccezione di uno studio interventistico per uno steroide topico ingerito) entro 6 mesi prima della visita di screening (Visita -1), o qualsiasi studio sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening (Visita -1). Uno steroide ingerito topico sperimentale deve essere stato interrotto almeno 30 giorni prima della visita di screening (Visita -1).
  • - Il partecipante ha una storia o un alto rischio di non conformità con il trattamento o visite cliniche regolari.
  • Il partecipante ha precedentemente completato, interrotto o ritirato da questo studio.
  • Il partecipante ha partecipato a un precedente studio clinico che coinvolgeva la sospensione orale di budesonide (OBS) (SHP621).
  • Il partecipante anticipa l'uso del sucralfato durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sospensione orale di budesonide (OBS)
I partecipanti riceveranno sospensione orale di budesonide (OBS) 10 millilitri (ml) di 0,2 milligrammi per millilitro (mg/ml) due volte al giorno fino a 16 settimane.
Droga: Sospensione orale di budesonide (OBS)
Sospensione orale di budesonide (OBS) 10 millilitri (ml) di 0,2 milligrammi per millilitro (mg/ml) due volte al giorno fino a 16 settimane.
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno una dose orale di 10 ml di placebo abbinato al farmaco sperimentale due volte al giorno fino a 16 settimane.
Droga: Placebo
Dose orale di 10 ml di placebo abbinata al farmaco sperimentale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con risposta istologica alla valutazione del periodo di trattamento finale (settimana 16)
Lasso di tempo: Settimana 16
La risposta istologica è stata definita come un picco di conta degli eosinofili inferiore o uguale a (
Settimana 16
Numero di partecipanti con risposta ai sintomi della disfagia alla valutazione del periodo di trattamento finale (settimana 16)
Lasso di tempo: Settimana 16
La risposta ai sintomi della disfagia è stata definita come una riduzione maggiore o uguale a (>=) del 30% (%) nel punteggio combinato del questionario sui sintomi della disfagia (DSQ) (domande 2+3). DSQ conteneva 4 domande, tutti i partecipanti hanno utilizzato un diario e hanno risposto alle domande 1 (hai mangiato cibi solidi) e 2 (il cibo è passato lentamente o si è bloccato). Se la risposta del partecipante alla domanda 2 era "No", il diario terminava per quel giorno. Se un partecipante ha risposto "Sì", è passato alle domande 3 (hai dovuto fare qualcosa per far scendere il cibo o ottenere sollievo) e 4 (misura in cui il partecipante ha provato dolore durante la deglutizione). Punteggio DSQ= ([somma dei punti delle domande 2+3 nel DSQ giornaliero]×14)/ Numero di diari riportati con dati non mancanti. È stata segnalata la risposta ai sintomi della disfagia dopo 12 settimane di trattamento in doppio cieco alla settimana 16.
Settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio combinato del questionario sui sintomi della disfagia (DSQ) alla valutazione del periodo di trattamento finale (settimana 16)
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
DSQ conteneva 4 domande, tutti i partecipanti hanno utilizzato un diario e hanno risposto alle domande 1 (hai mangiato cibi solidi) e 2 (il cibo è passato lentamente o si è bloccato). Se la risposta del partecipante alla domanda 2 era "No", il diario terminava per quel giorno. Se un partecipante ha risposto "Sì", è passato alle domande 3 (hai dovuto fare qualcosa per far scendere il cibo o ottenere sollievo) e 4 (misura in cui il partecipante ha provato dolore durante la deglutizione). Punteggio combinato DSQ= ([somma dei punti delle domande 2+3 nel DSQ giornaliero]×14)/ Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo di scala era 0 - 2 per la domanda 2 e 0 - 4 per la domanda 3, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. L'intervallo di scala per il punteggio combinato DSQ era compreso tra 0 e 84, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica che i sintomi sono diminuiti. È stata segnalata la variazione rispetto al basale del DSQ dopo 12 settimane di trattamento in doppio cieco alla settimana 16.
Basale, settimana 16
Variazione rispetto al basale del punteggio endoscopico totale alla valutazione del periodo di trattamento finale (settimana 16)
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
I risultati endoscopici con valutazioni separate dell'esofago prossimale e distale sono stati registrati rispetto a 5 categorie: 1) essudati o placche (grado 0-2); 2) anelli esofagei fissi (grado 0-3); 3) edema (grado 0-2); 4) solchi (grado 0-2); e 5) stenosi (grado 0-1). Un punteggio endoscopico per ciascuna categoria è stato calcolato e sommato per ciascuna posizione anatomica (prossimale e distale). Il punteggio minimo e massimo dell'endoscopia era rispettivamente di 0 e 10 punti per ciascuna posizione (prossimale e distale) e il punteggio totale dell'endoscopia era la somma dei punteggi per le posizioni prossimale e distale (punteggio totale massimo di 20 punti rispettivamente). Il punteggio più alto indicava un aspetto peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica che l'aspetto è migliorato. Sono stati riportati risultati endoscopici dopo 12 settimane di trattamento in doppio cieco alla settimana 16.
Basale, settimana 16
Numero di partecipanti con conteggio di picco degli eosinofili inferiore a (
Lasso di tempo: Settimana 16
Il partecipante è stato considerato come responder alla settimana 16 se aveva un picco di conta degli eosinofili di
Settimana 16
Variazione rispetto al basale nella conta massima degli eosinofili alla valutazione del periodo di trattamento finale (settimana 16)
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Sono state segnalate variazioni rispetto al basale nella conta di picco degli eosinofili dopo 12 settimane di trattamento in doppio cieco alla settimana 16 per ciascun livello esofageo disponibile (prossimale, medio, distale, massimo).
Basale, settimana 16
Variazione rispetto al basale delle caratteristiche epiteliali istopatologiche combinate del punteggio totale (TSR) alla valutazione del periodo di trattamento finale (settimana 16)
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
La variazione rispetto al basale delle caratteristiche epiteliali istopatologiche combinate punteggio totale del grado e rapporto dello stadio dopo 12 settimane di trattamento in doppio cieco alla settimana 16 è stata segnalata misurando otto caratteristiche epiteliali istopatologiche: iperplasia dello strato basale, densità degli eosinofili, micro-ascessi eosinofili, stratificazione superficiale degli eosinofili, spazi intercellulari dilatati, alterazione epiteliale superficiale, cellule epiteliali discheratosiche, fibrosi della lamina propria sono stati valutati su una scala a 4 punti (0=normale, 3=peggiore) sia per la gravità dell'anomalia (grado) sia per la quantità di tessuto interessato dalla anomalia (stadio). Pertanto ciascuno dei 3 livelli aveva un punteggio minimo di 0 e un punteggio massimo possibile di 24, e un possibile punteggio totale di grado o stage di 72 per un punteggio massimo combinato di 144. Rapporto punteggio totale combinato (TSR) =(TSR prossimale + TSR medio + TSR distale)/N, dove N è il numero di sezioni non mancanti per TSR. Una variazione negativa rispetto al basale indica che l'infiammazione epiteliale è diminuita.
Basale, settimana 16
Numero di partecipanti con risposta ai sintomi della disfagia (risposta binaria) alla valutazione del periodo di trattamento finale (settimana 16)
Lasso di tempo: Settimana 16
Risposta ai sintomi della disfagia (risposta binaria [cioè, responder vs. non-responder]) è ​​stata definita come una riduzione >=50% del punteggio combinato DSQ (domande 2+3), dal basale alla valutazione del periodo di trattamento finale (settimana 16). DSQ conteneva 4 domande, tutti i partecipanti hanno utilizzato un diario e hanno risposto alle domande 1 (hai mangiato cibi solidi) e 2 (il cibo è passato lentamente o si è bloccato). Se la risposta del partecipante alla domanda 2 era "No", il diario terminava per quel giorno. Se un partecipante ha risposto "Sì", è passato alle domande 3 (hai dovuto fare qualcosa per far scendere il cibo o ottenere sollievo) e 4 (misura in cui il partecipante ha provato dolore durante la deglutizione). Punteggio DSQ= ([somma dei punti delle domande 2+3 nel DSQ giornaliero]×14)/ Numero di diari riportati con dati non mancanti. È stato riportato il numero di partecipanti con risposta binaria dopo 12 settimane di trattamento in doppio cieco alla settimana 16.
Settimana 16
Numero di partecipanti con risposta binaria complessiva I alla valutazione del periodo di trattamento finale (settimana 16)
Lasso di tempo: Settimana 16
La risposta binaria complessiva I è stata definita come una riduzione del punteggio DSQ >=30% dal basale alla valutazione del periodo di trattamento finale (settimana 16) e un picco di conta degli eosinofili di
Settimana 16
Numero di partecipanti con risposta binaria complessiva II alla valutazione del periodo di trattamento finale (settimana 16)
Lasso di tempo: Settimana 16
La risposta binaria complessiva II è stata definita come una riduzione del punteggio DSQ >=50% dal basale alla valutazione del periodo di trattamento finale e una conta di picco degli eosinofili di
Settimana 16
Variazione rispetto al basale nel questionario sui sintomi della disfagia (DSQ) + punteggio del dolore (domande 2+3+4) alla valutazione del periodo di trattamento finale (settimana 16)
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
DSQ conteneva 4 domande, tutti i partecipanti hanno utilizzato un diario e hanno risposto alle domande 1 (hai mangiato cibi solidi) e 2 (il cibo è passato lentamente o si è bloccato). Se la risposta del partecipante alla domanda 2 era "No", il diario terminava per quel giorno. Se un partecipante ha risposto "Sì", è passato alle domande 3 (hai dovuto fare qualcosa per far scendere il cibo o ottenere sollievo) e 4 (misura in cui il partecipante ha provato dolore durante la deglutizione). DSQ + punteggio del dolore è stato calcolato sommando i punteggi delle risposte alle domande 2, 3 e 4 utilizzando la seguente formula: DSQ + punteggio del dolore= ([somma dei punti delle domande 2+3+4 nel DSQ giornaliero] ×14) / Numero di diari riportati con dati non mancanti. L'intervallo di scala era 0 - 2 per la domanda 2, 0 - 4 per la domanda 3 e 0 - 4 per la domanda 4, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. L'intervallo di scala per DSQ + punteggio del dolore era compreso tra 0 e 140, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica che i sintomi sono diminuiti.
Basale, settimana 16
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dolore del questionario sui sintomi della disfagia (DSQ) (domanda 4) alla valutazione del periodo di trattamento finale (settimana 16)
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Il punteggio del dolore DSQ è stato calcolato sommando solo i punteggi delle risposte alla domanda 4 (misura in cui il partecipante ha avvertito dolore durante la deglutizione), utilizzando la seguente formula: Punteggio del dolore DSQ = [(somma dei punti dalla domanda 4 nel DSQ giornaliero) ×14]/ Numero di diari segnalati con dati non mancanti. L'intervallo di scala era 0 - 4 per la domanda 4, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. L'intervallo di scala per il punteggio del dolore DSQ era compreso tra 0 e 56, con valori più alti che rappresentano un risultato peggiore. Una variazione negativa rispetto al basale indica che i sintomi sono diminuiti. È stata segnalata la variazione rispetto al basale del punteggio del dolore DSQ (domanda 4) dopo 12 settimane di trattamento in doppio cieco alla settimana 16.
Basale, settimana 16
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino al follow-up (Settimana 20)
Un evento avverso è stato qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi che iniziano o peggiorano durante o dopo la prima dose di IP in doppio cieco (settimana 44) e attraverso il contatto di follow-up sulla sicurezza, o 31 giorni dopo l'ultima dose di IP per i partecipanti che non avevano una sicurezza contatto successivo. È stato riportato il numero di partecipanti con TEAE.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino al follow-up (Settimana 20)
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUCtau) tra l'intervallo definito di dosi di budesonide
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose alla settimana 8, 12 e 16
Area sotto la curva per l'intervallo definito tra le dosi (12 ore), calcolata utilizzando la regola trapezoidale linear-up/log-down. È stata riportata l'AUCtau della budesonide plasmatica. Ore volte pico grammi per millilitro è stato abbreviato in h.pg/mL.
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose alla settimana 8, 12 e 16
Concentrazione massima osservata (Cmax) di Budesonide nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose alla settimana 8, 12 e 16
È stata riportata la Cmax di budesonide nel plasma.
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose alla settimana 8, 12 e 16
Tempo alla massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax) di Budesonide nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose alla settimana 8, 12 e 16
È stato riportato il Tmax di budesonide nel plasma.
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose alla settimana 8, 12 e 16
Costante di frequenza terminale (Lambda Z) di Budesonide nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose alla settimana 8, 12 e 16
È stata segnalata la lambda Z di budesonide nel plasma.
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose alla settimana 8, 12 e 16
Emivita terminale (t1/2) di Budesonide nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose alla settimana 8, 12 e 16
t1/2 di budesonide nel plasma
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose alla settimana 8, 12 e 16
Clearance orale apparente (CL/F) di Budesonide nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose alla settimana 8, 12 e 16
È stata segnalata CL/F di budesonide nel plasma.
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose alla settimana 8, 12 e 16
Volume apparente di distribuzione (Vz/F) della budesonide nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose alla settimana 8, 12 e 16
È stato segnalato Vz/F di budesonide nel plasma.
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8 e 12 ore post-dose alla settimana 8, 12 e 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 dicembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

24 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

15 febbraio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 novembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

16 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP621-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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