Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de trois dosages différents de NewGam chez des patients atteints de poly (radiculo) neuropathie inflammatoire chronique démyélinisante (CIDP)
28 janvier 2021 mis à jour par: Octapharma
Étude prospective, à double insu, randomisée et multicentrique de phase III évaluant l'efficacité et l'innocuité de trois dosages différents de NewGam chez des patients atteints de poly(radiculo)neuropathie démyélinisante inflammatoire chronique
Étude visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de trois dosages différents de NewGam chez des patients atteints de poly(radiculo)neuropathie inflammatoire chronique démyélinisante
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Intervention / Traitement
Description détaillée
Étude prospective, en double aveugle, randomisée et multicentrique de phase III évaluant l'efficacité et l'innocuité de trois dosages différents de NewGam chez des patients atteints de poly(radiculo)neuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (« essai ProCID »)
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
142
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Goettigen, Allemagne, 37075
- University Medical Center Goettigen
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Blagoevgrad, Bulgarie, 2700
- MHAT Puls EOOD
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Sofia, Bulgarie, 1797
- St. Naum Hospital
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Montréal, Canada, H3A2B4
- Octapharma Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Kazan', Fédération Russe, 420021
- Republican Clinical Neurological Centre
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Moscow, Fédération Russe, 125367
- Neurology Research Centre
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Nizhny Novgorod, Fédération Russe, 603126
- Nizhny Novgorod regional clinical hospital n.a. N.A.Semashko
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Saint Petersburg, Fédération Russe, 192019
- National Medical Research Centre of Psychiatry and Neurology n.a. V.M.Bekhterev
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Saint Petersburg, Fédération Russe, 194354
- City Multifield Hospital #2
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Budapest, Hongrie, 1204
- Jahn Ferenc Del Pesti Korhaz
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Szeged, Hongrie, 6725
- Szegedi Tudományegyetem ÁOK Neurológiai Klinika
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Lublin, Pologne, 20-954
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie Klinika Neurologii
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Olsztyn, Pologne, 10-561
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
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Wrocław, Pologne, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
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Braşov, Roumanie, 500091
- Theo Health S.R.L.
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Bucharest, Roumanie, 022328
- Institutul Clinic Fundeni
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Constanţa, Roumanie, 900591
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf.Apostol Andrei" Constanta
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Hradec Králové, Tchéquie, 500 03
- Outpatient Clinic of Neurology
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Pardubice, Tchéquie, 532 03
- Regional Hospital Pardubice
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Prague, Tchéquie, 140 00
- THOMAYER Faculty Hospital
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Ivano-Frankivs'k, Ukraine, 76008
- Ivano Frankivsk National Medical University
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Kyiv, Ukraine, 4112
- National Medical Academy Of Postgraduate Education Named After P.L. Shupyk
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Luts'k, Ukraine, 4300
- Volyn Regional Clinical Hospital
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Vinnytsia, Ukraine, 21005
- Vinnytsia National Medical University
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Zaporizhzhya, Ukraine, 69600
- Municipal Institution Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans à 76 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients ayant reçu un diagnostic de polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (PDIC) certaine ou probable selon les directives 2010 de la Fédération européenne des sociétés neurologiques/Société des nerfs périphériques (EFNS/PNS) [van den Bergh et al., 2010] ; y compris les patients atteints de neuropathie sensorielle et motrice démyélinisante acquise multifocale (MADSAM) ou de polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (PDIC) motrice pure
- Patients dépendant actuellement d'un traitement par immunoglobulines ou corticoïdes
- Patients atteints d'une maladie active, c'est-à-dire qui ne sont pas en rémission, qui progressent ou qui rechutent avant le début de l'essai ou pendant la phase de sevrage
- Faiblesse d'au moins 2 membres
- >18 à
- Score d'invalidité ajusté de la cause et du traitement de la neuropathie inflammatoire (INCAT) entre 2 et 9 (avec un score de 2 provenant exclusivement de l'invalidité de la jambe)
- Consentement écrit donné volontairement et en toute connaissance de cause obtenu du patient avant que toute procédure liée à l'étude ne soit menée
Critère d'exclusion:
- Formes unifocales de polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (PDIC)
- Polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (PDIC) sensorielle pure
- Neuropathie motrice multifocale (MMN) avec bloc de conduction [van den Bergh et al., 2010]
- Patients ayant précédemment échoué à un traitement par immunoglobuline
- Traitement avec des agents immunomodulateurs/suppresseurs (cyclosporine, méthotrexate, mitoxantrone, mycophénolate mofétil ou azathioprine) pendant les six mois précédant la visite initiale
- Patients sous ou traités par le rituximab, l'alemtuzumab, le cyclophosphamide ou d'autres schémas chimiothérapeutiques intensifs, ayant déjà subi une irradiation lymphoïde ou une greffe de cellules souches au cours des 12 mois précédant la visite initiale
- Insuffisance respiratoire nécessitant une ventilation mécanique
- Myélopathie ou signes de démyélinisation du système nerveux central ou déficits neurologiques persistants importants dus à un accident vasculaire cérébral ou à un traumatisme du système nerveux central (SNC)
Preuve clinique de neuropathie périphérique d'une autre cause telle que
- maladie du tissu conjonctif ou lupus érythémateux disséminé (LES)
- Infection par le VIH, hépatite, maladie de Lyme
- cancer (à l'exception du cancer basocellulaire de la peau)
- Paraprotéinémie IgM avec anticorps anti-glycoprotéine associée à la myéline
- Neuropathie diabétique
- Insuffisance cardiaque (New York Heart Association [NYHA] III/IV), cardiomyopathie, dysrythmie cardiaque importante nécessitant un traitement, cardiopathie ischémique instable ou avancée
- Maladie hépatique sévère (ALAT 3x > valeur normale)
- Maladie rénale sévère (créatinine 1,5x > valeur normale)
- Hépatite B, hépatite C ou infection par le VIH
- Événements thromboemboliques : patients ayant des antécédents de thrombose veineuse profonde (TVP) au cours de l'année précédant la visite de référence ou ayant déjà subi une embolie pulmonaire ; patients prédisposés à l'embolie ou à la thrombose veineuse profonde (TVP)
- Indice de masse corporelle (IMC) ≥40 kg/m2
- Patients présentant une hypothyroïdie non compensée (hormone stimulant la thyroïde [TSH] anormalement élevée et thyroxine [T4] anormalement basse) ou une carence connue en vitamine B12 si les patients ne reçoivent pas de traitement de substitution adéquat
- Conditions médicales dont les symptômes et les effets pourraient altérer le catabolisme des protéines et/ou l'utilisation des immunoglobulines G (IgG) (par ex. entéropathies exsudatives, syndrome néphrotique)
- Déficit connu en immunoglobuline A (IgA) avec des anticorps dirigés contre l'immunoglobuline A (IgA)
- Antécédents d'hypersensibilité sévère, par ex. anaphylaxie ou réponse systémique sévère aux immunoglobulines, aux produits dérivés du sang ou du plasma, ou à tout composant de NewGam
- Hyperviscosité sanguine connue ou autres états d'hypercoagulabilité
- Utilisation d'autres produits dérivés du sang ou du plasma dans les trois mois précédant la visite 2
- Patients ayant des antécédents passés ou présents d'abus de drogues ou d'abus d'alcool au cours des cinq années précédant la visite de référence
- Patients incapables ou refusant de comprendre ou de se conformer au protocole de l'étude
- Participation à une autre étude clinique interventionnelle avec un traitement médicamenteux expérimental (IMP) actuellement ou au cours des trois mois précédant la visite 2
- Les femmes qui allaitent, qui sont enceintes ou qui envisagent de devenir enceintes, ou qui ne souhaitent pas utiliser une méthode de contraception efficace (comme les implants, les injectables, les contraceptifs oraux combinés, certains dispositifs intra-utérins (DIU), l'abstinence sexuelle ou un partenaire vasectomisé) pendant étudier
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: 0,5 g/kg NewGam
Tous les patients recevront une dose de charge de 2,0 g/kg de Newgam (administrée sur deux jours consécutifs), suivie de sept perfusions de la dose d'entretien pour laquelle le patient a été randomisé (0,5 g/kg de NewGam), également administrée sur deux jours consécutifs chaque 3 semaines (±4 jours).
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Dans la phase d'évaluation de la dose, tous les patients recevront une dose de charge de 2,0 g/kg de Newgam (administrée sur deux jours consécutifs), suivie de sept perfusions de la dose d'entretien pour laquelle le patient a été randomisé (0,5, 1,0 ou 2,0 g/ kg NewGam), également administré sur deux jours consécutifs toutes les 3 semaines (±4 jours).
Si un patient est randomisé pour recevoir la dose faible ou moyenne de NewGam, le même volume avec le même débit de perfusion que celui qui aurait été appliqué au cas où le patient aurait été randomisé pour recevoir 2,0 g/kg de NewGam sera utilisé, ainsi complété par un médicament autorisé. Solution de chlorure de sodium isotonique à 0,9 % p/v selon le cas et détaillée dans la poche de perfusion suivante divisée pour maintenir l'insu
Autres noms:
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Expérimental: 1,0 g/kg NewGam
Tous les patients recevront une dose de charge de 2,0 g/kg de Newgam (administrée sur deux jours consécutifs), suivie de sept perfusions de la dose d'entretien à laquelle le patient a été randomisé (1,0 g/kg de NewGam), également administrée sur deux jours consécutifs chaque 3 semaines (±4 jours).
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Dans la phase d'évaluation de la dose, tous les patients recevront une dose de charge de 2,0 g/kg de Newgam (administrée sur deux jours consécutifs), suivie de sept perfusions de la dose d'entretien pour laquelle le patient a été randomisé (0,5, 1,0 ou 2,0 g/ kg NewGam), également administré sur deux jours consécutifs toutes les 3 semaines (±4 jours).
Si un patient est randomisé pour recevoir la dose faible ou moyenne de NewGam, le même volume avec le même débit de perfusion que celui qui aurait été appliqué au cas où le patient aurait été randomisé pour recevoir 2,0 g/kg de NewGam sera utilisé, ainsi complété par un médicament autorisé. Solution de chlorure de sodium isotonique à 0,9 % p/v selon le cas et détaillée dans la poche de perfusion suivante divisée pour maintenir l'insu
Autres noms:
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Expérimental: 2,0 g/kg NewGam
Tous les patients recevront une dose de charge de 2,0 g/kg de Newgam (administrée sur deux jours consécutifs), suivie de sept perfusions de la dose d'entretien pour laquelle le patient a été randomisé (2,0 g/kg de NewGam), également administrée sur deux jours consécutifs chaque 3 semaines (±4 jours).
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Dans la phase d'évaluation de la dose, tous les patients recevront une dose de charge de 2,0 g/kg de Newgam (administrée sur deux jours consécutifs), suivie de sept perfusions de la dose d'entretien pour laquelle le patient a été randomisé (0,5, 1,0 ou 2,0 g/ kg NewGam), également administré sur deux jours consécutifs toutes les 3 semaines (±4 jours).
Si un patient est randomisé pour recevoir la dose faible ou moyenne de NewGam, le même volume avec le même débit de perfusion que celui qui aurait été appliqué au cas où le patient aurait été randomisé pour recevoir 2,0 g/kg de NewGam sera utilisé, ainsi complété par un médicament autorisé. Solution de chlorure de sodium isotonique à 0,9 % p/v selon le cas et détaillée dans la poche de perfusion suivante divisée pour maintenir l'insu
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Diminution du score d'incapacité lié à la cause et au traitement de la neuropathie inflammatoire (INCAT)
Délai: à la semaine 24
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Efficacité - Proportion de répondeurs dans le bras NewGam à 1,0 g/kg à la semaine 24 (visite de fin) par rapport à la ligne de base (semaine 0).
Un répondeur étant défini comme un patient avec une diminution d'au moins 1 point sur le score d'incapacité ajusté de la cause et du traitement de la neuropathie inflammatoire (INCAT) (une échelle de 0 à 10, de sain à incapable de faire des mouvements délibérés avec les bras et/ou jambes)
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à la semaine 24
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Diminution du score d'incapacité lié à la cause et au traitement de la neuropathie inflammatoire (INCAT)
Délai: à la semaine 24
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Proportion de répondeurs dans les bras NewGam 0,5 g/kg et 2,0 g/kg à la semaine 24 par rapport à la valeur initiale par rapport au bras 1,0 g/kg, sur la base du score d'incapacité INCAT (Inflammatory Neuroopathy Cause and Treatment) ajusté
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à la semaine 24
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Score de force de préhension
Délai: à la semaine 24
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Proportion de répondeurs dans les bras NewGam 0,5 g/kg et 2,0 g/kg à la semaine 24 par rapport au départ à la semaine 0 par rapport au bras 1,0 g/kg, sur la base de la force de préhension (vigimètre Martin) en utilisant le minimum cliniquement important publié précédemment différence (MCID) seuil de 8 kilopascal (kPa)
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à la semaine 24
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Échelle d'incapacité globale inflammatoire de Rasch (score I-RODS)
Délai: à la semaine 24
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Proportion de répondeurs dans les bras NewGam 0,5 g/kg et 2,0 g/kg à la semaine 24 par rapport au départ à la semaine 0 par rapport au bras 1,0 g/kg, sur la base de l'échelle d'incapacité globale inflammatoire de Rasch (score I-RODS) en utilisant le concept MCID lié aux erreurs standard variables (MCID-SE) comme récemment démontré
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à la semaine 24
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Aggravation du score d'incapacité de cause et de traitement de la neuropathie inflammatoire (INCAT)
Délai: Semaine 24
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Délai jusqu'à la première aggravation confirmée sur l'échelle d'invalidité INCAT (Inflammatory Neuroopathy Cause and Treatment) ajustée d'au moins 1 point par rapport à la valeur initiale (semaine 0)
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Semaine 24
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Changement moyen de la force de préhension
Délai: Jusqu'à 24 semaines
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Changement moyen de la ligne de base (semaine 0) à la visite de fin de la force de préhension des deux mains (évaluée par le vigorimètre Martin).
Le changement signalé a été calculé à partir de deux points dans le temps comme la valeur au point dans le temps le plus tard moins la valeur au point dans le temps le plus tôt.
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Jusqu'à 24 semaines
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Échelle d'incapacité globale inflammatoire de Rasch (I-RODS)
Délai: Jusqu'à 24 semaines
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Changement moyen entre le départ (semaine 0) et la visite de fin d'études dans le score global d'invalidité construit par Rasch inflammatoire (I-RODS utilisant le concept de MCID-SE comme récemment rapporté) et le nombre d'améliorants. Le changement signalé a été calculé à partir de deux points dans le temps comme la valeur au point dans le temps le plus tard moins la valeur au point dans le temps le plus tôt. Une échelle de 0 à 48, de "Pas possible à réaliser" à "Possible sans aucune difficulté". Des valeurs plus élevées représentent un meilleur résultat. |
Jusqu'à 24 semaines
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Nerfs moteurs
Délai: Jusqu'à 24 semaines
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Changement moyen entre le départ (semaine 0) et la visite de fin d'étude en somme de l'amplitude évoquée distale des 4 nerfs moteurs du côté droit et des 4 nerfs moteurs du côté gauche (péroneal, tibial, ulnaire et médian).
Le changement signalé a été calculé à partir de deux points dans le temps comme la valeur au point dans le temps le plus tard moins la valeur au point dans le temps le plus tôt.
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Jusqu'à 24 semaines
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Échelle d'évaluation numérique de la variation moyenne de l'intensité de la douleur (échelle PI-NRS)
Délai: Jusqu'à 24 semaines
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Changement moyen entre le départ (semaine 0) et la visite de fin d'études sur l'échelle d'évaluation numérique de l'intensité de la douleur (PI-NRS). Le changement signalé a été calculé à partir de deux points dans le temps comme la valeur au point dans le temps le plus tard moins la valeur au point dans le temps le plus tôt. L'échelle d'évaluation numérique de l'intensité de la douleur (PI-NRS, une échelle numérique où 0 = pas de douleur et 10 = pire douleur possible) est une échelle de 11 points pour l'auto-déclaration de la douleur par le patient. Une valeur plus élevée représente un résultat moins bon. |
Jusqu'à 24 semaines
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Aggravation sur l'échelle d'incapacité globale inflammatoire de Rasch (échelle I-RODS)
Délai: 24 semaines
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Temps jusqu'à la première aggravation confirmée sur l'échelle I-RODS. Le changement signalé a été calculé à partir de deux points dans le temps comme la valeur au point dans le temps le plus tard moins la valeur au point dans le temps le plus tôt. Une échelle de 0 à 48, de "Pas possible à réaliser" à "Possible sans aucune difficulté". Des valeurs plus élevées représentent un meilleur résultat. L'aggravation est déterminée à l'aide du concept de MCID (différence minimale cliniquement importante) en utilisant les erreurs standard obtenues individuellement (MCID-SE). |
24 semaines
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Diminution d'un point du score d'invalidité INCAT
Délai: 24 semaines
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Temps nécessaire à la diminution d'un point (amélioration de l'incapacité) du score d'incapacité INCAT ajusté pour la cause et le traitement de la neuropathie inflammatoire
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24 semaines
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Diminution de l'échelle d'incapacité globale inflammatoire de Rasch-built (échelle I-RODS)
Délai: 24 semaines
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Temps nécessaire pour diminuer les scores de l'échelle d'incapacité globale inflammatoire de Rasch (I-RODS)
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24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 septembre 2017
Achèvement primaire (Réel)
5 septembre 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
5 septembre 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 décembre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 décembre 2015
Première publication (Estimation)
23 décembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 février 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 janvier 2021
Dernière vérification
1 janvier 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NGAM-08
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .