Tanulmány a NewGam három különböző dózisának biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére krónikus gyulladásos demyelinizáló poli (Radiculo) neuropátiában szenvedő betegeknél (CIDP)
2021. január 28. frissítette: Octapharma
Prospektív, kettős-vak, randomizált, többközpontú, III. fázisú vizsgálat, amely a NewGam három különböző dózisának hatékonyságát és biztonságosságát értékeli krónikus gyulladásos demyelinizáló poli(radiculo)neuropathiában szenvedő betegeknél
Tanulmány a NewGam három különböző dózisának hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére krónikus gyulladásos demyelinizáló poli(radiculo)neuropathiában szenvedő betegeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Prospektív, kettős-vak, randomizált, többközpontú, III. fázisú vizsgálat, amely a NewGam három különböző dózisának hatékonyságát és biztonságosságát értékeli krónikus gyulladásos demyelinizáló poli(radikulo)neuropathiában szenvedő betegeknél ("ProCID-vizsgálat")
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
142
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Blagoevgrad, Bulgária, 2700
- MHAT Puls EOOD
-
Sofia, Bulgária, 1797
- St. Naum Hospital
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Csehország, 500 03
- Outpatient Clinic of Neurology
-
Pardubice, Csehország, 532 03
- Regional Hospital Pardubice
-
Prague, Csehország, 140 00
- THOMAYER Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada, H3A2B4
- Octapharma Research Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Lublin, Lengyelország, 20-954
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie Klinika Neurologii
-
Olsztyn, Lengyelország, 10-561
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
-
Wrocław, Lengyelország, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1204
- Jahn Ferenc Del Pesti Korhaz
-
Szeged, Magyarország, 6725
- Szegedi Tudományegyetem ÁOK Neurológiai Klinika
-
-
-
-
-
Goettigen, Németország, 37075
- University Medical Center Goettigen
-
-
-
-
-
Kazan', Orosz Föderáció, 420021
- Republican Clinical Neurological Centre
-
Moscow, Orosz Föderáció, 125367
- Neurology Research Centre
-
Nizhny Novgorod, Orosz Föderáció, 603126
- Nizhny Novgorod regional clinical hospital n.a. N.A.Semashko
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 192019
- National Medical Research Centre of Psychiatry and Neurology n.a. V.M.Bekhterev
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 194354
- City Multifield Hospital #2
-
-
-
-
-
Braşov, Románia, 500091
- Theo Health S.R.L.
-
Bucharest, Románia, 022328
- Institutul Clinic Fundeni
-
Constanţa, Románia, 900591
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf.Apostol Andrei" Constanta
-
-
-
-
-
Ivano-Frankivs'k, Ukrajna, 76008
- Ivano Frankivsk National Medical University
-
Kyiv, Ukrajna, 4112
- National Medical Academy Of Postgraduate Education Named After P.L. Shupyk
-
Luts'k, Ukrajna, 4300
- Volyn Regional Clinical Hospital
-
Vinnytsia, Ukrajna, 21005
- Vinnytsia National Medical University
-
Zaporizhzhya, Ukrajna, 69600
- Municipal Institution Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Betegek, akiknél határozott vagy valószínű krónikus gyulladásos demyelinizáló polineuropátiát (CIDP) diagnosztizáltak az Európai Neurológiai Társaságok Szövetsége/Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS) 2010. évi iránymutatása szerint [van den Bergh et al., 2010]; beleértve a multifokális szerzett demyelinisatiós szenzoros és motoros neuropátiában (MADSAM) vagy a tiszta motoros krónikus gyulladásos demyelinizációs polyneuropathiában (CIDP) szenvedő betegeket.
- A jelenleg immunglobulin- vagy kortikoszteroid-kezeléstől függő betegek
- Aktív betegségben szenvedő, azaz nem remisszióban lévő betegek, akik a vizsgálat megkezdése előtt vagy a kimosódási fázis alatt progresszívek vagy kiújulnak
- Legalább 2 végtag gyengesége
- >18-tól
- Korrigált gyulladásos neuropátia oka és kezelése (INCAT) 2 és 9 közötti rokkantsági pontszám (a 2-es pontszám kizárólag a láb fogyatékosságából származik)
- Önkéntes, teljes körű tájékoztatáson alapuló írásos beleegyezése, amelyet a pácienstől szereztek be, mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárást lefolytatnának
Kizárási kritériumok:
- A krónikus gyulladásos demyelinisatiós polyneuropathia (CIDP) unifokális formái
- Tiszta szenzoros krónikus gyulladásos demyelinisatiós polyneuropathia (CIDP)
- Multifokális motoros neuropátia (MMN) vezetési blokkal [van den Bergh et al., 2010]
- Olyan betegek, akiknél korábban sikertelen volt az immunglobulin-kezelés
- Immunmoduláló/szuppresszív szerekkel (ciklosporin, metotrexát, mitoxantron, mikofenolát-mofetil vagy azatioprin) végzett kezelés a kiindulási vizit előtti hat hónapban
- Rituximabot, alemtuzumabot, ciklofoszfamidot vagy más intenzív kemoterápiás sémát, korábbi limfoid besugárzást vagy őssejt-transzplantációt kapó vagy azokkal kezelt betegek a kiindulási vizit előtti 12 hónapban
- Gépi lélegeztetést igénylő légzéskárosodás
- Myelopathia vagy a központi idegrendszeri demyelinizáció bizonyítéka, vagy a stroke vagy a központi idegrendszeri (CNS) traumából származó jelentős, tartós neurológiai hiány
Klinikai bizonyítékok a perifériás neuropátiára más okból, mint pl
- kötőszöveti betegség vagy szisztémás lupus erythematosus (SLE)
- HIV-fertőzés, hepatitis, Lyme-kór
- rák (a bazálissejtes bőrrák kivételével)
- IgM paraproteinémia anti-myelin-asszociált glikoprotein antitestekkel
- Diabéteszes neuropátia
- Szívelégtelenség (New York Heart Association [NYHA] III/IV), kardiomiopátia, kezelést igénylő jelentős szívritmuszavar, instabil vagy előrehaladott ischaemiás szívbetegség
- Súlyos májbetegség (ALAT 3x > normál érték)
- Súlyos vesebetegség (kreatinin 1,5x> normál érték)
- Hepatitis B, hepatitis C vagy HIV fertőzés
- Thromboemboliás események: olyan betegek, akiknek a kórelőzményében mélyvénás trombózis (DVT) szerepel a kiindulási vizit vagy valaha tüdőembólia előtti utolsó évben; embóliára vagy mélyvénás trombózisra (DVT) hajlamos betegek
- Testtömegindex (BMI) ≥40 kg/m2
- Kompenzálatlan hypothyreosisban (kórosan magas pajzsmirigy-stimuláló hormon [TSH] és kórosan alacsony tiroxin [T4]) vagy ismert B12-vitamin-hiányban szenvedő betegek, ha a betegek nem részesülnek megfelelő helyettesítő kezelésben
- Olyan egészségügyi állapotok, amelyek tünetei és hatásai megváltoztathatják a fehérjekatabolizmust és/vagy az immunglobulin G (IgG) hasznosulását (pl. fehérjevesztő enteropátiák, nefrotikus szindróma)
- Ismert immunglobulin A (IgA) hiány immunglobulin A (IgA) elleni antitestekkel
- Súlyos túlérzékenység anamnézisében, pl. anafilaxia vagy súlyos szisztémás válasz immunglobulinra, vérből vagy plazmából származó termékekre vagy a NewGam bármely összetevőjére
- A vér ismert hiperviszkozitása vagy más hiperkoagulálható állapotok
- Más vérből vagy plazmából származó termékek használata a 2. látogatást megelőző három hónapon belül
- Olyan betegek, akiknek múltbeli vagy jelenlegi kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélése volt a kiindulási vizit előtti öt évben
- Olyan betegek, akik nem képesek vagy nem akarják megérteni vagy betartani a vizsgálati protokollt
- Részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban vizsgálati gyógyszeres (IMP) kezeléssel jelenleg vagy a 2. látogatást megelőző három hónapban
- Olyan nők, akik szoptatnak, terhesek vagy terhességet terveznek, vagy nem hajlandók hatékony fogamzásgátlási módszert (például implantátumot, injekciót, kombinált orális fogamzásgátlót, egyes méhen belüli eszközöket (IUD), szexuális absztinencia vagy vazektómizált partner) alkalmazni. tanulmány
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 0,5 g/kg NewGam
Minden beteg 2,0 g/ttkg Newgam telítő adagot kap (két egymást követő napon át adva), majd hét infúziót kap a fenntartó adagból, amelyre a beteget véletlenszerűen besorolták (0,5 g/kg NewGam), szintén két egymást követő napon keresztül minden alkalommal. 3 hét (±4 nap).
|
Az adagértékelési fázisban minden beteg 2,0 g/kg Newgam telítő adagot kap (két egymást követő napon keresztül), majd hét infúziót kap a fenntartó dózisból, amelyre a beteget véletlenszerűen besorolták (0,5, 1,0 vagy 2,0 g/kg). kg NewGam), szintén két egymást követő napon, 3 hetente (±4 nap).
Ha egy beteget véletlenszerűen besorolnak az alacsony vagy közepes NewGam dózisra, akkor ugyanazt a térfogatot és ugyanolyan infúziós sebességet alkalmazzák, mint abban az esetben, ha a beteget 2,0 g/ttkg NewGam-ra osztották volna be, így kiegészítve egy engedélyezett adaggal. 0,9 tömeg/térfogat%-os izotóniás nátrium-klorid-oldat a megfelelő módon, és a következő infúziós zsákban részletezve a vakság fenntartása érdekében
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 1,0 g/kg NewGam
Minden beteg 2,0 g/ttkg Newgam telítő adagot kap (két egymást követő napon át adva), majd hét infúziót kap a fenntartó dózisból, amelyre a beteget véletlenszerűen besorolták (1,0 g/ttkg NewGam), szintén két egymást követő napon át minden alkalommal. 3 hét (±4 nap).
|
Az adagértékelési fázisban minden beteg 2,0 g/kg Newgam telítő adagot kap (két egymást követő napon keresztül), majd hét infúziót kap a fenntartó dózisból, amelyre a beteget véletlenszerűen besorolták (0,5, 1,0 vagy 2,0 g/kg). kg NewGam), szintén két egymást követő napon, 3 hetente (±4 nap).
Ha egy beteget véletlenszerűen besorolnak az alacsony vagy közepes NewGam dózisra, akkor ugyanazt a térfogatot és ugyanolyan infúziós sebességet alkalmazzák, mint abban az esetben, ha a beteget 2,0 g/ttkg NewGam-ra osztották volna be, így kiegészítve egy engedélyezett adaggal. 0,9 tömeg/térfogat%-os izotóniás nátrium-klorid-oldat a megfelelő módon, és a következő infúziós zsákban részletezve a vakság fenntartása érdekében
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2,0 g/kg NewGam
Minden beteg 2,0 g/ttkg Newgam telítő adagot kap (két egymást követő napon át adva), majd hét infúziót adnak a fenntartó dózisból, amelyre a beteget véletlenszerűen besorolták (2,0 g/kg NewGam), szintén két egymást követő napon át minden alkalommal. 3 hét (±4 nap).
|
Az adagértékelési fázisban minden beteg 2,0 g/kg Newgam telítő adagot kap (két egymást követő napon keresztül), majd hét infúziót kap a fenntartó dózisból, amelyre a beteget véletlenszerűen besorolták (0,5, 1,0 vagy 2,0 g/kg). kg NewGam), szintén két egymást követő napon, 3 hetente (±4 nap).
Ha egy beteget véletlenszerűen besorolnak az alacsony vagy közepes NewGam dózisra, akkor ugyanazt a térfogatot és ugyanolyan infúziós sebességet alkalmazzák, mint abban az esetben, ha a beteget 2,0 g/ttkg NewGam-ra osztották volna be, így kiegészítve egy engedélyezett adaggal. 0,9 tömeg/térfogat%-os izotóniás nátrium-klorid-oldat a megfelelő módon, és a következő infúziós zsákban részletezve a vakság fenntartása érdekében
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A gyulladásos neuropátia okai és kezelése (INCAT) rokkantsági pontszámának csökkenése
Időkeret: a 24. héten
|
Hatékonyság – A válaszadók aránya az 1,0 g/kg NewGam-karban a 24. héten (Terminációs vizit) a kiindulási értékhez (0. hét) viszonyítva.
A válaszadó az a beteg, akinek a korrigált gyulladásos neuropathia oka és kezelése (INCAT) rokkantsági pontszáma legalább 1 ponttal csökkent (0-tól 10-ig terjedő skála, egészségestől a karokkal és/vagy célirányos mozdulatokra képtelenig) lábak)
|
a 24. héten
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A gyulladásos neuropátia okai és kezelése (INCAT) rokkantsági pontszámának csökkenése
Időkeret: a 24. héten
|
A válaszadók aránya a 0,5 g/kg és 2,0 g/kg NewGam karokban a 24. héten a kiindulási értékhez viszonyítva az 1,0 g/kg karon, a korrigált gyulladásos neuropátia ok és kezelés (INCAT) rokkantsági pontszáma alapján
|
a 24. héten
|
|
Markolat erősségi pontszáma
Időkeret: a 24. héten
|
A válaszadók aránya a 0,5 g/kg és 2,0 g/kg NewGam karokban a 24. héten a 0. heti kiindulási értékhez viszonyítva, összehasonlítva az 1,0 g/kg-os karral, a markolat erőssége (Martin Vigorimeter) alapján, a korábban publikált klinikailag fontos minimális érték alapján 8 kilopascal (kPa) különbség (MCID)
|
a 24. héten
|
|
Gyulladásos Rasch által felépített teljes rokkantsági skála (I-RODS pontszám)
Időkeret: a 24. héten
|
A válaszadók aránya a 0,5 g/kg és 2,0 g/kg NewGam karokban a 24. héten a 0. heti kiindulási értékhez viszonyítva, összehasonlítva az 1,0 g/kg-os karral, az Inflammatory Rasch által felépített általános rokkantsági skála (I-RODS Score) alapján a változó standard hibákhoz (MCID-SE) kapcsolódó MCID-koncepciót használva, amint azt nemrég bemutattuk
|
a 24. héten
|
|
A gyulladásos neuropátia okának és kezelésének (INCAT) rokkantsági pontszámának romlása
Időkeret: 24. hét
|
A korrigált gyulladásos neuropátia oka és kezelése (INCAT) rokkantsági skálán az első megerősített rosszabbodás kezdeti ideje legalább 1 ponttal a kiindulási értékhez képest (0. hét)
|
24. hét
|
|
A markolat erősségének átlagos változása
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Átlagos változás az alapvonaltól (0. hét) a befejező látogatásig a mindkét kéz szorítóerejében (Martin vigoriméterrel értékelve).
A jelentett változást két időpontból számítottuk ki a későbbi időpontban mért értékből, mínusz a korábbi időpont értékéből.
|
Akár 24 hétig
|
|
Gyulladásos Rasch által felépített teljes rokkantsági skála (I-RODS)
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Átlagos változás a kiindulási értéktől (0. hét) a befejező látogatásig a gyulladásos Rasch által felépített összes rokkantsági pontszámban (I-RODS az MCID-SE koncepcióját használva, ahogy a közelmúltban jelentették) és a javítók száma. A jelentett változást két időpontból számítottuk ki a későbbi időpontban mért értékből, mínusz a korábbi időpont értékéből. Egy 0-tól 48-ig terjedő skála, a „Nem lehet végrehajtani”-tól a „Minden nehézség nélkül lehetséges”-ig. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek. |
Akár 24 hétig
|
|
Motoros idegek
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Átlagos változás a kiindulási értékről (0. hét) a terminációs vizitig 4 jobb oldali és 4 bal oldali motoros ideg (peronealis, tibia, ulnaris és median) disztális kiváltott amplitúdójának összegében.
A jelentett változást két időpontból számítottuk ki a későbbi időpontban mért értékből, mínusz a korábbi időpont értékéből.
|
Akár 24 hétig
|
|
Átlagos változás a fájdalom intenzitásának numerikus értékelési skálájában (PI-NRS skála)
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Átlagos változás a kiindulási értékről (0. hét) a befejező látogatásra a fájdalom intenzitási numerikus értékelési skálájában (PI-NRS). A jelentett változást két időpontból számítottuk ki a későbbi időpontban mért értékből, mínusz a korábbi időpont értékéből. A Fájdalomintenzitás Numeric Rating Scale (PI-NRS, egy numerikus skála, ahol 0 = nincs fájdalom és 10 = a lehető legrosszabb fájdalom) egy 11 pontos skála, amely a páciens saját fájdalombejelentésére szolgál. A magasabb érték rosszabb eredményt jelent. |
Akár 24 hétig
|
|
A gyulladásos Rasch által felépített teljes rokkantsági skála (I-RODS skála) súlyosbodása
Időkeret: 24 hét
|
Ideje először megerősíteni a romlást az I-RODS skálán. A jelentett változást két időpontból számítottuk ki a későbbi időpontban mért értékből, mínusz a korábbi időpont értékéből. Egy 0-tól 48-ig terjedő skála, a „Nem lehet végrehajtani”-tól a „Minden nehézség nélkül lehetséges”-ig. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek. A romlást az MCID (minimális klinikailag fontos különbség) fogalmával határozzuk meg, az egyedileg kapott standard hibák (MCID-SE) segítségével. |
24 hét
|
|
1 pont csökkenés az INCAT fogyatékossági pontszámában
Időkeret: 24 hét
|
A korrigált gyulladásos neuropátia oka és kezelése (INCAT) rokkantsági pontszámának 1 pontos csökkenéséig (a rokkantság javulása) eltelt idő
|
24 hét
|
|
A gyulladásos Rasch által felépített teljes rokkantsági skála (I-RODS skála) csökkenése
Időkeret: 24 hét
|
Az Inflammatory Rasch által felépített általános rokkantsági skála (I-RODS) pontszámainak csökkenésének ideje
|
24 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. szeptember 27.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. szeptember 5.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. szeptember 5.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. december 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. december 18.
Első közzététel (Becslés)
2015. december 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. február 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. január 28.
Utolsó ellenőrzés
2021. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NGAM-08
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .