Estudo para avaliar a segurança e a eficácia de três dosagens diferentes de NewGam em pacientes com polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica (radiculo) (CIDP)
28 de janeiro de 2021 atualizado por: Octapharma
Estudo Prospectivo, Duplo-cego, Randomizado, Multicêntrico de Fase III Avaliando a Eficácia e Segurança de Três Dosagens Diferentes de NewGam em Pacientes com Poli(Radículo)Neuropatia Desmielinizante Inflamatória Crônica
Estudo para avaliar a eficácia e a segurança de três dosagens diferentes de NewGam em pacientes com poli(radiculo)neuropatia desmielinizante inflamatória crônica
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Estudo prospectivo, duplo-cego, randomizado, multicêntrico de fase III avaliando a eficácia e a segurança de três dosagens diferentes de NewGam em pacientes com poli(radiculo)neuropatia desmielinizante inflamatória crônica ("estudo ProCID")
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
142
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Goettigen, Alemanha, 37075
- University Medical Center Goettigen
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Blagoevgrad, Bulgária, 2700
- MHAT Puls EOOD
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Sofia, Bulgária, 1797
- St. Naum Hospital
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Montréal, Canadá, H3A2B4
- Octapharma Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Kazan', Federação Russa, 420021
- Republican Clinical Neurological Centre
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Moscow, Federação Russa, 125367
- Neurology Research Centre
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Nizhny Novgorod, Federação Russa, 603126
- Nizhny Novgorod regional clinical hospital n.a. N.A.Semashko
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Saint Petersburg, Federação Russa, 192019
- National Medical Research Centre of Psychiatry and Neurology n.a. V.M.Bekhterev
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Saint Petersburg, Federação Russa, 194354
- City Multifield Hospital #2
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Budapest, Hungria, 1204
- Jahn Ferenc Del Pesti Korhaz
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Szeged, Hungria, 6725
- Szegedi Tudományegyetem ÁOK Neurológiai Klinika
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Lublin, Polônia, 20-954
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie Klinika Neurologii
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Olsztyn, Polônia, 10-561
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
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Wrocław, Polônia, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
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Braşov, Romênia, 500091
- Theo Health S.R.L.
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Bucharest, Romênia, 022328
- Institutul Clinic Fundeni
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Constanţa, Romênia, 900591
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf.Apostol Andrei" Constanta
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Hradec Králové, Tcheca, 500 03
- Outpatient Clinic of Neurology
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Pardubice, Tcheca, 532 03
- Regional Hospital Pardubice
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Prague, Tcheca, 140 00
- THOMAYER Faculty Hospital
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Ivano-Frankivs'k, Ucrânia, 76008
- Ivano Frankivsk National Medical University
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Kyiv, Ucrânia, 4112
- National Medical Academy Of Postgraduate Education Named After P.L. Shupyk
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Luts'k, Ucrânia, 4300
- Volyn Regional Clinical Hospital
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Vinnytsia, Ucrânia, 21005
- Vinnytsia National Medical University
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Zaporizhzhya, Ucrânia, 69600
- Municipal Institution Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 76 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com diagnóstico definitivo ou provável de polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC) de acordo com a Diretriz 2010 da Federação Europeia de Sociedades Neurológicas/Sociedade de Nervos Periféricos (EFNS/PNS) [van den Bergh et al., 2010]; incluindo pacientes com neuropatia sensorial e motora desmielinizante adquirida multifocal (MADSAM) ou polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica motora pura (PDIC)
- Pacientes atualmente dependentes de tratamento com imunoglobulinas ou corticosteróides
- Pacientes com doença ativa, ou seja, que não estão em remissão, que são progressivos ou recidivantes antes do início do estudo ou durante a Fase de Wash-out
- Fraqueza de pelo menos 2 membros
- >18 a
- Pontuação de incapacidade de Causa e Tratamento de Neuropatia Inflamatória Ajustada (INCAT) entre 2 e 9 (com uma pontuação de 2 proveniente exclusivamente de incapacidade da perna)
- Consentimento por escrito fornecido voluntariamente e totalmente informado obtido do paciente antes da realização de qualquer procedimento relacionado ao estudo
Critério de exclusão:
- Formas unifocais de polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC)
- Polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC) sensorial pura
- Neuropatia motora multifocal (MMN) com bloqueio de condução [van den Bergh et al., 2010]
- Pacientes que anteriormente falharam no tratamento com imunoglobulina
- Tratamento com agentes imunomoduladores/supressores (ciclosporina, metotrexato, mitoxantrona, micofenolato de mofetil ou azatioprina) durante os seis meses anteriores à consulta inicial
- Pacientes em uso ou tratados com rituximabe, alemtuzumabe, ciclofosfamida ou outros regimes quimioterápicos intensivos, irradiação linfóide anterior ou transplante de células-tronco durante os 12 meses anteriores à consulta inicial
- Insuficiência respiratória que requer ventilação mecânica
- Mielopatia ou evidência de desmielinização do sistema nervoso central ou déficits neurológicos persistentes significativos de acidente vascular cerebral ou trauma do sistema nervoso central (SNC)
Evidência clínica de neuropatia periférica por outra causa, como
- doença do tecido conjuntivo ou lúpus eritematoso sistêmico (LES)
- Infecção por HIV, hepatite, doença de Lyme
- câncer (com exceção do câncer de pele basocelular)
- Paraproteinemia IgM com anticorpos anti-mielina associados à glicoproteína
- Neuropatia diabética
- Insuficiência cardíaca (New York Heart Association [NYHA] III/IV), cardiomiopatia, disritmia cardíaca significativa que requer tratamento, doença cardíaca isquêmica instável ou avançada
- Doença hepática grave (ALAT 3x > valor normal)
- Doença renal grave (creatinina 1,5x > valor normal)
- Infecção por hepatite B, hepatite C ou HIV
- Eventos tromboembólicos: pacientes com histórico de trombose venosa profunda (TVP) no último ano antes da consulta inicial ou embolia pulmonar alguma vez; pacientes com suscetibilidade a embolia ou trombose venosa profunda (TVP)
- Índice de massa corporal (IMC) ≥40 kg/m2
- Pacientes com hipotireoidismo descompensado (hormônio estimulante da tireoide [TSH] anormalmente alto e tiroxina [T4] anormalmente baixo) ou deficiência conhecida de vitamina B12 se os pacientes não receberem terapia de substituição adequada
- Condições médicas cujos sintomas e efeitos podem alterar o catabolismo proteico e/ou a utilização da imunoglobulina G (IgG) (por exemplo, enteropatias perdedoras de proteína, síndrome nefrótica)
- Deficiência conhecida de Imunoglobulina A (IgA) com anticorpos para Imunoglobulina A (IgA)
- Histórico de hipersensibilidade grave, por ex. anafilaxia ou resposta sistêmica grave a imunoglobulina, produtos derivados de sangue ou plasma ou qualquer componente de NewGam
- Hiperviscosidade sanguínea conhecida ou outros estados de hipercoagulabilidade
- Uso de outros produtos derivados de sangue ou plasma dentro de três meses antes da Visita 2
- Pacientes com histórico atual ou passado de abuso de drogas ou abuso de álcool nos últimos cinco anos antes da consulta inicial
- Pacientes incapazes ou sem vontade de entender ou cumprir o protocolo do estudo
- Participação em outro estudo clínico intervencional com tratamento com medicamento experimental (PIM) atualmente ou durante os três meses anteriores à Visita 2
- Mulheres que estão amamentando, grávidas ou planejando engravidar, ou que não desejam usar um método eficaz de controle de natalidade (como implantes, injetáveis, contraceptivos orais combinados, alguns dispositivos intrauterinos (DIU), abstinência sexual ou parceiro vasectomizado) durante o uso estudar
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: 0,5 g/kg NewGam
Todos os pacientes receberão uma dose de ataque de 2,0 g/kg de Newgam (administrada em dois dias consecutivos), seguida de sete infusões da dose de manutenção para a qual o paciente foi randomizado (0,5 g/kg de NewGam), também administrada em dois dias consecutivos a cada 3 semanas (±4 dias).
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Na fase de avaliação da dose, todos os pacientes receberão uma dose de ataque de 2,0 g/kg de Newgam (administrada em dois dias consecutivos), seguida de sete infusões da dose de manutenção para a qual o paciente foi randomizado (0,5, 1,0 ou 2,0 g/ kg NewGam), também administrado em dois dias consecutivos a cada 3 semanas (±4 dias).
Se um paciente for randomizado para receber a dose baixa ou média de NewGam, será usado o mesmo volume com a mesma taxa de infusão que teria sido aplicado caso o paciente tivesse sido randomizado para 2,0 g/kg de NewGam, complementado com uma dose autorizada Solução de cloreto de sódio isotônico a 0,9% p/v, conforme apropriado e detalhado na seguinte divisão da bolsa de infusão para manter a cegueira
Outros nomes:
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Experimental: 1,0 g/kg NewGam
Todos os pacientes receberão uma dose de ataque de 2,0 g/kg de Newgam (administrada em dois dias consecutivos), seguida de sete infusões da dose de manutenção para a qual o paciente foi randomizado (1,0 g/kg de NewGam), também administrada em dois dias consecutivos a cada 3 semanas (±4 dias).
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Na fase de avaliação da dose, todos os pacientes receberão uma dose de ataque de 2,0 g/kg de Newgam (administrada em dois dias consecutivos), seguida de sete infusões da dose de manutenção para a qual o paciente foi randomizado (0,5, 1,0 ou 2,0 g/ kg NewGam), também administrado em dois dias consecutivos a cada 3 semanas (±4 dias).
Se um paciente for randomizado para receber a dose baixa ou média de NewGam, será usado o mesmo volume com a mesma taxa de infusão que teria sido aplicado caso o paciente tivesse sido randomizado para 2,0 g/kg de NewGam, complementado com uma dose autorizada Solução de cloreto de sódio isotônico a 0,9% p/v, conforme apropriado e detalhado na seguinte divisão da bolsa de infusão para manter a cegueira
Outros nomes:
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Experimental: 2,0 g/kg NewGam
Todos os pacientes receberão uma dose de ataque de 2,0 g/kg de Newgam (administrada em dois dias consecutivos), seguida de sete infusões da dose de manutenção para a qual o paciente foi randomizado (2,0 g/kg de NewGam), também administrada em dois dias consecutivos a cada 3 semanas (±4 dias).
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Na fase de avaliação da dose, todos os pacientes receberão uma dose de ataque de 2,0 g/kg de Newgam (administrada em dois dias consecutivos), seguida de sete infusões da dose de manutenção para a qual o paciente foi randomizado (0,5, 1,0 ou 2,0 g/ kg NewGam), também administrado em dois dias consecutivos a cada 3 semanas (±4 dias).
Se um paciente for randomizado para receber a dose baixa ou média de NewGam, será usado o mesmo volume com a mesma taxa de infusão que teria sido aplicado caso o paciente tivesse sido randomizado para 2,0 g/kg de NewGam, complementado com uma dose autorizada Solução de cloreto de sódio isotônico a 0,9% p/v, conforme apropriado e detalhado na seguinte divisão da bolsa de infusão para manter a cegueira
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Diminuição na Pontuação de Incapacidade de Causa e Tratamento da Neuropatia Inflamatória (INCAT)
Prazo: na semana 24
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Eficácia - Proporção de respondedores no braço NewGam de 1,0 g/kg na Semana 24 (Visita de término) em relação à linha de base (Semana 0).
Um respondente sendo definido como um paciente com uma diminuição de pelo menos 1 ponto na pontuação de incapacidade ajustada para Causa e Tratamento da Neuropatia Inflamatória (INCAT) (uma escala de 0 a 10, de saudável a incapaz de fazer movimentos intencionais com os braços e/ou pernas)
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na semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Diminuição na Pontuação de Incapacidade de Causa e Tratamento da Neuropatia Inflamatória (INCAT)
Prazo: na semana 24
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Proporção de respondedores nos braços NewGam de 0,5 g/kg e 2,0 g/kg na semana 24 em relação à linha de base em comparação com o braço de 1,0 g/kg, com base na pontuação de incapacidade de causa e tratamento de neuropatia inflamatória (INCAT) ajustada
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na semana 24
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Pontuação de força de preensão
Prazo: na semana 24
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Proporção de respondedores nos braços NewGam de 0,5 g/kg e 2,0 g/kg na semana 24 em relação à linha de base na semana 0 em comparação com o braço de 1,0 g/kg, com base na força de preensão (Martin Vigorimeter) usando o mínimo clinicamente importante publicado anteriormente corte de diferença (MCID) de 8 quilopascal (kPa)
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na semana 24
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Escala Inflamatória de Incapacidade Geral Construída por Rasch (Pontuação I-RODS)
Prazo: na semana 24
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Proporção de respondedores nos braços NewGam de 0,5 g/kg e 2,0 g/kg na semana 24 em relação à linha de base na semana 0 em comparação com o braço de 1,0 g/kg, com base na escala de incapacidade geral inflamatória construída por Rasch (pontuação I-RODS) usando o conceito MCID relacionado aos erros padrão variáveis (MCID-SE), conforme demonstrado recentemente
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na semana 24
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Piora na pontuação de incapacidade de causa e tratamento da neuropatia inflamatória (INCAT)
Prazo: Semana 24
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Tempo até a primeira piora confirmada na escala de incapacidade ajustada de Causa e Tratamento da Neuropatia Inflamatória (INCAT) em pelo menos 1 ponto em relação ao valor inicial (Semana 0)
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Semana 24
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Mudança média na força de preensão
Prazo: Até 24 semanas
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Alteração média desde a linha de base (Semana 0) até a visita de término na força de preensão de ambas as mãos (avaliada pelo vigorímetro Martin).
A alteração relatada foi calculada a partir de dois pontos no tempo como o valor no ponto no tempo posterior menos o valor no ponto no tempo anterior.
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Até 24 semanas
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Escala Inflamatória de Incapacidade Geral Construída por Rasch (I-RODS)
Prazo: Até 24 semanas
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Alteração média desde a linha de base (Semana 0) até a Visita de Rescisão em Inflammatory Rasch-built global incapacidade score (I-RODS usando o conceito de MCID-SE conforme relatado recentemente) e número de melhorias. A alteração relatada foi calculada a partir de dois pontos no tempo como o valor no ponto no tempo posterior menos o valor no ponto no tempo anterior. Uma escala de 0 a 48, de "Não é possível realizar" a "Possível sem nenhuma dificuldade". Valores mais altos representam um resultado melhor. |
Até 24 semanas
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Nervos Motores
Prazo: Até 24 semanas
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Alteração média desde a linha de base (Semana 0) até a visita de término na soma da amplitude evocada distal de 4 nervos motores do lado direito e 4 do lado esquerdo (peroneal, tibial, ulnar e mediano).
A alteração relatada foi calculada a partir de dois pontos no tempo como o valor no ponto no tempo posterior menos o valor no ponto no tempo anterior.
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Até 24 semanas
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Mudança média na escala numérica de intensidade da dor (escala PI-NRS)
Prazo: Até 24 semanas
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Alteração média desde a linha de base (Semana 0) até a visita de término na escala numérica de intensidade da dor (PI-NRS). A alteração relatada foi calculada a partir de dois pontos no tempo como o valor no ponto no tempo posterior menos o valor no ponto no tempo anterior. A Escala Numérica de Intensidade da Dor (PI-NRS, uma escala numérica em que 0 = sem dor e 10 = a pior dor possível) é uma escala de 11 pontos para auto-relato de dor pelo paciente. Um valor mais alto representa um resultado pior. |
Até 24 semanas
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Piora na Escala Inflamatória de Incapacidade Geral Construída por Rasch (Escala I-RODS)
Prazo: 24 semanas
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Tempo até a primeira piora confirmada na escala I-RODS. A alteração relatada foi calculada a partir de dois pontos no tempo como o valor no ponto no tempo posterior menos o valor no ponto no tempo anterior. Uma escala de 0 a 48, de "Não é possível realizar" a "Possível sem nenhuma dificuldade". Valores mais altos representam um resultado melhor. A piora é determinada usando o conceito de MCID (mínima diferença clinicamente importante) usando os erros padrão obtidos individualmente (MCID-SE). |
24 semanas
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Redução de 1 ponto na pontuação de incapacidade do INCAT
Prazo: 24 semanas
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Diminuição do tempo para 1 ponto (melhora da incapacidade) na pontuação de incapacidade ajustada de Causa e Tratamento da Neuropatia Inflamatória (INCAT)
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24 semanas
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Diminuição na Escala Inflamatória de Incapacidade Geral Construída por Rasch (Escala I-RODS)
Prazo: 24 semanas
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Tempo para diminuir nas pontuações da escala de incapacidade geral (I-RODS) construída por Inflammatory Rasch
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de setembro de 2017
Conclusão Primária (Real)
5 de setembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
5 de setembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de dezembro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de dezembro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
23 de dezembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de fevereiro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de janeiro de 2021
Última verificação
1 de janeiro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NGAM-08
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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