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Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von drei verschiedenen Dosierungen von NewGam bei Patienten mit chronisch entzündlicher demyelinisierender Poly (Radiculo) Neuropathie (CIDP)

28. Januar 2021 aktualisiert von: Octapharma

Prospektive, doppelblinde, randomisierte, multizentrische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von drei verschiedenen Dosierungen von NewGam bei Patienten mit chronisch entzündlicher demyelinisierender Poly(radiculo)neuropathie

Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von drei verschiedenen NewGam-Dosierungen bei Patienten mit chronisch entzündlicher demyelinisierender Poly(radikulo)neuropathie

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Prospektive, doppelblinde, randomisierte, multizentrische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von drei verschiedenen Dosierungen von NewGam bei Patienten mit chronisch entzündlicher demyelinisierender Poly(radikulo)neuropathie ("ProCID-Studie")

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

142

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Blagoevgrad, Bulgarien, 2700
        • MHAT Puls EOOD
      • Sofia, Bulgarien, 1797
        • St. Naum Hospital
      • Goettigen, Deutschland, 37075
        • University Medical Center Goettigen
      • Montréal, Kanada, H3A2B4
        • Octapharma Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
      • Lublin, Polen, 20-954
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie Klinika Neurologii
      • Olsztyn, Polen, 10-561
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
      • Wrocław, Polen, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
      • Braşov, Rumänien, 500091
        • Theo Health S.R.L.
      • Bucharest, Rumänien, 022328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Constanţa, Rumänien, 900591
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf.Apostol Andrei" Constanta
      • Kazan', Russische Föderation, 420021
        • Republican Clinical Neurological Centre
      • Moscow, Russische Föderation, 125367
        • Neurology Research Centre
      • Nizhny Novgorod, Russische Föderation, 603126
        • Nizhny Novgorod regional clinical hospital n.a. N.A.Semashko
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 192019
        • National Medical Research Centre of Psychiatry and Neurology n.a. V.M.Bekhterev
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 194354
        • City Multifield Hospital #2
      • Hradec Králové, Tschechien, 500 03
        • Outpatient Clinic of Neurology
      • Pardubice, Tschechien, 532 03
        • Regional Hospital Pardubice
      • Prague, Tschechien, 140 00
        • THOMAYER Faculty Hospital
      • Ivano-Frankivs'k, Ukraine, 76008
        • Ivano Frankivsk National Medical University
      • Kyiv, Ukraine, 4112
        • National Medical Academy Of Postgraduate Education Named After P.L. Shupyk
      • Luts'k, Ukraine, 4300
        • Volyn Regional Clinical Hospital
      • Vinnytsia, Ukraine, 21005
        • Vinnytsia National Medical University
      • Zaporizhzhya, Ukraine, 69600
        • Municipal Institution Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
      • Budapest, Ungarn, 1204
        • Jahn Ferenc Del Pesti Korhaz
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • Szegedi Tudományegyetem ÁOK Neurológiai Klinika

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 76 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten mit Diagnose einer definitiven oder wahrscheinlichen chronisch entzündlichen demyelinisierenden Polyneuropathie (CIDP) gemäß der Richtlinie 2010 der European Federation of Neurological Societies/Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS) [van den Bergh et al., 2010]; einschließlich Patienten mit multifokal erworbener demyelinisierender sensorischer und motorischer Neuropathie (MADSAM) oder rein motorischer chronischer entzündlicher demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP)
  2. Patienten derzeit abhängig von der Behandlung mit Immunglobulinen oder Kortikosteroiden
  3. Patienten mit aktiver Erkrankung, d. h. ohne Remission, die vor Studienbeginn oder während der Auswaschphase progredient oder rezidivierend sind
  4. Schwäche von mindestens 2 Gliedmaßen
  5. >18 bis
  6. Adjusted Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) Behinderungswert zwischen 2 und 9 (wobei ein Wert von 2 ausschließlich auf Beinbehinderung zurückzuführen ist)
  7. Freiwillige, vollständig informierte schriftliche Zustimmung des Patienten, bevor studienbezogene Verfahren durchgeführt werden

Ausschlusskriterien:

  1. Unifokale Formen der chronisch entzündlichen demyelinisierenden Polyneuropathie (CIDP)
  2. Reine sensorische chronisch entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP)
  3. Multifokale motorische Neuropathie (MMN) mit Leitungsblock [van den Bergh et al., 2010]
  4. Patienten, bei denen zuvor eine Immunglobulinbehandlung fehlgeschlagen ist
  5. Behandlung mit immunmodulatorischen/unterdrückenden Mitteln (Cyclosporin, Methotrexat, Mitoxantron, Mycophenolatmofetil oder Azathioprin) während der sechs Monate vor dem Basisbesuch
  6. Patienten, die Rituximab, Alemtuzumab, Cyclophosphamid oder andere intensive chemotherapeutische Behandlungen, vorherige lymphoide Bestrahlung oder Stammzelltransplantation während der 12 Monate vor dem Basisbesuch erhalten oder damit behandelt werden
  7. Beeinträchtigung der Atmung, die eine mechanische Beatmung erfordert
  8. Myelopathie oder Anzeichen einer Demyelinisierung des Zentralnervensystems oder erhebliche anhaltende neurologische Defizite durch Schlaganfall oder Trauma des Zentralnervensystems (ZNS).
  9. Klinischer Nachweis einer peripheren Neuropathie anderer Ursache wie z

    1. Bindegewebserkrankung oder systemischer Lupus erythematodes (SLE)
    2. HIV-Infektion, Hepatitis, Lyme-Borreliose
    3. Krebs (mit Ausnahme von Basalzell-Hautkrebs)
    4. IgM-Paraproteinämie mit Anti-Myelin-assoziierten Glykoprotein-Antikörpern
  10. Diabetische Neuropathie
  11. Herzinsuffizienz (New York Heart Association [NYHA] III/IV), Kardiomyopathie, erhebliche behandlungsbedürftige Herzrhythmusstörungen, instabile oder fortgeschrittene ischämische Herzkrankheit
  12. Schwere Lebererkrankung (ALAT 3x > Normalwert)
  13. Schwere Nierenerkrankung (Kreatinin 1,5x > Normalwert)
  14. Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV-Infektion
  15. Thromboembolische Ereignisse: Patienten mit einer Vorgeschichte von tiefer Venenthrombose (TVT) innerhalb des letzten Jahres vor dem Basisbesuch oder jemals einer Lungenembolie; Patienten mit Anfälligkeit für Embolien oder tiefe Venenthrombosen (TVT)
  16. Body-Mass-Index (BMI) ≥40 kg/m2
  17. Patienten mit unkompensierter Hypothyreose (abnormal hohes Thyreoidea-stimulierendes Hormon [TSH] und abnorm niedriges Thyroxin [T4]) oder bekanntem Vitamin-B12-Mangel, wenn die Patienten keine angemessene Substitutionstherapie erhalten
  18. Erkrankungen, deren Symptome und Wirkungen den Proteinkatabolismus und/oder die Verwertung von Immunglobulin G (IgG) verändern könnten (z. Proteinverlust-Enteropathien, nephrotisches Syndrom)
  19. Bekannter Mangel an Immunglobulin A (IgA) mit Antikörpern gegen Immunglobulin A (IgA)
  20. Schwere Überempfindlichkeit in der Anamnese, z. Anaphylaxie oder schwere systemische Reaktion auf Immunglobuline, aus Blut oder Plasma gewonnene Produkte oder einen Bestandteil von NewGam
  21. Bekannte Hyperviskosität des Blutes oder andere hyperkoagulierbare Zustände
  22. Verwendung anderer aus Blut oder Plasma gewonnener Produkte innerhalb von drei Monaten vor Besuch 2
  23. Patienten mit Drogen- oder Alkoholmissbrauch in der Vergangenheit oder Gegenwart in den letzten fünf Jahren vor dem Basisbesuch
  24. Patienten, die nicht in der Lage oder nicht bereit sind, das Studienprotokoll zu verstehen oder einzuhalten
  25. Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie mit Behandlung mit Prüfpräparaten (IMP) derzeit oder während der drei Monate vor Besuch 2
  26. Frauen, die stillen, schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen oder nicht bereit sind, eine wirksame Verhütungsmethode (wie Implantate, Injektionen, kombinierte orale Kontrazeptiva, einige Intrauterinpessare (IUDs), sexuelle Abstinenz oder einen vasektomierten Partner) anzuwenden lernen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 0,5 g/kg NewGam
Alle Patienten erhalten eine Aufsättigungsdosis von 2,0 g/kg Newgam (verabreicht an zwei aufeinanderfolgenden Tagen), gefolgt von sieben Infusionen der Erhaltungsdosis, auf die der Patient randomisiert wurde (0,5 g/kg NewGam), jeweils ebenfalls an zwei aufeinanderfolgenden Tagen verabreicht 3 Wochen (±4 Tage).
In der Dosisbewertungsphase erhalten alle Patienten eine Aufsättigungsdosis von 2,0 g/kg Newgam (verabreicht an zwei aufeinanderfolgenden Tagen), gefolgt von sieben Infusionen der Erhaltungsdosis, auf die der Patient randomisiert wurde (0,5, 1,0 oder 2,0 g/ kg NewGam), ebenfalls alle 3 Wochen (±4 Tage) an zwei aufeinanderfolgenden Tagen verabreicht. Wenn ein Patient randomisiert wird, um die niedrige oder mittlere NewGam-Dosis zu erhalten, wird das gleiche Volumen mit der gleichen Infusionsrate verabreicht, das angewendet worden wäre, wenn der Patient auf 2,0 g/kg NewGam randomisiert worden wäre, also ergänzt um eine zugelassene Dosis 0,9 % w/v isotonische Natriumchloridlösung, wie angemessen und detailliert in der folgenden Infusionsbeutelaufteilung, um die Verblindung aufrechtzuerhalten
Andere Namen:
  • Panzyga
Experimental: 1,0 g/kg NewGam
Alle Patienten erhalten eine Aufsättigungsdosis von 2,0 g/kg Newgam (verabreicht an zwei aufeinanderfolgenden Tagen), gefolgt von sieben Infusionen der Erhaltungsdosis, auf die der Patient randomisiert wurde (1,0 g/kg NewGam), jeweils ebenfalls an zwei aufeinanderfolgenden Tagen verabreicht 3 Wochen (±4 Tage).
In der Dosisbewertungsphase erhalten alle Patienten eine Aufsättigungsdosis von 2,0 g/kg Newgam (verabreicht an zwei aufeinanderfolgenden Tagen), gefolgt von sieben Infusionen der Erhaltungsdosis, auf die der Patient randomisiert wurde (0,5, 1,0 oder 2,0 g/ kg NewGam), ebenfalls alle 3 Wochen (±4 Tage) an zwei aufeinanderfolgenden Tagen verabreicht. Wenn ein Patient randomisiert wird, um die niedrige oder mittlere NewGam-Dosis zu erhalten, wird das gleiche Volumen mit der gleichen Infusionsrate verabreicht, das angewendet worden wäre, wenn der Patient auf 2,0 g/kg NewGam randomisiert worden wäre, also ergänzt um eine zugelassene Dosis 0,9 % w/v isotonische Natriumchloridlösung, wie angemessen und detailliert in der folgenden Infusionsbeutelaufteilung, um die Verblindung aufrechtzuerhalten
Andere Namen:
  • Panzyga
Experimental: 2,0 g/kg NewGam
Alle Patienten erhalten eine Aufsättigungsdosis von 2,0 g/kg Newgam (verabreicht an zwei aufeinanderfolgenden Tagen), gefolgt von sieben Infusionen der Erhaltungsdosis, auf die der Patient randomisiert wurde (2,0 g/kg NewGam), jeweils ebenfalls an zwei aufeinanderfolgenden Tagen verabreicht 3 Wochen (±4 Tage).
In der Dosisbewertungsphase erhalten alle Patienten eine Aufsättigungsdosis von 2,0 g/kg Newgam (verabreicht an zwei aufeinanderfolgenden Tagen), gefolgt von sieben Infusionen der Erhaltungsdosis, auf die der Patient randomisiert wurde (0,5, 1,0 oder 2,0 g/ kg NewGam), ebenfalls alle 3 Wochen (±4 Tage) an zwei aufeinanderfolgenden Tagen verabreicht. Wenn ein Patient randomisiert wird, um die niedrige oder mittlere NewGam-Dosis zu erhalten, wird das gleiche Volumen mit der gleichen Infusionsrate verabreicht, das angewendet worden wäre, wenn der Patient auf 2,0 g/kg NewGam randomisiert worden wäre, also ergänzt um eine zugelassene Dosis 0,9 % w/v isotonische Natriumchloridlösung, wie angemessen und detailliert in der folgenden Infusionsbeutelaufteilung, um die Verblindung aufrechtzuerhalten
Andere Namen:
  • Panzyga

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rückgang des Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) Disability Score
Zeitfenster: in Woche 24
Wirksamkeit – Anteil der Responder im 1,0-g/kg-NewGam-Arm in Woche 24 (Terminbesuch) im Vergleich zum Ausgangswert (Woche 0). Ein Responder ist definiert als ein Patient mit einer Abnahme von mindestens 1 Punkt auf dem angepassten Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) Behinderungs-Score (eine Skala von 0 bis 10, von gesund bis unfähig, irgendwelche zielgerichteten Bewegungen mit den Armen auszuführen und/oder Beine)
in Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rückgang des Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) Disability Score
Zeitfenster: in Woche 24
Anteil der Responder in den 0,5-g/kg- und 2,0-g/kg-NewGam-Armen in Woche 24 relativ zum Ausgangswert im Vergleich zum 1,0-g/kg-Arm, basierend auf dem angepassten Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) Disability Score
in Woche 24
Griffstärke-Score
Zeitfenster: in Woche 24
Anteil der Responder in den 0,5-g/kg- und 2,0-g/kg-NewGam-Armen in Woche 24 relativ zum Ausgangswert in Woche 0 im Vergleich zum 1,0-g/kg-Arm, basierend auf der Griffstärke (Martin Vigorimeter) unter Verwendung des zuvor veröffentlichten klinisch relevanten Minimums Differenz (MCID) Cutoff von 8 Kilopascal (kPa)
in Woche 24
Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale (I-RODS-Score)
Zeitfenster: in Woche 24
Anteil der Responder in den 0,5-g/kg- und 2,0-g/kg-NewGam-Armen in Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert in Woche 0 im Vergleich zum 1,0-g/kg-Arm, basierend auf der Gesamtinsuffizienzskala nach Rasch (I-RODS-Score) Verwenden des MCID-Konzepts in Bezug auf die variierenden Standardfehler (MCID-SE), wie kürzlich gezeigt wurde
in Woche 24
Verschlechterung des Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) Disability Score
Zeitfenster: Woche 24
Zeit bis zur ersten bestätigten Verschlechterung auf der angepassten Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT)-Behinderungsskala um mindestens 1 Punkt gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0)
Woche 24
Mittlere Änderung der Griffstärke
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Mittlere Veränderung der Griffstärke beider Hände (bewertet durch Martin-Vigorimeter) von der Grundlinie (Woche 0) bis zum Abschlussbesuch. Die gemeldete Veränderung wurde aus zwei Zeitpunkten als Wert zum späteren Zeitpunkt minus Wert zum früheren Zeitpunkt berechnet.
Bis zu 24 Wochen
Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale (I-RODS)
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen

Mittlere Veränderung von der Grundlinie (Woche 0) bis zum Abschlussbesuch in der Gesamtpunktzahl der durch entzündlichen Rasch aufgebauten Behinderung (I-RODS unter Verwendung des Konzepts von MCID-SE, wie kürzlich berichtet) und Anzahl der Verbesserungen. Die gemeldete Veränderung wurde aus zwei Zeitpunkten als Wert zum späteren Zeitpunkt minus Wert zum früheren Zeitpunkt berechnet.

Eine Skala von 0 bis 48, von „nicht durchführbar“ bis „ohne Schwierigkeiten möglich“. Höhere Werte stehen für ein besseres Ergebnis.

Bis zu 24 Wochen
Motorische Nerven
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Mittlere Veränderung vom Ausgangswert (Woche 0) bis zum Abschlusstermin in Summe der distal evozierten Amplitude von 4 rechtsseitigen und 4 linksseitigen motorischen Nerven (peroneal, tibial, ulnar und median). Die gemeldete Veränderung wurde aus zwei Zeitpunkten als Wert zum späteren Zeitpunkt minus Wert zum früheren Zeitpunkt berechnet.
Bis zu 24 Wochen
Numerische Bewertungsskala der mittleren Veränderung der Schmerzintensität (PI-NRS-Skala)
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen

Mittlere Veränderung vom Ausgangswert (Woche 0) bis zum Abschlussbesuch in der numerischen Schmerzintensitäts-Bewertungsskala (PI-NRS). Die gemeldete Veränderung wurde aus zwei Zeitpunkten als Wert zum späteren Zeitpunkt minus Wert zum früheren Zeitpunkt berechnet.

Die Schmerzintensitäts-Numerische Bewertungsskala (PI-NRS, eine numerische Skala, bei der 0 = kein Schmerz und 10 = schlimmstmöglicher Schmerz) ist eine 11-Punkte-Skala für die Selbsteinschätzung von Schmerzen durch Patienten. Ein höherer Wert steht für ein schlechteres Ergebnis.

Bis zu 24 Wochen
Verschlechterung auf der Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale (I-RODS-Skala)
Zeitfenster: 24 Wochen

Zeit bis zur ersten bestätigten Verschlechterung auf der I-RODS-Skala. Die gemeldete Veränderung wurde aus zwei Zeitpunkten als Wert zum späteren Zeitpunkt minus Wert zum früheren Zeitpunkt berechnet. Eine Skala von 0 bis 48, von „nicht durchführbar“ bis „ohne Schwierigkeiten möglich“. Höhere Werte stehen für ein besseres Ergebnis.

Die Verschlechterung wird nach dem Konzept des MCID (Minimum Clinically Important Difference) anhand der individuell ermittelten Standardfehler (MCID-SE) bestimmt.

24 Wochen
1 Punkt weniger im INCAT Disability Score
Zeitfenster: 24 Wochen
Zeit bis zur Abnahme um 1 Punkt (Verbesserung der Behinderung) im angepassten Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) Behinderungs-Score
24 Wochen
Abnahme der entzündlichen Rasch-gebauten Gesamtbehinderungsskala (I-RODS-Skala)
Zeitfenster: 24 Wochen
Zeit bis zur Abnahme der I-RODS-Werte (Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale).
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. September 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. September 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. September 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Dezember 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Dezember 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. Dezember 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Januar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur NewGam

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