Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di tre diversi dosaggi di NewGam in pazienti con neuropatia poli (radiculo) demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP)
28 gennaio 2021 aggiornato da: Octapharma
Studio prospettico, in doppio cieco, randomizzato, multicentrico di fase III che valuta l'efficacia e la sicurezza di tre diversi dosaggi di NewGam in pazienti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica
Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di tre diversi dosaggi di NewGam in pazienti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Studio prospettico, in doppio cieco, randomizzato, multicentrico di fase III che valuta l'efficacia e la sicurezza di tre diversi dosaggi di NewGam in pazienti con poli(radicolo)neuropatia demielinizzante infiammatoria cronica ("studio ProCID")
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
142
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Blagoevgrad, Bulgaria, 2700
- MHAT Puls EOOD
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Sofia, Bulgaria, 1797
- St. Naum Hospital
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Montréal, Canada, H3A2B4
- Octapharma Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Hradec Králové, Cechia, 500 03
- Outpatient Clinic of Neurology
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Pardubice, Cechia, 532 03
- Regional Hospital Pardubice
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Prague, Cechia, 140 00
- THOMAYER Faculty Hospital
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Kazan', Federazione Russa, 420021
- Republican Clinical Neurological Centre
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Moscow, Federazione Russa, 125367
- Neurology Research Centre
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Nizhny Novgorod, Federazione Russa, 603126
- Nizhny Novgorod regional clinical hospital n.a. N.A.Semashko
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Saint Petersburg, Federazione Russa, 192019
- National Medical Research Centre of Psychiatry and Neurology n.a. V.M.Bekhterev
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Saint Petersburg, Federazione Russa, 194354
- City Multifield Hospital #2
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Goettigen, Germania, 37075
- University Medical Center Goettigen
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Lublin, Polonia, 20-954
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie Klinika Neurologii
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Olsztyn, Polonia, 10-561
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
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Wrocław, Polonia, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
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Braşov, Romania, 500091
- Theo Health S.R.L.
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Bucharest, Romania, 022328
- Institutul Clinic Fundeni
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Constanţa, Romania, 900591
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf.Apostol Andrei" Constanta
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Ivano-Frankivs'k, Ucraina, 76008
- Ivano Frankivsk National Medical University
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Kyiv, Ucraina, 4112
- National Medical Academy Of Postgraduate Education Named After P.L. Shupyk
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Luts'k, Ucraina, 4300
- Volyn Regional Clinical Hospital
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Vinnytsia, Ucraina, 21005
- Vinnytsia National Medical University
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Zaporizhzhya, Ucraina, 69600
- Municipal Institution Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
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Budapest, Ungheria, 1204
- Jahn Ferenc Del Pesti Korhaz
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Szeged, Ungheria, 6725
- Szegedi Tudományegyetem ÁOK Neurológiai Klinika
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 14 anni a 76 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con diagnosi di polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) definita o probabile secondo la linea guida 2010 della European Federation of Neurological Societies/Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS) [van den Bergh et al., 2010]; compresi i pazienti con neuropatia sensoriale e motoria demielinizzante acquisita multifocale (MADSAM) o polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica motoria pura (CIDP)
- Pazienti che attualmente dipendono dal trattamento con immunoglobuline o corticosteroidi
- Pazienti con malattia attiva, cioè non in remissione, che sono in progressione o recidivanti prima dell'inizio della sperimentazione o durante la fase di wash-out
- Debolezza di almeno 2 arti
- >18 a
- Punteggio di disabilità INCAT (Adjusted Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment) compreso tra 2 e 9 (con un punteggio di 2 derivante esclusivamente dalla disabilità della gamba)
- Consenso scritto volontariamente fornito e completamente informato ottenuto dal paziente prima che venga condotta qualsiasi procedura correlata allo studio
Criteri di esclusione:
- Forme unifocali di polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP)
- Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica sensoriale pura (CIDP)
- Neuropatia motoria multifocale (MMN) con blocco di conduzione [van den Bergh et al., 2010]
- Pazienti che in precedenza non avevano risposto al trattamento con immunoglobuline
- Trattamento con agenti immunomodulatori/soppressivi (ciclosporina, metotrexato, mitoxantrone, micofenolato mofetile o azatioprina) durante i sei mesi precedenti la visita basale
- Pazienti sottoposti o trattati con rituximab, alemtuzumab, ciclofosfamide o altri regimi chemioterapici intensivi, precedente irradiazione linfoide o trapianto di cellule staminali durante i 12 mesi precedenti la visita basale
- Compromissione respiratoria che richiede ventilazione meccanica
- Mielopatia o evidenza di demielinizzazione del sistema nervoso centrale o significativi deficit neurologici persistenti da ictus o trauma del sistema nervoso centrale (SNC)
Evidenza clinica di neuropatia periferica da un'altra causa come
- malattia del tessuto connettivo o lupus eritematoso sistemico (LES)
- Infezione da HIV, epatite, malattia di Lyme
- cancro (ad eccezione del cancro della pelle a cellule basali)
- Paraproteinemia IgM con anticorpi anti-mielina associati alla glicoproteina
- Neuropatia diabetica
- Insufficienza cardiaca (New York Heart Association [NYHA] III/IV), cardiomiopatia, aritmia cardiaca significativa che richiede trattamento, cardiopatia ischemica instabile o avanzata
- Malattia epatica grave (ALAT 3x > valore normale)
- Malattia renale grave (creatinina 1,5 volte > valore normale)
- Epatite B, epatite C o infezione da HIV
- Eventi tromboembolici: pazienti con una storia di trombosi venosa profonda (TVP) nell'ultimo anno prima della visita basale o embolia polmonare in assoluto; pazienti con suscettibilità all'embolia o alla trombosi venosa profonda (TVP)
- Indice di massa corporea (BMI) ≥40 kg/m2
- Pazienti con ipotiroidismo non compensato (ormone stimolante la tiroide [TSH] anormalmente alto e tiroxina [T4] anormalmente basso) o carenza nota di vitamina B12 se i pazienti non ricevono un'adeguata terapia sostitutiva
- Condizioni mediche i cui sintomi ed effetti potrebbero alterare il catabolismo proteico e/o l'utilizzo delle immunoglobuline G (IgG) (ad es. enteropatie proteino-disperdenti, sindrome nefrosica)
- Carenza nota di immunoglobulina A (IgA) con anticorpi contro l'immunoglobulina A (IgA)
- Storia di grave ipersensibilità, ad es. anafilassi o risposta sistemica grave a immunoglobuline, prodotti derivati dal sangue o dal plasma o qualsiasi componente di NewGam
- Iperviscosità ematica nota o altri stati di ipercoagulabilità
- Uso di altri prodotti derivati dal sangue o dal plasma nei tre mesi precedenti la Visita 2
- Pazienti con una storia passata o presente di abuso di droghe o abuso di alcol nei cinque anni precedenti la visita di riferimento
- Pazienti incapaci o non disposti a comprendere o rispettare il protocollo dello studio
- Partecipazione a un altro studio clinico interventistico con trattamento con medicinale sperimentale (IMP) attualmente o durante i tre mesi precedenti la Visita 2
- Donne che allattano, sono incinte o stanno pianificando una gravidanza o non sono disposte a utilizzare un metodo di controllo delle nascite efficace (come protesi, iniettabili, contraccettivi orali combinati, alcuni dispositivi intrauterini (IUD), astinenza sessuale o partner vasectomizzato) durante il studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: 0,5 g/kg NewGam
Tutti i pazienti riceveranno una dose di carico di 2,0 g/kg di Newgam (somministrata in due giorni consecutivi), seguita da sette infusioni della dose di mantenimento a cui il paziente è stato randomizzato (0,5 g/kg di NewGam), anch'essa somministrata in due giorni consecutivi ogni 3 settimane (±4 giorni).
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Nella fase di valutazione della dose, tutti i pazienti riceveranno una dose di carico di 2,0 g/kg di Newgam (somministrata in due giorni consecutivi), seguita da sette infusioni della dose di mantenimento a cui il paziente è stato randomizzato (0,5, 1,0 o 2,0 g/ kg NewGam), somministrati anch'essi per due giorni consecutivi ogni 3 settimane (±4 giorni).
Se un paziente viene randomizzato per ricevere la dose bassa o media di NewGam, verrà utilizzato lo stesso volume con la stessa velocità di infusione che sarebbe stato applicato nel caso in cui il paziente fosse stato randomizzato a 2,0 g/kg di NewGam, quindi integrato con un farmaco autorizzato Soluzione isotonica di cloruro di sodio allo 0,9% p/v come appropriato e dettagliato nella seguente sacca per infusione suddivisa per mantenere l'accecamento
Altri nomi:
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Sperimentale: 1,0 g/kg NewGam
Tutti i pazienti riceveranno una dose di carico di 2,0 g/kg di Newgam (somministrata in due giorni consecutivi), seguita da sette infusioni della dose di mantenimento a cui il paziente è stato randomizzato (1,0 g/kg di NewGam), anch'essa somministrata in due giorni consecutivi ogni 3 settimane (±4 giorni).
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Nella fase di valutazione della dose, tutti i pazienti riceveranno una dose di carico di 2,0 g/kg di Newgam (somministrata in due giorni consecutivi), seguita da sette infusioni della dose di mantenimento a cui il paziente è stato randomizzato (0,5, 1,0 o 2,0 g/ kg NewGam), somministrati anch'essi per due giorni consecutivi ogni 3 settimane (±4 giorni).
Se un paziente viene randomizzato per ricevere la dose bassa o media di NewGam, verrà utilizzato lo stesso volume con la stessa velocità di infusione che sarebbe stato applicato nel caso in cui il paziente fosse stato randomizzato a 2,0 g/kg di NewGam, quindi integrato con un farmaco autorizzato Soluzione isotonica di cloruro di sodio allo 0,9% p/v come appropriato e dettagliato nella seguente sacca per infusione suddivisa per mantenere l'accecamento
Altri nomi:
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Sperimentale: 2,0 g/kg NewGam
Tutti i pazienti riceveranno una dose di carico di 2,0 g/kg di Newgam (somministrata in due giorni consecutivi), seguita da sette infusioni della dose di mantenimento a cui il paziente è stato randomizzato (2,0 g/kg di NewGam), anch'essa somministrata in due giorni consecutivi ogni 3 settimane (±4 giorni).
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Nella fase di valutazione della dose, tutti i pazienti riceveranno una dose di carico di 2,0 g/kg di Newgam (somministrata in due giorni consecutivi), seguita da sette infusioni della dose di mantenimento a cui il paziente è stato randomizzato (0,5, 1,0 o 2,0 g/ kg NewGam), somministrati anch'essi per due giorni consecutivi ogni 3 settimane (±4 giorni).
Se un paziente viene randomizzato per ricevere la dose bassa o media di NewGam, verrà utilizzato lo stesso volume con la stessa velocità di infusione che sarebbe stato applicato nel caso in cui il paziente fosse stato randomizzato a 2,0 g/kg di NewGam, quindi integrato con un farmaco autorizzato Soluzione isotonica di cloruro di sodio allo 0,9% p/v come appropriato e dettagliato nella seguente sacca per infusione suddivisa per mantenere l'accecamento
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Diminuzione del punteggio di disabilità per causa e trattamento della neuropatia infiammatoria (INCAT).
Lasso di tempo: alla settimana 24
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Efficacia - Proporzione di responder nel braccio NewGam da 1,0 g/kg alla settimana 24 (visita al termine) rispetto al basale (settimana 0).
Un responder è definito come un paziente con una diminuzione di almeno 1 punto nel punteggio di disabilità adattato per causa e trattamento della neuropatia infiammatoria (INCAT) (una scala da 0 a 10, da sano a incapace di compiere movimenti mirati con le braccia e/o le gambe)
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alla settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Diminuzione del punteggio di disabilità per causa e trattamento della neuropatia infiammatoria (INCAT).
Lasso di tempo: alla settimana 24
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Proporzione di responder nei bracci NewGam da 0,5 g/kg e 2,0 g/kg alla settimana 24 rispetto al basale rispetto al braccio da 1,0 g/kg, sulla base del punteggio di disabilità INCAT (Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment) aggiustato
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alla settimana 24
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Punteggio della forza di presa
Lasso di tempo: alla settimana 24
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Proporzione di responder nei bracci NewGam 0,5 g/kg e 2,0 g/kg alla settimana 24 rispetto al basale alla settimana 0 rispetto al braccio 1,0 g/kg, in base alla forza di presa (Martin Vigorimeter) utilizzando il valore minimo clinicamente importante precedentemente pubblicato differenza (MCID) cut-off di 8 kilopascal (kPa)
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alla settimana 24
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Scala di disabilità complessiva costruita da Rasch infiammatoria (punteggio I-RODS)
Lasso di tempo: alla settimana 24
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Proporzione di responder nei bracci NewGam 0,5 g/kg e 2,0 g/kg alla settimana 24 rispetto al basale alla settimana 0 rispetto al braccio 1,0 g/kg, sulla base della scala di disabilità complessiva costruita da Inflammatory Rasch (punteggio I-RODS) utilizzando il concetto MCID relativo agli errori standard variabili (MCID-SE) come recentemente dimostrato
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alla settimana 24
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Peggioramento del punteggio di disabilità per causa e trattamento della neuropatia infiammatoria (INCAT).
Lasso di tempo: Settimana 24
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Tempo al primo peggioramento confermato sulla scala di invalidità aggiustata per la causa e il trattamento della neuropatia infiammatoria (INCAT) di almeno 1 punto rispetto al valore al basale (settimana 0)
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Settimana 24
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Variazione media della forza di presa
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla visita di conclusione nella forza di presa di entrambe le mani (valutata dal vigorimetro Martin).
La modifica segnalata è stata calcolata da due punti temporali come il valore nel punto temporale successivo meno il valore nel punto temporale precedente.
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Fino a 24 settimane
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Scala di disabilità complessiva costruita da Rasch infiammatoria (I-RODS)
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla visita di conclusione nel punteggio totale della disabilità infiammatoria costruito da Rasch (I-RODS utilizzando il concetto di MCID-SE come riportato di recente) e numero di persone che hanno migliorato. La modifica segnalata è stata calcolata da due punti temporali come il valore nel punto temporale successivo meno il valore nel punto temporale precedente. Una scala da 0 a 48, da "Impossibile eseguire" a "Possibile senza alcuna difficoltà". Valori più alti rappresentano un risultato migliore. |
Fino a 24 settimane
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Nervi motori
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla visita di conclusione in somma dell'ampiezza distale evocata di 4 nervi motori del lato destro e 4 del lato sinistro (peroneo, tibiale, ulnare e mediano).
La modifica segnalata è stata calcolata da due punti temporali come il valore nel punto temporale successivo meno il valore nel punto temporale precedente.
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Fino a 24 settimane
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Scala di valutazione numerica della variazione media dell'intensità del dolore (scala PI-NRS)
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
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Variazione media dal basale (settimana 0) alla visita di conclusione nella scala di valutazione numerica dell'intensità del dolore (PI-NRS). La modifica segnalata è stata calcolata da due punti temporali come il valore nel punto temporale successivo meno il valore nel punto temporale precedente. La Pain Intensity Numeric Rating Scale (PI-NRS, una scala numerica dove 0 = nessun dolore e 10 = peggior dolore possibile) è una scala a 11 punti per l'autovalutazione del dolore da parte del paziente. Un valore più alto rappresenta un risultato peggiore. |
Fino a 24 settimane
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Peggioramento sulla scala della disabilità complessiva costruita da Rasch infiammatoria (scala I-RODS)
Lasso di tempo: 24 settimane
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Tempo al primo peggioramento confermato sulla scala I-RODS. La modifica segnalata è stata calcolata da due punti temporali come il valore nel punto temporale successivo meno il valore nel punto temporale precedente. Una scala da 0 a 48, da "Impossibile eseguire" a "Possibile senza alcuna difficoltà". Valori più alti rappresentano un risultato migliore. Il peggioramento è determinato utilizzando il concetto di MCID (differenza minima clinicamente importante) utilizzando gli errori standard ottenuti individualmente (MCID-SE). |
24 settimane
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Diminuzione di 1 punto nel punteggio di invalidità INCAT
Lasso di tempo: 24 settimane
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Riduzione del tempo fino a 1 punto (miglioramento della disabilità) nel punteggio di disabilità aggiustato per causa e trattamento della neuropatia infiammatoria (INCAT)
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24 settimane
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Diminuzione della scala di disabilità complessiva costruita da Rasch infiammatoria (scala I-RODS)
Lasso di tempo: 24 settimane
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Tempo di diminuzione dei punteggi I-RODS (Inflammatory Rasch-built General Disability Scale).
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24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
27 settembre 2017
Completamento primario (Effettivo)
5 settembre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
5 settembre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 dicembre 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 dicembre 2015
Primo Inserito (Stima)
23 dicembre 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 febbraio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 gennaio 2021
Ultimo verificato
1 gennaio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NGAM-08
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su NewGam
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OctapharmaCompletatoTrombocitopenia primariaGermania
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OctapharmaCompletatoMalattia da immunodeficienza primariaStati Uniti
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Sutter HealthCompletatoCompromissione cognitiva lieveStati Uniti
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OctapharmaPremier Research Group plcCompletatoMalattie da immunodeficienza primariaStati Uniti