Studie för att utvärdera säkerhet och effekt av tre olika doser av NewGam hos patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserande poly (Radiculo) neuropati (CIDP)
28 januari 2021 uppdaterad av: Octapharma
Prospektiv, dubbelblind, randomiserad, multicenter fas III-studie som utvärderar effektivitet och säkerhet för tre olika doser av NewGam hos patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserande poly(radiculo)neuropati
Studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av tre olika doser av NewGam hos patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserande poly(radiculo)neuropati
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Prospektiv, dubbelblind, randomiserad, multicenter fas III-studie som utvärderar effektivitet och säkerhet av tre olika doser av NewGam hos patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserande poly(radiculo)neuropati ("ProCID-prövning")
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
142
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Blagoevgrad, Bulgarien, 2700
- MHAT Puls EOOD
-
Sofia, Bulgarien, 1797
- St. Naum Hospital
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada, H3A2B4
- Octapharma Research Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Lublin, Polen, 20-954
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie Klinika Neurologii
-
Olsztyn, Polen, 10-561
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
-
Wrocław, Polen, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
-
-
-
-
-
Braşov, Rumänien, 500091
- Theo Health S.R.L.
-
Bucharest, Rumänien, 022328
- Institutul Clinic Fundeni
-
Constanţa, Rumänien, 900591
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf.Apostol Andrei" Constanta
-
-
-
-
-
Kazan', Ryska Federationen, 420021
- Republican Clinical Neurological Centre
-
Moscow, Ryska Federationen, 125367
- Neurology Research Centre
-
Nizhny Novgorod, Ryska Federationen, 603126
- Nizhny Novgorod regional clinical hospital n.a. N.A.Semashko
-
Saint Petersburg, Ryska Federationen, 192019
- National Medical Research Centre of Psychiatry and Neurology n.a. V.M.Bekhterev
-
Saint Petersburg, Ryska Federationen, 194354
- City Multifield Hospital #2
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Tjeckien, 500 03
- Outpatient Clinic of Neurology
-
Pardubice, Tjeckien, 532 03
- Regional Hospital Pardubice
-
Prague, Tjeckien, 140 00
- THOMAYER Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Goettigen, Tyskland, 37075
- University Medical Center Goettigen
-
-
-
-
-
Ivano-Frankivs'k, Ukraina, 76008
- Ivano Frankivsk National Medical University
-
Kyiv, Ukraina, 4112
- National Medical Academy Of Postgraduate Education Named After P.L. Shupyk
-
Luts'k, Ukraina, 4300
- Volyn Regional Clinical Hospital
-
Vinnytsia, Ukraina, 21005
- Vinnytsia National Medical University
-
Zaporizhzhya, Ukraina, 69600
- Municipal Institution Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1204
- Jahn Ferenc Del Pesti Korhaz
-
Szeged, Ungern, 6725
- Szegedi Tudományegyetem ÁOK Neurológiai Klinika
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år till 76 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med diagnosen definitiv eller trolig kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati (CIDP) enligt European Federation of Neurological Societies/Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS) Guideline 2010 [van den Bergh et al., 2010]; inklusive patienter med multifokal förvärvad demyeliniserande sensorisk och motorisk neuropati (MADSAM) eller ren motorisk kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati (CIDP)
- Patienter som för närvarande är beroende av behandling med immunglobuliner eller kortikosteroider
- Patienter med aktiv sjukdom, d.v.s. som inte är i remission, som är progressiva eller återfallande före försöksstart eller under uttvättningsfasen
- Svaghet i minst 2 lemmar
- >18 till
- Justerad inflammatorisk neuropati orsak och behandling (INCAT) funktionshinderspoäng mellan 2 och 9 (med en poäng på 2 kommer enbart från benfunktionsnedsättning)
- Frivilligt givet, fullt informerat skriftligt samtycke från patienten innan några studierelaterade procedurer genomförs
Exklusions kriterier:
- Unifokala former av kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati (CIDP)
- Ren sensorisk Kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati (CIDP)
- Multifokal motorneuropati (MMN) med ledningsblockering [van den Bergh et al., 2010]
- Patienter som tidigare misslyckats med immunglobulinbehandling
- Behandling med immunmodulerande/suppressiva medel (ciklosporin, metotrexat, mitoxantron, mykofenolatmofetil eller azatioprin) under sex månader före baslinjebesöket
- Patienter på eller behandlade med rituximab, alemtuzumab, cyklofosfamid eller andra intensiva kemoterapeutiska regimer, tidigare lymfoid bestrålning eller stamcellstransplantation under de 12 månaderna före baslinjebesöket
- Andningsstörning som kräver mekanisk ventilation
- Myelopati eller tecken på demyelinisering av centrala nervsystemet eller betydande kvarstående neurologiska underskott från stroke eller trauma från centrala nervsystemet (CNS)
Kliniska bevis på perifer neuropati av annan orsak som t.ex
- bindvävssjukdom eller systemisk lupus erythematosus (SLE)
- HIV-infektion, hepatit, borrelia
- cancer (med undantag för basalcellshudcancer)
- IgM paraproteinemi med anti-myelinassocierade glykoproteinantikroppar
- Diabetisk neuropati
- Hjärtinsufficiens (New York Heart Association [NYHA] III/IV), kardiomyopati, betydande hjärtrytmrubbningar som kräver behandling, instabil eller avancerad ischemisk hjärtsjukdom
- Allvarlig leversjukdom (ALAT 3x > normalt värde)
- Allvarlig njursjukdom (kreatinin 1,5x > normalt värde)
- Hepatit B, hepatit C eller HIV-infektion
- Tromboemboliska händelser: patienter med en anamnes på djup ventrombos (DVT) under det senaste året före baslinjebesöket eller lungemboli någonsin; patienter med känslighet för emboli eller djup ventrombos (DVT)
- Body mass index (BMI) ≥40 kg/m2
- Patienter med okompenserad hypotyreos (onormalt högt sköldkörtelstimulerande hormon [TSH] och onormalt lågt tyroxin [T4]) eller känd vitamin B12-brist om patienterna inte får adekvat substitutionsterapi
- Medicinska tillstånd vars symtom och effekter kan förändra proteinkatabolism och/eller användning av immunglobulin G (IgG) (t. proteinförlorande enteropatier, nefrotiskt syndrom)
- Känd immunglobulin A (IgA) brist med antikroppar mot immunglobulin A (IgA)
- Anamnes med svår överkänslighet, t.ex. anafylaxi eller allvarligt systemiskt svar på immunoglobulin, blod- eller plasmahärledda produkter eller någon komponent i NewGam
- Känd hyperviskositet i blodet eller andra hyperkoagulerbara tillstånd
- Användning av andra produkter från blod eller plasma inom tre månader före besök 2
- Patienter med tidigare eller nuvarande historia av drogmissbruk eller alkoholmissbruk under de föregående fem åren före baslinjebesöket
- Patienter som inte kan eller vill förstå eller följa studieprotokollet
- Deltagande i en annan interventionell klinisk studie med prövningsläkemedel (IMP) behandling för närvarande eller under de tre månaderna före besök 2
- Kvinnor som ammar, är gravida eller planerar att bli gravida, eller som är ovilliga att använda en effektiv preventivmetod (som implantat, injicerbara läkemedel, kombinerade orala preventivmedel, vissa intrauterina enheter (spiral), sexuell avhållsamhet eller vasektomerad partner) studie
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 0,5 g/kg NewGam
Alla patienter kommer att få en laddningsdos på 2,0 g/kg Newgam (administrerad under två på varandra följande dagar), följt av sju infusioner av underhållsdosen som patienten har randomiserats till (0,5 g/kg NewGam), även administrerad under två på varandra följande dagar varje 3 veckor (±4 dagar).
|
I dosutvärderingsfasen kommer alla patienter att få en laddningsdos på 2,0 g/kg Newgam (administrerad under två på varandra följande dagar), följt av sju infusioner av underhållsdosen som patienten har randomiserats till (0,5, 1,0 eller 2,0 g/ kg NewGam), även administrerat under två på varandra följande dagar var tredje vecka (±4 dagar).
Om en patient randomiseras till att få den låga eller medelhöga NewGam-dosen kommer samma volym med samma infusionshastighet som skulle ha använts om patienten skulle ha randomiserats till 2,0 g/kg NewGam att användas, vilket kompletteras med en auktoriserad 0,9 % vikt/volym isotonisk natriumkloridlösning enligt vad som är lämpligt och detaljerat i följande infusionspåse delad för att bibehålla bländningen
Andra namn:
|
|
Experimentell: 1,0 g/kg NewGam
Alla patienter kommer att få en laddningsdos på 2,0 g/kg Newgam (administrerad under två på varandra följande dagar), följt av sju infusioner av underhållsdosen som patienten har randomiserats till (1,0 g/kg NewGam), även administrerad under två på varandra följande dagar varje 3 veckor (±4 dagar).
|
I dosutvärderingsfasen kommer alla patienter att få en laddningsdos på 2,0 g/kg Newgam (administrerad under två på varandra följande dagar), följt av sju infusioner av underhållsdosen som patienten har randomiserats till (0,5, 1,0 eller 2,0 g/ kg NewGam), även administrerat under två på varandra följande dagar var tredje vecka (±4 dagar).
Om en patient randomiseras till att få den låga eller medelhöga NewGam-dosen kommer samma volym med samma infusionshastighet som skulle ha använts om patienten skulle ha randomiserats till 2,0 g/kg NewGam att användas, vilket kompletteras med en auktoriserad 0,9 % vikt/volym isotonisk natriumkloridlösning enligt vad som är lämpligt och detaljerat i följande infusionspåse delad för att bibehålla bländningen
Andra namn:
|
|
Experimentell: 2,0 g/kg NewGam
Alla patienter kommer att få en laddningsdos på 2,0 g/kg Newgam (administrerad under två på varandra följande dagar), följt av sju infusioner av underhållsdosen som patienten har randomiserats till (2,0 g/kg NewGam), även administrerad under två på varandra följande dagar varje 3 veckor (±4 dagar).
|
I dosutvärderingsfasen kommer alla patienter att få en laddningsdos på 2,0 g/kg Newgam (administrerad under två på varandra följande dagar), följt av sju infusioner av underhållsdosen som patienten har randomiserats till (0,5, 1,0 eller 2,0 g/ kg NewGam), även administrerat under två på varandra följande dagar var tredje vecka (±4 dagar).
Om en patient randomiseras till att få den låga eller medelhöga NewGam-dosen kommer samma volym med samma infusionshastighet som skulle ha använts om patienten skulle ha randomiserats till 2,0 g/kg NewGam att användas, vilket kompletteras med en auktoriserad 0,9 % vikt/volym isotonisk natriumkloridlösning enligt vad som är lämpligt och detaljerat i följande infusionspåse delad för att bibehålla bländningen
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Minskad inflammatorisk neuropati orsak och behandling (INCAT) funktionshinderspoäng
Tidsram: i vecka 24
|
Effekt - Andel svarspersoner i 1,0 g/kg NewGam-armen vid vecka 24 (avslutsbesök) i förhållande till baslinjen (vecka 0).
En responder definieras som en patient med en minskning med minst 1 poäng på den justerade inflammatoriska neuropati Cause and Treatment (INCAT) funktionshinderpoäng (en skala från 0 till 10, från frisk till oförmögen att göra några målmedvetna rörelser med armar och/eller ben)
|
i vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Minskad inflammatorisk neuropati orsak och behandling (INCAT) funktionshinderspoäng
Tidsram: i vecka 24
|
Andel responders i 0,5 g/kg och 2,0 g/kg NewGam-armarna vid vecka 24 i förhållande till baslinjen jämfört med 1,0 g/kg-armen, baserat på den justerade inflammatoriska neuropati Cause and Treatment (INCAT) invaliditetspoäng
|
i vecka 24
|
|
Poäng för greppstyrka
Tidsram: i vecka 24
|
Andel responders i 0,5 g/kg- och 2,0 g/kg NewGam-armarna vid vecka 24 i förhållande till baslinjen vid vecka 0 jämfört med 1,0 g/kg-armen, baserat på greppstyrkan (Martin Vigorimeter) med den tidigare publicerade minsta kliniskt viktiga skillnad (MCID) cut-off på 8 kilopascal (kPa)
|
i vecka 24
|
|
Inflammatorisk Rasch-byggd Overall Disability Scale (I-RODS Score)
Tidsram: i vecka 24
|
Andel responders i 0,5 g/kg- och 2,0 g/kg NewGam-armarna vid vecka 24 i förhållande till baslinjen vid vecka 0 jämfört med 1,0 g/kg-armen, baserat på den inflammatoriska Rasch-byggda övergripande funktionshinderskalan (I-RODS Score) använder MCID-konceptet relaterat till de varierande standardfelen (MCID-SE) som nyligen demonstrerats
|
i vecka 24
|
|
Försämring av inflammatorisk neuropati orsak och behandling (INCAT) funktionshinder
Tidsram: Vecka 24
|
Dags till första bekräftad försämring på den justerade inflammatoriska neuropati Cause and Treatment (INCAT) handikappskalan med minst 1 poäng från värdet vid baslinjen (vecka 0)
|
Vecka 24
|
|
Genomsnittlig förändring i greppstyrka
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Genomsnittlig förändring från baslinje (vecka 0) till avslutningsbesök i greppstyrka på båda händerna (bedömd av Martin vigorimeter).
Den rapporterade förändringen beräknades från två tidpunkter som värdet vid den senare tidpunkten minus värdet vid den tidigare tidpunkten.
|
Upp till 24 veckor
|
|
Inflammatorisk Rasch-byggd Overall Disability Scale (I-RODS)
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Genomsnittlig förändring från baslinje (vecka 0) till avslutningsbesök i inflammatorisk Rasch-byggd total invaliditetssummapoäng (I-RODS med konceptet MCID-SE som nyligen rapporterats) och antal förbättrare. Den rapporterade förändringen beräknades från två tidpunkter som värdet vid den senare tidpunkten minus värdet vid den tidigare tidpunkten. En skala från 0 till 48, från "Ej möjligt att utföra" till "Möjligt utan svårighet". Högre värden representerar ett bättre resultat. |
Upp till 24 veckor
|
|
Motoriska nerver
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Genomsnittlig förändring från baslinje (vecka 0) till avslutningsbesök i summan av den distala framkallade amplituden av 4 högersidiga och 4 vänstersidiga motoriska nerver (peroneal, tibial, ulnar och median).
Den rapporterade förändringen beräknades från två tidpunkter som värdet vid den senare tidpunkten minus värdet vid den tidigare tidpunkten.
|
Upp till 24 veckor
|
|
Genomsnittlig förändring i smärtintensitet Numerisk värderingsskala (PI-NRS-skala)
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Genomsnittlig förändring från baslinje (vecka 0) till avslutningsbesök i numerisk värderingsskala för smärtintensitet (PI-NRS). Den rapporterade förändringen beräknades från två tidpunkter som värdet vid den senare tidpunkten minus värdet vid den tidigare tidpunkten. Pain Intensity Numeric Rating Scale (PI-NRS, en numerisk skala där 0 = ingen smärta och 10 = värsta möjliga smärta) är en 11-gradig skala för patientens självrapportering av smärta. Ett högre värde representerar ett sämre resultat. |
Upp till 24 veckor
|
|
Försämring på den inflammatoriska Rasch-byggda övergripande handikappskalan (I-RODS-skalan)
Tidsram: 24 veckor
|
Dags för första bekräftad försämring på I-RODS-skalan. Den rapporterade förändringen beräknades från två tidpunkter som värdet vid den senare tidpunkten minus värdet vid den tidigare tidpunkten. En skala från 0 till 48, från "Ej möjligt att utföra" till "Möjligt utan svårighet". Högre värden representerar ett bättre resultat. Försämring bestäms med hjälp av konceptet MCID (minsta kliniskt viktiga skillnad) med användning av de individuellt erhållna standardfelen (MCID-SE). |
24 veckor
|
|
1 poängs minskning av INCAT-invaliditetspoängen
Tidsram: 24 veckor
|
Tid till 1 poängs minskning (förbättring av funktionsnedsättning) i justerad inflammatorisk neuropati orsak och behandling (INCAT) funktionshinderpoäng
|
24 veckor
|
|
Minskad inflammatorisk Rasch-byggd total handikappskala (I-RODS skala)
Tidsram: 24 veckor
|
Dags att minska poängen för inflammatorisk Rasch-byggd övergripande funktionshinder (I-RODS).
|
24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 september 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
5 september 2019
Avslutad studie (Faktisk)
5 september 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 december 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 december 2015
Första postat (Uppskatta)
23 december 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
16 februari 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 januari 2021
Senast verifierad
1 januari 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NGAM-08
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .