Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af sikkerhed og effektivitet af tre forskellige doser af NewGam hos patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende poly (Radiculo) neuropati (CIDP)

28. januar 2021 opdateret af: Octapharma

Prospektiv, dobbeltblind, randomiseret, multicenter fase III-undersøgelse, der evaluerer effektivitet og sikkerhed af tre forskellige doser af NewGam hos patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende poly(radiculo)neuropati

Undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​tre forskellige doser af NewGam hos patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende poly(radiculo)neuropati

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Prospektiv, dobbeltblind, randomiseret, multicenter fase III-undersøgelse, der evaluerer effektivitet og sikkerhed af tre forskellige doser af NewGam hos patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende poly(radiculo)neuropati ("ProCID-forsøg")

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

142

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Blagoevgrad, Bulgarien, 2700
        • MHAT Puls EOOD
      • Sofia, Bulgarien, 1797
        • St. Naum Hospital
  • Canada
      • Montréal, Canada, H3A2B4
        • Octapharma Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Den Russiske Føderation
      • Kazan', Den Russiske Føderation, 420021
        • Republican Clinical Neurological Centre
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125367
        • Neurology Research Centre
      • Nizhny Novgorod, Den Russiske Føderation, 603126
        • Nizhny Novgorod regional clinical hospital n.a. N.A.Semashko
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 192019
        • National Medical Research Centre of Psychiatry and Neurology n.a. V.M.Bekhterev
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 194354
        • City Multifield Hospital #2
  • Polen
      • Lublin, Polen, 20-954
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie Klinika Neurologii
      • Olsztyn, Polen, 10-561
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
      • Wrocław, Polen, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
  • Rumænien
      • Braşov, Rumænien, 500091
        • Theo Health S.R.L.
      • Bucharest, Rumænien, 022328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Constanţa, Rumænien, 900591
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf.Apostol Andrei" Constanta
  • Tjekkiet
      • Hradec Králové, Tjekkiet, 500 03
        • Outpatient Clinic of Neurology
      • Pardubice, Tjekkiet, 532 03
        • Regional Hospital Pardubice
      • Prague, Tjekkiet, 140 00
        • THOMAYER Faculty Hospital
  • Tyskland
      • Goettigen, Tyskland, 37075
        • University Medical Center Goettigen
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivs'k, Ukraine, 76008
        • Ivano Frankivsk National Medical University
      • Kyiv, Ukraine, 4112
        • National Medical Academy Of Postgraduate Education Named After P.L. Shupyk
      • Luts'k, Ukraine, 4300
        • Volyn Regional Clinical hospital
      • Vinnytsia, Ukraine, 21005
        • Vinnytsia National Medical University
      • Zaporizhzhya, Ukraine, 69600
        • Municipal Institution Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1204
        • Jahn Ferenc Del Pesti Korhaz
      • Szeged, Ungarn, 6725
        • Szegedi Tudományegyetem ÁOK Neurológiai Klinika

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 78 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med diagnosen sikker eller sandsynlig kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati (CIDP) ifølge European Federation of Neurological Societies/Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS) Guideline 2010 [van den Bergh et al., 2010]; herunder patienter med multifokal erhvervet demyeliniserende sensorisk og motorisk neuropati (MADSAM) eller ren motorisk kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati (CIDP)
  2. Patienter, der i øjeblikket er afhængige af behandling med immunglobuliner eller kortikosteroider
  3. Patienter med aktiv sygdom, dvs. ikke er i remission, som er progressive eller recidiverende før forsøgsstart eller under udvaskningsfasen
  4. Svaghed af mindst 2 lemmer
  5. >18 til
  6. Justeret inflammatorisk neuropati årsag og behandling (INCAT) handicapscore mellem 2 og 9 (med en score på 2 kommer udelukkende fra benhandicap)
  7. Frivilligt givet, fuldt informeret skriftligt samtykke indhentet fra patienten, før undersøgelsesrelaterede procedurer udføres

Ekskluderingskriterier:

  1. Unifokale former for kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati (CIDP)
  2. Ren sensorisk kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati (CIDP)
  3. Multifokal motorisk neuropati (MMN) med ledningsblok [van den Bergh et al., 2010]
  4. Patienter, der tidligere har svigtet immunglobulinbehandling
  5. Behandling med immunmodulerende/suppressive midler (cyclosporin, methotrexat, mitoxantron, mycophenolatmofetil eller azathioprin) i de seks måneder forud for baseline-besøget
  6. Patienter på eller behandlet med rituximab, alemtuzumab, cyclophosphamid eller andre intensive kemoterapeutiske regimer, tidligere lymfoid bestråling eller stamcelletransplantation i løbet af de 12 måneder forud for baseline besøg
  7. Åndedrætsnedsættelse, der kræver mekanisk ventilation
  8. Myelopati eller tegn på demyelinisering af centralnervesystemet eller betydelige vedvarende neurologiske mangler fra slagtilfælde eller traumer i centralnervesystemet (CNS)

  9. Klinisk tegn på perifer neuropati af anden årsag som f.eks

    1. bindevævssygdom eller systemisk lupus erythematosus (SLE)
    2. HIV-infektion, hepatitis, borreliose
    3. kræft (med undtagelse af basalcellehudkræft)
    4. IgM paraproteinæmi med anti-myelin associerede glycoprotein antistoffer
  10. Diabetisk neuropati
  11. Hjerteinsufficiens (New York Heart Association [NYHA] III/IV), kardiomyopati, betydelig hjerterytmeforstyrrelse, der kræver behandling, ustabil eller fremskreden iskæmisk hjertesygdom
  12. Alvorlig leversygdom (ALAT 3x > normal værdi)
  13. Alvorlig nyresygdom (kreatinin 1,5x > normal værdi)
  14. Hepatitis B, hepatitis C eller HIV-infektion
  15. Tromboemboliske hændelser: patienter med en historie med dyb venetrombose (DVT) inden for det sidste år forud for baseline besøg eller lungeemboli nogensinde; patienter med modtagelighed for emboli eller dyb venetrombose (DVT)
  16. Body mass index (BMI) ≥40 kg/m2
  17. Patienter med ukompenseret hypothyroidisme (unormalt højt thyroidstimulerende hormon [TSH] og unormalt lavt thyroxin [T4]) eller kendt vitamin B12-mangel, hvis patienterne ikke får tilstrækkelig substitutionsbehandling
  18. Medicinske tilstande, hvis symptomer og virkninger kan ændre proteinkatabolisme og/eller immunoglobulin G (IgG) udnyttelse (f. proteintabende enteropatier, nefrotisk syndrom)
  19. Kendt Immunoglobulin A (IgA) mangel med antistoffer mod Immunoglobulin A (IgA)
  20. Anamnese med svær overfølsomhed, f.eks. anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på immunoglobulin, blod- eller plasmaafledte produkter eller enhver komponent af NewGam
  21. Kendt blodhyperviskositet eller andre hyperkoagulerbare tilstande
  22. Brug af andre blod- eller plasmaafledte produkter inden for tre måneder før besøg 2
  23. Patienter med tidligere eller nuværende historie med stofmisbrug eller alkoholmisbrug inden for de foregående fem år forud for baseline besøg
  24. Patienter, der ikke er i stand til eller villige til at forstå eller overholde undersøgelsesprotokollen
  25. Deltagelse i et andet interventionelt klinisk studie med behandling med forsøgslægemiddel (IMP) i øjeblikket eller i løbet af de tre måneder forud for besøg 2
  26. Kvinder, der ammer, er gravide eller planlægger at blive gravide, eller som ikke er villige til at bruge en effektiv præventionsmetode (såsom implantater, injicerbare præparater, kombinerede orale præventionsmidler, nogle intrauterine anordninger (IUD'er), seksuel afholdenhed eller vasektomiseret partner), mens de er på undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 0,5 g/kg NewGam
Alle patienter vil modtage en startdosis på 2,0 g/kg Newgam (indgivet over to på hinanden følgende dage), efterfulgt af syv infusioner af den vedligeholdelsesdosis, som patienten er blevet randomiseret til (0,5 g/kg NewGam), også administreret over to på hinanden følgende dage hver 3 uger (±4 dage).
Medicin: NewGam
I dosisevalueringsfasen vil alle patienter modtage en startdosis på 2,0 g/kg Newgam (indgivet over to på hinanden følgende dage), efterfulgt af syv infusioner af den vedligeholdelsesdosis, som patienten er randomiseret til (0,5, 1,0 eller 2,0 g/ kg NewGam), også administreret over to på hinanden følgende dage hver 3. uge (±4 dage). Hvis en patient randomiseres til at modtage den lave eller mellemstore NewGam-dosis, vil den samme volumen med samme infusionshastighed, som ville være blevet anvendt i tilfælde af, at patienten ville være blevet randomiseret til 2,0 g/kg NewGam blive brugt, således suppleret med en autoriseret 0,9 % w/v isotonisk natriumchloridopløsning efter behov og detaljeret i den følgende infusionspose opdelt for at opretholde blindingen
Andre navne:
  • Panzyga
Eksperimentel: 1,0 g/kg NewGam
Alle patienter vil modtage en startdosis på 2,0 g/kg Newgam (indgivet over to på hinanden følgende dage), efterfulgt af syv infusioner af den vedligeholdelsesdosis, patienten er blevet randomiseret til (1,0 g/kg NewGam), også administreret over to på hinanden følgende dage hver 3 uger (±4 dage).
Medicin: NewGam
I dosisevalueringsfasen vil alle patienter modtage en startdosis på 2,0 g/kg Newgam (indgivet over to på hinanden følgende dage), efterfulgt af syv infusioner af den vedligeholdelsesdosis, som patienten er randomiseret til (0,5, 1,0 eller 2,0 g/ kg NewGam), også administreret over to på hinanden følgende dage hver 3. uge (±4 dage). Hvis en patient randomiseres til at modtage den lave eller mellemstore NewGam-dosis, vil den samme volumen med samme infusionshastighed, som ville være blevet anvendt i tilfælde af, at patienten ville være blevet randomiseret til 2,0 g/kg NewGam blive brugt, således suppleret med en autoriseret 0,9 % w/v isotonisk natriumchloridopløsning efter behov og detaljeret i den følgende infusionspose opdelt for at opretholde blindingen
Andre navne:
  • Panzyga
Eksperimentel: 2,0 g/kg NewGam
Alle patienter vil modtage en startdosis på 2,0 g/kg Newgam (indgivet over to på hinanden følgende dage), efterfulgt af syv infusioner af den vedligeholdelsesdosis, som patienten er randomiseret til (2,0 g/kg NewGam), også administreret over to på hinanden følgende dage hver 3 uger (±4 dage).
Medicin: NewGam
I dosisevalueringsfasen vil alle patienter modtage en startdosis på 2,0 g/kg Newgam (indgivet over to på hinanden følgende dage), efterfulgt af syv infusioner af den vedligeholdelsesdosis, som patienten er randomiseret til (0,5, 1,0 eller 2,0 g/ kg NewGam), også administreret over to på hinanden følgende dage hver 3. uge (±4 dage). Hvis en patient randomiseres til at modtage den lave eller mellemstore NewGam-dosis, vil den samme volumen med samme infusionshastighed, som ville være blevet anvendt i tilfælde af, at patienten ville være blevet randomiseret til 2,0 g/kg NewGam blive brugt, således suppleret med en autoriseret 0,9 % w/v isotonisk natriumchloridopløsning efter behov og detaljeret i den følgende infusionspose opdelt for at opretholde blindingen
Andre navne:
  • Panzyga

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fald i inflammatorisk neuropati årsag og behandling (INCAT) handicapscore
Tidsramme: i uge 24
Effektivitet - Andel af respondere i 1,0 g/kg NewGam-armen ved uge 24 (termineringsbesøg) i forhold til baseline (uge 0). En responder defineres som en patient med et fald på mindst 1 point på den justerede Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) handicapscore (en skala fra 0 til 10, fra rask til ude af stand til at foretage nogen målrettede bevægelser med arme og/eller ben)
i uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fald i inflammatorisk neuropati årsag og behandling (INCAT) handicapscore
Tidsramme: i uge 24
Andel af respondere i 0,5 g/kg og 2,0 g/kg NewGam-armene i uge 24 i forhold til baseline sammenlignet med 1,0 g/kg-armen, baseret på den justerede inflammatoriske neuropati Cause and Treatment (INCAT) invaliditetsscore
i uge 24
Score for grebsstyrke
Tidsramme: i uge 24
Andel af respondere i 0,5 g/kg og 2,0 g/kg NewGam-armene i uge 24 i forhold til baseline i uge 0 sammenlignet med 1,0 g/kg-armen, baseret på grebsstyrken (Martin Vigorimeter) ved brug af det tidligere offentliggjorte minimum af klinisk vigtige forskel (MCID) cut-off på 8 kilopascal (kPa)
i uge 24
Inflammatorisk Rasch-bygget overordnet handicapskala (I-RODS-score)
Tidsramme: i uge 24
Andel af respondere i 0,5 g/kg og 2,0 g/kg NewGam-armene i uge 24 i forhold til baseline i uge 0 sammenlignet med 1,0 g/kg-armen, baseret på den inflammatoriske Rasch-byggede overordnede handicapskala (I-RODS Score) ved at bruge MCID-konceptet relateret til de varierende standardfejl (MCID-SE), som for nylig demonstreret
i uge 24
Forværring af inflammatorisk neuropati årsag og behandling (INCAT) handicapscore
Tidsramme: Uge 24
Tid til første bekræftet forværring på den justerede inflammatoriske neuropati årsag og behandling (INCAT) handicapskala med mindst 1 point fra værdien ved baseline (uge 0)
Uge 24
Gennemsnitlig ændring i grebsstyrke
Tidsramme: Op til 24 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline (uge 0) til afslutningsbesøg i grebsstyrke på begge hænder (vurderet af Martin vigorimeter). Den rapporterede ændring blev beregnet ud fra to tidspunkter som værdien på det senere tidspunkt minus værdien på det tidligere tidspunkt.
Op til 24 uger
Inflammatorisk Rasch-bygget Overall Disability Scale (I-RODS)
Tidsramme: Op til 24 uger

Gennemsnitlig ændring fra baseline (uge 0) til afslutningsbesøg i inflammatorisk Rasch-bygget overordnet invaliditetssumscore (I-RODS ved hjælp af konceptet MCID-SE som for nylig rapporteret) og antal forbedrere. Den rapporterede ændring blev beregnet ud fra to tidspunkter som værdien på det senere tidspunkt minus værdien på det tidligere tidspunkt.

En skala fra 0 til 48, fra "Ikke muligt at udføre" til "Muligt uden besvær". Højere værdier repræsenterer et bedre resultat.
Op til 24 uger
Motoriske nerver
Tidsramme: Op til 24 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline (uge 0) til afslutningsbesøg i summen af ​​den distale fremkaldte amplitude af 4 højre- og 4 venstre-sidede motoriske nerver (peroneal, tibial, ulnar og median). Den rapporterede ændring blev beregnet ud fra to tidspunkter som værdien på det senere tidspunkt minus værdien på det tidligere tidspunkt.
Op til 24 uger
Gennemsnitlig ændring i smerteintensitet Numerisk vurderingsskala (PI-NRS-skala)
Tidsramme: Op til 24 uger

Gennemsnitlig ændring fra baseline (uge 0) til afslutningsbesøg i smerteintensitet numerisk vurderingsskala (PI-NRS). Den rapporterede ændring blev beregnet ud fra to tidspunkter som værdien på det senere tidspunkt minus værdien på det tidligere tidspunkt.

Pain Intensity Numeric Rating Scale (PI-NRS, en numerisk skala, hvor 0 = ingen smerte og 10 = værst mulig smerte) er en 11-punkts skala til patientens selvrapportering af smerte. En højere værdi repræsenterer et dårligere resultat.
Op til 24 uger
Forværring på den inflammatoriske Rasch-byggede overordnede handicapskala (I-RODS-skala)
Tidsramme: 24 uger

Tid til den første bekræftede forværring på I-RODS-skalaen. Den rapporterede ændring blev beregnet ud fra to tidspunkter som værdien på det senere tidspunkt minus værdien på det tidligere tidspunkt. En skala fra 0 til 48, fra "Ikke muligt at udføre" til "Muligt uden besvær". Højere værdier repræsenterer et bedre resultat.

Forværring bestemmes ved hjælp af konceptet MCID (minimum klinisk vigtig forskel) ved hjælp af de individuelt opnåede standardfejl (MCID-SE).
24 uger
1 point fald i INCAT handicapresultatet
Tidsramme: 24 uger
Tid til 1 point fald (forbedring af invaliditet) i justeret inflammatorisk neuropati årsag og behandling (INCAT) handicapscore
24 uger
Fald i inflammatorisk Rasch-bygget overordnet handicapskala (I-RODS-skala)
Tidsramme: 24 uger
Tid til at falde i scorer for inflammatorisk Rasch-bygget overordnet handicapskala (I-RODS).
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Octapharma

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. september 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. september 2019

Studieafslutning (Faktiske)

5. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. december 2015

Først opslået (Skøn)

23. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. januar 2021

Sidst verificeret

1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NGAM-08

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med NewGam

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner