Исследование по оценке безопасности и эффективности трех различных дозировок NewGam у пациентов с хронической воспалительной демиелинизирующей поли(радикуло)нейропатией (CIDP)
28 января 2021 г. обновлено: Octapharma
Проспективное, двойное слепое, рандомизированное, многоцентровое исследование III фазы по оценке эффективности и безопасности трех различных доз NewGam у пациентов с хронической воспалительной демиелинизирующей поли(радикуло)нейропатией
Исследование по оценке эффективности и безопасности трех различных доз NewGam у пациентов с хронической воспалительной демиелинизирующей поли(радикуло)нейропатией
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Проспективное двойное слепое рандомизированное многоцентровое исследование III фазы по оценке эффективности и безопасности трех различных дозировок NewGam у пациентов с хронической воспалительной демиелинизирующей поли(радикуло)нейропатией («испытание ProCID»)
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
142
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Blagoevgrad, Болгария, 2700
- MHAT Puls EOOD
-
Sofia, Болгария, 1797
- St. Naum Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия, 1204
- Jahn Ferenc Del Pesti Korhaz
-
Szeged, Венгрия, 6725
- Szegedi Tudományegyetem ÁOK Neurológiai Klinika
-
-
-
-
-
Goettigen, Германия, 37075
- University Medical Center Goettigen
-
-
-
-
-
Montréal, Канада, H3A2B4
- Octapharma Research Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Lublin, Польша, 20-954
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie Klinika Neurologii
-
Olsztyn, Польша, 10-561
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
-
Wrocław, Польша, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
-
-
-
-
-
Kazan', Российская Федерация, 420021
- Republican Clinical Neurological Centre
-
Moscow, Российская Федерация, 125367
- Neurology Research Centre
-
Nizhny Novgorod, Российская Федерация, 603126
- Nizhny Novgorod regional clinical hospital n.a. N.A.Semashko
-
Saint Petersburg, Российская Федерация, 192019
- National Medical Research Centre of Psychiatry and Neurology n.a. V.M.Bekhterev
-
Saint Petersburg, Российская Федерация, 194354
- City Multifield Hospital #2
-
-
-
-
-
Braşov, Румыния, 500091
- Theo Health S.R.L.
-
Bucharest, Румыния, 022328
- Institutul Clinic Fundeni
-
Constanţa, Румыния, 900591
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf.Apostol Andrei" Constanta
-
-
-
-
-
Ivano-Frankivs'k, Украина, 76008
- Ivano Frankivsk National Medical University
-
Kyiv, Украина, 4112
- National Medical Academy Of Postgraduate Education Named After P.L. Shupyk
-
Luts'k, Украина, 4300
- Volyn Regional Clinical Hospital
-
Vinnytsia, Украина, 21005
- Vinnytsia National Medical University
-
Zaporizhzhya, Украина, 69600
- Municipal Institution Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Чехия, 500 03
- Outpatient Clinic of Neurology
-
Pardubice, Чехия, 532 03
- Regional Hospital Pardubice
-
Prague, Чехия, 140 00
- THOMAYER Faculty Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 78 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с установленным или вероятным диагнозом хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатии (ХВДП) согласно Руководству Европейской федерации неврологических обществ/Общества периферических нервов (EFNS/PNS) 2010 [van den Bergh et al., 2010]; включая пациентов с многоочаговой приобретенной демиелинизирующей сенсорной и моторной нейропатией (MADSAM) или чисто моторной хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатией (CIDP)
- Пациенты, в настоящее время зависящие от лечения иммуноглобулинами или кортикостероидами
- Пациенты с активным заболеванием, то есть без ремиссии, с прогрессирующим или рецидивирующим заболеванием до начала исследования или во время фазы вымывания.
- Слабость по крайней мере 2 конечностей
- >18 до
- Скорректированная оценка причины и лечения воспалительной нейропатии (INCAT) инвалидности от 2 до 9 (с оценкой 2 исключительно из-за инвалидности ног)
- Добровольное, полностью информированное письменное согласие, полученное от пациента до проведения каких-либо процедур, связанных с исследованием.
Критерий исключения:
- Унифокальные формы хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатии (ХВДП)
- Чисто сенсорная Хроническая воспалительная демиелинизирующая полинейропатия (ХВДП)
- Мультифокальная моторная невропатия (ММН) с блокадой проведения [van den Bergh et al., 2010]
- Пациенты, у которых ранее лечение иммуноглобулином было неэффективным
- Лечение иммуномодулирующими/подавляющими средствами (циклоспорин, метотрексат, митоксантрон, микофенолата мофетил или азатиоприн) в течение шести месяцев до исходного визита
- Пациенты, получающие лечение ритуксимабом, алемтузумабом, циклофосфамидом или другими интенсивными химиотерапевтическими режимами, ранее прошедшие лимфоидное облучение или трансплантацию стволовых клеток в течение 12 месяцев до исходного визита
- Нарушение дыхания, требующее искусственной вентиляции легких
- Миелопатия или признаки демиелинизации центральной нервной системы или значительный стойкий неврологический дефицит вследствие инсульта или травмы центральной нервной системы (ЦНС)
Клинические признаки периферической невропатии от другой причины, такой как
- заболевание соединительной ткани или системная красная волчанка (СКВ)
- ВИЧ-инфекция, гепатит, болезнь Лайма
- рак (за исключением базальноклеточного рака кожи)
- Парапротеинемия IgM с антимиелин-ассоциированными гликопротеиновыми антителами
- Диабетическая невропатия
- Сердечная недостаточность (Нью-Йоркская кардиологическая ассоциация [NYHA] III/IV), кардиомиопатия, значительная сердечная аритмия, требующая лечения, нестабильная или прогрессирующая ишемическая болезнь сердца
- Тяжелое заболевание печени (АЛАТ в 3 раза выше нормы)
- Тяжелое заболевание почек (креатинин в 1,5 раза выше нормы)
- Гепатит В, гепатит С или ВИЧ-инфекция
- Тромбоэмболические явления: пациенты с тромбозом глубоких вен (ТГВ) в анамнезе в течение последнего года до исходного визита или когда-либо с легочной эмболией; пациенты с предрасположенностью к эмболии или тромбозу глубоких вен (ТГВ)
- Индекс массы тела (ИМТ) ≥40 кг/м2
- Пациенты с некомпенсированным гипотиреозом (аномально высокий уровень тиреотропного гормона [ТТГ] и аномально низкий уровень тироксина [Т4]) или с известным дефицитом витамина B12, если пациенты не получают адекватную заместительную терапию
- Заболевания, симптомы и последствия которых могут изменить катаболизм белков и/или утилизацию иммуноглобулина G (IgG) (например, энтеропатии с потерей белка, нефротический синдром)
- Известный дефицит иммуноглобулина А (IgA) с наличием антител к иммуноглобулину А (IgA)
- История тяжелой гиперчувствительности, например. анафилаксия или тяжелая системная реакция на иммуноглобулин, продукты, полученные из крови или плазмы, или любой компонент NewGam
- Известная гипервязкость крови или другие гиперкоагуляционные состояния.
- Использование других продуктов, полученных из крови или плазмы, в течение трех месяцев до визита 2.
- Пациенты с прошлой или настоящей историей злоупотребления наркотиками или алкоголем в течение предшествующих пяти лет до исходного визита
- Пациенты, которые не могут или не хотят понимать или соблюдать протокол исследования
- Участие в другом интервенционном клиническом исследовании с лечением исследуемым лекарственным средством (ИЛП) в настоящее время или в течение трех месяцев до визита 2.
- Женщины, которые кормят грудью, беременны или планируют забеременеть, или не желают использовать эффективный метод контроля рождаемости (например, имплантаты, инъекции, комбинированные оральные контрацептивы, некоторые внутриматочные спирали (ВМС), половое воздержание или вазэктомию партнера) во время приема учиться
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: 0,5 г/кг НьюГам
Все пациенты будут получать нагрузочную дозу Ньюгама 2,0 г/кг (вводить в течение двух дней подряд), после чего следует семь инфузий поддерживающей дозы, на которую пациент был рандомизирован (0,5 г/кг НьюГам), также вводимую в течение двух дней подряд каждые 3 недели (±4 дня).
|
На этапе оценки дозы все пациенты будут получать нагрузочную дозу Ньюгама 2,0 г/кг (вводить в течение двух дней подряд), после чего следует семь инфузий поддерживающей дозы, на которую пациент был рандомизирован (0,5, 1,0 или 2,0 г/кг). кг NewGam), также вводили в течение двух дней подряд каждые 3 недели (±4 дня).
Если пациент рандомизирован для получения низкой или средней дозы NewGam, будет использоваться тот же объем с той же скоростью инфузии, которая была бы применена в случае, если бы пациент был рандомизирован на 2,0 г/кг NewGam, таким образом, дополненный разрешенным 0,9% масс./об. изотонического раствора хлорида натрия в зависимости от ситуации и подробно описано в следующем инфузионном пакете, разделенном для поддержания ослепления
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: 1,0 г/кг НьюГам
Все пациенты будут получать нагрузочную дозу Ньюгама 2,0 г/кг (вводить в течение двух дней подряд), после чего следует семь инфузий поддерживающей дозы, на которую пациент был рандомизирован (1,0 г/кг НьюГам), также вводимую в течение двух дней подряд каждые 3 недели (±4 дня).
|
На этапе оценки дозы все пациенты будут получать нагрузочную дозу Ньюгама 2,0 г/кг (вводить в течение двух дней подряд), после чего следует семь инфузий поддерживающей дозы, на которую пациент был рандомизирован (0,5, 1,0 или 2,0 г/кг). кг NewGam), также вводили в течение двух дней подряд каждые 3 недели (±4 дня).
Если пациент рандомизирован для получения низкой или средней дозы NewGam, будет использоваться тот же объем с той же скоростью инфузии, которая была бы применена в случае, если бы пациент был рандомизирован на 2,0 г/кг NewGam, таким образом, дополненный разрешенным 0,9% масс./об. изотонического раствора хлорида натрия в зависимости от ситуации и подробно описано в следующем инфузионном пакете, разделенном для поддержания ослепления
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: 2,0 г/кг НьюГам
Все пациенты получат нагрузочную дозу Ньюгама 2,0 г/кг (вводимую в течение двух дней подряд), а затем семь инфузий поддерживающей дозы, на которую пациент был рандомизирован (2,0 г/кг НьюГам), также вводимую в течение двух дней подряд каждые 3 недели (±4 дня).
|
На этапе оценки дозы все пациенты будут получать нагрузочную дозу Ньюгама 2,0 г/кг (вводить в течение двух дней подряд), после чего следует семь инфузий поддерживающей дозы, на которую пациент был рандомизирован (0,5, 1,0 или 2,0 г/кг). кг NewGam), также вводили в течение двух дней подряд каждые 3 недели (±4 дня).
Если пациент рандомизирован для получения низкой или средней дозы NewGam, будет использоваться тот же объем с той же скоростью инфузии, которая была бы применена в случае, если бы пациент был рандомизирован на 2,0 г/кг NewGam, таким образом, дополненный разрешенным 0,9% масс./об. изотонического раствора хлорида натрия в зависимости от ситуации и подробно описано в следующем инфузионном пакете, разделенном для поддержания ослепления
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Снижение показателя инвалидности по причине и лечению воспалительной невропатии (INCAT)
Временное ограничение: на 24 неделе
|
Эффективность — доля ответивших на лечение в группе NewGam 1,0 г/кг на 24-й неделе (заключительный визит) по сравнению с исходным уровнем (0-я неделя).
Ответчик определяется как пациент со снижением не менее чем на 1 балл по скорректированной шкале инвалидности по причине и лечению воспалительной нейропатии (INCAT) (шкала от 0 до 10, от здорового до неспособного совершать какие-либо целенаправленные движения руками и/или ноги)
|
на 24 неделе
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Снижение показателя инвалидности по причине и лечению воспалительной невропатии (INCAT)
Временное ограничение: на 24 неделе
|
Доля ответивших на лечение в группах NewGam 0,5 г/кг и 2,0 г/кг на 24-й неделе по сравнению с исходным уровнем по сравнению с группой 1,0 г/кг, на основе скорректированной оценки инвалидности по причине и лечению воспалительной нейропатии (INCAT)
|
на 24 неделе
|
|
Оценка силы хвата
Временное ограничение: на 24 неделе
|
Доля респондентов в группах NewGam 0,5 г/кг и 2,0 г/кг на 24-й неделе по сравнению с исходным уровнем на неделе 0 по сравнению с группой 1,0 г/кг, на основе силы захвата (Martin Vigorimeter) с использованием ранее опубликованного минимума клинически значимого разница (MCID) отсечение 8 кПа (кПа)
|
на 24 неделе
|
|
Воспалительная шкала общей инвалидности, построенная Рашем (оценка I-RODS)
Временное ограничение: на 24 неделе
|
Доля ответивших на лечение в группах NewGam 0,5 г/кг и 2,0 г/кг на 24-й неделе по сравнению с исходным уровнем на неделе 0 по сравнению с группой 1,0 г/кг, на основе воспалительной шкалы общей инвалидности Раша (оценка I-RODS). используя концепцию MCID, связанную с различными стандартными ошибками (MCID-SE), как недавно было продемонстрировано
|
на 24 неделе
|
|
Ухудшение причины и лечения воспалительной нейропатии (INCAT) Оценка инвалидности
Временное ограничение: Неделя 24
|
Время до первого подтвержденного ухудшения по скорректированной шкале инвалидности для причин и лечения воспалительной нейропатии (INCAT) не менее чем на 1 балл от исходного значения (неделя 0)
|
Неделя 24
|
|
Среднее изменение силы хвата
Временное ограничение: До 24 недель
|
Среднее изменение силы захвата обеих рук по сравнению с исходным уровнем (неделя 0) до конечного визита (оценка с помощью вигориметра Мартина).
Сообщаемое изменение было рассчитано из двух моментов времени как значение в более поздний момент времени минус значение в более ранний момент времени.
|
До 24 недель
|
|
Воспалительная шкала общей инвалидности, построенная Рашем (I-RODS)
Временное ограничение: До 24 недель
|
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем (неделя 0) до заключительного визита в общем суммарном балле нетрудоспособности, построенном по Рашу по воспалительному заболеванию (I-RODS с использованием концепции MCID-SE, как недавно сообщалось) и количество улучшений. Сообщаемое изменение было рассчитано из двух моментов времени как значение в более поздний момент времени минус значение в более ранний момент времени. Шкала от 0 до 48, от «Невозможно выполнить» до «Возможно без затруднений». Более высокие значения представляют лучший результат. |
До 24 недель
|
|
Двигательные нервы
Временное ограничение: До 24 недель
|
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем (неделя 0) до завершающего визита в сумме дистальной вызванной амплитуды 4 правосторонних и 4 левосторонних двигательных нервов (малоберцового, большеберцового, локтевого и срединного).
Сообщаемое изменение было рассчитано из двух моментов времени как значение в более поздний момент времени минус значение в более ранний момент времени.
|
До 24 недель
|
|
Числовая шкала оценки среднего изменения интенсивности боли (шкала PI-NRS)
Временное ограничение: До 24 недель
|
Среднее изменение от исходного уровня (неделя 0) до конечного визита по числовой шкале оценки интенсивности боли (PI-NRS). Сообщаемое изменение было рассчитано из двух моментов времени как значение в более поздний момент времени минус значение в более ранний момент времени. Числовая шкала оценки интенсивности боли (PI-NRS, числовая шкала, где 0 = отсутствие боли и 10 = сильная возможная боль) представляет собой 11-балльную шкалу для самоотчетов пациентов о боли. Более высокое значение представляет худший результат. |
До 24 недель
|
|
Ухудшение по воспалительной шкале общей инвалидности Раша (шкала I-RODS)
Временное ограничение: 24 недели
|
Время до первого подтвержденного ухудшения по шкале I-RODS. Сообщаемое изменение было рассчитано из двух моментов времени как значение в более поздний момент времени минус значение в более ранний момент времени. Шкала от 0 до 48, от «Невозможно выполнить» до «Возможно без затруднений». Более высокие значения представляют лучший результат. Ухудшение определяется с использованием концепции MCID (минимальное клинически значимое различие) с использованием индивидуально полученных стандартных ошибок (MCID-SE). |
24 недели
|
|
Снижение на 1 балл по шкале инвалидности INCAT
Временное ограничение: 24 недели
|
Время до снижения на 1 балл (улучшение инвалидности) в скорректированном балле инвалидности по шкале причины и лечения воспалительной нейропатии (INCAT)
|
24 недели
|
|
Снижение воспалительной шкалы общей инвалидности Раша (шкала I-RODS)
Временное ограничение: 24 недели
|
Время до снижения баллов по воспалительной шкале общей инвалидности Раша (I-RODS)
|
24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 сентября 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
5 сентября 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
5 сентября 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 декабря 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 декабря 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
23 декабря 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 февраля 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 января 2021 г.
Последняя проверка
1 января 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NGAM-08
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования НьюГам
-
Sutter HealthЗавершенныйЛегкое когнитивное нарушениеСоединенные Штаты