Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti tří různých dávek NewGam u pacientů s chronickou zánětlivou demyelinizační poly (radikulo) neuropatií (CIDP)

28. ledna 2021 aktualizováno: Octapharma

Prospektivní, dvojitě zaslepená, randomizovaná, multicentrická studie fáze III hodnotící účinnost a bezpečnost tří různých dávek přípravku NewGam u pacientů s chronickou zánětlivou demyelinizační poly(radikulo)neuropatií

Studie hodnotící účinnost a bezpečnost tří různých dávek NewGam u pacientů s chronickou zánětlivou demyelinizační poly(radikulo)neuropatií

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Prospektivní, dvojitě zaslepená, randomizovaná, multicentrická studie fáze III hodnotící účinnost a bezpečnost tří různých dávek přípravku NewGam u pacientů s chronickou zánětlivou demyelinizační poly(radikulo)neuropatií ("studie ProCID")

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

142

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Blagoevgrad, Bulharsko, 2700
        • MHAT Puls EOOD
      • Sofia, Bulharsko, 1797
        • St. Naum Hospital
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3A2B4
        • Octapharma Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1204
        • Jahn Ferenc Del Pesti Korhaz
      • Szeged, Maďarsko, 6725
        • Szegedi Tudományegyetem ÁOK Neurológiai Klinika
  • Německo
      • Goettigen, Německo, 37075
        • University Medical Center Goettigen
  • Polsko
      • Lublin, Polsko, 20-954
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie Klinika Neurologii
      • Olsztyn, Polsko, 10-561
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
      • Wrocław, Polsko, 50-556
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny
  • Rumunsko
      • Braşov, Rumunsko, 500091
        • Theo Health S.R.L.
      • Bucharest, Rumunsko, 022328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Constanţa, Rumunsko, 900591
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf.Apostol Andrei" Constanta
  • Ruská Federace
      • Kazan', Ruská Federace, 420021
        • Republican Clinical Neurological Centre
      • Moscow, Ruská Federace, 125367
        • Neurology Research Centre
      • Nizhny Novgorod, Ruská Federace, 603126
        • Nizhny Novgorod regional clinical hospital n.a. N.A.Semashko
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 192019
        • National Medical Research Centre of Psychiatry and Neurology n.a. V.M.Bekhterev
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 194354
        • City Multifield Hospital #2
  • Ukrajina
      • Ivano-Frankivs'k, Ukrajina, 76008
        • Ivano Frankivsk National Medical University
      • Kyiv, Ukrajina, 4112
        • National Medical Academy Of Postgraduate Education Named After P.L. Shupyk
      • Luts'k, Ukrajina, 4300
        • Volyn Regional Clinical Hospital
      • Vinnytsia, Ukrajina, 21005
        • Vinnytsia National Medical University
      • Zaporizhzhya, Ukrajina, 69600
        • Municipal Institution Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
  • Česko
      • Hradec Králové, Česko, 500 03
        • Outpatient Clinic of Neurology
      • Pardubice, Česko, 532 03
        • Regional Hospital Pardubice
      • Prague, Česko, 140 00
        • THOMAYER Faculty Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s diagnózou definitivní nebo pravděpodobné chronické zánětlivé demyelinizační polyneuropatie (CIDP) podle pokynů Evropské federace neurologických společností/Společnosti pro periferní nervy (EFNS/PNS) 2010 [van den Bergh et al., 2010]; včetně pacientů s multifokální získanou demyelinizační senzorickou a motorickou neuropatií (MADSAM) nebo čistě motorickou chronickou zánětlivou demyelinizační polyneuropatií (CIDP)
  2. Pacienti v současnosti závislí na léčbě imunoglobuliny nebo kortikosteroidy
  3. Pacienti s aktivním onemocněním, tj. bez remise, kteří před zahájením studie nebo během vymývací fáze progredují nebo relabují
  4. Slabost minimálně 2 končetin
  5. >18 až
  6. Upravené skóre invalidity příčiny a léčby zánětlivé neuropatie (INCAT) mezi 2 a 9 (skóre 2 pochází výhradně z postižení nohou)
  7. Dobrovolně daný, plně informovaný písemný souhlas získaný od pacienta před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií

Kritéria vyloučení:

  1. Unifokální formy chronické zánětlivé demyelinizační polyneuropatie (CIDP)
  2. Čistě senzorická chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie (CIDP)
  3. Multifokální motorická neuropatie (MMN) s blokádou vedení [van den Bergh et al., 2010]
  4. Pacienti, u kterých dříve selhala léčba imunoglobulinem
  5. Léčba imunomodulačními/supresivními látkami (cyklosporin, metotrexát, mitoxantron, mykofenolát mofetil nebo azathioprin) během šesti měsíců před vstupní návštěvou
  6. Pacienti na nebo léčení rituximabem, alemtuzumabem, cyklofosfamidem nebo jinými intenzivními chemoterapeutickými režimy, předchozí ozařování lymfoidů nebo transplantace kmenových buněk během 12 měsíců před výchozí návštěvou
  7. Porucha dýchání vyžadující mechanickou ventilaci
  8. Myelopatie nebo známky demyelinizace centrálního nervového systému nebo významné přetrvávající neurologické deficity způsobené mrtvicí nebo traumatem centrálního nervového systému (CNS)

  9. Klinický průkaz periferní neuropatie z jiné příčiny jako např

    1. onemocnění pojivové tkáně nebo systémový lupus erythematodes (SLE)
    2. HIV infekce, hepatitida, lymská borelióza
    3. rakovina (s výjimkou bazocelulární rakoviny kůže)
    4. IgM paraproteinémie s anti-myelin asociovanými glykoproteinovými protilátkami
  10. Diabetická neuropatie
  11. Srdeční insuficience (New York Heart Association [NYHA] III/IV), kardiomyopatie, významná srdeční dysrytmie vyžadující léčbu, nestabilní nebo pokročilá ischemická choroba srdeční
  12. Těžké onemocnění jater (ALAT 3x > normální hodnota)
  13. Těžké onemocnění ledvin (kreatinin 1,5x > normální hodnota)
  14. Hepatitida B, hepatitida C nebo infekce HIV
  15. Tromboembolické příhody: pacienti s anamnézou hluboké žilní trombózy (DVT) během posledního roku před vstupní návštěvou nebo s plicní embolií vůbec; pacienti s náchylností k embolii nebo hluboké žilní trombóze (DVT)
  16. Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥40 kg/m2
  17. Pacienti s nekompenzovanou hypotyreózou (abnormálně vysoká hladina hormonu stimulujícího štítnou žlázu [TSH] a abnormálně nízká hladina tyroxinu [T4]) nebo se známým nedostatkem vitaminu B12, pokud pacienti nedostávají adekvátní substituční léčbu
  18. Zdravotní stavy, jejichž příznaky a účinky by mohly změnit katabolismus proteinů a/nebo využití imunoglobulinu G (IgG) (např. enteropatie se ztrátou bílkovin, nefrotický syndrom)
  19. Známý nedostatek imunoglobulinu A (IgA) s protilátkami proti imunoglobulinu A (IgA)
  20. Těžká přecitlivělost v anamnéze, např. anafylaxe nebo závažná systémová reakce na imunoglobulin, produkty získané z krve nebo plazmy nebo jakoukoli složku NewGam
  21. Známá hyperviskozita krve nebo jiné hyperkoagulační stavy
  22. Použití jiných produktů získaných z krve nebo plazmy během tří měsíců před návštěvou 2
  23. Pacienti s minulostí nebo současnou anamnézou zneužívání drog nebo alkoholu během předchozích pěti let před vstupní návštěvou
  24. Pacienti neschopní nebo ochotní porozumět nebo dodržovat protokol studie
  25. Účast v jiné intervenční klinické studii s léčbou hodnoceným léčivým přípravkem (IMP) aktuálně nebo během tří měsíců před návštěvou 2
  26. Ženy, které kojí, těhotné nebo plánují otěhotnět, nebo nejsou ochotny používat účinnou metodu kontroly porodnosti (jako jsou implantáty, injekční přípravky, kombinovaná perorální antikoncepce, některá nitroděložní tělíska (IUD), sexuální abstinence nebo vasektomie partnera) během léčby studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 0,5 g/kg NewGam
Všichni pacienti dostanou nasycovací dávku 2,0 g/kg Newgamu (podávanou během dvou po sobě jdoucích dnů), po které bude následovat sedm infuzí udržovací dávky, na kterou byl pacient randomizován (0,5 g/kg NewGam), rovněž podávané ve dvou po sobě jdoucích dnech každý 3 týdny (±4 dny).
Lék: NewGam
Ve fázi vyhodnocování dávky dostanou všichni pacienti úvodní dávku 2,0 g/kg Newgam (podávanou během dvou po sobě jdoucích dnů), po které bude následovat sedm infuzí udržovací dávky, na kterou byl pacient randomizován (0,5, 1,0 nebo 2,0 g/ kg NewGam), také podávané ve dvou po sobě jdoucích dnech každé 3 týdny (±4 dny). Pokud je pacient randomizován k podání nízké nebo střední dávky NewGam, použije se stejný objem se stejnou rychlostí infuze, která by byla aplikována v případě, že by pacient byl randomizován na dávku 2,0 g/kg NewGam, tedy doplněný schváleným 0,9% w/v isotonický roztok chloridu sodného, ​​jak je to vhodné a podrobně popsáno v následujícím rozdělení infuzního vaku, aby se zachovalo zaslepení
Ostatní jména:
  • Panzyga
Experimentální: 1,0 g/kg NewGam
Všichni pacienti dostanou nasycovací dávku 2,0 g/kg Newgam (podávanou během dvou po sobě jdoucích dnů), po níž bude následovat sedm infuzí udržovací dávky, na kterou byl pacient randomizován (1,0 g/kg NewGam), rovněž podávané ve dvou po sobě jdoucích dnech každý 3 týdny (±4 dny).
Lék: NewGam
Ve fázi vyhodnocování dávky dostanou všichni pacienti úvodní dávku 2,0 g/kg Newgam (podávanou během dvou po sobě jdoucích dnů), po které bude následovat sedm infuzí udržovací dávky, na kterou byl pacient randomizován (0,5, 1,0 nebo 2,0 g/ kg NewGam), také podávané ve dvou po sobě jdoucích dnech každé 3 týdny (±4 dny). Pokud je pacient randomizován k podání nízké nebo střední dávky NewGam, použije se stejný objem se stejnou rychlostí infuze, která by byla aplikována v případě, že by pacient byl randomizován na dávku 2,0 g/kg NewGam, tedy doplněný schváleným 0,9% w/v isotonický roztok chloridu sodného, ​​jak je to vhodné a podrobně popsáno v následujícím rozdělení infuzního vaku, aby se zachovalo zaslepení
Ostatní jména:
  • Panzyga
Experimentální: 2,0 g/kg NewGam
Všichni pacienti dostanou nasycovací dávku 2,0 g/kg Newgamu (podávanou během dvou po sobě jdoucích dnů), po které bude následovat sedm infuzí udržovací dávky, na kterou byl pacient randomizován (2,0 g/kg NewGam), rovněž podávané ve dvou po sobě jdoucích dnech každý 3 týdny (±4 dny).
Lék: NewGam
Ve fázi vyhodnocování dávky dostanou všichni pacienti úvodní dávku 2,0 g/kg Newgam (podávanou během dvou po sobě jdoucích dnů), po které bude následovat sedm infuzí udržovací dávky, na kterou byl pacient randomizován (0,5, 1,0 nebo 2,0 g/ kg NewGam), také podávané ve dvou po sobě jdoucích dnech každé 3 týdny (±4 dny). Pokud je pacient randomizován k podání nízké nebo střední dávky NewGam, použije se stejný objem se stejnou rychlostí infuze, která by byla aplikována v případě, že by pacient byl randomizován na dávku 2,0 g/kg NewGam, tedy doplněný schváleným 0,9% w/v isotonický roztok chloridu sodného, ​​jak je to vhodné a podrobně popsáno v následujícím rozdělení infuzního vaku, aby se zachovalo zaslepení
Ostatní jména:
  • Panzyga

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení skóre příčiny a léčby zánětlivé neuropatie (INCAT).
Časové okno: v týdnu 24
Účinnost - Podíl respondentů v rameni 1,0 g/kg NewGam v týdnu 24 (ukončení návštěvy) vzhledem k výchozí hodnotě (týden 0). Reagující pacient je definován jako pacient s poklesem alespoň o 1 bod na upraveném skóre invalidity Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) (škála od 0 do 10, od zdravého po neschopného provádět jakékoli účelné pohyby paží a/nebo nohy)
v týdnu 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení skóre příčiny a léčby zánětlivé neuropatie (INCAT).
Časové okno: v týdnu 24
Podíl respondentů v ramenech s 0,5 g/kg a 2,0 g/kg NewGam ve 24. týdnu vzhledem k výchozí hodnotě ve srovnání s ramenem s 1,0 g/kg na základě upraveného skóre invalidity příčiny a léčby zánětlivé neuropatie (INCAT)
v týdnu 24
Skóre síly úchopu
Časové okno: v týdnu 24
Podíl respondentů v ramenech s 0,5 g/kg a 2,0 g/kg NewGam ve 24. týdnu vzhledem k výchozí hodnotě v týdnu 0 ve srovnání s ramenem s 1,0 g/kg na základě síly stisku (Martin Vigorimeter) s použitím dříve publikovaného minima klinicky důležitého rozdíl (MCID) mezní hodnota 8 kilopascalů (kPa)
v týdnu 24
Zánětlivá Raschova škála celkového postižení (skóre I-RODS)
Časové okno: v týdnu 24
Podíl respondentů v ramenech s dávkou 0,5 g/kg a 2,0 g/kg NewGam ve 24. týdnu vzhledem k výchozí hodnotě v týdnu 0 ve srovnání s ramenem s 1,0 g/kg, na základě Inflammatory Rasch-builted škály celkového postižení (I-RODS Score) pomocí konceptu MCID souvisejícího s různými standardními chybami (MCID-SE), jak bylo nedávno prokázáno
v týdnu 24
Zhoršení skóre příčiny a léčby zánětlivé neuropatie (INCAT).
Časové okno: 24. týden
Čas do prvního potvrzeného zhoršení na upravené stupnici invalidity Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) alespoň o 1 bod oproti výchozí hodnotě (0. týden)
24. týden
Průměrná změna síly úchopu
Časové okno: Až 24 týdnů
Průměrná změna síly úchopu obou rukou od výchozí hodnoty (týden 0) do ukončení návštěvy (hodnoceno Martinovým vigorimetrem). Hlášená změna byla vypočtena ze dvou časových bodů jako hodnota v pozdějším časovém bodě mínus hodnota v dřívějším časovém bodě.
Až 24 týdnů
Zánětlivá Raschova škála celkového postižení (I-RODS)
Časové okno: Až 24 týdnů

Průměrná změna od výchozí hodnoty (týden 0) k ukončení návštěvy v celkovém skóre celkové invalidity založené na zánětlivém Raschovi (I-RODS s použitím konceptu MCID-SE, jak bylo nedávno hlášeno) a počtu zlepšovatelů. Hlášená změna byla vypočtena ze dvou časových bodů jako hodnota v pozdějším časovém bodě mínus hodnota v dřívějším časovém bodě.

Stupnice od 0 do 48, od „Není možné provést“ po „Je možné bez jakýchkoli potíží“. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
Až 24 týdnů
Motorické nervy
Časové okno: Až 24 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty (týden 0) do ukončení návštěvy v součtu distální evokované amplitudy 4 pravostranných a 4 levostranných motorických nervů (peroneální, tibiální, ulnární a střední). Hlášená změna byla vypočtena ze dvou časových bodů jako hodnota v pozdějším časovém bodě mínus hodnota v dřívějším časovém bodě.
Až 24 týdnů
Průměrná změna v číselné stupnici intenzity bolesti (stupnice PI-NRS)
Časové okno: Až 24 týdnů

Průměrná změna od výchozího stavu (0. týden) po ukončení návštěvy v číselné hodnotící stupnici intenzity bolesti (PI-NRS). Hlášená změna byla vypočtena ze dvou časových bodů jako hodnota v pozdějším časovém bodě mínus hodnota v dřívějším časovém bodě.

Číselná hodnotící škála intenzity bolesti (PI-NRS, numerická škála, kde 0 = žádná bolest a 10 = nejhorší možná bolest) je 11bodová škála pro pacienty, kteří sami hlásí bolest. Vyšší hodnota znamená horší výsledek.
Až 24 týdnů
Zhoršení na Inflammatory Rasch-built Total Disability Scale (I-RODS Scale)
Časové okno: 24 týdnů

Čas do prvního potvrzeného zhoršení na stupnici I-RODS. Hlášená změna byla vypočtena ze dvou časových bodů jako hodnota v pozdějším časovém bodě mínus hodnota v dřívějším časovém bodě. Stupnice od 0 do 48, od „Není možné provést“ po „Je možné bez jakýchkoli potíží“. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.

Zhoršení se určuje pomocí konceptu MCID (minimální klinicky významný rozdíl) pomocí individuálně získaných standardních chyb (MCID-SE).
24 týdnů
Snížení o 1 bod ve skóre invalidity INCAT
Časové okno: 24 týdnů
Čas do snížení o 1 bod (zlepšení postižení) v upraveném skóre invalidity příčiny a léčby zánětlivé neuropatie (INCAT)
24 týdnů
Snížení celkové stupnice invalidity založené na zánětlivém Raschovi (škála I-RODS)
Časové okno: 24 týdnů
Čas do snížení skóre Inflammatory Rasch-built Total Disability scale (I-RODS).
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Octapharma

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. září 2017

Primární dokončení (Aktuální)

5. září 2019

Dokončení studie (Aktuální)

5. září 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. prosince 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. prosince 2015

První zveřejněno (Odhad)

23. prosince 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. února 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. ledna 2021

Naposledy ověřeno

1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NGAM-08

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NewGam

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit