Estudio para evaluar la seguridad y eficacia de tres dosis diferentes de NewGam en pacientes con neuropatía poli (radicular) inflamatoria desmielinizante crónica (CIDP)
28 de enero de 2021 actualizado por: Octapharma
Estudio prospectivo, doble ciego, aleatorizado, multicéntrico de fase III que evalúa la eficacia y la seguridad de tres dosis diferentes de NewGam en pacientes con poli(radiculo)neuropatía desmielinizante inflamatoria crónica
Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de tres dosis diferentes de NewGam en pacientes con poli(radiculo)neuropatía desmielinizante inflamatoria crónica
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Estudio prospectivo, doble ciego, aleatorizado, multicéntrico de fase III que evalúa la eficacia y la seguridad de tres dosis diferentes de NewGam en pacientes con poli(radiculo)neuropatía desmielinizante inflamatoria crónica ("ensayo ProCID")
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
142
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Goettigen, Alemania, 37075
- University Medical Center Goettigen
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Blagoevgrad, Bulgaria, 2700
- MHAT Puls EOOD
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Sofia, Bulgaria, 1797
- St. Naum Hospital
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Montréal, Canadá, H3A2B4
- Octapharma Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Hradec Králové, Chequia, 500 03
- Outpatient Clinic of Neurology
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Pardubice, Chequia, 532 03
- Regional Hospital Pardubice
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Prague, Chequia, 140 00
- THOMAYER Faculty Hospital
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Kazan', Federación Rusa, 420021
- Republican Clinical Neurological Centre
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Moscow, Federación Rusa, 125367
- Neurology Research Centre
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Nizhny Novgorod, Federación Rusa, 603126
- Nizhny Novgorod regional clinical hospital n.a. N.A.Semashko
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Saint Petersburg, Federación Rusa, 192019
- National Medical Research Centre of Psychiatry and Neurology n.a. V.M.Bekhterev
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Saint Petersburg, Federación Rusa, 194354
- City Multifield Hospital #2
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Budapest, Hungría, 1204
- Jahn Ferenc Del Pesti Korhaz
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Szeged, Hungría, 6725
- Szegedi Tudományegyetem ÁOK Neurológiai Klinika
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Lublin, Polonia, 20-954
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie Klinika Neurologii
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Olsztyn, Polonia, 10-561
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
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Wrocław, Polonia, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
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Braşov, Rumania, 500091
- Theo Health S.R.L.
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Bucharest, Rumania, 022328
- Institutul Clinic Fundeni
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Constanţa, Rumania, 900591
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf.Apostol Andrei" Constanta
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Ivano-Frankivs'k, Ucrania, 76008
- Ivano Frankivsk National Medical University
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Kyiv, Ucrania, 4112
- National Medical Academy Of Postgraduate Education Named After P.L. Shupyk
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Luts'k, Ucrania, 4300
- Volyn Regional Clinical Hospital
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Vinnytsia, Ucrania, 21005
- Vinnytsia National Medical University
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Zaporizhzhya, Ucrania, 69600
- Municipal Institution Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 76 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con diagnóstico definitivo o probable de polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP) de acuerdo con la Directriz 2010 de la Federación Europea de Sociedades Neurológicas/Sociedad de Nervios Periféricos (EFNS/PNS) [van den Bergh et al., 2010]; incluyendo pacientes con neuropatía motora y sensorial desmielinizante adquirida multifocal (MADSAM) o polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica motora pura (CIDP)
- Pacientes que actualmente dependen de tratamiento con inmunoglobulinas o corticoides
- Pacientes con enfermedad activa, es decir, que no están en remisión, que son progresivos o con recaídas antes del inicio del ensayo o durante la fase de lavado
- Debilidad de al menos 2 extremidades
- >18 a
- Puntuación de discapacidad ajustada por causa y tratamiento de la neuropatía inflamatoria (INCAT) entre 2 y 9 (con una puntuación de 2 proveniente exclusivamente de la discapacidad de la pierna)
- Consentimiento por escrito otorgado voluntariamente y completamente informado obtenido del paciente antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio
Criterio de exclusión:
- Formas unifocales de polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP)
- Polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica sensorial pura (CIDP)
- Neuropatía motora multifocal (NMM) con bloqueo de conducción [van den Bergh et al., 2010]
- Pacientes en los que previamente fracasó el tratamiento con inmunoglobulinas
- Tratamiento con agentes inmunomoduladores/supresores (ciclosporina, metotrexato, mitoxantrona, micofenolato mofetilo o azatioprina) durante los seis meses anteriores a la visita inicial
- Pacientes en o tratados con rituximab, alemtuzumab, ciclofosfamida u otros regímenes quimioterapéuticos intensivos, irradiación linfoide previa o trasplante de células madre durante los 12 meses anteriores a la visita inicial
- Insuficiencia respiratoria que requiere ventilación mecánica
- Mielopatía o evidencia de desmielinización del sistema nervioso central o déficits neurológicos persistentes significativos por accidente cerebrovascular o traumatismo del sistema nervioso central (SNC)
Evidencia clínica de neuropatía periférica por otra causa, como
- enfermedad del tejido conectivo o lupus eritematoso sistémico (LES)
- Infección por VIH, hepatitis, enfermedad de Lyme
- cáncer (con la excepción del cáncer de piel de células basales)
- Paraproteinemia IgM con anticuerpos anti-glucoproteína asociada a mielina
- Neuropatía diabética
- Insuficiencia cardíaca (New York Heart Association [NYHA] III/IV), miocardiopatía, arritmia cardíaca significativa que requiere tratamiento, cardiopatía isquémica inestable o avanzada
- Enfermedad hepática grave (ALAT 3x > valor normal)
- Enfermedad renal grave (creatinina 1,5x > valor normal)
- Hepatitis B, hepatitis C o infección por VIH
- Eventos tromboembólicos: pacientes con antecedentes de trombosis venosa profunda (TVP) en el último año anterior a la visita inicial o embolia pulmonar alguna vez; pacientes con susceptibilidad a embolia o trombosis venosa profunda (TVP)
- Índice de masa corporal (IMC) ≥40 kg/m2
- Pacientes con hipotiroidismo no compensado (hormona estimulante de la tiroides [TSH] anormalmente alta y tiroxina [T4] anormalmente baja) o deficiencia conocida de vitamina B12 si los pacientes no reciben la terapia de sustitución adecuada
- Condiciones médicas cuyos síntomas y efectos podrían alterar el catabolismo de las proteínas y/o la utilización de la inmunoglobulina G (IgG) (p. enteropatías perdedoras de proteínas, síndrome nefrótico)
- Deficiencia conocida de inmunoglobulina A (IgA) con anticuerpos contra inmunoglobulina A (IgA)
- Antecedentes de hipersensibilidad grave, p. anafilaxia o respuesta sistémica severa a inmunoglobulina, productos derivados de sangre o plasma, o cualquier componente de NewGam
- Hiperviscosidad sanguínea conocida u otros estados de hipercoagulabilidad
- Uso de otros productos derivados de sangre o plasma dentro de los tres meses anteriores a la Visita 2
- Pacientes con antecedentes pasados o presentes de abuso de drogas o alcohol en los cinco años anteriores a la visita inicial
- Pacientes que no pueden o no quieren entender o cumplir con el protocolo del estudio
- Participación en otro estudio clínico de intervención con tratamiento con medicamento en investigación (IMP) actualmente o durante los tres meses anteriores a la Visita 2
- Mujeres que están amamantando, embarazadas o que planean quedar embarazadas, o que no están dispuestas a usar un método anticonceptivo efectivo (como implantes, inyectables, anticonceptivos orales combinados, algunos dispositivos intrauterinos (DIU), abstinencia sexual o pareja vasectomizada) mientras están en estudiar
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: 0,5 g/kg NewGam
Todos los pacientes recibirán una dosis de carga de 2,0 g/kg de Newgam (administrada durante dos días consecutivos), seguida de siete infusiones de la dosis de mantenimiento a la que se ha aleatorizado al paciente (0,5 g/kg de Newgam), también administrada durante dos días consecutivos cada 3 semanas (±4 días).
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En la fase de evaluación de la dosis, todos los pacientes recibirán una dosis de carga de 2,0 g/kg de Newgam (administrada durante dos días consecutivos), seguida de siete infusiones de la dosis de mantenimiento a la que se ha aleatorizado al paciente (0,5, 1,0 o 2,0 g/ kg NewGam), también administrado durante dos días consecutivos cada 3 semanas (±4 días).
Si un paciente es aleatorizado para recibir la dosis baja o media de NewGam, se utilizará el mismo volumen con la misma velocidad de infusión que se habría aplicado en caso de que el paciente hubiera sido aleatorizado a 2,0 g/kg de NewGam, por lo que se complementará con una dosis autorizada. Solución isotónica de cloruro de sodio al 0,9 % p/v según corresponda y se detalla en la siguiente bolsa de perfusión dividida para mantener el cegamiento
Otros nombres:
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Experimental: 1,0 g/kg NewGam
Todos los pacientes recibirán una dosis de carga de 2,0 g/kg de Newgam (administrada durante dos días consecutivos), seguida de siete infusiones de la dosis de mantenimiento a la que se ha aleatorizado al paciente (1,0 g/kg de Newgam), también administrada durante dos días consecutivos cada 3 semanas (±4 días).
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En la fase de evaluación de la dosis, todos los pacientes recibirán una dosis de carga de 2,0 g/kg de Newgam (administrada durante dos días consecutivos), seguida de siete infusiones de la dosis de mantenimiento a la que se ha aleatorizado al paciente (0,5, 1,0 o 2,0 g/ kg NewGam), también administrado durante dos días consecutivos cada 3 semanas (±4 días).
Si un paciente es aleatorizado para recibir la dosis baja o media de NewGam, se utilizará el mismo volumen con la misma velocidad de infusión que se habría aplicado en caso de que el paciente hubiera sido aleatorizado a 2,0 g/kg de NewGam, por lo que se complementará con una dosis autorizada. Solución isotónica de cloruro de sodio al 0,9 % p/v según corresponda y se detalla en la siguiente bolsa de perfusión dividida para mantener el cegamiento
Otros nombres:
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Experimental: 2,0 g/kg NewGam
Todos los pacientes recibirán una dosis de carga de 2,0 g/kg de Newgam (administrada durante dos días consecutivos), seguida de siete infusiones de la dosis de mantenimiento a la que se ha aleatorizado al paciente (2,0 g/kg de Newgam), también administrada durante dos días consecutivos cada 3 semanas (±4 días).
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En la fase de evaluación de la dosis, todos los pacientes recibirán una dosis de carga de 2,0 g/kg de Newgam (administrada durante dos días consecutivos), seguida de siete infusiones de la dosis de mantenimiento a la que se ha aleatorizado al paciente (0,5, 1,0 o 2,0 g/ kg NewGam), también administrado durante dos días consecutivos cada 3 semanas (±4 días).
Si un paciente es aleatorizado para recibir la dosis baja o media de NewGam, se utilizará el mismo volumen con la misma velocidad de infusión que se habría aplicado en caso de que el paciente hubiera sido aleatorizado a 2,0 g/kg de NewGam, por lo que se complementará con una dosis autorizada. Solución isotónica de cloruro de sodio al 0,9 % p/v según corresponda y se detalla en la siguiente bolsa de perfusión dividida para mantener el cegamiento
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Disminución en la puntuación de discapacidad por causa y tratamiento de la neuropatía inflamatoria (INCAT)
Periodo de tiempo: en la semana 24
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Eficacia: proporción de respondedores en el brazo de 1,0 g/kg de NewGam en la semana 24 (visita de finalización) en relación con el valor inicial (semana 0).
Un respondedor se define como un paciente con una disminución de al menos 1 punto en la puntuación de discapacidad ajustada de Causa y tratamiento de la neuropatía inflamatoria (INCAT, por sus siglas en inglés) (una escala de 0 a 10, desde sano hasta incapaz de realizar ningún movimiento con los brazos y/o piernas)
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en la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Disminución en la puntuación de discapacidad por causa y tratamiento de la neuropatía inflamatoria (INCAT)
Periodo de tiempo: en la semana 24
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Proporción de respondedores en los brazos de 0,5 g/kg y 2,0 g/kg de NewGam en la semana 24 en relación con el valor inicial en comparación con el brazo de 1,0 g/kg, según la puntuación de discapacidad ajustada por causa y tratamiento de la neuropatía inflamatoria (INCAT)
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en la semana 24
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Puntuación de fuerza de agarre
Periodo de tiempo: en la semana 24
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Proporción de respondedores en los brazos de NewGam de 0,5 g/kg y 2,0 g/kg en la semana 24 en relación con el valor inicial en la semana 0 en comparación con el brazo de 1,0 g/kg, en función de la fuerza de prensión (Martin Vigorimeter) usando el mínimo clínicamente importante previamente publicado diferencia (MCID) límite de 8 kilopascales (kPa)
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en la semana 24
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Escala de discapacidad general inflamatoria construida por Rasch (puntuación I-RODS)
Periodo de tiempo: en la semana 24
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Proporción de respondedores en los brazos de NewGam de 0,5 g/kg y 2,0 g/kg en la semana 24 en relación con el valor inicial en la semana 0 en comparación con el brazo de 1,0 g/kg, según la escala de discapacidad general construida por Rasch inflamatorio (puntuación I-RODS) usando el concepto MCID relacionado con los errores estándar variables (MCID-SE) como se demostró recientemente
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en la semana 24
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Empeoramiento en la puntuación de discapacidad por causa y tratamiento de la neuropatía inflamatoria (INCAT)
Periodo de tiempo: Semana 24
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Tiempo hasta el primer empeoramiento confirmado en la escala de discapacidad ajustada de causa y tratamiento de la neuropatía inflamatoria (INCAT) en al menos 1 punto desde el valor inicial (semana 0)
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Semana 24
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Cambio medio en la fuerza de agarre
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
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Cambio medio desde el inicio (semana 0) hasta la visita de finalización en la fuerza de agarre de ambas manos (evaluado por el vigorímetro de Martin).
El cambio notificado se calculó a partir de dos puntos de tiempo como el valor en el punto de tiempo posterior menos el valor en el punto de tiempo anterior.
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Hasta 24 semanas
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Escala de discapacidad general inflamatoria construida por Rasch (I-RODS)
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
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Cambio medio desde el inicio (semana 0) hasta la visita de finalización en la puntuación total de discapacidad construida por Rasch inflamatorio (I-RODS usando el concepto de MCID-SE como se informó recientemente) y número de mejoradores. El cambio notificado se calculó a partir de dos puntos de tiempo como el valor en el punto de tiempo posterior menos el valor en el punto de tiempo anterior. Una escala de 0 a 48, desde "No es posible realizarlo" hasta "Es posible sin ninguna dificultad". Los valores más altos representan un mejor resultado. |
Hasta 24 semanas
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Nervios motores
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
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Cambio medio desde el inicio (semana 0) hasta la visita de finalización en la suma de la amplitud evocada distal de 4 nervios motores del lado derecho y 4 del lado izquierdo (peroneo, tibial, cubital y mediano).
El cambio notificado se calculó a partir de dos puntos de tiempo como el valor en el punto de tiempo posterior menos el valor en el punto de tiempo anterior.
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Hasta 24 semanas
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Cambio medio en la escala de calificación numérica de la intensidad del dolor (escala PI-NRS)
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
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Cambio medio desde el inicio (semana 0) hasta la visita de finalización en la escala de calificación numérica de intensidad del dolor (PI-NRS). El cambio notificado se calculó a partir de dos puntos de tiempo como el valor en el punto de tiempo posterior menos el valor en el punto de tiempo anterior. La escala de calificación numérica de la intensidad del dolor (PI-NRS, una escala numérica en la que 0 = sin dolor y 10 = el peor dolor posible) es una escala de 11 puntos para el autoinforme del dolor por parte del paciente. Un valor más alto representa un peor resultado. |
Hasta 24 semanas
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Empeoramiento en la escala de discapacidad general construida por Rasch inflamatoria (escala I-RODS)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Tiempo hasta el primer empeoramiento confirmado en la escala I-RODS. El cambio notificado se calculó a partir de dos puntos de tiempo como el valor en el punto de tiempo posterior menos el valor en el punto de tiempo anterior. Una escala de 0 a 48, desde "No es posible realizarlo" hasta "Es posible sin ninguna dificultad". Los valores más altos representan un mejor resultado. El empeoramiento se determina utilizando el concepto de MCID (diferencia mínima clínicamente importante) utilizando los errores estándar obtenidos individualmente (MCID-SE). |
24 semanas
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Disminución de 1 punto en el puntaje de discapacidad INCAT
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Tiempo hasta la disminución de 1 punto (mejoría de la discapacidad) en la puntuación de discapacidad ajustada por causa y tratamiento de la neuropatía inflamatoria (INCAT)
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24 semanas
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Disminución en la escala de discapacidad general inflamatoria construida por Rasch (escala I-RODS)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Tiempo para disminuir en las puntuaciones de la escala de discapacidad general construida por Rasch inflamatorio (I-RODS)
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de septiembre de 2017
Finalización primaria (Actual)
5 de septiembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
5 de septiembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de diciembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de diciembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
23 de diciembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de febrero de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de enero de 2021
Última verificación
1 de enero de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NGAM-08
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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