Onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van drie verschillende doseringen van NewGam bij patiënten met chronische inflammatoire demyeliniserende poly(radiculo)neuropathie (CIDP)
28 januari 2021 bijgewerkt door: Octapharma
Prospectieve, dubbelblinde, gerandomiseerde, multicenter fase III-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van drie verschillende doseringen van NewGam bij patiënten met chronische inflammatoire demyeliniserende poly(radiculo)neuropathie
Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van drie verschillende doseringen van NewGam bij patiënten met chronische inflammatoire demyeliniserende poly(radiculo)neuropathie
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Prospectieve, dubbelblinde, gerandomiseerde, multicenter fase III-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van drie verschillende doseringen van NewGam bij patiënten met chronische inflammatoire demyeliniserende poly(radiculo)neuropathie ("ProCID-studie")
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
142
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Blagoevgrad, Bulgarije, 2700
- MHAT Puls EOOD
-
Sofia, Bulgarije, 1797
- St. Naum Hospital
-
-
-
-
-
Montréal, Canada, H3A2B4
- Octapharma Research Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Goettigen, Duitsland, 37075
- University Medical Center Goettigen
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1204
- Jahn Ferenc Del Pesti Korhaz
-
Szeged, Hongarije, 6725
- Szegedi Tudományegyetem ÁOK Neurológiai Klinika
-
-
-
-
-
Ivano-Frankivs'k, Oekraïne, 76008
- Ivano Frankivsk National Medical University
-
Kyiv, Oekraïne, 4112
- National Medical Academy Of Postgraduate Education Named After P.L. Shupyk
-
Luts'k, Oekraïne, 4300
- Volyn Regional Clinical Hospital
-
Vinnytsia, Oekraïne, 21005
- Vinnytsia National Medical University
-
Zaporizhzhya, Oekraïne, 69600
- Municipal Institution Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Lublin, Polen, 20-954
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie Klinika Neurologii
-
Olsztyn, Polen, 10-561
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
-
Wrocław, Polen, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
-
-
-
-
-
Braşov, Roemenië, 500091
- Theo Health S.R.L.
-
Bucharest, Roemenië, 022328
- Institutul Clinic Fundeni
-
Constanţa, Roemenië, 900591
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf.Apostol Andrei" Constanta
-
-
-
-
-
Kazan', Russische Federatie, 420021
- Republican Clinical Neurological Centre
-
Moscow, Russische Federatie, 125367
- Neurology Research Centre
-
Nizhny Novgorod, Russische Federatie, 603126
- Nizhny Novgorod regional clinical hospital n.a. N.A.Semashko
-
Saint Petersburg, Russische Federatie, 192019
- National Medical Research Centre of Psychiatry and Neurology n.a. V.M.Bekhterev
-
Saint Petersburg, Russische Federatie, 194354
- City Multifield Hospital #2
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Tsjechië, 500 03
- Outpatient Clinic of Neurology
-
Pardubice, Tsjechië, 532 03
- Regional Hospital Pardubice
-
Prague, Tsjechië, 140 00
- THOMAYER Faculty Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 76 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met de diagnose van definitieve of waarschijnlijke chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) volgens de European Federation of Neurological Societies/Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS) Guideline 2010 [van den Bergh et al., 2010]; waaronder patiënten met multifocale verworven demyeliniserende sensorische en motorische neuropathie (MADSAM) of pure motorische chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP)
- Patiënten die momenteel afhankelijk zijn van behandeling met immunoglobulinen of corticosteroïden
- Patiënten met actieve ziekte, d.w.z. niet in remissie, die progressief zijn of recidief vertonen voorafgaand aan de start van de studie of tijdens de wash-outfase
- Zwakte van ten minste 2 ledematen
- >18 tot
- Aangepaste invaliditeitsscore voor inflammatoire neuropathie (INCAT) tussen 2 en 9 (waarbij een score van 2 uitsluitend afkomstig is van beenbeperkingen)
- Vrijwillig gegeven, volledig geïnformeerde schriftelijke toestemming verkregen van de patiënt voordat enige studiegerelateerde procedures worden uitgevoerd
Uitsluitingscriteria:
- Unifocale vormen van chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP)
- Pure sensorische chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP)
- Multifocale motorische neuropathie (MMN) met geleidingsblokkade [van den Bergh et al., 2010]
- Patiënten bij wie de behandeling met immunoglobuline eerder niet aansloeg
- Behandeling met immunomodulerende/onderdrukkende middelen (ciclosporine, methotrexaat, mitoxantron, mycofenolaatmofetil of azathioprine) gedurende de zes maanden voorafgaand aan het baselinebezoek
- Patiënten op of behandeld met rituximab, alemtuzumab, cyclofosfamide of andere intensieve chemotherapeutische regimes, eerdere lymfoïde bestraling of stamceltransplantatie gedurende de 12 maanden voorafgaand aan het baselinebezoek
- Ademhalingsstoornis die mechanische ventilatie vereist
- Myelopathie of bewijs van demyelinisatie van het centrale zenuwstelsel of significante aanhoudende neurologische tekorten door een beroerte of trauma van het centrale zenuwstelsel (CZS)
Klinisch bewijs van perifere neuropathie door een andere oorzaak, zoals
- bindweefselziekte of systemische lupus erythematosus (SLE)
- Hiv-infectie, hepatitis, ziekte van Lyme
- kanker (met uitzondering van basaalcel huidkanker)
- IgM-paraproteïnemie met anti-myeline-geassocieerde glycoproteïne-antilichamen
- Diabetische neuropathie
- Hartinsufficiëntie (New York Heart Association [NYHA] III/IV), cardiomyopathie, significante hartritmestoornissen die behandeling vereisen, onstabiele of gevorderde ischemische hartziekte
- Ernstige leverziekte (ALAT 3x > normale waarde)
- Ernstige nierziekte (creatinine 1,5x > normale waarde)
- Hepatitis B, hepatitis C of HIV-infectie
- Trombo-embolische voorvallen: patiënten met een voorgeschiedenis van diepe veneuze trombose (DVT) in het laatste jaar voorafgaand aan het basisbezoek of longembolie ooit; patiënten met vatbaarheid voor embolie of diepe veneuze trombose (DVT)
- Lichaamsmassa-index (BMI) ≥40 kg/m2
- Patiënten met niet-gecompenseerde hypothyreoïdie (abnormaal hoge schildklierstimulerend hormoon [TSH] en abnormaal lage thyroxine [T4]) of bekende vitamine B12-deficiëntie als patiënten geen adequate substitutietherapie krijgen
- Medische aandoeningen waarvan de symptomen en effecten het eiwitkatabolisme en/of het gebruik van immunoglobuline G (IgG) kunnen veranderen (bijv. eiwitverliezende enteropathieën, nefrotisch syndroom)
- Bekende immunoglobuline A (IgA)-deficiëntie met antilichamen tegen immunoglobuline A (IgA)
- Geschiedenis van ernstige overgevoeligheid, b.v. anafylaxie of ernstige systemische reactie op immunoglobuline, van bloed of plasma afgeleide producten, of een bestanddeel van NewGam
- Bekende bloedhyperviscositeit of andere hypercoaguleerbare toestanden
- Gebruik van andere bloed- of plasmaproducten binnen drie maanden voorafgaand aan bezoek 2
- Patiënten met een verleden of heden van drugs- of alcoholmisbruik in de afgelopen vijf jaar voorafgaand aan het basisbezoek
- Patiënten die het onderzoeksprotocol niet kunnen of willen begrijpen of eraan willen voldoen
- Deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek met behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel (IMP), momenteel of gedurende de drie maanden voorafgaand aan bezoek 2
- Vrouwen die borstvoeding geven, zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden, of die geen effectieve anticonceptiemethode willen gebruiken (zoals implantaten, injecties, gecombineerde orale anticonceptiva, sommige intra-uteriene apparaten (IUD's), seksuele onthouding of een gesteriliseerde partner) terwijl ze zwanger zijn studie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: 0,5 g/kg NewGam
Alle patiënten krijgen een oplaaddosis van 2,0 g/kg NewGam (toegediend gedurende twee opeenvolgende dagen), gevolgd door zeven infusies van de onderhoudsdosis waarnaar de patiënt is gerandomiseerd (0,5 g/kg NewGam), eveneens toegediend gedurende twee opeenvolgende dagen elke 3 weken (±4 dagen).
|
In de dosisevaluatiefase krijgen alle patiënten een oplaaddosis van 2,0 g/kg Newgam (toegediend op twee opeenvolgende dagen), gevolgd door zeven infusies van de onderhoudsdosis waaraan de patiënt is toegewezen (0,5, 1,0 of 2,0 g/kg). kg NewGam), eveneens om de 3 weken (± 4 dagen) toegediend op twee opeenvolgende dagen.
Als een patiënt wordt gerandomiseerd om de lage of gemiddelde dosis NewGam te krijgen, zal hetzelfde volume met dezelfde infusiesnelheid worden gebruikt als zou zijn toegepast in het geval dat de patiënt zou zijn gerandomiseerd naar 2,0 g/kg NewGam, dus aangevuld met een geautoriseerde 0,9% w/v isotone natriumchloride-oplossing zoals van toepassing en beschreven in de volgende infuuszak, gesplitst om de verblinding te behouden
Andere namen:
|
|
Experimenteel: 1,0 g/kg NewGam
Alle patiënten krijgen een oplaaddosis van 2,0 g/kg Newgam (toegediend gedurende twee opeenvolgende dagen), gevolgd door zeven infusies van de onderhoudsdosis waaraan de patiënt is gerandomiseerd (1,0 g/kg NewGam), eveneens toegediend gedurende twee opeenvolgende dagen elke 3 weken (±4 dagen).
|
In de dosisevaluatiefase krijgen alle patiënten een oplaaddosis van 2,0 g/kg Newgam (toegediend op twee opeenvolgende dagen), gevolgd door zeven infusies van de onderhoudsdosis waaraan de patiënt is toegewezen (0,5, 1,0 of 2,0 g/kg). kg NewGam), eveneens om de 3 weken (± 4 dagen) toegediend op twee opeenvolgende dagen.
Als een patiënt wordt gerandomiseerd om de lage of gemiddelde dosis NewGam te krijgen, zal hetzelfde volume met dezelfde infusiesnelheid worden gebruikt als zou zijn toegepast in het geval dat de patiënt zou zijn gerandomiseerd naar 2,0 g/kg NewGam, dus aangevuld met een geautoriseerde 0,9% w/v isotone natriumchloride-oplossing zoals van toepassing en beschreven in de volgende infuuszak, gesplitst om de verblinding te behouden
Andere namen:
|
|
Experimenteel: 2,0 g/kg NewGam
Alle patiënten krijgen een oplaaddosis van 2,0 g/kg Newgam (toegediend op twee opeenvolgende dagen), gevolgd door zeven infusies van de onderhoudsdosis waarnaar de patiënt is gerandomiseerd (2,0 g/kg NewGam), eveneens toegediend op twee opeenvolgende dagen, elke 3 weken (±4 dagen).
|
In de dosisevaluatiefase krijgen alle patiënten een oplaaddosis van 2,0 g/kg Newgam (toegediend op twee opeenvolgende dagen), gevolgd door zeven infusies van de onderhoudsdosis waaraan de patiënt is toegewezen (0,5, 1,0 of 2,0 g/kg). kg NewGam), eveneens om de 3 weken (± 4 dagen) toegediend op twee opeenvolgende dagen.
Als een patiënt wordt gerandomiseerd om de lage of gemiddelde dosis NewGam te krijgen, zal hetzelfde volume met dezelfde infusiesnelheid worden gebruikt als zou zijn toegepast in het geval dat de patiënt zou zijn gerandomiseerd naar 2,0 g/kg NewGam, dus aangevuld met een geautoriseerde 0,9% w/v isotone natriumchloride-oplossing zoals van toepassing en beschreven in de volgende infuuszak, gesplitst om de verblinding te behouden
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Daling van de Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) Disability Score
Tijdsspanne: in week 24
|
Werkzaamheid - Percentage responders in de 1,0 g/kg NewGam-arm in week 24 (beëindigingsbezoek) ten opzichte van baseline (week 0).
Een responder wordt gedefinieerd als een patiënt met een afname van ten minste 1 punt op de aangepaste Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) invaliditeitsscore (een schaal van 0 tot 10, van gezond tot niet in staat om doelbewuste bewegingen te maken met armen en/of poten)
|
in week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Daling van de Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) Disability Score
Tijdsspanne: in week 24
|
Percentage responders in de 0,5 g/kg en 2,0 g/kg NewGam-armen in week 24 ten opzichte van baseline in vergelijking met de 1,0 g/kg-arm, gebaseerd op de aangepaste Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) invaliditeitsscore
|
in week 24
|
|
Gripsterktescore
Tijdsspanne: in week 24
|
Percentage responders in de 0,5 g/kg en 2,0 g/kg NewGam-armen in week 24 ten opzichte van baseline in week 0 in vergelijking met de 1,0 g/kg-arm, gebaseerd op de grijpkracht (Martin Vigorimeter) met behulp van de eerder gepubliceerde minimum klinisch belangrijke verschil (MCID) cut-off van 8 kilopascal (kPa)
|
in week 24
|
|
Inflammatoire Rasch-gebouwde algemene invaliditeitsschaal (I-RODS-score)
Tijdsspanne: in week 24
|
Percentage responders in de 0,5 g/kg en 2,0 g/kg NewGam-armen in week 24 ten opzichte van baseline in week 0 in vergelijking met de 1,0 g/kg-arm, gebaseerd op de Inflammatory Rasch-built algehele invaliditeitsschaal (I-RODS-score) gebruikmakend van het MCID-concept met betrekking tot de variërende standaardfouten (MCID-SE) zoals onlangs aangetoond
|
in week 24
|
|
Verslechtering van de Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) Disability Score
Tijdsspanne: Week 24
|
Tijd tot eerste bevestigde verslechtering op de aangepaste Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment (INCAT) invaliditeitsschaal met ten minste 1 punt vanaf de waarde bij baseline (week 0)
|
Week 24
|
|
Gemiddelde verandering in grijpkracht
Tijdsspanne: Tot 24 weken
|
Gemiddelde verandering vanaf baseline (week 0) tot beëindigingsbezoek in grijpkracht van beide handen (beoordeeld door Martin vigorimeter).
De gerapporteerde verandering werd berekend op basis van twee tijdstippen als de waarde op het latere tijdstip minus de waarde op het eerdere tijdstip.
|
Tot 24 weken
|
|
Inflammatoire door Rasch gebouwde algemene invaliditeitsschaal (I-RODS)
Tijdsspanne: Tot 24 weken
|
Gemiddelde verandering vanaf baseline (week 0) tot beëindigingsbezoek in inflammatoire Rasch-gebouwde totale invaliditeitssomscore (I-RODS met behulp van het concept van MCID-SE zoals onlangs gerapporteerd) en aantal verbeteraars. De gerapporteerde verandering werd berekend op basis van twee tijdstippen als de waarde op het latere tijdstip minus de waarde op het eerdere tijdstip. Een schaal van 0 tot 48, van "Niet mogelijk om uit te voeren" tot "Mogelijk zonder enige moeite". Hogere waarden vertegenwoordigen een beter resultaat. |
Tot 24 weken
|
|
Motorische zenuwen
Tijdsspanne: Tot 24 weken
|
Gemiddelde verandering vanaf baseline (week 0) tot beëindigingsbezoek in de som van de distaal opgewekte amplitude van 4 rechtszijdige en 4 linkszijdige motorische zenuwen (peroneus, tibiaal, ulnair en mediaan).
De gerapporteerde verandering werd berekend op basis van twee tijdstippen als de waarde op het latere tijdstip minus de waarde op het eerdere tijdstip.
|
Tot 24 weken
|
|
Gemiddelde verandering in pijnintensiteit Numerieke beoordelingsschaal (PI-NRS-schaal)
Tijdsspanne: Tot 24 weken
|
Gemiddelde verandering vanaf baseline (week 0) tot stopzettingsbezoek in Pain Intensity Numeric Rating Scale (PI-NRS). De gerapporteerde verandering werd berekend op basis van twee tijdstippen als de waarde op het latere tijdstip minus de waarde op het eerdere tijdstip. De Pain Intensity Numeric Rating Scale (PI-NRS, een numerieke schaal waarbij 0 = geen pijn en 10 = ergst mogelijke pijn) is een 11-puntsschaal voor zelfrapportage van pijn door de patiënt. Een hogere waarde vertegenwoordigt een slechter resultaat. |
Tot 24 weken
|
|
Verslechtering op de Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale (I-RODS-schaal)
Tijdsspanne: 24 weken
|
Tijd tot eerste bevestigde verslechtering op de I-RODS-schaal. De gerapporteerde verandering werd berekend op basis van twee tijdstippen als de waarde op het latere tijdstip minus de waarde op het eerdere tijdstip. Een schaal van 0 tot 48, van "Niet mogelijk om uit te voeren" tot "Mogelijk zonder enige moeite". Hogere waarden vertegenwoordigen een beter resultaat. Verslechtering wordt bepaald met behulp van het concept van MCID (minimaal klinisch belangrijk verschil) met behulp van de individueel verkregen standaardfouten (MCID-SE). |
24 weken
|
|
1 punt verlaging van de INCAT Disability Score
Tijdsspanne: 24 weken
|
Tijd tot 1 punt afname (verbetering van invaliditeit) in aangepaste invaliditeitsscore voor inflammatoire neuropathie (INCAT)
|
24 weken
|
|
Afname van inflammatoire Rasch-gebouwde algemene invaliditeitsschaal (I-RODS-schaal)
Tijdsspanne: 24 weken
|
Tijd om af te nemen in Inflammatory Rasch-built overall disability scale (I-RODS) scores
|
24 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 september 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
5 september 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
5 september 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 december 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 december 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
23 december 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 februari 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 januari 2021
Laatst geverifieerd
1 januari 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NGAM-08
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .