Studie for å evaluere sikkerhet og effekt av tre forskjellige doser av NewGam hos pasienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende poly (Radiculo) nevropati (CIDP)
28. januar 2021 oppdatert av: Octapharma
Prospektiv, dobbeltblind, randomisert, multisenter fase III-studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til tre forskjellige doser av NewGam hos pasienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende poly(radiculo)nevropati
Studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til tre forskjellige doser av NewGam hos pasienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende poly(radiculo)nevropati
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Prospektiv, dobbeltblind, randomisert, multisenter fase III-studie som evaluerer effektivitet og sikkerhet av tre forskjellige doser av NewGam hos pasienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende poly(radiculo)nevropati ("ProCID-studie")
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
142
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Blagoevgrad, Bulgaria, 2700
- MHAT Puls EOOD
-
Sofia, Bulgaria, 1797
- St. Naum Hospital
-
-
-
-
-
Montréal, Canada, H3A2B4
- Octapharma Research Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Kazan', Den russiske føderasjonen, 420021
- Republican Clinical Neurological Centre
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 125367
- Neurology Research Centre
-
Nizhny Novgorod, Den russiske føderasjonen, 603126
- Nizhny Novgorod regional clinical hospital n.a. N.A.Semashko
-
Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 192019
- National Medical Research Centre of Psychiatry and Neurology n.a. V.M.Bekhterev
-
Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 194354
- City Multifield Hospital #2
-
-
-
-
-
Lublin, Polen, 20-954
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie Klinika Neurologii
-
Olsztyn, Polen, 10-561
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
-
Wrocław, Polen, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
-
-
-
-
-
Braşov, Romania, 500091
- Theo Health S.R.L.
-
Bucharest, Romania, 022328
- Institutul Clinic Fundeni
-
Constanţa, Romania, 900591
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf.Apostol Andrei" Constanta
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Tsjekkia, 500 03
- Outpatient Clinic of Neurology
-
Pardubice, Tsjekkia, 532 03
- Regional Hospital Pardubice
-
Prague, Tsjekkia, 140 00
- THOMAYER Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Goettigen, Tyskland, 37075
- University Medical Center Goettigen
-
-
-
-
-
Ivano-Frankivs'k, Ukraina, 76008
- Ivano Frankivsk National Medical University
-
Kyiv, Ukraina, 4112
- National Medical Academy Of Postgraduate Education Named After P.L. Shupyk
-
Luts'k, Ukraina, 4300
- Volyn Regional Clinical Hospital
-
Vinnytsia, Ukraina, 21005
- Vinnytsia National Medical University
-
Zaporizhzhya, Ukraina, 69600
- Municipal Institution Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1204
- Jahn Ferenc Del Pesti Korhaz
-
Szeged, Ungarn, 6725
- Szegedi Tudományegyetem ÁOK Neurológiai Klinika
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 76 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med diagnose av sikker eller sannsynlig kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati (CIDP) i henhold til European Federation of Neurological Societies/Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS) Guideline 2010 [van den Bergh et al., 2010]; inkludert pasienter med multifokal ervervet demyeliniserende sensorisk og motorisk nevropati (MADSAM) eller ren motorisk kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati (CIDP)
- Pasienter som for tiden er avhengig av behandling med immunglobuliner eller kortikosteroider
- Pasienter med aktiv sykdom, dvs. som ikke er i remisjon, som er progressive eller får tilbakefall før prøvestart eller under utvaskingsfasen
- Svakhet i minst 2 lemmer
- >18 til
- Justert inflammatorisk nevropati årsak og behandling (INCAT) funksjonshemmingsscore mellom 2 og 9 (med en poengsum på 2 kommer utelukkende fra beinfunksjonshemming)
- Frivillig gitt, fullt informert skriftlig samtykke innhentet fra pasienten før noen studierelaterte prosedyrer utføres
Ekskluderingskriterier:
- Unifokale former for kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati (CIDP)
- Ren sensorisk kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati (CIDP)
- Multifokal motorisk nevropati (MMN) med ledningsblokk [van den Bergh et al., 2010]
- Pasienter som tidligere mislyktes med immunglobulinbehandling
- Behandling med immunmodulerende/dempende midler (cyklosporin, metotreksat, mitoksantron, mykofenolatmofetil eller azatioprin) i løpet av de seks månedene før baseline-besøket
- Pasienter på eller behandlet med rituximab, alemtuzumab, cyklofosfamid eller andre intensive kjemoterapeutiske regimer, tidligere lymfoid bestråling eller stamcelletransplantasjon i løpet av de 12 månedene før baseline-besøket
- Åndedrettssvikt som krever mekanisk ventilasjon
- Myelopati eller tegn på demyelinisering av sentralnervesystemet eller betydelige vedvarende nevrologiske mangler fra hjerneslag eller traumer i sentralnervesystemet (CNS)
Klinisk bevis på perifer nevropati av annen årsak som f.eks
- bindevevssykdom eller systemisk lupus erythematosus (SLE)
- HIV-infeksjon, hepatitt, borreliose
- kreft (med unntak av basalcellehudkreft)
- IgM paraproteinemi med anti-myelin-assosierte glykoprotein-antistoffer
- Diabetisk nevropati
- Hjertesvikt (New York Heart Association [NYHA] III/IV), kardiomyopati, betydelig hjerterytmeforstyrrelse som krever behandling, ustabil eller avansert iskemisk hjertesykdom
- Alvorlig leversykdom (ALAT 3x > normal verdi)
- Alvorlig nyresykdom (kreatinin 1,5x > normal verdi)
- Hepatitt B, hepatitt C eller HIV-infeksjon
- Tromboemboliske hendelser: pasienter med en historie med dyp venetrombose (DVT) i løpet av det siste året før baseline-besøk eller lungeemboli noen gang; pasienter med følsomhet for emboli eller dyp venetrombose (DVT)
- Kroppsmasseindeks (BMI) ≥40 kg/m2
- Pasienter med ukompensert hypotyreose (unormalt høyt tyreoideastimulerende hormon [TSH] og unormalt lavt tyroksin [T4]) eller kjent vitamin B12-mangel hvis pasientene ikke får adekvat substitusjonsbehandling
- Medisinske tilstander hvis symptomer og virkninger kan endre proteinkatabolisme og/eller immunoglobulin G (IgG) bruk (f. proteintapende enteropatier, nefrotisk syndrom)
- Kjent immunglobulin A (IgA) mangel med antistoffer mot immunglobulin A (IgA)
- Anamnese med alvorlig overfølsomhet, f.eks. anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på immunoglobulin, blod- eller plasmaavledede produkter, eller en hvilken som helst komponent i NewGam
- Kjent blodhyperviskositet eller andre hyperkoagulerbare tilstander
- Bruk av andre produkter fra blod eller plasma innen tre måneder før besøk 2
- Pasienter med tidligere eller nåværende historie med narkotikamisbruk eller alkoholmisbruk innen de foregående fem årene før baseline-besøket
- Pasienter som ikke kan eller ønsker å forstå eller overholde studieprotokollen
- Deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie med undersøkelsesmedisin (IMP) behandling for tiden eller i løpet av de tre månedene før besøk 2
- Kvinner som ammer, er gravide eller planlegger å bli gravide, eller som ikke er villige til å bruke en effektiv prevensjonsmetode (som implantater, injiserbare midler, kombinerte orale prevensjonsmidler, enkelte intrauterine enheter (spiral), seksuell avholdenhet eller vasektomisert partner) mens de er på studere
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 0,5 g/kg NewGam
Alle pasienter vil få en startdose på 2,0 g/kg Newgam (administrert over to påfølgende dager), etterfulgt av syv infusjoner av vedlikeholdsdosen pasienten er randomisert til (0,5g/kg NewGam), også administrert over to påfølgende dager hver 3 uker (±4 dager).
|
I dose-evalueringsfasen vil alle pasienter få en startdose på 2,0 g/kg Newgam (administrert over to påfølgende dager), etterfulgt av syv infusjoner av vedlikeholdsdosen pasienten er randomisert til (0,5, 1,0 eller 2,0 g/ kg NewGam), også administrert over to påfølgende dager hver 3. uke (±4 dager).
Hvis en pasient blir randomisert til å motta den lave eller middels NewGam-dosen, vil samme volum med samme infusjonshastighet som ville ha blitt brukt i tilfelle pasienten ville blitt randomisert til 2,0 g/kg NewGam brukes, og dermed supplert med en autorisert 0,9 % w/v isotonisk natriumkloridløsning etter behov og detaljert i følgende infusjonspose delt for å opprettholde blendingen
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 1,0 g/kg NewGam
Alle pasienter vil få en startdose på 2,0 g/kg Newgam (administrert over to påfølgende dager), etterfulgt av syv infusjoner av vedlikeholdsdosen pasienten er randomisert til (1,0g/kg NewGam), også administrert over to påfølgende dager hver 3 uker (±4 dager).
|
I dose-evalueringsfasen vil alle pasienter få en startdose på 2,0 g/kg Newgam (administrert over to påfølgende dager), etterfulgt av syv infusjoner av vedlikeholdsdosen pasienten er randomisert til (0,5, 1,0 eller 2,0 g/ kg NewGam), også administrert over to påfølgende dager hver 3. uke (±4 dager).
Hvis en pasient blir randomisert til å motta den lave eller middels NewGam-dosen, vil samme volum med samme infusjonshastighet som ville ha blitt brukt i tilfelle pasienten ville blitt randomisert til 2,0 g/kg NewGam brukes, og dermed supplert med en autorisert 0,9 % w/v isotonisk natriumkloridløsning etter behov og detaljert i følgende infusjonspose delt for å opprettholde blendingen
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 2,0 g/kg NewGam
Alle pasienter vil få en startdose på 2,0 g/kg Newgam (administrert over to påfølgende dager), etterfulgt av syv infusjoner av vedlikeholdsdosen pasienten er randomisert til (2,0g/kg NewGam), også administrert over to påfølgende dager hver 3 uker (±4 dager).
|
I dose-evalueringsfasen vil alle pasienter få en startdose på 2,0 g/kg Newgam (administrert over to påfølgende dager), etterfulgt av syv infusjoner av vedlikeholdsdosen pasienten er randomisert til (0,5, 1,0 eller 2,0 g/ kg NewGam), også administrert over to påfølgende dager hver 3. uke (±4 dager).
Hvis en pasient blir randomisert til å motta den lave eller middels NewGam-dosen, vil samme volum med samme infusjonshastighet som ville ha blitt brukt i tilfelle pasienten ville blitt randomisert til 2,0 g/kg NewGam brukes, og dermed supplert med en autorisert 0,9 % w/v isotonisk natriumkloridløsning etter behov og detaljert i følgende infusjonspose delt for å opprettholde blendingen
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Nedgang i inflammatorisk nevropati årsak og behandling (INCAT) funksjonshemmingspoeng
Tidsramme: i uke 24
|
Effekt - Andel respondere i 1,0 g/kg NewGam-armen ved uke 24 (avslutningsbesøk) i forhold til baseline (uke 0).
En responder er definert som en pasient med en reduksjon på minst 1 poeng på den justerte inflammatoriske nevropati Cause and Treatment (INCAT) funksjonshemmingsscore (en skala fra 0 til 10, fra frisk til ute av stand til å gjøre noen målrettede bevegelser med armer og/eller ben)
|
i uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Nedgang i inflammatorisk nevropati årsak og behandling (INCAT) funksjonshemmingspoeng
Tidsramme: i uke 24
|
Andel respondere i 0,5 g/kg og 2,0 g/kg NewGam-armene ved uke 24 i forhold til baseline sammenlignet med 1,0 g/kg-armen, basert på justert inflammatorisk nevropati årsak og behandling (INCAT) funksjonshemmingsscore
|
i uke 24
|
|
Score for grepsstyrke
Tidsramme: i uke 24
|
Andel respondere i 0,5 g/kg og 2,0 g/kg NewGam-armene ved uke 24 i forhold til baseline ved uke 0 sammenlignet med 1,0 g/kg-armen, basert på gripestyrken (Martin Vigorimeter) ved bruk av tidligere publisert minimum klinisk viktig forskjell (MCID) grenseverdi på 8 kilopascal (kPa)
|
i uke 24
|
|
Inflammatorisk Rasch-bygget Overall Disability Scale (I-RODS Score)
Tidsramme: i uke 24
|
Andel respondere i 0,5 g/kg og 2,0 g/kg NewGam-armene ved uke 24 i forhold til baseline ved uke 0 sammenlignet med 1,0 g/kg-armen, basert på den inflammatoriske Rasch-byggede overordnede funksjonshemmingsskalaen (I-RODS Score) ved å bruke MCID-konseptet relatert til de varierende standardfeilene (MCID-SE) som nylig ble demonstrert
|
i uke 24
|
|
Forverring av inflammatorisk nevropati årsak og behandling (INCAT) funksjonshemmingspoeng
Tidsramme: Uke 24
|
Tid til første bekreftet forverring på den justerte skalaen for inflammatorisk nevropati årsak og behandling (INCAT) funksjonshemming med minst 1 poeng fra verdien ved baseline (uke 0)
|
Uke 24
|
|
Gjennomsnittlig endring i grepsstyrke
Tidsramme: Inntil 24 uker
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline (uke 0) til avslutningsbesøk i gripestyrke på begge hender (vurdert av Martin vigorimeter).
Den rapporterte endringen ble beregnet fra to tidspunkter som verdien på det senere tidspunktet minus verdien på det tidligere tidspunktet.
|
Inntil 24 uker
|
|
Inflammatorisk Rasch-bygget Overall Disability Scale (I-RODS)
Tidsramme: Inntil 24 uker
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline (uke 0) til avslutningsbesøk i inflammatorisk Rasch-bygget total uførhet sumscore (I-RODS bruker konseptet MCID-SE som nylig rapportert) og antall forbedrere. Den rapporterte endringen ble beregnet fra to tidspunkter som verdien på det senere tidspunktet minus verdien på det tidligere tidspunktet. En skala fra 0 til 48, fra "Ikke mulig å utføre" til "Mulig uten vanskeligheter". Høyere verdier representerer et bedre resultat. |
Inntil 24 uker
|
|
Motoriske nerver
Tidsramme: Inntil 24 uker
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline (uke 0) til avslutningsbesøk i summen av den distale fremkalte amplituden på 4 høyresidige og 4 venstresidige motoriske nerver (peroneal, tibial, ulnar og median).
Den rapporterte endringen ble beregnet fra to tidspunkter som verdien på det senere tidspunktet minus verdien på det tidligere tidspunktet.
|
Inntil 24 uker
|
|
Gjennomsnittlig endring i smerteintensitet Numerisk vurderingsskala (PI-NRS-skala)
Tidsramme: Inntil 24 uker
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline (uke 0) til avslutningsbesøk i numerisk vurderingsskala for smerteintensitet (PI-NRS). Den rapporterte endringen ble beregnet fra to tidspunkter som verdien på det senere tidspunktet minus verdien på det tidligere tidspunktet. Pain Intensity Numeric Rating Scale (PI-NRS, en numerisk skala der 0 = ingen smerte og 10 = verst mulig smerte) er en 11-punkts skala for pasientens egenrapportering av smerte. En høyere verdi representerer et dårligere resultat. |
Inntil 24 uker
|
|
Forverring på den inflammatoriske Rasch-bygde Overall Disability Scale (I-RODS Scale)
Tidsramme: 24 uker
|
Tid for første bekreftet forverring på I-RODS-skalaen. Den rapporterte endringen ble beregnet fra to tidspunkter som verdien på det senere tidspunktet minus verdien på det tidligere tidspunktet. En skala fra 0 til 48, fra "Ikke mulig å utføre" til "Mulig uten vanskeligheter". Høyere verdier representerer et bedre resultat. Forverring bestemmes ved å bruke konseptet MCID (minimum klinisk viktig forskjell) ved å bruke de individuelt oppnådde standardfeilene (MCID-SE). |
24 uker
|
|
1 poeng reduksjon i INCAT funksjonshemmingspoeng
Tidsramme: 24 uker
|
Tid til 1 poeng reduksjon (forbedring av funksjonshemming) i justert inflammatorisk nevropati årsak og behandling (INCAT) funksjonshemmingsscore
|
24 uker
|
|
Nedgang i inflammatorisk Rasch-bygget Overall Disability Scale (I-RODS Scale)
Tidsramme: 24 uker
|
På tide å redusere poengsummene for inflammatorisk Rasch-bygget total funksjonshemming (I-RODS).
|
24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. september 2017
Primær fullføring (Faktiske)
5. september 2019
Studiet fullført (Faktiske)
5. september 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. desember 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. desember 2015
Først lagt ut (Anslag)
23. desember 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. februar 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. januar 2021
Sist bekreftet
1. januar 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NGAM-08
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .