- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02638207
Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności trzech różnych dawek preparatu NewGam u pacjentów z przewlekłą zapalną demielinizacyjną poli(radiculo) neuropatią (CIDP)
Prospektywne, podwójnie ślepe, randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo trzech różnych dawek preparatu NewGam u pacjentów z przewlekłą zapalną demielinizacyjną poli(radiculo)neuropatią
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Blagoevgrad, Bułgaria, 2700
- MHAT Puls EOOD
-
Sofia, Bułgaria, 1797
- St. Naum Hospital
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Czechy, 500 03
- Outpatient Clinic of Neurology
-
Pardubice, Czechy, 532 03
- Regional Hospital Pardubice
-
Prague, Czechy, 140 00
- THOMAYER Faculty Hospital
-
-
-
-
-
Kazan', Federacja Rosyjska, 420021
- Republican Clinical Neurological Centre
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 125367
- Neurology Research Centre
-
Nizhny Novgorod, Federacja Rosyjska, 603126
- Nizhny Novgorod regional clinical hospital n.a. N.A.Semashko
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 192019
- National Medical Research Centre of Psychiatry and Neurology n.a. V.M.Bekhterev
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 194354
- City Multifield Hospital #2
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada, H3A2B4
- Octapharma Research Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Goettigen, Niemcy, 37075
- University Medical Center Goettigen
-
-
-
-
-
Lublin, Polska, 20-954
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 4 w Lublinie Klinika Neurologii
-
Olsztyn, Polska, 10-561
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
-
Wrocław, Polska, 50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny
-
-
-
-
-
Braşov, Rumunia, 500091
- Theo Health S.R.L.
-
Bucharest, Rumunia, 022328
- Institutul Clinic Fundeni
-
Constanţa, Rumunia, 900591
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf.Apostol Andrei" Constanta
-
-
-
-
-
Ivano-Frankivs'k, Ukraina, 76008
- Ivano Frankivsk National Medical University
-
Kyiv, Ukraina, 4112
- National Medical Academy Of Postgraduate Education Named After P.L. Shupyk
-
Luts'k, Ukraina, 4300
- Volyn Regional Clinical Hospital
-
Vinnytsia, Ukraina, 21005
- Vinnytsia National Medical University
-
Zaporizhzhya, Ukraina, 69600
- Municipal Institution Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1204
- Jahn Ferenc Del Pesti Korhaz
-
Szeged, Węgry, 6725
- Szegedi Tudományegyetem ÁOK Neurológiai Klinika
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z rozpoznaniem określonej lub prawdopodobnej przewlekłej zapalnej polineuropatii demielinizacyjnej (CIDP) zgodnie z wytycznymi Europejskiej Federacji Towarzystw Neurologicznych/Peripheral Nerve Society (EFNS/PNS) 2010 [van den Bergh i in., 2010]; w tym pacjentów z wieloogniskową nabytą demielinizacyjną neuropatią czuciowo-ruchową (MADSAM) lub czysto ruchową przewlekłą zapalną polineuropatią demielinizacyjną (CIDP)
- Pacjenci obecnie uzależnieni od leczenia immunoglobulinami lub kortykosteroidami
- Pacjenci z czynną chorobą, tj. niebędący w remisji, u których występuje progresja lub nawrót choroby przed rozpoczęciem badania lub w fazie wypłukiwania
- Osłabienie co najmniej 2 kończyn
- >18 do
- Skorygowana przyczyna i leczenie neuropatii zapalnej (INCAT) punktacja między 2 a 9 (z wynikiem 2 pochodzącym wyłącznie z niepełnosprawności kończyn dolnych)
- Dobrowolna, w pełni świadoma pisemna zgoda uzyskana od pacjenta przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
Kryteria wyłączenia:
- Jednoogniskowe formy przewlekłej zapalnej polineuropatii demielinizacyjnej (CIDP)
- Czysta czuciowa przewlekła zapalna polineuropatia demielinizacyjna (CIDP)
- Wieloogniskowa neuropatia ruchowa (MMN) z blokiem przewodzenia [van den Bergh i in., 2010]
- Pacjenci, u których wcześniej nie powiodło się leczenie immunoglobulinami
- Leczenie lekami immunomodulującymi/supresyjnymi (cyklosporyna, metotreksat, mitoksantron, mykofenolan mofetylu lub azatiopryna) w ciągu sześciu miesięcy przed wizytą wyjściową
- Pacjenci w trakcie lub leczeni rytuksymabem, alemtuzumabem, cyklofosfamidem lub innymi schematami intensywnej chemioterapii, uprzednie napromienianie limfatyczne lub przeszczep komórek macierzystych w ciągu 12 miesięcy przed wizytą wyjściową
- Zaburzenia oddychania wymagające wentylacji mechanicznej
- Mielopatia lub oznaki demielinizacji ośrodkowego układu nerwowego lub znaczne utrzymujące się deficyty neurologiczne spowodowane udarem lub urazem ośrodkowego układu nerwowego (OUN)
Kliniczne dowody neuropatii obwodowej z innej przyczyny, np
- choroba tkanki łącznej lub toczeń rumieniowaty układowy (SLE)
- Zakażenie wirusem HIV, zapalenie wątroby, borelioza
- rak (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego skóry)
- Paraproteinemia IgM z przeciwciałami przeciwko glikoproteinie związanej z mieliną
- Neuropatia cukrzycowa
- Niewydolność serca (New York Heart Association [NYHA] III/IV), kardiomiopatia, znaczne zaburzenia rytmu serca wymagające leczenia, niestabilna lub zaawansowana choroba niedokrwienna serca
- Ciężka choroba wątroby (ALAT 3x > wartość normalna)
- Ciężka choroba nerek (kreatynina 1,5x > wartość normalna)
- Wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub zakażenie wirusem HIV
- Zdarzenia zakrzepowo-zatorowe: pacjenci z zakrzepicą żył głębokich (DVT) w wywiadzie w ciągu ostatniego roku przed wizytą wyjściową lub zatorowością płucną kiedykolwiek; pacjenci podatni na zatorowość lub zakrzepicę żył głębokich (DVT)
- Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥40 kg/m2
- Pacjenci z niewyrównaną niedoczynnością tarczycy (nieprawidłowo wysoki poziom hormonu tyreotropowego [TSH] i nieprawidłowo niski poziom tyroksyny [T4]) lub rozpoznany niedobór witaminy B12, jeśli pacjenci nie otrzymują odpowiedniej terapii zastępczej
- Stany chorobowe, których objawy i skutki mogą wpływać na katabolizm białek i/lub wykorzystanie immunoglobuliny G (IgG) (np. enteropatie z utratą białka, zespół nerczycowy)
- Znany niedobór immunoglobuliny A (IgA) z obecnością przeciwciał przeciwko immunoglobulinie A (IgA)
- Historia ciężkiej nadwrażliwości, np. anafilaksja lub ciężka reakcja ogólnoustrojowa na immunoglobuliny, produkty pochodzące z krwi lub osocza lub jakikolwiek składnik NewGam
- Znana nadmierna lepkość krwi lub inne stany nadkrzepliwości
- Stosowanie innych produktów pochodzących z krwi lub osocza w ciągu trzech miesięcy przed Wizytą 2
- Pacjenci z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w przeszłości lub obecnie w ciągu ostatnich pięciu lat przed wizytą wyjściową
- Pacjenci, którzy nie są w stanie lub nie chcą zrozumieć lub zastosować się do protokołu badania
- Udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym z leczeniem badanym produktem leczniczym (IMP) obecnie lub w ciągu trzech miesięcy poprzedzających Wizytę 2
- Kobiety, które karmią piersią, są w ciąży lub planują zajść w ciążę lub nie chcą stosować skutecznych metod kontroli urodzeń (takich jak implanty, wstrzyknięcia, złożone doustne środki antykoncepcyjne, niektóre wkładki wewnątrzmaciczne (IUD), abstynencja seksualna lub partner po wazektomii) podczas badanie
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 0,5 g/kg NewGam
Wszyscy pacjenci otrzymają dawkę nasycającą 2,0 g/kg Newgam (podawaną przez dwa kolejne dni), a następnie siedem infuzji dawki podtrzymującej, do której pacjent został losowo przydzielony (0,5 g/kg Newgam), również podawanej przez dwa kolejne dni co 3 tygodnie (±4 dni).
|
W fazie oceny dawki wszyscy pacjenci otrzymają dawkę nasycającą 2,0 g/kg mc. produktu Newgam (podawaną przez dwa kolejne dni), a następnie siedem infuzji dawki podtrzymującej, do której pacjent został losowo przydzielony (0,5, 1,0 lub 2,0 g/kg mc. kg NewGam), również podawane przez dwa kolejne dni co 3 tygodnie (±4 dni).
Jeśli pacjent zostanie losowo przydzielony do grupy otrzymującej małą lub średnią dawkę NewGam, zostanie zastosowana ta sama objętość i taka sama szybkość infuzji, jaka zostałaby zastosowana w przypadku, gdyby pacjent został losowo przydzielony do grupy otrzymującej 2,0 g/kg NewGam, a więc uzupełniona autoryzowanym 0,9% wag./obj. izotoniczny roztwór chlorku sodu, odpowiednio i wyszczególniono w poniższym worku infuzyjnym, podzielonym w celu utrzymania zaślepienia
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: 1,0 g/kg NewGam
Wszyscy pacjenci otrzymają dawkę nasycającą 2,0 g/kg Newgam (podawaną przez dwa kolejne dni), a następnie siedem wlewów dawki podtrzymującej, do której pacjent został losowo przydzielony (1,0 g/kg Newgam), również podawanej przez dwa kolejne dni co 3 tygodnie (±4 dni).
|
W fazie oceny dawki wszyscy pacjenci otrzymają dawkę nasycającą 2,0 g/kg mc. produktu Newgam (podawaną przez dwa kolejne dni), a następnie siedem infuzji dawki podtrzymującej, do której pacjent został losowo przydzielony (0,5, 1,0 lub 2,0 g/kg mc. kg NewGam), również podawane przez dwa kolejne dni co 3 tygodnie (±4 dni).
Jeśli pacjent zostanie losowo przydzielony do grupy otrzymującej małą lub średnią dawkę NewGam, zostanie zastosowana ta sama objętość i taka sama szybkość infuzji, jaka zostałaby zastosowana w przypadku, gdyby pacjent został losowo przydzielony do grupy otrzymującej 2,0 g/kg NewGam, a więc uzupełniona autoryzowanym 0,9% wag./obj. izotoniczny roztwór chlorku sodu, odpowiednio i wyszczególniono w poniższym worku infuzyjnym, podzielonym w celu utrzymania zaślepienia
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: 2,0 g/kg NewGam
Wszyscy pacjenci otrzymają dawkę nasycającą 2,0 g/kg Newgam (podawaną przez dwa kolejne dni), a następnie siedem wlewów dawki podtrzymującej, do której pacjent został losowo przydzielony (2,0 g/kg Newgam), również podawanej przez dwa kolejne dni co 3 tygodnie (±4 dni).
|
W fazie oceny dawki wszyscy pacjenci otrzymają dawkę nasycającą 2,0 g/kg mc. produktu Newgam (podawaną przez dwa kolejne dni), a następnie siedem infuzji dawki podtrzymującej, do której pacjent został losowo przydzielony (0,5, 1,0 lub 2,0 g/kg mc. kg NewGam), również podawane przez dwa kolejne dni co 3 tygodnie (±4 dni).
Jeśli pacjent zostanie losowo przydzielony do grupy otrzymującej małą lub średnią dawkę NewGam, zostanie zastosowana ta sama objętość i taka sama szybkość infuzji, jaka zostałaby zastosowana w przypadku, gdyby pacjent został losowo przydzielony do grupy otrzymującej 2,0 g/kg NewGam, a więc uzupełniona autoryzowanym 0,9% wag./obj. izotoniczny roztwór chlorku sodu, odpowiednio i wyszczególniono w poniższym worku infuzyjnym, podzielonym w celu utrzymania zaślepienia
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmniejszenie wyniku niepełnosprawności w zakresie przyczyn i leczenia neuropatii zapalnej (INCAT).
Ramy czasowe: w 24. tygodniu
|
Skuteczność — Odsetek pacjentów z odpowiedzią w grupie otrzymującej 1,0 g/kg NewGam w 24. tygodniu (wizyta końcowa) w stosunku do wartości wyjściowych (tydzień 0).
Pacjent reagujący na leczenie to pacjent, u którego skorygowana ocena niesprawności w zakresie przyczyn i leczenia neuropatii zapalnej (INCAT) zmniejszyła się o co najmniej 1 punkt (skala od 0 do 10, od zdrowego do niezdolnego do wykonywania celowych ruchów rękami i/lub nogi)
|
w 24. tygodniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmniejszenie wyniku niepełnosprawności w zakresie przyczyn i leczenia neuropatii zapalnej (INCAT).
Ramy czasowe: w 24. tygodniu
|
Odsetek pacjentów z odpowiedzią na leczenie w grupie 0,5 g/kg mc. i 2,0 g/kg NewGam w 24. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowej w porównaniu z grupą 1,0 g/kg mc. na podstawie skorygowanej oceny niesprawności spowodowanej neuropatią zapalną i leczeniem (INCAT)
|
w 24. tygodniu
|
|
Ocena siły chwytu
Ramy czasowe: w 24. tygodniu
|
Odsetek osób reagujących na leczenie w ramionach NewGam 0,5 g/kg i 2,0 g/kg w 24. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniu 0 w porównaniu z ramieniem 1,0 g/kg, w oparciu o siłę chwytu (Martin Vigorimeter) przy użyciu wcześniej opublikowanego minimalnego klinicznie istotnego różnica (MCID) odcięcie 8 kilopaskali (kPa)
|
w 24. tygodniu
|
|
Skala ogólnej niesprawności zbudowanej na podłożu zapalnym Rascha (wynik I-RODS)
Ramy czasowe: w 24. tygodniu
|
Odsetek pacjentów z odpowiedzią na leczenie w grupie otrzymującej NewGam w dawce 0,5 g/kg i 2,0 g/kg w 24. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniu 0 w porównaniu z grupą w grupie otrzymującej 1,0 g/kg mc., na podstawie ogólnej skali niesprawności opracowanej przez Inflammatory Rasch (wynik I-RODS) przy użyciu koncepcji MCID związanej ze zmiennymi błędami standardowymi (MCID-SE), jak ostatnio wykazano
|
w 24. tygodniu
|
|
Pogorszenie wyniku niepełnosprawności w zakresie przyczyn i leczenia neuropatii zapalnej (INCAT).
Ramy czasowe: Tydzień 24
|
Czas do pierwszego potwierdzonego pogorszenia w skorygowanej skali niesprawności związanej z przyczynami i leczeniem neuropatii zapalnej (INCAT) o co najmniej 1 punkt od wartości początkowej (tydzień 0)
|
Tydzień 24
|
|
Średnia zmiana siły chwytu
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
|
Średnia zmiana siły uścisku obu dłoni od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty terminacyjnej (oceniana za pomocą wigometru Martina).
Zgłoszona zmiana została obliczona z dwóch punktów czasowych jako wartość w późniejszym punkcie czasowym minus wartość we wcześniejszym punkcie czasowym.
|
Do 24 tygodni
|
|
Inflammatory Rasch-zbudowana ogólna skala niepełnosprawności (I-RODS)
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
|
Średnia zmiana od punktu początkowego (tydzień 0) do wizyty kończącej w ogólnym wyniku sumarycznym niesprawności wywołanej zapaleniem Rascha (I-RODS wykorzystujący koncepcję MCID-SE, jak ostatnio zgłoszono) i liczby osób poprawiających. Zgłoszona zmiana została obliczona z dwóch punktów czasowych jako wartość w późniejszym punkcie czasowym minus wartość we wcześniejszym punkcie czasowym. Skala od 0 do 48, od „Niemożliwe do wykonania” do „Możliwe bez trudności”. Wyższe wartości oznaczają lepszy wynik. |
Do 24 tygodni
|
|
Nerwy ruchowe
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
|
Średnia zmiana od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty terminacyjnej w sumie dystalnej amplitudy wywołanej 4 prawostronnych i 4 lewostronnych nerwów ruchowych (strzałkowego, piszczelowego, łokciowego i pośrodkowego).
Zgłoszona zmiana została obliczona z dwóch punktów czasowych jako wartość w późniejszym punkcie czasowym minus wartość we wcześniejszym punkcie czasowym.
|
Do 24 tygodni
|
|
Średnia zmiana natężenia bólu Numeryczna skala oceny (skala PI-NRS)
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
|
Średnia zmiana od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty kończącej w numerycznej skali oceny natężenia bólu (PI-NRS). Zgłoszona zmiana została obliczona z dwóch punktów czasowych jako wartość w późniejszym punkcie czasowym minus wartość we wcześniejszym punkcie czasowym. Numeryczna skala oceny natężenia bólu (PI-NRS, skala numeryczna, w której 0 = brak bólu, a 10 = najgorszy możliwy ból) to 11-punktowa skala służąca do samodzielnego zgłaszania bólu przez pacjenta. Wyższa wartość oznacza gorszy wynik. |
Do 24 tygodni
|
|
Pogorszenie w ogólnej skali niesprawności zbudowanej na zapaleniu Rascha (skala I-RODS)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Czas do pierwszego potwierdzonego pogorszenia w skali I-RODS. Zgłoszona zmiana została obliczona z dwóch punktów czasowych jako wartość w późniejszym punkcie czasowym minus wartość we wcześniejszym punkcie czasowym. Skala od 0 do 48, od „Niemożliwe do wykonania” do „Możliwe bez trudności”. Wyższe wartości oznaczają lepszy wynik. Pogorszenie jest określane przy użyciu koncepcji MCID (minimalna istotna klinicznie różnica) przy użyciu indywidualnie uzyskanych błędów standardowych (MCID-SE). |
24 tygodnie
|
|
Spadek o 1 punkt w ocenie niepełnosprawności INCAT
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Czas do zmniejszenia o 1 punkt (poprawa niesprawności) skorygowanej punktacji niesprawności spowodowanej przyczynami i leczeniem neuropatii zapalnej (INCAT)
|
24 tygodnie
|
|
Zmniejszenie ogólnej skali niepełnosprawności zbudowanej na zapaleniu Rascha (skala I-RODS)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Czas na zmniejszenie wyników w ogólnej skali niesprawności zbudowanej przez Rascha (I-RODS).
|
24 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NGAM-08
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na NewGam
-
OctapharmaZakończony
-
OctapharmaZakończonyPierwotny niedobór odpornościStany Zjednoczone
-
Sutter HealthZakończonyŁagodne upośledzenie funkcji poznawczychStany Zjednoczone
-
OctapharmaPremier Research Group plcZakończonyPierwotne niedobory odpornościStany Zjednoczone