Une étude d'efficacité/innocuité du pérampanel pour réduire les tremblements essentiels

Critère d'intégration:

1. Le sujet a examiné, signé et daté un formulaire de consentement éclairé écrit et l'utilisation d'informations de santé protégées [autorisation de la loi HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act)], y compris le consentement à l'enregistrement vidéo.
2. Le sujet a 18 ans ou plus.
3. Le sujet a un diagnostic de tremblement essentiel (TE) défini ou probable tel que défini par le Tremor Investigational Group, avec une implication des mains et des bras d'une durée d'au moins 2 ans, sans causes actuelles de tremblement physiologique accru, sans exposition récente à des médicaments tremorogéniques ou états de sevrage médicamenteux, aucun traumatisme direct ou indirect du système nerveux dans les 3 mois précédant l'apparition du tremblement, et aucune preuve historique ou clinique d'origine psychogène du tremblement.
4. Score de sévérité des tremblements d'au moins 2 dans au moins un membre supérieur sur l'échelle d'évaluation des tremblements de Fahn-Tolosa-Marin, ou d'au moins 1,5 sur l'échelle TETRAS.
5. Le sujet prend la même dose d'un à trois médicaments anti-tremblements pendant au moins 4 semaines avant le dépistage, a une réponse inadéquate à ce ou ces médicaments et, sauf circonstances imprévues, continuera pendant toute la durée du étude sur la(les) même(s) dose(s) de médicament(s) anti-tremblement(s), OU a échoué à au moins un traitement anti-tremblement et ne peut pas tolérer le(s) médicament(s) anti-tremblement disponible(s), OU est naïf de traitement anti-tremblement et refuse de prendre les médicaments anti-tremblements disponibles.

6. Si une femme en âge de procréer :

   A. Doit être incapable de devenir enceinte ou d'utiliser un moyen de contraception adéquat; B. Doit être défini comme un état post-hystérectomie ou ligature des trompes, ou 2 ans après la ménopause, OU C. Autrement documenté comme étant incapable de tomber enceinte, ou avoir pratiqué l'une des méthodes de contraception suivantes pendant au moins deux mois avant le dépistage : 1) contraceptifs hormonaux, 2) spermicide et méthode de barrière, 3) dispositif intra-utérin, 4) stérilité du partenaire, 5) abstinence, et avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage.

7. Le sujet est accessible par téléphone.
8. Le sujet peut se conformer aux visites d'étude, à l'observance des médicaments d'étude et aux procédures d'étude.

9. - Le sujet prend des doses stables de tous les autres médicaments pendant au moins 4 semaines avant la première visite de référence et, sauf circonstances imprévues, pendant toute la durée de l'étude

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Critère d'exclusion:

1. Les tremblements du sujet sont correctement contrôlés par un traitement en cours.
2. Le sujet est enceinte, envisage de devenir enceinte pendant l'étude ou dans les 2 mois suivant la fin de l'étude ou qui allaite ou allaite actuellement.
3. Le sujet a d'autres conditions médicales qui peuvent causer ou expliquer le tremblement du sujet, telles que, mais sans s'y limiter, la maladie de Parkinson, l'hyperthyroïdie, le phéochromocytome, un traumatisme crânien ou une maladie cérébrovasculaire dans les 3 mois précédant l'apparition du tremblement essentiel ; sclérose en plaques, polyneuropathie ou antécédents familiaux de syndrome de l'X fragile.
4. Sujet prenant des médicaments susceptibles de produire des tremblements ou d'interférer avec l'évaluation des tremblements, tels que, mais sans s'y limiter : les stimulants du SNC, les décongestionnants stimulants, les bronchodilatateurs bêta-agonistes, le lithium, l'amiodarone, le métoclopramide, la théophylline, le valproate, l'utilisation irrégulière ( "au besoin" ou "prn") de benzodiazépines, de somnifères ou d'anxiolytiques ; (Cependant, l'utilisation régulière d'une benzodiazépine, d'un somnifère ou d'un anxiolytique pour améliorer le sommeil ou les performances est autorisée tant que les tremblements persistent dans le contexte d'une utilisation régulière de médicaments)
5. - Le sujet a déjà subi une intervention chirurgicale pour ses tremblements (par exemple, thalamotomie ablative ou thalamotomie au couteau gamma), ou a reçu une injection de toxine botulique dans les 6 mois précédant le dépistage
6. Le sujet a utilisé un médicament expérimental dans les 4 semaines précédant le dépistage (ou dans les 5 demi-vies, selon la plus longue) pour quelque raison que ce soit, OU a utilisé un dispositif pour le traitement du tremblement essentiel dans les 4 semaines précédant le dépistage, OU a déjà utilisé la stimulation cérébrale profonde pour quelque raison que ce soit
7. Le sujet ne peut pas s'abstenir de consommer les drogues suivantes pendant la période indiquée avant une visite à la clinique : caféine (8 heures) et alcool (12 heures).
8. Le sujet ne peut pas s'abstenir de consommer de l'alcool avant de conduire un véhicule ou d'utiliser des machines lourdes.
9. Sujet ayant des antécédents au cours des 2 dernières années d'abus d'alcool ou de substances (DSM 305); ou antécédents de consommation de plus de 2 verres de vin (ou équivalent) par jour au cours des 28 derniers jours précédant le dépistage.
10. Sujet ayant des antécédents de trouble psychiatrique important (par exemple, manie, trouble dépressif bipolaire, schizophrénie, trouble schizo-affectif ou autre trouble psychiatrique majeur), coagulation importante, immunologique, gastro-intestinale, respiratoire, cardiovasculaire (par exemple, hypertension non contrôlée, infarctus du myocarde au dernier 18 mois, bloc de branche important, maladie cardiaque congestive), trouble endocrinien (p. l'investigateur exclut la participation à l'étude. Sujet avec bloc de branche droit, stimulateurs cardiaques, asthme contrôlé ou hypertension contrôlée et/ou diabète contrôlé (hémoglobine A1c < 8 %) sont acceptables, tout comme les sujets atteints d'une maladie thyroïdienne, à condition qu'ils soient euthyroïdiens sous traitement. Le sujet présentant des épisodes uniques ou récurrents de trouble dépressif majeur (DSM IV 296.20 -.25 ou 296.30-.35) qui ont été gérés avec succès avec une dose stable (sur 60 jours) d'un antidépresseur peut être considéré pour l'entrée.
11. Sujet avec une maladie du foie plus que bénigne. Ceci est défini comme des taux de transaminases AST et ALT supérieurs à 50 % au-dessus de la normale.
12. Sujet atteint d'insuffisance rénale sévère, défini comme ayant une clairance de la créatinine inférieure à 39 ml/min.
13. Le sujet a eu une tentative de suicide, des idées suicidaires intentionnelles ou des antécédents d'agression, y compris, mais sans s'y limiter, la violence ou la menace de violence, au cours des 2 dernières années.
14. - Sujet ayant des antécédents récents de troubles hématologiques / oncologiques (dans les 2 ans), autres que des carcinomes cutanés basocellulaires ou épidermoïdes résolus avec succès. La stabilité après le traitement du cancer de la prostate est également acceptable.
15. Sujet présentant une altération de l'équilibre cliniquement significative ou considéré comme à risque accru de chutes.
16. Le sujet prend de la phénytoïne, de la carbamazépine, de l'oxycarbazine, de la rifampicine, de la verrue de Saint-Jean, du kétonazole ou consomme du jus de pamplemousse.
17. Sujet ayant des antécédents de prise de pérampanel dans le passé. -