Исследование эффективности/безопасности перампанела для уменьшения эссенциального тремора

Критерии включения:

1. Субъект просмотрел, подписал и датировал письменную форму информированного согласия и использование защищенной медицинской информации [Разрешение Закона о переносимости и подотчетности медицинского страхования (HIPAA)], включая согласие на видеозапись.
2. Субъекту 18 лет или больше.
3. Субъект имеет диагноз определенного или вероятного эссенциального тремора (ET), как определено Исследовательской группой по тремору, с вовлечением кистей и рук продолжительностью не менее 2 лет, без настоящих причин усиленного физиологического тремора, без недавнего воздействия треморогенных препаратов или состояния отмены препарата, отсутствие прямой или косвенной травмы нервной системы в течение 3 месяцев, предшествующих началу тремора, и отсутствие анамнеза или клинических признаков психогенного происхождения тремора.
4. Оценка тяжести тремора не менее 2 баллов по крайней мере в одной верхней конечности по шкале оценки тремора Фана-Толоса-Марина или не менее 1,5 по шкале TETRAS.
5. Субъект принимает одну и ту же дозу от одного до трех препаратов против тремора в течение как минимум 4 недель до скрининга, имеет неадекватную реакцию на это/те лекарства и, за исключением каких-либо непредвиденных обстоятельств, будет продолжать прием в течение всего периода исследования. исследование с той же дозой(ами) препарата(ов) против тремора, ИЛИ Неэффективен по крайней мере один курс лечения против тремора и он не переносит доступные препараты против тремора, ИЛИ Наивно лечился против тремора и отказывается принимать доступные лекарства против тремора.

6. Если женщина детородного возраста:

   A. Должна быть не в состоянии забеременеть или использовать адекватные противозачаточные средства; B. Должен быть определен как состояние после гистерэктомии или перевязки маточных труб, или через 2 года после менопаузы, ИЛИ C. Документально подтверждено отсутствие беременности или использование одного из следующих методов контрацепции в течение как минимум двух месяцев до скрининга: 1) гормональные контрацептивы, 2) спермицид и барьерный метод, 3) внутриматочная спираль, 4) бесплодие партнера, 5) воздержание, наличие отрицательного теста на беременность при скрининге.

7. Тема доступна по телефону.
8. Субъект может соблюдать учебные визиты, соблюдение режима приема исследуемых препаратов и процедуры исследования.

9. Субъект принимает стабильные дозы всех других лекарств в течение как минимум 4 недель до первого исходного визита и, за исключением любых непредвиденных обстоятельств, на протяжении всего исследования.

   -

Критерий исключения:

1. Тремор субъекта адекватно контролируется текущим лечением.
2. Субъект беременна, планирует забеременеть во время исследования или в течение 2 месяцев после завершения исследования или в настоящее время кормит грудью или кормит грудью.
3. У субъекта есть другие медицинские состояния, которые могут вызвать или объяснить тремор субъекта, такие как, помимо прочего, болезнь Паркинсона, гипертиреоз, феохромоцитома, травма головы или цереброваскулярное заболевание в течение 3 месяцев до начала эссенциального тремора; рассеянный склероз, полинейропатия или семейный анамнез синдрома Fragile X.
4. Субъект принимает лекарства, которые могут вызывать тремор или мешать оценке тремора, такие как, помимо прочего: стимуляторы ЦНС, стимулирующие деконгестанты, бета-агонисты бронхолитиков, литий, амиодарон, метоклопрамид, теофиллин, вальпроат, нерегулярное использование ( «при необходимости» или «при необходимости») бензодиазепинов, снотворных или анксиолитиков; (Однако разрешен регулярный прием бензодиазепинов, снотворных или анксиолитиков для улучшения сна или работоспособности, пока сохраняется тремор на фоне регулярного приема лекарств)
5. Субъект перенес хирургическое вмешательство по поводу тремора в прошлом (например, абляционная таламотомия или таламототомия с помощью гамма-ножа) или ему сделали инъекцию ботулинического токсина за 6 месяцев до скрининга.
6. Субъект использовал экспериментальный препарат в течение 4 недель до скрининга (или в течение 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что больше) по любой причине, ИЛИ использовал устройство для лечения эссенциального тремора в течение 4 недель до скрининга, ИЛИ имел когда-либо использовали глубокую стимуляцию мозга по любой причине
7. Субъект не может воздерживаться от употребления следующих наркотиков в течение указанного периода времени до визита в клинику: кофеин (8 часов) и алкоголь (12 часов).
8. Субъект не может воздерживаться от употребления алкоголя перед вождением автомобиля или работой с тяжелыми механизмами.
9. Субъект с историей злоупотребления алкоголем или психоактивными веществами в течение последних 2 лет (DSM 305); или история употребления более 2 бокалов вина (или эквивалента) в день за последние 28 дней до скрининга.
10. Субъект со значительным психическим расстройством в анамнезе (например, манией, биполярным депрессивным расстройством, шизофренией, шизоаффективным расстройством или другим тяжелым психическим расстройством), выраженным коагуляционным, иммунологическим, желудочно-кишечным, респираторным, сердечно-сосудистым расстройством (например, неконтролируемая гипертензия, инфаркт миокарда в 18 месяцев, выраженная блокада ножек пучка Гиса, застойная болезнь сердца), эндокринные (например, неконтролируемый диабет, гипертиреоз) расстройства, текущая или хроническая инфекция, значительные лабораторные отклонения или отклонения на ЭКГ, любые острые или хронические заболевания или отклонения, которые, по мнению Исследователь исключает участие в исследовании. Пациенты с блокадой правой ножки пучка Гиса, кардиостимуляторы, контролируемая астма или контролируемая гипертензия и/или контролируемый диабет (гемоглобин A1c <8%) приемлемы, как и субъекты с заболеванием щитовидной железы, при условии, что они находятся в эутиреоидном состоянии на фоне лечения. Субъекты с единичными или повторяющимися эпизодами большого депрессивного расстройства (DSM IV 296.20–0.25 или 296.30–0.35), которые успешно лечились стабильной дозой (более 60 дней) антидепрессанта, могут быть рассмотрены для включения.
11. Субъект с заболеванием печени более чем легкой степени тяжести. Это определяется как уровни трансаминаз АСТ и АЛТ более чем на 50% выше нормы.
12. Субъект с тяжелым заболеванием почек, определяемым как имеющий клиренс креатинина менее 39 мл/мин.
13. У субъекта были попытки самоубийства, суицидальные мысли с намерением или история агрессии, включая, помимо прочего, насилие или угрозу насилия, в течение последних 2 лет.
14. Субъект с недавним анамнезом гематологических/онкологических заболеваний (в течение 2 лет), кроме успешно вылеченных кожных базально-клеточных или плоскоклеточных карцином. Стабильность после лечения рака предстательной железы также приемлема.
15. Субъект с клинически значимым нарушением равновесия или с повышенным риском падений.
16. Субъект принимает фенитоин, карбамазепин, оксикарбазин, рифампицин, бородавку Святого Иоанна, кетоназол или грейпфрутовый сок.
17. Субъект с историей приема перампанела в прошлом. -